La thérapeutique NMOSD en un coup d'œil

Vous trouverez ci-dessous des réponses aux questions sur les 3 médicaments approuvés par la FDA pour le NMOSD et les 3 médicaments utilisés hors AMM pour le NMOSD. Vous pouvez trouver des informations sur chaque médicament individuel sur leur page dédiée : Eculizumab, Inébilizumab, Satralizumab, Le rituximab, Mycophénolate mofétil, Azathioprine.

Quels autres noms portent ces médicaments ?

Eculizumab	Inébilizumab	Satralizumab	Le rituximab	Mycophénolate mofétil	Azathioprine
Soliris®	Uplizna™	Enspryng®	Rituxan Truxème MabThera	Cellcept Myfortic	Azasan Imuran

Comment fonctionnent-ils?

Eculizumab	Inébilizumab	Satralizumab	Le rituximab	Mycophénolate mofétil	Azathioprine
L'éculizumab est un inhibiteur du complément ; le système du complément est une partie du système immunitaire qui aide votre corps à attaquer les microbes étrangers et à favoriser l'inflammation.	L'inebilizumab agit en tuant les lymphocytes B, un type de globule blanc censé provoquer une inflammation entraînant des lésions dans le NMOSD. Mécaniquement, ce médicament est similaire au Rituximab.	Le satralizumab agit en inhibant une certaine protéine appelée interleukine-6, qui fonctionne normalement pour assurer la communication entre les globules blancs et augmenter les réponses immunitaires inflammatoires.	Le rituximab agit en tuant les lymphocytes B, un type de globule blanc censé provoquer une inflammation entraînant des lésions dans le NMOSD. Mécaniquement, ce médicament est similaire à Inebilizumab.	Le mycophénolate Motefil agit en diminuant le nombre de lymphocytes B et T, deux types de globules blancs censés provoquer une inflammation et des dommages dans le NMO. Mécaniquement, ce médicament est similaire à l'azathioprine.	L'azathioprine agit en diminuant le nombre de lymphocytes B et T, deux types de globules blancs censés provoquer une inflammation et des dommages dans le NMOSD. Mécaniquement, ce médicament ressemble le plus au mycophénolate mofétil.

Qui ne devrait pas prendre ces médicaments ?

Eculizumab	Inébilizumab	Satralizumab	Le rituximab	Mycophénolate mofétil	Azathioprine
Ne recevez pas d'éculizumab si vous avez une infection méningococcique ou si vous n'avez pas été vacciné contre l'infection à méningite, sauf si votre médecin décide qu'un traitement urgent par éculizumab est nécessaire.	Vous ne devez pas recevoir Inebilizumab si vous avez : 1) eu une réaction à la perfusion potentiellement mortelle à Inebilizumab, 2) une infection active par le virus de l'hépatite B, ou 3) une tuberculose active ou inactive (latente) non traitée.	Ne prenez pas de satralizumab si vous : 1) êtes allergique à ENSPRYNG ou à l'un des ingrédients d'ENSPRYNG, 2) avez une hépatite B active, 3) avez une tuberculose active ou inactive (latente) non traitée.	Discutez avec votre médecin de toute contre-indication potentielle au Rituximab.	Discutez avec votre médecin de toute contre-indication potentielle au mycophénolate mofétil.	Discutez avec votre médecin de toute contre-indication potentielle à l'azathioprine.

Comment sont-ils pris ?

Eculizumab	Inébilizumab	Satralizumab	Le rituximab	Mycophénolate mofétil	Azathioprine
Perfusion intravasculaire (IV) dans un centre de perfusion ambulatoire	Perfusion intravasculaire (IV) dans un centre de perfusion ambulatoire	Injections sous la peau à la maison	Perfusion intravasculaire (IV) dans un centre de perfusion ambulatoire	Pilule orale à la maison	Pilule orale à la maison

À quelle fréquence sont-ils généralement pris?

