[00: 00: 05] Dr. Silvia N. Tenembaum : Comme nous l'avons expliqué dans les nouvelles molécules, une d'elles est le satralizumab spécifique, qui bloque son récepteur interleuquin. Il est approuvé pour les patients adultes atteints de neuromélite optique d'eau positive. Il y a un studio de cours de médecine pharmaceutique, de kinésie et d'efficacité, ainsi que pour vérifier le profil de sécurité, le satralizumab chez les patients pédiatriques.

[00:00:32] C'est intéressant parce que ce monoclonal humanisé, qui vuelvo à répéter se dirige vers le blocage du récepteur de l'interleuquina seis, dans l'étude originale chez les adultes a recruté certains adolescents avec une neuromélite optique aquatique quatre positive. Eran por lo menos siete adolescents tanto para la rama placebo como para la rama tratada. Donc, avec ce résultat positif et la bonne tolérance que l'on observe, directement, pour les moins créatifs qu'en Amérique Latine et en Argentine, le satralizumab est approuvé pour le patient pédiatrique principal de l'année.

[00:01:11] Par conséquent, l'objectif actuel du laboratoire Roche est d'évaluer l'efficacité et la tolérance du satralizumab chez l'enfant mineur d'une fois l'année. Ainsi, le protocole reclut les patients de deux fois avec un poids corporel pour moins de kilos. Il est vrai que l'eau est quatre fois positive et que l'objectif fondamental est de savoir comment tolérer le médicament, car il n'est pas sûr qu'il soit efficace. Le point est que si l'éducation de ce groupe d'études pédiatriques est le fait que nous avons souvent des patients atteints de neuromélite qui sont séropositifs avec l'eau quatre.

[00:01:48] Notre hôpital está como Centro de Estudios, yo soy investigadora principal y estamos reclutando. Le deuxième studio a évalué la tolérance du médicament contre la kinésie et la dose médicamenteuse d'inébilizumab et de neuromélite optique. L'inebilizumab est également approuvé par le patient adulte acuivre quatre positif. Dans cet studio, il n’y a pas de protocole pour les patients de moins de XNUMX ans.

[00:02:15] Par conséquent, Horizon est évalué dans cette étude clinique, recrutant des patients de deux ans de décès avec un diagnostic récent et une maladie active de neuromélite optique aiguë quatre positives. Il est ouvert. Je ne vais pas avoir un deuxième coup de placebo. Tous les patients des patients traités et des autres espèrent pouvoir recruter un patient très petit mineur de ses années.

[00:02:44] Au moins trois patients de seis a doce et por lo menos XNUMX pacientes entre doce y dieciocho años. Notre hôpital est également en train de réaliser ce studio. Et enfin, le troisième studio a recours au ravulizumab parce que l'éculizumab, qui est tout à fait efficace, l'éculizumab, inhibiteur du facteur XNUMX du complément, mais qui nécessite des perfusions de coings tous les jours, est techniquement difficile à mettre en œuvre, si les adultes sont incommodes, chez les patients pédiatriques. c'est très difficile.

[00:03:20] C'est pourquoi il a été évalué si l'efficacité du ravulizumab était équiparable. Il se manifeste dans une maladie grave, dont l'effet est très positif et également dans la neuromélite optique. Par conséquent, c'est directement l'étude d'Alexion qui a évalué l'impact du ravulizumab sur les patients pédiatriques sous forme de neuromélite optique séropositive pour l'urine quatre.

[00:03:45] Le groupe doit également inclure des patients mineurs de décès, car ils n'ont pas été testés dans un autre studio clinique, qui pèsent pour les moins de kilos de peso corporel qui ont confirmé la séropositivité pour l'hygiène corporelle et sont inscrits au moins de patients pédiatriques. Imaginons que nous sachions que la prévalence de la séropositivité est basse chez les patients pédiatriques pour l'hygiène corporelle.

[00:04:12] Par conséquent, dans tout le monde, ces studios multicéntricos, nous espérons vraiment pouvoir recruter ce numéro de patients. Lleva poco tiempo el protocolo porque recién ha comenzado a reclutar entre avril et mayo del dos mil veintitrés. Eso était tout à faire. Vous allez présenter les trois protocoles qui sont en cours.

