[00: 00: 05] Dr Benjamin Greenberg : Vous avez entendu parler de différentes recherches en cours, qu'il s'agisse de nouvelles façons de supprimer votre système immunitaire ou de la science très avancée du recyclage de votre système immunitaire, tout cela et si vous vous souvenez des commentaires de Mike Levy et moi ce matin, tout ce dont nous avons parlé aujourd'hui vise à prévenir de nouveaux dommages. Tout ce dont nous avons discuté jusqu'à présent. Ce sur quoi nous allons terminer est une étude qui vise à réparer les dommages causés et à tenter de restaurer les fonctions perdues. Et c’est un travail qui se poursuit depuis littéralement 20 ans.

[00:00:37] Lorsque j'ai commencé à m'impliquer dans l'organisation, je me souviens d'avoir été au camp en Caroline du Nord où Doug Kerr parlait aux familles des prochains essais sur les cellules souches. Et 20 ans plus tard, il n’est pas là pour s’expliquer, mais mieux vaut tard que jamais. Donc juste un avertissement. Je vous préviendrai quand nous arriverons ici, il y aura quelques photos graphiques. Donc, si vous êtes dégoûté, je vous préviendrai avant qu’ils ne viennent. Ainsi, le docteur Wang et d’autres vous ont parlé des processus qui permettent de faire d’une thérapie une réalité. Et je vais passer en revue cela rapidement pour gagner du temps, mais il faut passer par des étapes, le développement préclinique d'une thérapie, les tests de son approbation.

[00:01:25] Je n'ai pas le droit de faire quelque chose à un être humain à moins que la FDA ne m'autorise à l'essayer dans le cadre d'une expérience. Et c'est ce qu'on appelle une IND, puis une phase un, une phase deux, trois études. J'entends parler des cellules souches depuis que je suis enfant. Je veux dire, cela fait de nombreuses décennies que les gens parlent des cellules souches dans une perspective réparatrice, qu'est-ce qui prend autant de temps ? Et nous connaissons depuis longtemps la capacité des cellules souches à faire des choses étonnantes pour le corps humain.

[00:01:54] Vous pouvez prendre une cellule souche embryonnaire et elle pourrait fabriquer n'importe quelle autre cellule du corps humain et elle est extraordinairement saine et extraordinairement active. L'astuce scientifique n'est pas l'idée qu'une cellule soit capable de guérir un humain. C'est le contrôler. Comme j'aime le dire, vous ne voulez pas d'une dent dans votre moelle épinière. Donc, pour moi, introduire simplement des cellules souches dans la moelle épinière de quelqu'un n'est pas une bonne idée. Et en fait, les gens l’ont essayé et ça s’est mal passé. Des tumeurs se sont formées, des kystes se sont formés. Encore une fois, vous n’avez pas besoin de cellules hépatiques dans votre moelle épinière. Il a donc fallu tellement de temps pour que le développement préclinique contrôle ce que font les cellules.

[00:02:37] Donc, ces graphiques montrent, si je veux seulement une certaine cellule, comment faire en sorte que cette cellule souche embryonnaire aille dans cette direction afin que lorsqu'elle est transplantée chez un humain, vous n'obteniez pas d'organes indésirables. Et dans les conditions de myélite classique, qu'elle soit liée à un trouble associé aux anti MOG ou à une neuromyélite optique ou à une myélite idiopathique. L’un des objectifs, il y en a beaucoup, est la croissance d’une nouvelle myéline. Et pour ce faire, vous avez besoin d’une cellule que nous appelons OPC sur le côté gauche, cette cellule verte. OPC signifie Oligo Progéniteur Cellule. Il s'agit de la version bébé d'un oligodendrocytes qui fabrique finalement la myéline qui recouvre les axones de la moelle épinière et permet aux signaux de passer.