Eculizumab	Inébilizumab	Satralizumab	Le rituximab	Mycophénolate mofétil	Azathioprine
Une infusion toutes les deux semaines ; pour commencer le traitement, il y a une perfusion hebdomadaire pendant cinq semaines, suivie de perfusions toutes les deux semaines	Une perfusion tous les six mois, à l'exception de la première dose qui est divisée en deux perfusions (à la semaine 0 et à la semaine 2)	Une injection dans la peau par mois, à l'exception du premier mois avec des injections aux semaines 0, 2 et 4	Une perfusion tous les six mois, à l'exception de la première dose qui est divisée en deux perfusions (à la semaine 0 et à la semaine 2)	Deux fois par jour	Une fois par jour

Quelle est la posologie habituelle ?

Eculizumab	Inébilizumab	Satralizumab	Le rituximab	Mycophénolate mofétil	Azathioprine
900 mg toutes les deux semaines	300 mg tous les six mois	120 mg une fois par mois	1000 mg tous les six mois	1000 mg deux fois par jour	La posologie est basée sur le poids et le nombre de globules blancs ; le dosage typique est d'environ 2 à 3 mg/kg/jour

Dans quelle mesure réduisent-ils mon risque de rechute ?

Eculizumab	Inébilizumab	Satralizumab	Le rituximab	Mycophénolate mofétil	Azathioprine
Dans l'essai clinique PREVENT, l'éculizumab a réduit le risque de rechute d'environ 94 %.	Dans l'essai clinique N-Momentum, l'inebilizumab a réduit le risque de rechute d'environ 73 % par rapport aux personnes atteintes de NMOSD qui ne suivaient pas de traitement.	Dans l'essai clinique Sakurastar, le satralizumab a réduit le risque de rechute d'environ 55 % par rapport aux personnes atteintes de NMOSD non sous traitement.	Comme aucun essai clinique n'a encore été réalisé sur ces médicaments pour le NMOSD, la diminution estimée du risque de rechute n'a pas été calculée. Comme de nombreuses autres affections neurologiques auto-immunes, les médecins utilisaient ce médicament avant que des thérapies approuvées par la FDA ne soient disponibles en tant qu'immunosuppresseur général. Il est toujours considéré comme une norme de soins et une option potentielle pour le traitement du NMOSD par la plupart des médecins.	Comme aucun essai clinique n'a encore été réalisé sur ces médicaments pour le NMOSD, la diminution estimée du risque de rechute n'a pas été calculée. Comme de nombreuses autres affections neurologiques auto-immunes, les médecins utilisaient ce médicament avant que des thérapies approuvées par la FDA ne soient disponibles en tant qu'immunosuppresseur général. Il est toujours considéré comme une norme de soins et une option potentielle pour le traitement du NMOSD par la plupart des médecins.	Comme aucun essai clinique n'a encore été réalisé sur ces médicaments pour le NMOSD, la diminution estimée du risque de rechute n'a pas été calculée. Comme de nombreuses autres affections neurologiques auto-immunes, les médecins utilisaient ce médicament avant que des thérapies approuvées par la FDA ne soient disponibles en tant qu'immunosuppresseur général. Il est toujours considéré comme une norme de soins et une option potentielle pour le traitement du NMOSD par la plupart des médecins.

Quels sont les effets secondaires?