[00: 04: 30] Dr Carlos Pardo-Villamizar : La première question qui est celle du docteur Tenenbaum, qu'est-ce que le travail clinique en pédiatrie signifie ? Évidemment, comme notre père, nous avons toujours notre pensée pour avoir la meilleure sélection et la meilleure attention aux traitements, mais c'est l'importance des travaux cliniques, sur tout pour les enfermedades rares et sur tout pour les enfermedades, ce qui est compliqué comme nous le faisons dans le domaine de pédiatrie ?

[00: 05: 04] Dr. Silvia N. Tenembaum : La question est absolument certifiée car pour certaines affections particulières, comme les associés à l'spectro anti-MOG. Nous n'avons pas un monoclonal ou une molécule idéale comme traitement préventif de récupération. Nous les utilisons majoritairement chez les enfants rituximab car c'est aussi la meilleure fonction pour le patient pédiatrique avec NMO acuaporina quatre positif.

[00:05:31] Nous savons cependant que le mécanisme d'action est distinct dans l'un et l'autre, et ce n'est pas la même chose d'exito que nous tenons pour MOGAD les logrammes avec rituximab. Ce n'est que parce que nous n'avons pas eu de bon succès, mais parce que nous avons également eu du mal à faire en sorte que les agences de régulation du traitement soient appliquées. Comme il n’est pas possible d’affirmer qu’il a formellement approuvé une molécule de traitement pour MOGAD, c’est difficile.

[00:05:57] Alors, je vais vous aider à vous faire payer ces thérapies pour autoriser les traitements. Il est donc absolument important de se renseigner sur l'approbation des molécules déterminées par les études cliniques bien-aimées, y compris les patients pédiatriques, ou la mer, moins de mourir pour suivre l'aval de l'investigation médicale, en fournissant une formulation d'une molécule spécifique. Et en plus, nous allons donner plus de sécurité pour tester certains de ces nouveaux traitements chez le patient avec des anti-MOG.

[00:06:30] Et pour le cas des pathologies NMO avec ou sans anticuerpos, le rituximab sigue fonctionnel et économique est une vente, comment expliquer le docteur pour toute l'Amérique Latine, et l'Argentine en particulier que nous avons une crise économique grave et aún sigue siendo accessible comme thérapie de maintenance préventive des soins. Dans les cas où il n'y a pas de réponse adéquate et où le patient reçoit Igual, il est très compliqué de faire en sorte que nous examinions certaines des trois molécules approuvées chez les adultes chez un patient mineur.

[00:07:08] Nous avons décidé de ne pas avoir d'autre option parce que le patient doit finalement devenir réfractaire, mais pour cela, il va servir l'analyse qui va faire en NMO une aspiration quatre positives chez les patients mineurs. Nouvellement pour suivre l'aval de la recherche scientifique, il est probable que ces molécules ne soient pas efficaces, sino pour voir comment tolérer le patient pédiatrique.

[00:07:30] S'il y a un événement défavorable, nous n'espérons pas que l'enfant présent soit présent et non parce que l'efficacité du patient pédiatrique répond mieux que l'adulte pour l'esclérose multiple, pour la neuromélite optique, est le patient idéal. La duda toujours la doy comme ma mère et accompagne les papas des patients, et comme les médecins ne veulent pas que desarrollen ningún effet adverse que no espéraba o que el paciente n'ait pas besoin d'avoir.

[00: 07: 58] Dr Carlos Pardo-Villamizar : Muchas gracias, doctora Tenembaum. La prochaine question concerne le docteur Jiménez et également après le docteur Jiménez, la doctora Reyes. Nous sommes dans des régions du monde où il y a une fréquence élevée de problèmes infectieux, d'infections tropicales. Beaucoup de ces médicaments exposent les patients à des réactions indésirables et à des complications liées aux infections. Quelle est la recommandation que nous recommandons aux patients qui souhaitent prendre ce médicament, sur toutes les infusions pour inhibiteurs de complément, ou avec le rituximab ? ¿Docteur Jiménez?