[00:03:23] Vous devez donc développer une cellule souche qui ne produira qu'un nombre restreint de types de cellules. Et puis vous devez les tester, mais vous devez les tester de deux manières. La première est que vous devez les placer dans un modèle animal de démyélinisation. Vous insérez les cellules et vous regardez si elles produisent de la nouvelle myéline ? C'est ce que vous voulez chez un humain. Vous devez vous assurer que cela se produit chez une souris ou un autre animal. Mais il faut aussi réaliser un modèle préclinique pour des raisons de sécurité. Cela a représenté environ une décennie de travail qui s'est avéré négatif, pour pouvoir dire à la FDA que nous avons mis ces cellules dans des dizaines, des centaines, des milliers d'animaux et que nous n'avons jamais vu de cellule tumorale, nous n'avons jamais vu de kyste, nous n'avons jamais vu de dent. se développent dans le cerveau ou la moelle épinière.

[00:04:07] Alors, comment prouver un résultat négatif ? Eh bien, vous devez faire suffisamment d'expériences sur une période de temps suffisante pour être aussi convaincu que possible que les cellules que vous utilisez seront limitées dans ce qu'elles font. Et puis vous vous adressez à la FDA avec des données de sécurité, des données toxicologiques, des données de fabrication. Et il faut proposer un essai. Vous pouvez le dire à la FDA. Écoutez, je veux avoir ces cinq personnes et leur donner des cellules souches et la FDA peut dire non, vous ne pouvez pas choisir ces cinq-là. Nous n’aimons pas ces cinq-là pour les raisons suivantes. Ce n'est pas une étude bien conçue, ni une étude éthique, ni une étude sûre.

[00:04:43] Ils peuvent venir pour la raison qu'ils veulent. Vous devez donc négocier et décider qui va s'inscrire à l'essai de phase un. Alors laissez-moi vous dire où nous en sommes par rapport aux cellules souches. Donc, le développement préclinique. Des groupes, pas moi. Je n'ai fait aucun de ces travaux. Découvrez comment prendre une cellule souche et la pousser dans une cellule progénitrice Oligo et assurez-vous qu'elle ne se transforme pas en autre chose. Et c'est comme préparer un cheesecake vraiment compliqué. Vous devez mettre certains ingrédients à certains moments, puis vous les faites cuire à une certaine température pendant un certain temps, puis vous changez la température et vous les laissez refroidir. Et si vous ne faites pas les choses dans le bon ordre, au bon moment, vous n’obtiendrez pas la bonne cellule.

[00:05:25] Mais ensuite il faut prouver dans une culture cellulaire et celles-ci sont toujours jolies. J'adore utiliser ces images parce qu'aucun de nous ne sait ce que nous regardons. Nous nous disons, oh regarde, c'est rouge et vert. J'aime le rouge et le vert. Mais ce que sont ces choses rouges et vertes, ce sont les cellules et la myéline, le rouge ici est la protéine basique de la myéline que fabriquent les cellules progénitrices Oligo. Et il fallait le mettre dans un plat et il fallait le mettre dedans et montrer qu'ils pouvaient fabriquer de la myéline. Alors, nous avons dit, d'accord, nous avons les cellules, elles fabriquent des cellules progénitrices Oligo. Ils fabriquent de la myéline dans un plat. C'est super. Il est maintenant temps de passer à la deuxième étape des tests précliniques. Trouvons une souris. C'est mon deuxième préféré car il est bleu. J'aime le rouge et le vert, le bleu est sympa aussi.

[00:06:06] Il s'agit ici d'un cerveau de souris appelé souris frissonnante qui a été génétiquement modifié pour ne pas produire de myéline. Et ils ne réussissent pas bien. Les souris ont des convulsions et ne survivent pas très longtemps. Mais là où il y a normalement de la myéline dans le cerveau, vous la verrez colorée en bleu et il n'y a pas de bleu ici. Si vous y insérez des cellules, elles migrent dans tout le cerveau et fabriquent de la myéline. Il s’agissait donc de tests précliniques sur un modèle animal dépourvu de myéline. Dire que si j’y mets cette cellule souche, produiras-tu de la myéline ? Et cette cellule souche a réussi à fabriquer de la myéline. Alors, il était temps et je saute huit ans de travail pour aller à la FDA et dire : pouvons-nous parler d'un protocole pour un essai clinique ?