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Les effets secondaires les plus courants comprennent les maux de tête, les infections des voies respiratoires supérieures, l'hypertension artérielle, les nausées, les vomissements et la diarrhée. Des réactions à la perfusion peuvent survenir, allant de symptômes pseudo-grippaux, d'hypotension artérielle, d'urticaire à un gonflement, un essoufflement et, dans les cas plus graves, un état de choc. Une infection grave appelée méningite méningococcique peut survenir; il s'agit d'une infection bactérienne qui peut provoquer une inflammation autour du cerveau.	Il existe un risque plus élevé d'infections, le plus souvent des infections des voies respiratoires et des voies urinaires. Des douleurs articulaires peuvent survenir. Des réactions à la perfusion peuvent survenir, allant de symptômes pseudo-grippaux, d'hypotension artérielle, d'urticaire à un gonflement, un essoufflement et, dans les cas plus graves, un état de choc. Il peut y avoir une réactivation d'anciennes infections, comme l'hépatite et la tuberculose, que votre médecin dépistera avant de commencer le traitement.	Les infections des voies respiratoires supérieures, les maux de tête, les éruptions cutanées, les douleurs articulaires, la fatigue et les nausées sont les effets secondaires les plus courants.	Il existe un risque plus élevé d'infections, le plus souvent des infections des voies respiratoires et des voies urinaires. Il peut y avoir une réactivation d'anciennes infections, comme l'hépatite et la tuberculose, que votre médecin dépistera avant de commencer le traitement. Des réactions à la perfusion peuvent survenir, allant de symptômes pseudo-grippaux, d'hypotension artérielle, d'urticaire à un gonflement, un essoufflement et, dans les cas plus graves, un état de choc.	La diarrhée et les crampes abdominales sont les plus courantes. Le nombre de cellules sanguines peut être diminué, ce qui augmente le risque d'infections. Il existe un faible risque de cancer du sang et de la peau.	Une maladie pseudo-grippale au début du traitement, qui s'améliore avec le temps. D'autres effets secondaires incluent des maux d'estomac, des nausées et des vomissements. Le nombre de cellules sanguines peut être diminué, ce qui augmente le risque d'infections. Il existe un faible risque de cancer du sang et de la peau.

Que dois-je faire pour me préparer à prendre ces médicaments ?

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Recevoir un vaccin contre le méningocoque au moins deux semaines avant de commencer ce médicament ; discutez avec votre médecin du vaccin qui vous convient le mieux.	Votre médecin doit vérifier vos analyses de sang pour la numération cellulaire, les enzymes hépatiques, les protéines appelées immunoglobulines, la tuberculose et l'hépatite	Votre médecin doit vérifier votre analyse de sang pour le nombre de cellules, les enzymes hépatiques, la tuberculose et l'hépatite	Votre médecin doit vérifier votre analyse de sang pour le nombre de cellules, les enzymes hépatiques, la tuberculose et l'hépatite	Votre médecin doit vérifier votre analyse de sang pour le nombre de cellules et les enzymes hépatiques. Vous devriez subir un examen de la peau par un dermatologue.	Votre médecin doit vérifier votre analyse de sang pour le nombre de cellules et les enzymes hépatiques. Vous devriez subir un examen de la peau par un dermatologue.

Quelle surveillance continue doit avoir lieu lors de la prise de ces médicaments ?

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Les patients NMOSD recevant Soliris doivent être surveillés afin de détecter tout signe précoce d'infection à méningocoque. Aucune surveillance continue n'est recommandée après l'arrêt de Soliris.	Dépistage annuel de la tuberculose et de l'hépatite. Votre médecin peut surveiller votre numération globulaire, y compris le nombre de lymphocytes B, pour déterminer si le médicament agit toujours dans votre corps.	Dépistage annuel de la tuberculose et de l'hépatite. Votre numération globulaire doit être vérifiée six semaines après le début du traitement pour vérifier le niveau de neutrophiles. Les tests de la fonction hépatique doivent être vérifiés tous les mois pendant les trois premiers mois, puis tous les trois mois par la suite pendant la première année de traitement.	Dépistage annuel de la tuberculose et de l'hépatite. Votre médecin peut surveiller votre numération globulaire, y compris le nombre de lymphocytes B, pour déterminer si le médicament agit toujours dans votre corps.	Vous devriez avoir un examen de la peau par un dermatologue chaque année. Votre médecin doit vérifier votre formule sanguine et vos enzymes hépatiques au moins deux fois par an.	Vous devriez avoir un examen de la peau par un dermatologue chaque année. Votre médecin doit vérifier votre formule sanguine et vos enzymes hépatiques au moins deux fois par an.

Qui fabrique ces médicaments ?

