[00: 00: 05] Dr Carlos A. Pardo: C'est avec grand plaisir que je vous présente le prochain orateur. Dr Kyle Blackburn de UT Southwestern. Kyle est la nouvelle génération de neurologues qui vont s'occuper des troubles neuroimmunologiques et c'est un grand plaisir de présenter Kyle, car Kyle est l'un de nos anciens boursiers SRNA et a été très proactif à UT Southwestern pour continuer à travailler et quand le Dr Ben Greenberg prend sa retraite, je ne sais pas s'il va prendre sa retraite, le Dr Kyle arrive et continue essentiellement à diriger le travail sur les troubles neuroimmunologiques rares. Kyle, merci.

[00: 00: 57] Dr Kyle Blackburn: Merci. Dr Pardo. Et c'est un plaisir d'être de retour ici. Je pense que la dernière fois que nous avons fait cela en personne, c'était il y a trois ans, donc c'est toujours génial. Juste pour rappeler à tout le monde, Ben Greenberg ne prend pas sa retraite de si tôt. Nous avons encore du chemin à parcourir.

[00: 01: 11] Dr Carlos A. Pardo: D'accord.

[00: 01: 11] Dr Kyle Blackburn: Très bien, je l'ai maintenant. Je vais donc parler de deux projets sur lesquels la SRNA m'accompagne depuis quelques années. Et ce premier est un projet que j'ai intitulé, Know RND. Principalement parce que vous avez besoin d'abréviations et de certains de vos protocoles IRB. Alors, j'en avais besoin. Donc, ce projet est vraiment né de l'idée d'apprendre à quel point les personnes atteintes de troubles neuro-immunitaires rares ont des connaissances sur leur état et je veux juste expliquer comment je vois les complications avec les connaissances avant d'aborder cela. Donc, je pense que tout le monde ici, dans un monde idéal, aurait reçu son diagnostic de manière très simplifiée et je ne savais pas que George Clooney allait apparaître lors de notre discussion sur la santé sexuelle qui n'était pas prévue.

[00:02:09] Il serait donc idéal que votre médecin ou votre fournisseur examine vos symptômes, sache exactement ce qui se passe, effectue le test approprié et pose un diagnostic. Dans ce cas, nous allons utiliser la myélite flasque aiguë comme exemple. Ce serait la situation idéale et parfois les soins de santé fonctionnent parfaitement comme ça. Mais malheureusement pour beaucoup d'entre vous, votre route ressemble à ceci.

[00:02:35] Vous consultez plusieurs médecins, on vous dit plusieurs choses, vous êtes probablement le nombre de personnes que j'ai entendues refoulées des urgences avec une myélite transverse est choquante. Mais on leur dit plusieurs choses différentes. Il semble que j'ai des éléments sur lesquels je dois cliquer. Il y a plusieurs IRM, des IRM répétées au fil du temps. Il y en a, je pense que nous l'avons entendu. Il semble que tout ton sang ait disparu. Il n'est pas possible que vous puissiez donner plus. Il y a plusieurs ponctions lombaires et vous ne comprenez toujours pas quelle est votre condition et parfois il faut venir à un endroit qui est à de très nombreux kilomètres de vous pour le faire.

[00:03:15] Et malheureusement pour certaines personnes, elles ne comprennent jamais vraiment et ce ne sont que des facteurs spécifiques aux soins de santé. Il existe bien sûr de nombreux autres obstacles qui peuvent amener une personne à avoir une mauvaise compréhension de son état même avec les diagnostics corrects et non des moindres de ceux que l'état est rare. Bien sûr, il peut y avoir certainement si vous êtes dans le domaine de la santé, vous pourriez avoir un peu plus d'avance.

[00:03:46] Donc, il peut y avoir des facteurs spécifiques à vos antécédents et à votre éducation, puis dans le monde d'aujourd'hui, ce qui est disponible en ligne peut être obsolète, comme le tiers, le tiers, le tiers que nous avons entendu plusieurs fois ou juste de la désinformation qui était également contre cela, mais tous ces facteurs pourraient amener quelqu'un à ne pas comprendre son état et c'est problématique parce que vraiment comprendre votre état de santé et avoir des connaissances de base sur la maladie elle-même et ce qui la sous-tend aide les gens à gérer la maladie et il aide à prévenir les complications.