[00: 08: 39] Dr Jorge Andrés Jiménez : Merci Carlos. Oui, fondamentalement, tu l'as dit. Dans le tropique, en Colombie, il y a une série d'infections étendues qui ne se rencontrent pas sous d'autres latitudes. La Colombie est un pays endémique pour la tuberculose, le paludisme, la dengue, entre autres. Chaque médicament a un profil de stratification de risque distinct. Il n’y a pas beaucoup d’infections possibles avec le rituximab. Rituximab est essentiellement le seul qui est celui qui élimine une infection par l'hépatite B parce qu'il y a un haut risque de réactivation.

[00:09:19] Nous n'avons pas de fréquence de réactivation de la tuberculose. Et vous n'avez pas de patients stratégiques pour la tuberculose lorsqu'ils viennent de rituximab, mais ils réussissent avec les maladies, avec le micofénolate, avec l'azatioprina, entre autres. L'éculizumab crée que vous avez également été mentionné. C’est un médicament très coûteux. Je n'ai que deux patients avec l'éculizumab.

[00:09:43] Une neuromélite optique, chez d'autres patients atteints de miasténie grave, Ambos est très bien, évidemment sous la vaccination préalable. C'est ce qui tend à être porté. Fondamentalement, la tuberculose est ce que nous avons dans la vie quotidienne, mais cela nous permet de sauver ce qui n'est pas nécessaire pour le rituximab.

[00: 10: 12] Dr Carlos Pardo-Villamizar : Muchas gracias, docteur Jiménez. ¿Docteur Reyes?

[00: 10: 15] Dr. María Isabel Reyes-Mantilla : Vous devez atteindre le point de vaccination. Je crois que lorsque nous préparons le patient à initier une telle infection monoclonale, il est très important de prendre des précautions concernant sa vaccination, pas seulement contre le COVID, la grippe chinoise et toutes les infections qui peuvent être évitables, le zona, l'hépatite B parce que c'est sa partie. du plan de technologie et d'enregistrement qui dépend du monoclonal que nous allons utiliser, il y a un temps pour vacciner ces patients.

[00:10:43] Parce que la réponse après le début du médicament peut être affectée, atténuée ou même certaines personnes peuvent ne pas exister. Et l’autre est très juteux avec les suites des laboratoires. Jorge a mentionné que dans le cas de la tuberculose, à mon avis, il y a un peu de colère, parce que nous avons beaucoup de tuberculose multidrogue résistante et ces patients, malheureusement, les vont très mal.

[00:11:10] Donc, si vous faites l'optimisation, y compris lorsque vous avez une tuberculose latente, utilisez le retrait seulement que le premier mois de traitement qui est le pour la tuberculose latente, est cet espace pour qu'il n'y ait pas d'interaction avec la l'insoniacida et la rifampicine augmentent le risque de chute hépatique et éventuellement un tenga qui suspend le médicament.

[00:11:30] Mais même avec le groupe d'infectiologues, nous savons qu'ils sentent les choses à faire avec les deux médicaments à la fois, si nous tenons seulement le risque d'infection, mais c'est plus pour le profil d'hépatotoxicité des médicaments pour que non il y a un effet sumatorio. Alors si vous faites l'optimisation de la tuberculose, il faut cependant veiller à ce qu'il n'y ait pas de linfopénies, qu'il n'y ait pas d'hypogammaglobulinémies, qu'il y ait des points d'intervention, de la mer, de l'atténuation des risques et, dans ce cas, pour moi, il y aura des vaccinations et des laboratoires.

[00: 12: 04] Dr Carlos Pardo-Villamizar : Merci beaucoup. Le Docteur Barreras, dans sa pratique clinique, se trouve fréquemment dans des situations très difficiles, concernant tout ce que nous pouvons faire avec des biomarqueurs et les résultats des biomarqueurs sont négatifs, en particulier en ce qui concerne les problèmes de mielite ou de neuromélite optique ou d'encéphalomiélite et évidemment lorsque nous nous occupons d'anticuerpos comme l'aquaporine ou la como. MOG et ses points négatifs que nous avons donc dans l'ombre incertaine de la chose est le meilleur moyen. Quelle est l'opinion selon laquelle vous vous intéressez au traitement empirique avec des immunosuppresseurs et à l'administration des immunosuppresseurs ou des stratégies pour traiter les patients qui n'ont pas une idée claire de ce qui est la cause de l'inflammation neuro-inflammatoire ?