[00:06:54] Mais l'une des questions qui a été posée est de savoir comment amener les cellules là où vous les souhaitez ? Et la première conversation avec la FDA s'est bien passée, il suffit de l'injecter dans la veine et les cellules souches trouveront leur chemin, cela ne fonctionne pas. Je sais qu'il existe des cliniques partout dans le monde qui disent aux gens de prendre l'avion, je pense que la dernière en date est celle du Panama. Je peux me tromper. Je ne peux pas suivre. Où vous recevrez une infusion de cellules souches. Nous avons essayé très très fort, aucun d’entre eux ne parvient au cerveau ou à la moelle épinière. Elles sont éliminées par le foie et par les poumons et vont dans toutes sortes d'endroits, mais je peux vous injecter des tonnes de cellules souches, puis vous tuer et prendre votre cerveau et je ne trouverai aucune des cellules dans le cerveau.

[00:07:38] Et donc, l'un des problèmes était de savoir comment les faire entrer. Et nous avons parlé du fait que Chitra était impliquée très tôt avec Doug dans toutes sortes de moyens de science-fiction pour programmer la cellule pour qu'elle pénètre dans le cerveau. . Et à la fin, un chirurgien est arrivé et a dit : pourquoi vous embêtez-vous, injectez-le directement dans la moelle épinière. Et nous avons dit : eh bien, cela semble difficile. Et il a dit que ce n'était pas difficile, mais que vous deviez construire un ensemble d'érecteurs pour le faire avec cet appareil, car si je vous emmène en salle d'opération et que je veux injecter quelque chose dans votre moelle épinière à chaque fois que votre cœur bat, votre moelle épinière bouge . Donc, si je mets une aiguille dans la moelle épinière, je dois lentement et introduire les cellules en plus de 10 minutes ou plus dans un tube. Parce que si on pousse trop vite, toutes les cellules se cisaillent, elles se brisent. Il faut donc descendre très lentement à une pression très basse pour que les cellules entrent.

[00:08:33] Mais si je suis assis là avec une aiguille et que je fais ça avec des animaux, l'aiguille était partout parce que la moelle épinière rebondit. Ainsi, un chirurgien d'Emory, Nick Bois, a mis au point un dispositif que l'on pouvait fixer au patient et qui flotte avec la moelle épinière. Ainsi, chaque fois que la moelle épinière bouge, le cathéter bouge avec elle, nous pouvons donc tous rester là à nous tourner les pouces pendant quelques minutes pendant que les cellules entrent, mais l'aiguille ne bouge jamais de sa cible. Nous avons donc développé cet appareil. L'appareil avait besoin de sa propre approbation par la FDA. Oui, bienvenue dans notre monde. Ainsi, l’appareil a été approuvé par la FDA. Donc, maintenant que vous avez un appareil, vous pouvez vous adresser à la FDA et dire, écoutez, nous avons un moyen d'introduire des cellules, mais vous devez décider qui inscrire.

[00:09:18] Dois-je prendre quelqu'un qui vient de développer une myélite le mois dernier, au cours des six derniers mois, de l'année dernière, de cinq ans ? Quand est-ce trop tôt ? À quel point est-il trop tard ? Comment livrez-vous les cellules ? Est-ce une injection, cinq injections, 10 injections ? Comment contrôlez-vous la sécurité ? L'imagerie ? Je ne vais pas faire de biopsies de ce modèle de cordon par la suite. Comment contrôlez-vous l’efficacité ? Alors, que se passerait-il si j'emmenais quelqu'un un mois après son événement et que je l'emmenais à la salle d'opération et que j'y mettais des cellules souches et que six mois plus tard, il marchait. Est-ce que ce sont les cellules souches ou la thérapie physique qu’ils suivent depuis six mois qui les ont améliorés ? Comment puis-je savoir quand la cellule fonctionne par rapport à tout ce que je fais en tant que clinicien ?