[00:04:45] Donc, si nous appliquons le diabète comme exemple, si vous ne comprenez pas que le diabète est une maladie de la glycémie, vous aurez peut-être plus de mal à comprendre pourquoi vous avez besoin de cette insuline. Vous ne comprenez pas qu'il y a des complications du diabète. Vous ne comprenez peut-être pas que des complications rénales et neurologiques peuvent survenir. Ainsi, dans les cas où il existe de nombreuses données pour montrer dans des conditions plus courantes qu'une bonne compréhension de la maladie a une base solide dans la façon dont vous adhérez au traitement et comment vous effectuez les soins préventifs nécessaires pour prévenir les complications. Et je pense que c'est probablement aussi vrai pour nos maladies que nous couvrons aujourd'hui. Donc, pour combler ce fossé et je pense qu'une grande partie de cela a été écartée des conversations avec les gens au fil des ans. Il y avait un désir d'apprendre à quel point la communauté que SRNA sert, quelle connaissance ont-ils de leur état ?

[00:05:32] Et c'est une lacune difficile à combler car c'est un très grand groupe de personnes avec un grand groupe de troubles différents et il n'y avait vraiment aucune donnée à ce sujet à l'époque. Nous avons donc décidé de nous embarquer et d'essayer de le faire. Donc, ceci est un aperçu général de la façon dont le projet se déroulera. Donc, il y a la première étape qui consiste à développer une mesure et dans la recherche, il ne suffit pas de dire que j'ai fait un test. Je l'ai écrit. Il doit passer par quelques séries de modifications. Les gens doivent s'entendre sur le contenu. Il doit y avoir certains domaines qui sont convenus et au-delà, il doit également y avoir un certain degré de ce que nous appelons la validation et nous avons franchi cette étape. La deuxième étape est en fait un essai pilote.

[00:06:22] Donc, nous sommes actuellement dans cette phase où nous testons la mesure sur un petit nombre de personnes et j'ai choisi mes propres patients et j'ai spécifiquement choisi des patients qui n'ont pas peur de repousser idées ou parler ou avoir une conversation franche avec moi à propos de quelque chose parce que je voulais que les gens prennent la parole et disent, hé, il doit y avoir des changements ici qui affineront la mesure. Et puis, dans la dernière étape, il y aura en fait une diffusion de cette mesure pour réellement apprendre parmi un échantillon de personnes quelles sont les connaissances générales sur ces troubles neuro-immunitaires rares au sein de la communauté. Donc, la première étape consiste à mesurer le développement dont je parlais. Donc, nous avons une équipe qui est principalement composée de cliniciens à UT Southwestern, mais nous avons également un neuropsychologue qui participe également.

[00:07:10] Et puis nous avons aussi eu des retours des membres de la SRNA. Ce sont les domaines couverts par le test. Cela peut changer avec le temps à mesure que nous nous adaptons aux autres phases, mais nous avons une compréhension très basique de la neuroanatomie, donc des différentes parties des symptômes du système nerveux que les gens peuvent ressentir. Il s'agit de quelques questions sur la cause ou la compréhension de ces conditions à partir de ce qui les cause, puis, je pense que vous avez entendu le discours du Dr Greenberg hier sur les rechutes et comment parfois ce n'est pas une compréhension simple et c'est certainement un domaine où nous voyons beaucoup de confusion. Nous avons donc plusieurs questions sur les rechutes et le traitement de la maladie. Nous demandons donc aux gens de fournir également des informations sur leurs antécédents scolaires, sur le moment où ils ont été diagnostiqués, suivent-ils toujours des facteurs qui pourraient influencer leur compréhension de leur état.