[00: 12: 56] Dr. Paula Barreras : Mais c'est la question la plus difficile de savoir si nous voulons faire plus d'enquêtes pour sélectionner les meilleurs patients qui bénéficieront de l'immunosuppression et qui ne le seront pas. Dans la pratique, en réalité, nous avons l'intention d'identifier si la personne a des facteurs de risque liés à la récurrence de la mielite ou de la névrite optique, car elle a été décrite dans la littérature, comme nous l'avons mentionné dans les conférences que nous avons aujourd'hui, certains facteurs de risques pour la récurrence.

[00:13:24] Par exemple, quelqu'un peut avoir une mielite qui a des biomarqueurs négatifs, mais pour la neuromélite ou pour MOG, mais avec des bandes oligocionales. C'est pourquoi nous pensons que cette personne peut probablement avoir un risque majeur de se convertir en une esclérose multiple, sans aucun critère particulier. La littérature est plus en mouvement pour traiter ce type de patients atteints d'immunosuppression, avec l'idée de prévenir la conversion à l'esclérose multiple, mais ce n'est pas nécessairement ce que font toutes les personnes.

[00:14:00] Dans mon cas particulier, je crois que si un patient a un patient qui n'a pas ces facteurs de risque décrits par récurrence, en général, il n'y a pas de problèmes d'immunosuppression sur une grande place et les observations. La mer, de toutes façons, cette personne a besoin d'une suite à la neurologie, en répétant les résonances, en s'assurant qu'il n'y a rien de plus passé, mais dans la grande majorité des cas, quand il n'y a pas ces biomarqueurs.

[00:14:26] Une fois que l'inflammation est monofasique, elle se produit une fois et ne voit pas se produire, et pour cette raison, la pena immunosuprimir cette personne de la vie ne va pas. Il y a certains cas où il y a une mielite ou des cas de névrite optique qui se révèlent être une personne avec des anticuerpos avec l'eau, mais pas les marcadores et leurs récurrences. C'est pourquoi nous appelons la neuromélite optique séronégative. Et dans ces cas, nous utilisons également l’immunosuppression, y compris l’activité des biomarcadores. Comme les nouveaux médicaments sont approuvés et étudiés par des patients séropositifs, nous terminons habituellement par utiliser le rituximab dans ces cas.

[00: 15: 11] Dr Carlos Pardo-Villamizar : Merci au docteur Barreras. Docteur Tenembaum, la pratique pédiatrique est très importante et, sur tout, le travail de l'équipe. Nous avons tous ces médicaments qui sont très bons pour intervenir dans le système immunitaire et tout cela, mais nous n'hésitons pas à développer beaucoup de choses dans le papier, ce qui est important pour les programmes de réadaptation. Pouvons-nous avoir votre avis sur l'importance des processus de réadaptation dans le futur pour ensuite, alors que tout se passe dans la phase actuelle de la neuro-inflammation ?

[00: 15: 50] Dr. Silvia N. Tenembaum : Heureusement, ils travaillent avec une population de patients, le pédiatre, qui a une capacité de réparation incroyable. Beaucoup plus si l'une des sommes qui sont les plus agressives dans le traitement agudo et comme l'expliquant les étudiants, nous les empéssons rapidement du plasma, parce que le chico a l'intention d'éliminer le premier événement de son international de manière fonctionnelle comme il est avant de tenir l'événement. Alors si tu as une mielite, tu ne vas pas à l'hôpital jusqu'à ce que tu voies un nouveau chemin.