[00:10:04] Combien de temps devez-vous suivre les patients ? La première réponse de la FDA a été que les patients avaient besoin d’un suivi à vie ? J'ai dit, eh bien, je vais mourir à un moment donné. Je ne sais pas comment vous jurer que quelqu'un d'autre va suivre les gens à vie. Quel est le temps raisonnable pour suivre les patients et comprendre les implications à long terme de l'introduction d'une cellule artificielle ou d'une cellule transplantée. Et puis il y a les défis d'une procédure de transplantation. Vous avez besoin d’un chirurgien qui sait utiliser un appareil. La FDA a dit, eh bien, c'est génial Nick, vous avez fabriqué cet appareil et vous avez prouvé que vous pouvez le faire dans les chirurgies animales et cadavériques, mais vous ne travaillez pas à Ut Southwestern.

[00:10:44] Donc, UT Southwestern devrait envoyer un chirurgien à Atlanta pour se former, puis Nick, vous devez venir à UT pour deux opérations chirurgicales pour superviser le chirurgien. Eh bien, Nick n'a pas de permis pour exercer dans l'État du Texas. Nous devons donc lui obtenir une licence médicale pour exercer dans l'État du Texas. Il lui faut ensuite des privilèges à l'université qui doivent être refaits chaque année. Et si on n'y prête pas attention, oh merde, il devait arriver le 1er octobre. Il faut refaire tout le paquet. C’est le genre de choses qui surviennent. Trouver des participants. Nous avons une grande clinique ici à l'UT, mais tout le monde dans notre clinique n'est pas qualifié. Nous avons donc diffusé un message pour les particuliers. Mais comment arrive-t-on ici ? Comment rester ici des semaines, des mois, éventuellement pour participer à une procédure ?

[00:11:27] Nous nous associons donc au SRNA pour aider à financer des personnes venant de loin pour participer à l'étude. Et puis il y a les problèmes pratiques du jour de l’opération. C'est amusant et je vais vous guider à travers cela. Il faut donc décongeler les cellules puis vérifier qu’elles sont encore viables. Tu ne veux pas que je mette des cellules mortes dans ta moelle épinière. Nous faisons donc un petit test pour nous assurer qu’ils ont survécu au gel, ils ont survécu à des centaines de gels, probablement plus de 1000 XNUMX fois maintenant. Et pourtant, chaque fois que nous vérifions, nous ne faisons pas que supposer, mais je ne vais pas vous mettre sous anesthésie générale tant que je ne saurai pas qu'ils ont survécu. Mais à partir du moment où je les décongèle, j'ai quatre heures pour les introduire là où ils ne sont plus bons parce que c'est tout ce que nous avons testé.

[00:12:13] Donc, si vous êtes un patient de cet essai et pour ceux d'entre vous de mon équipe qui en font partie, vous connaissez le plaisir. Nous sommes en préopératoire, nous disons, d'accord, allons-y et nous retournons tous à la salle d'opération et il y a des dizaines de personnes debout autour et vous dans une chambre froide avec ces robes vraiment attrayantes posées sur une table et vous nous choisissons la musique que nous écoutons et nous restons tous assis là pendant environ 45 minutes à attendre de savoir si les cellules sont viables. Et puis nous vous endormons très rapidement. Nous disons bonne nuit, puis nous avons une horloge qui tourne pour obtenir les cellules dans un certain laps de temps. Et donc, coordonner les équipes qui comprennent les personnes qui décongèlent les cellules, les personnes qui conduisent les cellules de cet endroit jusqu'à nous et, espérons-le, ne pas se retrouver dans la circulation parce qu'elles ne sont pas sur place.

