CAPTURE: una actualización del estudio a largo plazo de mielitis transversa pediátrica y mielitis flácida aguda

por Rebecca Whitney, Gerente de Programas Pediátricos en SRNA

En 2014, la Asociación de Mielitis Transversa (SRNA) y siete clínicas en América del Norte, bajo la dirección del Dr. Benjamin Greenberg en UT Southwestern Medical Center, comenzaron un viaje de investigación para seguir los diagnósticos de mielitis transversa pediátrica. Honestamente, no sabía qué esperar de esta nueva empresa, ya que anteriormente solo había estado en el extremo de participación de un estudio de investigación, pero sabía en el fondo de mi corazón que este estudio, CAPTURAR, fue increíblemente valioso y tendría un impacto en la historia de nuestros niños y familias. Estaba lista para ser parte de ello, aunque fue un trabajo difícil, a menudo desgarrador. Pero también es por eso que sabía que necesitaba ser parte de esto. Es un asunto de mi corazón y significa algo. tan increíblemente personal para mí como padre de un niño pequeño diagnosticado con mielitis transversa.

CAPTURAR es el primero de su tipo: un estudio observacional prospectivo en mielitis transversa (TM) pediátrica y mielitis flácida aguda (MFA). Diseñado no solo para utilizar los detalles de diagnóstico clínico y de imágenes de los médicos, CAPTURAR también recoge información de los propios niños y familias sobre sus resultados, en relación con los tratamientos que recibieron. Inicialmente, los criterios del estudio requerían la inscripción dentro de los tres meses posteriores al diagnóstico. Después de escuchar los comentarios de SRNA y la comunidad de padres, el Dr. Greenberg y su equipo cambiaron la inscripción del estudio para incluir pacientes que se encuentran dentro de los seis meses posteriores al diagnóstico. Incluso para las familias con las mejores intenciones que prometen ayudar participando en un estudio de investigación, los primeros tres meses posteriores al diagnóstico suelen ser tan desconcertantes y surrealistas. Descubrimos que experimentamos una mejor tasa de inscripción y una participación continua si les permitimos a las familias tiempo para adaptarse a este nuevo ámbito de la medicina en el que de repente se encontraron.

2014 también sacó a la luz una "nueva variante" de TM que estaba apareciendo en todo el país: la mielitis flácida aguda o MFA. Debido a los brotes de MFA, encontramos que nuestra correspondencia con las familias y la inscripción eran cada vez más con aquellos que experimentaban MFA en lugar de TM. Independientemente, el estudio permaneció abierto para ambos diagnósticos, y hemos seguido aprendiendo mucho, a menudo debatido entre médicos y entidades gubernamentales, sobre los tratamientos agudos que podrían brindar los mejores resultados para nuestros niños. CAPTURAR ha sido y sigue siendo una parte fundamental de la conversación y el debate sobre los tratamientos agudos, ya que es un mecanismo ya establecido para recopilar datos esenciales y sigue el progreso de los niños hasta un año después de su diagnóstico. Hasta la fecha, hemos inscrito a 140 niños en CAPTURAR.

CAPTURAR, a través del trabajo de SRNA y el equipo del Dr. Greenberg en Dallas, ha podido avanzar y continúa inscribiendo nuevos participantes con TM y MFA dentro de los seis meses posteriores al diagnóstico a través de nuestra cohorte en línea. Esto es increíble teniendo en cuenta que cuando comenzamos, el estudio estaba programado para finalizar el reclutamiento en 2018. Cuanta más información podamos obtener, más clara se vuelve la forma en que avanzamos: cómo desarrollamos tratamientos y terapias, involucramos a posibles partes interesadas, incluidos funcionarios gubernamentales y entidades y, en última instancia, proporcionar los mejores resultados para los niños, o mejor aún, evitar que TM y MFA sean una amenaza para nuestros niños. Aún más increíble es el hecho de que los cambios recientes del IRB a CAPTURAR nos permitirá seguir escuchando a los niños y familias previamente inscritos, si así lo desean, ¡hasta 2026!

Pensemos en esto por un momento... Al seguir a los actuales y futuros inscritos en CAPTURAR hasta 2026, tendremos 10 años – una década – de datos reales informados por pacientes. Para algunos, esto significa que cuando informen sobre su recuperación y los resultados, los seguiremos hasta la edad adulta. Todos sabemos lo rápido que crecen los niños y, francamente, el diagnóstico de un trastorno neuroinmune raro puede ser muy diferente para un niño que para un adulto, incluida su recuperación. ¡Qué excelente oportunidad para impactar el cambio y el futuro de la medicina relacionada con estos trastornos! Tal como está ahora, no podemos consultar la literatura médica o los libros de historia y encontrar qué se debe hacer por un niño en medio de un brote de MFA. El potencial para aprender de nuestras experiencias desgarradoras es asombroso. Mientras me siento aquí y observo a mi propio hijo recuperarse de una cirugía mayor como resultado de su diagnóstico de MT, ahora hace casi 12 años, cómo le está yendo hoy se ve muy diferente de lo que pensábamos o imaginamos hace 5 o 10 años, o incluso seis meses post-diagnóstico. Dado que nos vemos obligados a enfrentar este diagnóstico y las ramificaciones de lo que significa para su bienestar, su crecimiento, su movilidad, su calidad de vida, entonces vamos a aprender y crecer a partir de él y, con suerte, podremos ayudar a otros. niños y familias como nosotros.

CAPTURAR debe continuar y continuará para nuestros hijos. Continuaremos inscribiendo a los recién diagnosticados dentro de los seis meses. y en el estudio a largo plazo. Los que antes estaban matriculados CAPTURAR serán contactados por Tricia Plumb de UTSW para ver si desean extender su participación. Espero que cada uno de los 140 participantes hasta la fecha considere el impacto que pueden tener en nuestra comunidad y en los futuros niños al continuar compartiendo sus historias a través de breves encuestas. El objetivo es que cada niño/familia complete una encuesta y tenga una videollamada corta y segura con los líderes del estudio cada 4 meses. Si usted o su hijo han sido diagnosticados recientemente o han participado en CAPTURAR y desea ampliar su participación, póngase en contacto con tricia plumb or me.

A menudo, en los últimos años, hemos sido contactados por familias más allá de los seis meses, incluso años después del diagnóstico, y hemos escuchado, “¿qué pasa con mi hijo? ¿Qué pasa con su experiencia y su recuperación? Si usted o su hijo fueron diagnosticados con TM o MFA antes de hace seis meses, ¡su historia, su recuperación y sus resultados también importan! Un nuevo estudio llamado CORE TM está disponible y actualmente está inscribiendo participantes, y es similar a CAPTURE. Para obtener más información sobre CORE TM o para inscribirse, hágalo a través del Registro SRNA. También puede contactar tricia plumb or me para obtener más información.

Para las familias de niños diagnosticados con encefalomielitis aguda diseminada (ADEM) o cuyo diagnóstico puede haber cambiado de TM a ADEM y ya no son elegibles para CAPTURE, existe la posibilidad de que usted también participe en el estudio. ABERTURA actualmente se está inscribiendo y también es un estudio observacional que se está realizando en línea. Para más información sobre ABERTURA, por favor contáctenos en me, tricia plumbo Dra. Cynthia Wang.

Además de las oportunidades mencionadas anteriormente, el Registro SRNA is siempre disponibley todas las personas con un trastorno neuroinmune raro están invitadas a participar en el registro.