[00:08:11] Et puis nous utilisons… nous avons une mesure de la littératie en santé. Ainsi, la littératie en santé est la capacité d'un individu à comprendre l'information sur la santé. Qu'il s'agisse d'informations qui leur sont données par un médecin ou de leur assurance, etc. Et la littératie en santé serait certainement un élément majeur qui pourrait être en corrélation avec la connaissance de votre état. Donc, nous en sommes actuellement à la deuxième étape et nous avons en fait prévu de le faire chez cinq patients et encore une fois, ce sont les patients de ma clinique, donc ils sont tous adultes. Jusqu'à présent, nous avons terminé quatre personnes sur cinq d'une manière ou d'une autre juste pendant mon temps de clinique, un patient atteint de myélite transverse qui n'a pas atterri sur mes genoux. Mais nous en avons eu d'autres avec NMO et MOGAD. Donc, ce que nous avons fait avec chacune de ces personnes, c'est qu'elles ont passé le test comme si n'importe qui d'autre le ferait en ligne, puis elles se sont assises avec moi pendant environ 30 à 45 minutes par la suite et nous venons de discuter de la façon dont cela s'est passé.

[00:09:12] Nous passons en revue chaque question que j'ai posée une évaluation détaillée sur le libellé, les différentes façons dont il pourrait être évalué et bien comme je l'ai dit, nous attendons juste d'en faire une de plus et ensuite nous allons réviser la mesure plus loin et l'envoyer pour une autre série de commentaires, puis nous passerons à la troisième étape. Et la troisième étape est celle où nous ouvrirons réellement la participation. Pendant COVID, nous avons eu la possibilité de faire des consentements sous forme virtuelle, ce qui facilite beaucoup la tâche des personnes qui souhaitent participer et qui ne peuvent pas visiter UT Southwestern. Nous sommes donc ravis de dire que nous pourrons ouvrir cela via ce qu'on appelle RedCap, qui n'est qu'un logiciel de base de données disponible dans la plupart des centres médicaux et il devrait être assez facile pour les gens de consentir, puis de prendre la mesure une fois disponible. Et après cela, nous pourrons jeter un coup d'œil à la mesure et comprendre comment la mesure fonctionne et en apprendre un peu plus sur les connaissances sur la condition spécifique à la condition dans la communauté.

[00:10:22] C'est donc le premier projet sur lequel je travaille et ensuite nous allons parler d'un qui dure depuis un peu plus longtemps et c'est le registre CORE TM. Ainsi, un registre n'est fondamentalement qu'une compilation de données, et il peut être collecté de multiples façons. Et c'est un projet sur lequel je travaille depuis que j'ai été présenté à la Transverse Myelitis Association. Donc, pour expliquer un peu pourquoi nous avons entrepris ce projet, une grande partie des informations disponibles sur la myélite transverse et bon nombre de ces maladies rares et qui examinent les résultats que les gens éprouvent, se sont vraiment concentrées sur des mesures qui dépendent fortement de la fonction motrice. . Donc, à droite, je vous montre en fait ce qu'est l'échelle de Rankin modifiée, qui est en fait citée dans l'un des principaux articles qui ont récemment examiné la myélite transverse et ses résultats. L'échelle de Rankin modifiée est une échelle d'AVC et elle repose fortement sur les caractéristiques motrices, bien que les gens aient essayé de l'adapter pour inclure d'autres domaines pour capturer les résultats, mais parce qu'elle se concentre vraiment sur l'état moteur et la mobilité, j'ai vraiment l'impression que c'est un imparfait mesurer et il ne mesure pas tous les autres symptômes dont nous avons passé de nombreuses heures à parler et pendant le symposium et je n'énumère même pas tous les symptômes potentiels que nous couvrons.

[00:11:49] Il est donc vraiment nécessaire de faire preuve de créativité dans la manière dont nous recueillons les résultats pour les patients atteints de myélite. Et ce registre offre certainement une occasion de le faire. Et je suis devenu vide. Bon, on y va. C'est ainsi que l'étude a été conçue. Donc, nous voulions, encore une fois, nous essayons d'inscrire des personnes de… c'était vraiment autant de personnes que nous le pouvions. Donc, nous avons essayé d'être flexibles, mais nous voulions également nous concentrer sur la possibilité de confirmer le diagnostic et l'un de nos objectifs était également d'examiner la précision du diagnostic. Encore une fois, ce que l'on dit aux gens pourrait être une myélite transverse, comme vous l'avez entendu dire, il y a beaucoup de gens qui peuvent être mal diagnostiqués et avoir une autre condition comme un accident vasculaire cérébral par exemple. Donc, nous inscrivons certainement les gens, les gens consentent en ce moment, nous utilisons un processus de consentement papier à l'ancienne, mais nous le faisons toujours en ligne. Nous avons des gens qui envoient leurs images IRM et leurs dossiers médicaux et nous voulons vraiment des dossiers médicaux détaillés pour de nombreuses personnes qui vont venir d'un séjour à l'hôpital depuis le moment où elles ont été diagnostiquées.