[00:12:57] Les chirurgiens, l'anesthésiste, l'équipe du bloc opératoire, l'équipe de radiologie pour prendre les radiographies avant et après, l'équipe de perfusion cellulaire, l'équipe de soins intensifs pour après, il y a environ 30 personnes qui touchent toutes cette procédure de quatre heures qui tout doit être coordonné. Et puis vous devez introduire les cellules, mais vous devez utiliser une pompe basse pression et introduire les cellules très lentement. Donc, nous nous asseyons là et nous disons, d'accord, les pompes sont allumées et nous sommes tous assis là à attendre et j'ai le travail vraiment glamour de surveiller cette petite bulle dans ce long et très petit tube pour m'assurer qu'elle avance, que les cellules sont Parce que si l'aiguille est placée dans une certaine position, d'une certaine manière, nous pouvons activer la pompe, mais aucune cellule n'entre réellement parce que la pression est si basse. Et j'y reviendrai dans un instant.

[00:13:54] Alors, où en sommes-nous ? Eh bien, l’étude de phase un a débuté et c’était très excitant. C'était de nombreuses années de travail. Il a ouvert fin 2019, début 2020, juste à temps pour que la COVID arrête tout. Nous avons donc passé 15 ans à nous préparer, nous avons lancé, nous étions prêts, nous avons commencé à intéresser les patients, puis toutes les recherches et interventions chirurgicales non urgentes se sont arrêtées, pas seulement à l'UT mais dans tout le pays et dans le monde à cause du COVID. Alors, nous avons attendu. Ainsi, COVID a suspendu l’étude jusqu’en 2021. Et juste au moment où nous étions prêts à respecter le calendrier, nous devions recevoir une mise à jour de la FDA sur la question de savoir si les cellules qui avaient été stockées en profondeur étaient toujours viables ? Ce qui a nécessité toute une série d’expériences pour que la FDA nous autorise à continuer.

[00:14:44] Cela nous a donc amenés à 2022, date à laquelle nous pourrions réellement reprendre. Ainsi, fin 2022, c’était le théâtre du premier patient. Donc, l'équipe neurochirurgicale à gauche, Trisha Plum et moi en haut à droite, l'équipe neurochirurgicale au milieu, affichant le signe du gang, c'est Nick Boles, l'inventeur de l'appareil. C'est un merveilleux neurochirurgien d'Emory. Et une de mes filles a vu cette photo. Elle dit, tu es dans la salle d'opération pour l'opération. J'ai dit, ouais. Et elle a regardé la photo et elle a dit, eh bien, laquelle es-tu ? Je ne peux pas vraiment le dire. Est-ce que tu? J'ai dit non, c'est le docteur Bagley. Est-ce que tu? Non, c'est son camarade. Est-ce que tu? J'ai dit non, c'est une infirmière. J'ai dit, je suis là et elle a dit, eh bien, qu'est-ce que tu fais ? J'ai dit, eh bien, il y a cette pompe et une bulle.

[00:15:32] Elle dit, attendez, attendez, attendez, attendez, attendez, votre travail consiste à surveiller une bulle. J'ai dit, oui, c'est un travail très important. Tais toi bordel. La bulle ne bouge pas. Donc, la prochaine série d'images n'est pas trop graphique, mais elle deviendra un peu graphique et je vous préviendrai avant la graphique. Donc, ce que vous regardez ici, c'est ce système de canule flottante. Et donc, ce tube qui contient une très petite bulle quelque part que vous ne pouvez pas voir. J'ai dû m'entraîner pour voir cette bulle. C'est très, très difficile. Ils l'alignent et chaque fois que le patient bouge, ce cathéter se déplace avec le patient, ce qui nous permet d'infuser lentement les cellules au fil du temps. Et puis cette image est la plus graphique. Donc, si vous êtes dégoûté, il y a un peu de sang sur cette photo, un peu de tissu, alors détournez le regard.