[00:16:18] Si vous avez une névrite optique, vous ne devez pas suivre les recambios jusqu'à ce que vous ne récupériez pas la meilleure qualité visuelle possible et le même avec le contrôle de l'écran. Il s'agit gravísimo dejar en riesgo un chico con vejiga neurogénica pour toute sa vie. Alors nous sommes certains que nous sommes très agressifs et que les enfants récupèrent, nous notons enfin une très bonne récupération. C'est que chaque fois que vous avez moins de dérivation vers les centres de réadaptation.

[00:16:47] Il faut donc avoir un pourcentage de filles de récupération partielle qui nécessitent évidemment une rééducation neuromotrice. Pour cela, dans mes hôpitaux de soins. Il s'agit d'un hôpital ouvert à la communauté, mais nous n'avons pas de centre de réadaptation. Il serait impossible pour nous, un hôpital qui transplante différents organes, d'avoir cinq thérapies intensives. C'est un hôpital de Agudos. Ensuite, nous nous occupons de sortir de l'hôpital à l'intérieur du domicile ou de la localité où le patient vit dans un centre de rééducation neuromotrice, pour qu'il puisse, pendant les moins de transitions, récupérer enfin le reste de sa capacité fonctionnelle.

[00:17:24] Nous travaillons pour cela à propos de la neuroortopédie, pour le service que nous avons dans l'hôpital pour nous indiquer également, nous disons, que le programme de réadaptation sera réalisé dans votre communauté et si vous en avez besoin pour en appliquer d'autres. techniques, comme on peut voir le botox, etc., avec différents autres outils neuromoteurs. Nous travaillons également avec l'équipe d'ophtalmologie de l'hôpital pour le suivi des enfants qui ont un certain degré de réduction visuelle pour le suivi avec l'OCT et pour voir quels outils peuvent être administrés pour améliorer le travail visuel dans l'école.

[00:17:59] Tous les patients qui nous suivent sont en etapa escolar. Il est donc fondamental que vous puissiez améliorer cette étape de votre capacité avec toutes vos fonctions mentales, visuelles et moteurs optimales. Il est clair que c'est un chapitre important et que beaucoup de communautés d'Amérique Latine ne sont pas encore disponibles. Nous n'avons pas de centres qualifiés pour faire de la rééducation avec les différentes sous-spécialités du patient pédiatrique, ce qui est une peine.

[00: 18: 28] Dr Carlos Pardo-Villamizar : Merci beaucoup. Avant de conclure la discussion, nous avons des idées pour l'avenir et nous pensons que nous pouvons faire dans l'avenir, nous disons que les grandes contributions d'une fondation idéale seront qu'Elon Musk et Bezos fourniront des millions de dollars à l'enquête. Nous vous demandons de nous donner des millions de dollars. Quelqu'un va-t-il écrire ou écrire l'idée pour enquêter sur ces millions de dollars pour aller à Buenos Aires ?

[00: 19: 15] Dr. Silvia N. Tenembaum : Cependant, nous pensons d'abord que tous les hôpitaux publics ont la possibilité de recourir à un laboratoire de haute technologie, qui n'est pas encore disponible à ce moment-là, pour pouvoir effectuer le test auto-basé pour l'eau quatre, pour MOG, pour NMDA et pour tout le panneau d'anticuerpos. de superficies neuróticas, que es lo que conoce. Nous avons également l'intention d'équiper certains centres de réadaptation de la province de Buenos Aires et de certaines provinces de l'intérieur pour créer des groupes de réadaptation.

[00:19:44] Et le resto l'a trouvé pour démarrer la recherche de nouvelles autoanticuerpos. C'est pourquoi, pour cela, ils ont incité tous les étudiants de tout le pays, les neuropédiatres, à se procurer des liquides et du sang chez les patients avec un événement pour les mandater dans un centre unifié, un laboratoire, qui a payé Elon Musk, par exemple, là-bas. tendría todo un panel d’enquêteurs travaillant dans la recherche de nouveaux anticuerpos.

