Investigación respaldada por SRNA en la reunión anual de la Academia Estadounidense de Neurología de 2019

SRNA mantiene su compromiso de avanzar en la comprensión científica y el desarrollo de terapias para MFA, ADEM, MOG Antibody Disease, NMOSD, ON y TM. Nos enorgullece anunciar que, una vez más, la investigación respaldada por SRNA se presentó en la reunión anual de la Academia Estadounidense de Neurología, que se llevó a cabo del 4 al 10 de mayo en Filadelfia, Pensilvania.

Dra. Olwen Murphy, una corriente Miembro James T. Lubin, y un equipo del Hospital Johns Hopkins presentó la investigación en mielitis relacionada con sarcoidosis. La investigación fue un estudio retrospectivo de pacientes diagnosticados con mielitis relacionada con sarcoidosis en el Johns Hopkins Transverse Myelitis Center. El objetivo del estudio fue identificar las características clínicas, de imagen y del LCR características de la mielitis relacionada con la sarcoidosis. Descubrieron que en la mielitis relacionada con la sarcoidosis se producen distintos patrones de imagen y el reconocimiento de estas características puede ayudar a llegar a un diagnóstico correcto. La mayoría de los pacientes del estudio tuvieron una evolución prolongada de los síntomas (81 %), lo que significa que transcurrieron más de tres semanas desde el inicio de los síntomas hasta que los síntomas empeoraron. La mayoría tenía síntomas sensoriales (87%) y síntomas motores (53%). Los patrones de realce sugieren que la barrera sangre-médula espinal puede jugar un papel en el desarrollo de lesiones de mielitis relacionadas con la sarcoidosis. El Dr. Murphy y sus colegas también presentaron una Reporte de un caso en un hombre de 68 años que se presentó con una historia de 2 años de espasmos musculares severos en la parte inferior de la espalda y la región pélvica. El paciente finalmente fue remitido a su clínica para la evaluación del síndrome de la persona rígida "resistente al tratamiento" después de que el baclofeno y las benzodiazepinas no tuvieran ningún efecto clínico. Fue correctamente diagnosticado con un conflicto disco-osteo-arterial anterior y se sometió a una cirugía para corregir el problema. Seis meses después de la cirugía, informó una marcada mejoría en sus síntomas y una mayor tolerancia al ejercicio.

Dr. Jonathan Galli, otro miembro de James T. Lubin, trabajó con el Dr. Clardy en otro estudio de investigación sobre el síndrome de la persona rígida. El objetivo era describir las características epidemiológicas, el estado de los anticuerpos y los resultados del tratamiento de los pacientes con síndrome de la persona rígida en la Universidad de Utah Health. El síndrome de la persona rígida (SPS) es una enfermedad autoinmune que clásicamente causa rigidez muscular severa y espasmos. Identificaron 31 pacientes con síndrome de persona rígida. Los pacientes eran predominantemente mujeres (78%). Algunos de su cohorte tenían enfermedades autoinmunes coexistentes (63%) y malignidad (13%). El diazepam y el baclofeno fueron efectivos en la mayoría de los pacientes. La IgIV fue la inmunoterapia más utilizada (utilizada en el 69 % de los pacientes) y se demostró un beneficio en el 41 % de los pacientes que recibieron este tratamiento. El Dr. Galli y sus colegas también presentaron una series de casos con el objetivo de describir presentaciones atípicas de epilepsia en pacientes con inmunodeficiencia variable común (CVID) dentro del sistema de atención médica de la Universidad de Utah. Los pacientes con CVID tienen un mayor riesgo de infección, malignidad y enfermedad autoinmune. Presentaron una serie de casos de 5 pacientes con CVID y epilepsia coexistente. Todos los pacientes tenían síntomas convulsivos atípicos que incluían detención del comportamiento, alteraciones en la conciencia y/o episodios amnésicos. La mayoría de los pacientes mejoraron con la terapia antiepiléptica.

Dra. Cynthia Wang, un ex becario James T. Lubin, y sus colegas presentaron una Reporte de un caso de un niño de 6 años con convulsiones de nueva aparición y estado mental alterado asociado con lesiones hemisféricas derechas multifocales resultantes de vasculitis primaria del SNC. La vasculitis primaria del SNC es una enfermedad cerebral inflamatoria vascular rara. El niño fue tratado con ciclofosfamida con mejoría paulatina del edema cerebral y también se le realizó craneoplastia cuatro semanas después de la hemicraniectomía. Mejoró significativamente durante un mes en rehabilitación hospitalaria y recuperó la capacidad de deambular de forma independiente. Los investigadores señalan que este caso demuestra una presentación inusual de esta condición en un niño. También señalan que se debe considerar la hemicraniectomía en pacientes con aumento de la presión intracraneal médicamente refractario.

Dr. Benjamín Greenberg y compañeros también presentó sobre el próximo estudio para investigar la seguridad del trasplante de células progenitoras gliales restringidas humanas en sujetos con mielitis transversa. La financiación y el apoyo para este ensayo se proporcionaron a través del programa CONQUER de UT Southwestern, la Asociación de Mielitis Transversa y Q Therapeutics. El objetivo principal del estudio es evaluar la seguridad del oligoprogenitor Q-Cells® trasplantado en las columnas posteriores de la médula espinal en pacientes con mielitis transversa. Un objetivo secundario del estudio es obtener datos preliminares sobre la actividad clínica de Q-Cells® en pacientes con TM. Para obtener más información sobre este estudio, visite la página del estudio esta página.

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