[00:16:24] Ce que vous regardez juste pour vous orienter. Ce blanc ici est une moelle épinière humaine. Il s’agit du tube qui maintient l’aiguille et qui entre juste en contact avec la moelle épinière. Et ce qui va se passer, c'est qu'une fois que nous serons dans cette gaine, elle sera retirée et tout ce qui restera sera une aiguille insérée dans la moelle épinière de trois millimètres et on nous dira, d'accord, prêt à partir. Et Trisha allume la pompe et les cellules entrent lentement et nous effectuons une série de 10 injections dans le cordon, généralement de haut en bas, en fonction de l'anatomie de la personne, jusqu'au niveau où se trouve la lésion. Nous savons donc que les cellules atteignent le site de la blessure. Alors, que s’est-il passé depuis ? Nous avons donc réalisé deux greffes. Les patients un et deux ont terminé, je suis heureux d'annoncer que les deux vont bien.

[00:17:19] Il s'agit d'une étude de phase un, par définition, une étude de sécurité et nous sommes satisfaits de la sécurité que nous observons jusqu'à présent. Malheureusement, je ne vais pas partager de données FC spécifiques pour le moment. Ce procès est toujours en cours. Il existe certaines réglementations concernant le partage de données lorsqu'un essai est toujours en cours. Je ne peux donc pas venir rapporter des détails. Je dirai simplement que les gens vont bien et que nous sommes satisfaits de la façon dont les choses se passent. Pour n'importe qui ici, que ce soit vous-même ou les autres. Vous pouvez toujours vous rendre sur le site du SRNA. Il existe un lien vers une enquête dans laquelle des questions vous sont posées et ces questions concernent les critères d'entrée. Nous inscrivons des personnes âgées de 18 à 70 ans inclus. Vous devez être à moins de 10 ans de votre événement.

[00:18:08] Donc, si vous êtes à 20 ans de votre événement et que vous n'êtes pas candidat à cette étude, vous devez être à plus d'un an et vous devez avoir perdu la capacité de marcher. Si vous pouvez vous tenir debout et marcher, vous n'êtes pas candidat à la première étude. Nous espérons qu'avec les données de sécurité que nous obtenons ici, nous élargirons le nombre de personnes que nous pouvons inscrire. Alors, qu’avons-nous appris jusqu’à présent ? Juste quelques dernières diapositives et nous avons terminé. Ainsi, de nombreux patients qui nous ont contactés et qui ne pouvaient pas se tenir debout ou marcher lorsque nous avons reçu leurs dossiers et les avons examinés, nous avons réalisé qu'ils n'avaient pas de myélite. De nombreux patients ont eu un événement vasculaire à la moelle épinière. Ainsi, pour beaucoup de patients, nous leur donnions une mise à jour de leur diagnostic.

[00:18:51] Et la raison en est qu'au cours des 20 dernières années, nos traitements aigus de la myélite transverse se sont améliorés, de plus en plus de personnes reçoivent des stéroïdes plus tôt, une meilleure reconnaissance, davantage de plasmaphérèse. Nos résultats sont donc meilleurs qu’avant. Il existe une vieille statistique selon laquelle un tiers, un tiers, un tiers. Un tiers va mieux, un tiers partiellement, un tiers ne s'améliore pas. C'est complètement faux aujourd'hui. Bien moins d’un tiers d’entre eux souffrent d’une paralysie de longue date. Ainsi, le nombre de patients répondant à nos critères a considérablement diminué. C'est un bon problème, mais nous devons maintenant réviser l'essai. Nous pouvons inscrire jusqu'à neuf personnes. Il en reste donc sept à faire. Et les critères y sont listés.

