Estudios de investigación pediátrica actuales
SRNA ayuda con la investigación para encontrar nuevas formas de tratar ADEM, MFA, MOGAD, NMOSD, ON y TM. La investigación es importante para avanzar en nuestra comprensión de los trastornos neuroinmunes raros y desarrollar mejores tratamientos. Participar en la investigación es una forma de contribuir a estos esfuerzos y marcar la diferencia para toda la comunidad de personas diagnosticadas con trastornos neuroinmunes raros. Si desea ayudar participando en estos estudios, puede comunicarse con el coordinador del estudio mencionado para obtener más información.
Estudio de inebilizumab en sujetos pediátricos con trastorno del espectro de neuromielitis óptica
Horizon Therapeutics tiene un nuevo estudio disponible para pacientes pediátricos diagnosticados con NMOSD. Este es un estudio multicéntrico, abierto y de fase 2 para evaluar la farmacocinética (PK), la farmacodinámica (PD) y la seguridad de inebilizumab.
Los criterios de los participantes incluyen:
- Debe tener entre 2-18 años de edad
- Trastorno del espectro de neuromielitis óptica recientemente activo recientemente activo (NMOSD)
- Seropositivo para autoanticuerpos contra acuaporina-4 (AQP4-inmunoglobulina [Ig]G)
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Estudio observacional del NMOSD pediátrico
Este estudio se realiza para desarrollar una base de datos de pacientes pediátricos con el fin de estudiar la causa, la detección temprana y el mejor tratamiento para el trastorno del espectro de la neuromielitis óptica (NMOSD, por sus siglas en inglés) en pacientes pediátricos.
Una restricción importante en la realización de estudios farmacológicos en pacientes pediátricos con NMOSD es la información limitada sobre el curso de la enfermedad en estos pacientes. La recopilación de información clínica en el transcurso de un estudio observacional de 1 año informaría sobre la historia natural de la enfermedad en estos pacientes. Cualquier paciente pediátrico que haya dado positivo para el anticuerpo AQP4, independientemente de su ubicación geográfica, puede participar en este estudio.
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SONICS PEDIÁTRICOS: Estudio Pediátrico de Neuropsicología e Imágenes en Síndromes Desmielinizantes del SNC (SONICS)
Los investigadores están pidiendo a los adolescentes con ADEM, NMOSD, MOGAD y TM y a sus hermanos sin un trastorno desmielinizante del SNC entre las edades de 12 y 18 años que participen en un estudio observacional. No es necesario tener un hermano para participar. Con una resonancia magnética que usa un imán más fuerte, una imagen especializada del cerebro, los investigadores de la UTSW podrían predecir si una persona puede tener dificultades para aprender.
Los criterios de los participantes incluyen:
- Diagnóstico de esclerosis múltiple, ADEM, NMOSD, TM o desmielinización del SNC asociada con anticuerpos anti-MOG
- 12 a 18 años inclusive al momento de la inscripción
Criterio de exclusión:
- Antecedentes conocidos de lesión cerebral traumática que requirió atención médica.
- No hablan inglés (basado en pruebas y cuestionarios neuropsicológicos estandarizados)
- Claustrofóbico, embarazada, la presencia de aparatos ortopédicos metálicos, implantes o dispositivos médicos que no son seguros a 3T o 7T y/o interfieren con las señales de MRI/MRS
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Mielitis flácida aguda y genética del huésped
Si está interesado en participar en el estudio de mielitis flácida aguda de Johns Hopkins, comuníquese directamente con el Dr. Duggal al [email protected]. Este estudio inscribe a personas con MFA y sus familias en un estudio genético en el que se compara su ADN con otros casos de MFA y con los miembros de su familia. La inscripción en el estudio se realiza por teléfono y correo, no es necesario viajar. El ADN se extrae de la saliva, utilizando tubos de recogida de saliva.
Para obtener más información sobre el estudio, escuche nuestro Pregunte al experto Resumen del podcast del estudio.
Un estudio de la seguridad y la actividad de eculizumab en participantes pediátricos con trastorno del espectro óptico de neuromielitis recidivante
Alexion Pharmaceuticals está realizando este ensayo clínico. El objetivo de este estudio es evaluar la seguridad y la eficacia de eculizumab en participantes pediátricos (de 2 a < 18 años) con trastorno del espectro de la neuromielitis óptica recidivante (NMOSD).
Los criterios de los participantes incluyen:
- Participantes masculinos o femeninos entre 2 y 17 años de edad con peso corporal ≥ 10 kilogramos (kg).
- Vacunados contra Neisseria meningitidis dentro de los 3 años anteriores o al momento de iniciar eculizumab. Los participantes que inician el tratamiento con el fármaco del estudio menos de 2 semanas después de recibir una vacuna antimeningocócica deben recibir los antibióticos profilácticos adecuados hasta 2 semanas después de la vacunación.
- Vacunación documentada contra infecciones por Haemophilus influenzae tipo b y Streptococcus pneumoniae al menos 2 semanas antes de la dosificación según las pautas de inmunización locales y específicas del país para el grupo de edad apropiado.
- Anticuerpo anti-acuaporina-4 positivo y diagnóstico de NMOSD según lo definido por los criterios del Panel Internacional para el Diagnóstico de Neuromielitis Óptica de 2015.
- Tasa de recaída histórica de al menos 2 recaídas en los últimos 2 años y con al menos 1 recaída en el año anterior a la selección.
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Neuroimagen y resultados neuroconductuales del trastorno del espectro de la neuromielitis óptica pediátrica: un estudio piloto
El objetivo principal de este estudio es determinar qué tan bien las modalidades específicas de neuroimagen detectan los diferentes aspectos del desarrollo anómalo de la sustancia blanca asociado con NMOSD pediátrico. Nuestro propósito es adquirir datos utilizando neuroimágenes obtenidas a 3.0 teslas, así como datos neuroconductuales para caracterizar mejor las funciones y funciones de las neuroimágenes en esta rara población.
Este estudio se desarrolla en dos fases. Para la primera parte, los participantes se someterán a pruebas neuropsicológicas (cognitivas) y tendrán un “simulacro” o practicarán una resonancia magnética nuclear (RMN)”. El propósito de este escaneo “simulado” es mejorar la comodidad, disminuir la ansiedad potencial y entrenarlo para que se quede quieto mientras está en el escáner. Después de la exploración "simulada"/de práctica, los participantes tendrán el examen de resonancia magnética. La resonancia magnética podría demorar hasta 1 hora. Los participantes están en este estudio durante un día durante aproximadamente 3-4 horas.
Los criterios de los participantes incluyen:
- Las personas de 13 a 18 años con NMOSD pueden unirse. También inscribiremos a personas con desarrollo típico de las mismas edades sin NMOSD, para que sirvan como grupo de control.
