Études de recherche pédiatriques en cours
SRNA aide à la recherche pour trouver de nouvelles façons de traiter ADEM, AFM, MOGAD, NMOSD, ON et TM. La recherche est importante pour faire progresser notre compréhension des troubles neuro-immunitaires rares et développer de meilleurs traitements. Participer à la recherche est une façon de contribuer à ces efforts et de faire une différence pour l'ensemble de la communauté des personnes atteintes de troubles neuro-immunitaires rares. Si vous souhaitez aider en participant à ces études, vous pouvez contacter le coordinateur de l'étude indiqué pour plus d'informations.
Étude de l'inebilizumab chez des sujets pédiatriques atteints d'un trouble du spectre de la neuromyélite optique
Horizon Therapeutics a une nouvelle étude disponible pour les patients pédiatriques diagnostiqués avec NMOSD. Il s'agit d'une étude multicentrique ouverte de phase 2 visant à évaluer la pharmacocinétique (PK), la pharmacodynamique (PD) et l'innocuité de l'inebilizumab.
Les critères de participation comprennent :
- Doit être entre l'âge de 2-18
- Trouble du spectre de la neuromyélite optique récemment actif récemment actif (NMOSD)
- Séropositif pour les auto-anticorps dirigés contre l'aquaporine-4 (AQP4-immunoglobuline [Ig]G)
Trouvez plus de détails et les coordonnées ici.
Étude observationnelle NMOSD pédiatrique
Cette étude est en cours pour développer une base de données de patients pédiatriques afin d'étudier la cause, la détection précoce et le meilleur traitement du trouble du spectre de la neuromyélite optique (NMOSD) chez les patients pédiatriques.
Une restriction majeure dans la réalisation d'études sur les médicaments chez les patients pédiatriques atteints de NMOSD est l'information limitée sur l'évolution de la maladie chez ces patients. La collecte d'informations cliniques au cours d'une étude observationnelle d'un an fournirait des informations sur l'histoire naturelle de la maladie chez ces patients. Tous les patients pédiatriques qui ont été testés positifs pour l'anticorps AQP1, quel que soit leur emplacement géographique, peuvent participer à cette étude.
Trouvez plus de détails et les coordonnées ici.
PEDIATRIC SONICS : Étude pédiatrique de la neuropsychologie et de l'imagerie dans les syndromes démyélinisants du SNC (SONICS)
Les chercheurs demandent aux adolescents atteints d'ADEM, de NMOSD, de MOGAD et de TM et à leurs frères et sœurs sans trouble de démyélinisation du SNC âgés de 12 à 18 ans de participer à une étude observationnelle. Vous n'avez pas besoin d'avoir un frère ou une sœur pour participer. Avec une IRM utilisant un aimant plus puissant, une image spécialisée du cerveau, les chercheurs de l'UTSW pourraient prédire si un individu peut avoir des difficultés d'apprentissage.
Les critères de participation comprennent :
- Diagnostic de la sclérose en plaques, de l'ADEM, du NMOSD, du TM ou de la démyélinisation du SNC associée aux anticorps anti-MOG
- De 12 à 18 ans inclus au moment de l'inscription
Critère d'exclusion:
- Antécédents connus de traumatisme crânien nécessitant des soins médicaux
- Non anglophone (basé sur des tests et des questionnaires neuropsychologiques standardisés)
- Claustrophobe, enceinte, présence d'appareils orthopédiques métalliques, d'implants ou de dispositifs médicaux dangereux à 3T ou 7T et/ou interférant avec les signaux IRM/MRS
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Myélite flasque aiguë et génétique de l'hôte
Si vous souhaitez participer à l'étude sur la myélite flasque aiguë de Johns Hopkins, veuillez contacter le Dr Duggal directement au [email protected]. Cette étude inscrit des personnes atteintes d'AFM et leurs familles dans une étude génétique où leur ADN est comparé à d'autres cas d'AFM et aux membres de leur famille. L'inscription à l'étude se fait par téléphone et par courrier, aucun déplacement n'est requis. L'ADN est extrait de la salive à l'aide de tubes de prélèvement de salive.
Pour plus d'informations sur l'étude, écoutez notre Demandez à l'expert podcast aperçu de l'étude.
Une étude sur l'innocuité et l'activité de l'éculizumab chez les participants pédiatriques atteints d'un trouble du spectre de la neuromyélite optique récurrente
Alexion Pharmaceuticals mène cet essai clinique. L'objectif de cette étude est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité de l'eculizumab chez les participants pédiatriques (âgés de 2 à < 18 ans) atteints d'un trouble du spectre de la neuromyélite optique récurrente (NMOSD).
Les critères de participation comprennent :
- Participants masculins ou féminins âgés de 2 à 17 ans avec un poids corporel ≥ 10 kilogrammes (kg).
- Vacciné contre Neisseria meningitidis dans les 3 ans précédant ou au moment de l'initiation de l'eculizumab. Les participants qui initient un traitement médicamenteux à l'étude moins de 2 semaines après avoir reçu un vaccin contre le méningocoque doivent recevoir des antibiotiques prophylactiques appropriés jusqu'à 2 semaines après la vaccination.
- Vaccination documentée contre les infections à haemophilus influenzae de type b et à streptococcus pneumoniae au moins 2 semaines avant l'administration, conformément aux directives de vaccination locales et spécifiques au pays pour le groupe d'âge approprié.
- Anti-aquaporine-4 positif et diagnostic de NMOSD tel que défini par les critères de diagnostic du Panel international 2015 pour la neuromyélite optique.
- Taux de rechute historique d'au moins 2 rechutes au cours des 2 dernières années, et avec au moins 1 rechute dans l'année précédant le dépistage.
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Neuroimagerie et résultats neurocomportementaux du trouble du spectre de la neuromyélite optique pédiatrique : une étude pilote
L'objectif principal de cette étude est de déterminer dans quelle mesure les modalités de neuroimagerie spécifiques détectent les différents aspects du développement anormal de la substance blanche associés à la NMOSD pédiatrique. Notre objectif est d'acquérir des données à l'aide de la neuroimagerie obtenue à 3.0 Tesla ainsi que des données neurocomportementales afin de mieux caractériser les caractéristiques et la fonction de la neuroimagerie dans cette population rare.
Cette étude se déroule en deux phases. Pour la première partie, les participants subiront des tests neuropsychologiques (cognitifs) et subiront une "simulation" ou pratiqueront une imagerie par résonance magnétique (IRM). Le but de ce scan "simulé" est d'améliorer le confort, de diminuer l'anxiété potentielle et de vous entraîner à rester immobile pendant que vous êtes dans le scanner. Après l'analyse "simulée"/pratique, les participants passeront l'examen IRM. L'IRM peut prendre jusqu'à 1 heure. Les participants sont dans cette étude pendant une journée pendant environ 3-4 heures.
Les critères de participation comprennent :
- Les personnes âgées de 13 à 18 ans atteintes de NMOSD peuvent s'inscrire. Nous inscrirons également des individus en développement typiques du même âge sans NMOSD, pour servir de groupe témoin.