[00:20:12] Parce que c'est sûr que nous n'aurons pas un an pour nous. Il y a moins d'années pour que l'eau apparaisse quatre. Merci à Vanda Lennon. Après cela, le MOG apparaît et nous avons aujourd'hui plus un sous-groupe énorme de double séronégativité pour tout, [inaudible], neuropathie optique, pour la mielite. Probablement ces dernières années, nous avons d'autres sous-types d'enfermédades, parce que nous avons rencontré le biomarqueur spécifique, mais c'est mon illusion, nous avons trouvé un laboratoire pour moi, que je croise à Elon Musk, et que nous pouvons rencontrer anticuerpos ou que banque pour le moins l'envoi des événements à un centre, à un laboratoire spécialisé qui travaille dans ce domaine. Nous avons des mandats pour tout le monde, qui centralisent les événements de tout premier évènement chez le patient prépubère, le patient adolescent et le jeune adulte. Et je suis sûr que nous allons rencontrer des marcadores.

[00: 21: 11] Dr Carlos Pardo-Villamizar : Muchas gracias doctora Temembaum. Docteur Reyes, qu'est-ce qu'elle a avec des millions de dollars dans le projet d'investigation où êtes-vous ?

[00: 21: 22] Dr. María Isabel Reyes-Mantilla : Le dépôt principal, pour capturer ces moments. Parce que vous m'avez aussi fait la question de savoir si c'est [inaudible] de risques d'infection. Et vous pensez que nous avons l’opportunité ici d’enquêter sur cette interaction entre nos facteurs infectieux locaux avec ce développement d’auto-immunité. Alors c'est ce qui se passera pour ces deux projets.

[00: 21: 47] Dr Carlos Pardo-Villamizar : Docteur Barreras.

[00: 21: 49] Dr. María Isabel Reyes-Mantilla : Elle est là pour toi.

[00: 21: 52] Dr. Paula Barreras : Tengo bastante moins que cette quantité. Et pas de fuite pour Elon Musk. Bon, je crois qu'il est important d'essayer de contester cette question après le moment initial, qui en profite, qui va se reproduire et avoir une présentation qui bénéficie de l'immunosuppression. Et c’est une meilleure immunosupression dans ces scénarios où nous n’avons pas de biomarqueurs. Et il y a déjà des studios, la plupart des rétrospectifs ou des petits, qui recherchent certains facteurs cliniques, en réalité il y a des groupes d'investigation distincts, qui étudient une petite chose chez quelques patients qui peuvent bientôt ou n'augmentent pas le risque.

[00:22:31] Il sera bon d'intégrer tous ces effets pour mieux comprendre l'enfermédad comme un tout. Ainsi, il y aura un studio longitudinal de tous les patients qui se rendront à un événement avec des chiens, pas seulement du liquide céphalorraquoïde, mais du sang, de la matière fécale, de l'orine et établir quelque chose qui intègre les paramètres génétiques d'expositions préalables à pathogènes et des facteurs cliniques et qui, en fin de compte, ont une meilleure compréhension de celui qui sera ce patient dans le temps pour le bien, pour le mal et pour le bénéfice de l'immunosuppression.

[00: 23: 11] Dr Carlos Pardo-Villamizar : Tu m'as utilisé pour faire la même chose avec moi. Alors vous allez aider cela, mais aussi aider à inverser l'éducation à la nouvelle génération de cliniques qui sont intéressées par des maladies rares. Malheureusement, il est important d'avoir un compte, ou heureusement, il est important d'avoir un compte que la nouvelle génération a qui sera éduquée.

[00:23:39] Malheureusement, l'impact des problèmes de santé publique est si grand qu'il y a une grande désillusion dans la nouvelle génération de cliniques et d'enquêteurs pour résoudre les problèmes rares dus au manque de soutien économique financier pour l'éducation, s'entraîner et, sur tout, pour pouvoir éduquer et avoir plus de matériel dans le futur, pour résoudre ces problèmes et sur tout, pour pouvoir aider les patients et les familles. L’éducation est une partie de votre vie qui est importante.

[00:24:19] Nous espérons que les rêves et les illusions fonctionneront dans le futur. De toutes manières, beaucoup de grâce et tous nous aident par la participation et le docteur Tenembaum, beaucoup de grâce. Docteur Reyes, Barreras, Docteur Jiménez, merci beaucoup pour votre participation. Et au doctorat Valencia en Arizona aussi. Beaucoup de gratitude pour participer à la réunion.