[00:13:01] Et puis une fois que nous les avons, nous avons des gens qui remplissent des enquêtes, c'est ainsi que l'étude a été conçue, et c'est là que nous en sommes. Donc, dans la recherche, il est normal d'avoir une certaine attrition. Mais cette étude a certainement eu quelques obstacles. Avant la semaine dernière, environ 110 personnes nous ont envoyé un e-mail exprimant leur intérêt pour cette étude. Encore une fois, il est normal que certaines personnes ne donnent pas suite à cela. Mais nous avons seulement pu l'obtenir et le nombre d'environ 20 a consenti. J'y suis retourné et j'ai fait un recomptage comme les élections en Floride il y a des années. Et nous avons maintenant inscrit 13 personnes qui ont effectivement terminé les procédures d'étude. Donc, nous sommes un peu en dessous de ce que nous voulons être dans trois ans. Un peu d'information, nous avons principalement obtenu des informations sur les adultes. Ce score PDDS est un… c'est un score d'étape de la maladie que nous avons modifié. Il utilise principalement les résultats de la sclérose en plaques que les patients doivent signaler. Et un quatre est un individu qui utilise un statut CAIN tardif. Ce sont les gens chaque fois qu'ils étaient au plus bas.

[00:14:14] Et puis un un implique que quelqu'un a des symptômes, généralement des symptômes sensoriels, mais a par ailleurs eu une bonne récupération motrice. Les immunothérapies couramment utilisées étaient les stéroïdes, puis quelques personnes ont reçu des IgIV et des échanges plasmatiques. Encore une fois, nous n'avons pu inscrire que 12 ou terminer 12 matières jusqu'à la ligne d'arrivée. Et j'ai essayé de voir pourquoi ce serait le cas. Et je pense vraiment que le plus gros blocage est après que les gens aient exprimé leur intérêt ou consenti même à obtenir des enregistrements. Les dossiers médicaux sont une corvée à obtenir. J'ai certainement essayé d'intervenir et d'aider les gens en remplissant moi-même les demandes de dossier médical et en les envoyant pour cette étude. Même alors, je ne reçois pas toujours les dossiers et même si c'est un médecin qui le demande.

[00:15:06] Donc, je ne peux qu'imaginer que du côté du patient, obtenir les dossiers peut être difficile. Et puis il y a aussi des obstacles qui ont fait qu'un certain nombre de personnes ont exprimé leur intérêt qui n'ont pas d'IRM ou qui ne peuvent vraiment pas le retrouver et qui peuvent également créer des obstacles. Donc, ce sont certaines des choses et puis il y a probablement un autre nombre de facteurs qui ont maintenu nos chiffres un peu plus bas que nous le souhaiterions. Si spécifique à ce registre, chaque registre doit périodiquement examiner ses procédures et évaluer de nouveaux processus. Et depuis que cette étude a commencé, nous avons développé de nouvelles mesures, de nouveaux processus de consentement que UT Southwestern permet de se lancer dans un consentement virtuel facilitera beaucoup les choses pour les deux parties. Je suis fermement déterminé à réduire le fardeau des dossiers médicaux, sinon à supprimer l'exigence de dossier médical et à m'appuyer sur le rapport du patient pour satisfaire à certaines des mesures que nous espérons recueillir. Je pense toujours à l'IRM que les données et c'est très critique.