[00:19:32] Nous avons amené la FDA à accepter non pas un suivi à vie, mais 10 ans d'enregistrement. Alors j'ai dit à Tricia qu'elle ne pouvait pas arrêter avant 10 ans. Donc, juste quelques remerciements. Ainsi, cet essai a été financé par la philanthropie et non par l’industrie pharmaceutique. Ainsi, le fabricant des cellules nous les donne gratuitement, mais nous ne recevons aucun financement de leur part au sein de l’établissement. Nous finançons cela en interne. J’ai donc un merci incroyable à la Fondation UT Southwester. Le SRNA s'est massivement mobilisé, c'est vous et que ce soit une marche et une vente de pâtisseries ou une aide avant la fin de l'année à vos impôts sur le revenu, un don au SRNA. Ces fonds ont grandement contribué à soutenir les familles qui souhaitent voyager ici.

[00:20:21] Les thérapeutiques Q qui nous ont donné les cellules, nous leur sommes redevables pour les cellules. Les patients qui se sont portés volontaires pour cela et se sont portés volontaires pour être dépistés. Je suis éternellement reconnaissant envers. Et puis leurs soignants et leurs familles sont incroyables. C'est beaucoup de travail pour les familles, une tonne de travail à venir à distance pour y participer. Et puis l’équipe avec laquelle je travaille jour après jour. Beaucoup de ceux que vous avez rencontrés au cours de cette conférence font un travail incroyable en soutenant non seulement notre mission clinique, mais également notre mission de recherche. Cindy a eu une série de photos dans son discours que j'ai vraiment appréciées sur le passage du temps et le voyage personnel.

[00:20:59] Je ferai remarquer que lorsque j'ai commencé, il n'y avait absolument aucune trace de gris dans ma barbe. Et à ce moment-là, mes filles, quand j'ai commencé, avaient à peu près cette taille et puis, au fur et à mesure qu'elles se sont transformées en cette taille, tous mes cheveux gris sont apparus. Donc, que ce soit l'essai ou ma fille aînée, une ou la d'autres, ils m'ont rendu gris, mais nous sommes ravis de savoir où nous en sommes maintenant. Nous travaillons activement sur le patient trois. Et j'espère que lorsque nous reviendrons l'année prochaine, nous aurons examiné une variété de patients et serons sur la bonne voie pour discuter avec la FDA de ce à quoi ressemblerait le prochain essai.

[00:21:36] Sur ce, je suis heureux de répondre à quelques questions car je sais que nous étions en retard. Je tiens à remercier encore une fois nos sponsors pour leur soutien incroyable, nos collègues du SRNA et mes partenaires de l'UT pour leur participation et leur présence ici un samedi. Et enfin, à vous tous pour avoir tenu bon jusqu'au bout. Nous apprécions vraiment votre présence et sommes impatients de discuter. Sur ce, je vais conclure, répondre à deux questions, puis nous pourrons organiser une réception. Alors merci.

[00: 22: 11] Membre du public 1 : C'était pour TM ?

[00: 22: 13] Dr Benjamin Greenberg : Alors, merci d'avoir dit cela. La première cohorte à s'inscrire est constituée de personnes atteintes de myélite idiopathique. Ils sont négatifs pour l'aquaporine-4 et négatifs pour l'anticorps MOG. Et donc, ce sont des gens atteints de myélite idiopathique et voici la raison. L'une des préoccupations de la FDA était que je vous emmène à la salle d'opération et que je vous insère des cellules souches. Et si six mois plus tard vous aviez une myélite. Les cellules ont-elles induit la réponse immunitaire ou non ? Si vous souffrez d'une maladie anti-MOG ou anti-aquaporine-4, je ne saurai pas si cette myélite est simplement une attaque aléatoire de votre maladie ou si les cellules ont attiré le système immunitaire.

[00:22:53] Ainsi, l'accord était d'utiliser des individus qui ne souffrent pas d'une maladie auto-immune sous-jacente, de sorte que s'il y a une inflammation dans la moelle épinière, nous allons en imputer la faute aux cellules. C’est la raison de la décision de la première phase. Oui.