[00:16:13] Il se peut qu'il y ait juste un sous-ensemble de patients que nous devons accepter et qui n'auront pas d'IRM, mais s'il y a des gens qui peuvent nous faire passer une IRM, nous allons certainement en faire une option parce qu'il nous offre beaucoup d'informations. Et alors que nous cherchons des moyens d'améliorer le processus de consentement et de supprimer certains de ces obstacles, je pense également qu'il est possible d'examiner cela de manière critique et de dire, y a-t-il d'autres résultats autres que des choses autour de la douleur sensorielle et de la fonction de la vessie que nous voulons ajouter? Et depuis que j'ai créé ce registre, nous avons en fait embauché l'un des plus grands experts des registres de la sclérose en plaques à UT Southwestern. Donc, je suis très heureux de dire que je vais la contacter pour voir si elle peut offrir des conseils sur la façon d'améliorer le registre, mais aussi sur les résultats futurs qui pourraient nous intéresser. Et il y a même des discussions sur le fait que nous pourrions peut-être étendre cela à d'autres causes de myélopathie au-delà de la MT idiopathique pour capturer également un phénotype élargi de l'état pathologique. Et c'est tout ce que j'ai vraiment pour vous tous. En dehors de cette photo du Kentucky, je tiens toujours à remercier tout le monde pour tout le soutien et je suis heureux de répondre à toutes vos questions. Sablonneux.

[00: 17: 43] Sandy Siegel: Merci. Kyle, vous soulevez une question vraiment, je pense intéressante. Et c'est à qui appartiennent les dossiers médicaux ? À qui appartiennent-ils légalement ?

[00: 17: 57] Dr Kyle Blackburn: Il y a en fait une législation récente qui dirait que vous devriez avoir accès à vos dossiers médicaux et que vous pouvez y accéder librement et qu'ils devraient être à votre disposition. Maintenant, certains de ces enregistrements sont plus anciens. Donc, je ne sais pas s'ils sont aussi accessibles qu'ils devraient l'être. Mais il y a eu une poussée pour reconnaître que ces dossiers devraient être les vôtres et que vous devriez pouvoir y accéder. Ce n'est toujours pas facile d'après ce que j'ai vu. Et même si vous les acquérez, parfois même les amener dans un autre centre médical est un autre défi.

[00: 18: 30] Sandy Siegel: Est-ce une loi fédérale?

[00: 18: 33] Dr Kyle Blackburn: Je pense que c'est fédéral.

[00: 18: 34] Sandy Siegel: D'accord. C'est super. Donc, tout le monde doit entendre cela parce que c'est extrêmement important, et vous devriez exiger vos dossiers médicaux si vous les demandez. Merci.

[00: 18: 49] Dr Kyle Blackburn: Oui.

[00: 18: 53] Membre du public 1: En ce qui concerne les dossiers médicaux, je connais la plupart des établissements qui utilisent My Chart, vous pouvez presque les obtenir avant votre médecin. Vous pouvez les télécharger. Le problème est… c'est aussi un problème. Parfois, en tant que thérapeute, c'est comme, pourquoi ai-je mis ça dans la note ? Mais il y a une limite. C'est comme plus d'un an environ, ce n'est pas là. Et donc, ça devient un problème. Et puis quelqu'un comme moi qui a été diagnostiqué il y a 35 ans ; vous n'allez pas trouver ces enregistrements. Alors, comment les personnes diagnostiquées il y a des années s'intègrent-elles dans ces modèles d'étude ?

[00: 19: 33] Dr Kyle Blackburn: Eh bien, c'est exactement ça. Et je pense que c'est là que nous réalisons ces défis. Nous avons peut-être mis plus de défis devant nous et nous devons réellement obtenir de bonnes informations. C'est donc là que je pense que nous commençons à revenir sur certaines d'entre elles et au moins à rendre certaines de ces choses facultatives, car ce serait bien de les avoir au moins dans un sous-ensemble de personnes, mais en commençant à l'ouvrir davantage à la communauté et rendre cela plus inclusif. Je pense que c'est vraiment mon objectif.

[00: 20: 05] Membre du public 2: La question du–salut, Kyle–la question de la communauté en ligne est arrivée. Et la question est, est-ce qu'il est prévu d'étendre le registre pour inclure la pédiatrie ?

[00: 20: 17] Dr Kyle Blackburn: Ainsi, le registre inclut la pédiatrie pour le moment. Ainsi, si un enfant ou un membre de sa famille souhaite s'inscrire, il peut le faire. Merci à tous.

[00: 20: 34] Dr Carlos A. Pardo: Merci Kyle. Pour mémoire, le Dr Greenberg ne prend pas sa retraite.