[00: 23: 09] Membre du public 2 : [Inaudible]

[00: 23: 21] Dr Benjamin Greenberg: Oui, donc en fin de compte, nous voulons en arriver à ces cellules dans cette procédure pour les personnes qui ont subi des lésions de la moelle épinière à médiation immunitaire. Très spécifique, je ne l'utiliserai pas pour les patients traumatisés. Ce n'est pas le but. Mais pour la médiation immunitaire. Ainsi, qu’il s’agisse d’anti-MOG ou d’aquaporine-4, de sclérose en plaques ou de myélite idiopathique, notre objectif est de pouvoir l’utiliser chez tous ces patients. Mais la sécurité, la première série de mesures de sécurité, devait être assurée chez les personnes atteintes d'une maladie idiopathique. Bon, une dernière question.

[00: 23: 53] Membre du public 3 : Ma moelle épinière fait moins de la moitié du diamètre de la moelle épinière normale. Donc, je pense qu'il lui faut plus que de la myéline. Alors, où en sommes-nous dans la régénération des axones parce que je n’en ai entendu parler que dans le cadre de blessures traumatiques ?

[00: 24: 14] Dr Benjamin Greenberg : Ouais, que ça soit une leçon. J'aurais dû m'arrêter à deux questions parce que c'est une question vraiment fantastique et cela montre vraiment que nous avons encore beaucoup de travail à faire. Donc, la question était de savoir si ce que je présente concerne la repousse de la myéline. Qu’en est-il des axones eux-mêmes ? Je peux vous dire ce que je sais et ce que je ne sais pas. Ce que je sais, c'est que chez les personnes qui ont subi des lésions de la moelle épinière d'origine immunitaire, la myéline et les axones ont été endommagés. Je sais que c'est vrai.

[00:24:49] Chez un patient donné, je n'ai aucun moyen de savoir combien d'axones restent qui bénéficieraient de la myéline. Il n’existe aucune mesure IRM de la moelle épinière permettant de prédire qui serait un excellent receveur de cellules remyélinisantes. Je soupçonne que nous supposons que les déficits à long terme de tout le monde sont dus à la coupure des axones et ce n'est pas vrai. Même chez les individus présentant les blessures les plus graves, même avec un cordon atrophié à l'IRM, il existe des axones qui bénéficieraient de la remyélinisation. La question est : qu’est-ce que cela vous apportera fonctionnellement ? Cela entraînera-t-il, par exemple, une amélioration des sensations, mais aucun bénéfice moteur ? Moteur sans sensation ?

[00:25:39] Si vous participez à cette étude, l'une des parties les plus longues du processus de consentement est celle où j'explique comment les cellules pourraient pénétrer dans vous. Ils pourraient faire leur travail, ils pourraient développer de la remyéline et l'impact serait douloureux. Si vous n'avez rien ressenti au-dessous de votre taille depuis cinq ans et que tout d'un coup, je ramène une voie sensorielle, mais incomplète, vous n'avez peut-être ressenti aucune douleur pendant toutes ces années, et tout d'un coup, vous vous retrouvez avec de la douleur. Ainsi, même dans une histoire de réussite de remyélinisation des cellules, je pourrais nuire à un individu en fonction de son anatomie sous-jacente et je ne peux pas dire qui est qui.

[00:26:15] Il y a un groupe énorme à l'université qui consacre son temps, son argent et ses efforts à l'imagerie de la moelle épinière pour essayer de faire de moi un meilleur médecin et pouvoir choisir qui est qui et nous leur écrirons des lettres. se dépêcher parce qu'ils prennent leur foutu temps. Et donc, d'ici là, nous ne pouvons pas prédire qui est qui, mais à votre avis, beaucoup d'entre vous et beaucoup de vos proches ont non seulement besoin de thérapies remyélinisantes, mais ont également besoin de moyens de développer de nouveaux axones et c'est un travail distinct qui est en cours de réalisation. Alors, avec cette Chitra, avez-vous quelque chose à dire pour conclure ? Merci à tous.