Eculizumab	Inébilizumab	Satralizumab	Le rituximab	Mycophénolate mofétil	Azathioprine
L'éculizumab est produit par Alexion.	L'inebilizumab est produit par Horizon Therapeutics.	Le satralizumab est produit par Genentech (membre de Roche).	Rituxan est produit par Genentech (membre de Roche). MabThera est produit par Roche. Truxema, un biosimilaire du Rituximab, est produit par Teva.	Cellcept est produit par Genentech (membre de Roche). Myfortic est produit par Novartis.	L'azathioprine est produite par Pharmaceutics International.

Comment puis-je obtenir de l'aide pour les payer?

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Alexion offre un soutien aux patients grâce à leur Programme OneSource	Horizon Therapeutics s'engage à aider les patients à accéder à Uplizna, et ils ont une équipe en place pour soutenir à la fois les patients et leurs partenaires de soins. Horizon By Your Side est un programme de soutien gratuit pour les patients, les partenaires de soins et les professionnels de la santé. Les gestionnaires de cas aideront à naviguer dans les besoins d'assurance et d'aide financière, le cas échéant. Pour plus d'informations sur ce programme, veuillez cliquez ici	Genentech s'engage à aider les patients à accéder aux médicaments prescrits par leur médecin. Pour les personnes atteintes de NMOSD, l'équipe Enspryng Access Solutions est disponible pour répondre aux questions, fournir une formation sur les produits, une formation à l'injection et aider les familles à comprendre la couverture d'assurance et à naviguer parmi les options d'aide financière appropriées pour démarrer et rester sur Enspryng. Les patients peuvent appeler le 1-844-NSPRYNG (844-677-7964) pour parler à un navigateur patient ou cliquer ici cliquez ici	Vous pouvez travailler avec votre médecin ou le service de travail social de l'hôpital local pour essayer d'obtenir de l'aide pour couvrir ces médicaments.	Vous pouvez travailler avec votre médecin ou le service de travail social de l'hôpital local pour essayer d'obtenir de l'aide pour couvrir ces médicaments.	Vous pouvez travailler avec votre médecin ou le service de travail social de l'hôpital local pour essayer d'obtenir de l'aide pour couvrir ces médicaments.

Les femmes enceintes peuvent-elles prendre ces médicaments ?

Eculizumab	Inébilizumab	Satralizumab	Le rituximab	Mycophénolate mofétil	Azathioprine
Aucune catégorie de grossesse de la FDA n'est attribuée à l'éculizumab. L'éculizumab a été utilisé en toute sécurité pour le traitement d'autres conditions médicales pendant la grossesse sur une base individuelle, mais n'a pas été étudié dans de grands groupes de femmes enceintes. Il n'est pas clair si ce médicament est généralement sans danger pour une utilisation pendant la grossesse et doit être discuté avec votre médecin.	Il n'y a pas de catégorie de grossesse de la FDA attribuée à Inebilizumab. Des études ont montré que l'inebilizumab peut traverser le placenta et diminuer les globules blancs fœtaux, comme le rituximab. Il n'est pas clair si ce médicament est sans danger pour une utilisation pendant la grossesse et doit être discuté avec votre médecin.	Aucune catégorie de grossesse de la FDA n'est attribuée au satralizumab. Il n'y a eu aucun effet nocif dans les études animales, mais aucune étude humaine n'a été réalisée. Il n'est pas clair si ce médicament est sans danger pour une utilisation pendant la grossesse et doit être discuté avec votre médecin.	Le rituximab est un médicament de catégorie C pendant la grossesse. Il peut s'agir d'un médicament qui peut être pris avant la conception si cela est prévu, mais qui doit être discuté au cas par cas avec votre médecin. Les bébés des femmes enceintes prenant du rituximab peuvent avoir un faible nombre de lymphocytes B, ce qui peut nécessiter une surveillance.	Non. Le mycophénolate modafinil appartient à la catégorie de grossesse D, ce qui signifie que ce médicament n'est pas sûr pour une utilisation pendant la grossesse. Elle est associée à des risques accrus de perte de grossesse et de malformations congénitales.	Non. L'azathioprine appartient à la catégorie de grossesse D, ce qui signifie que ce médicament n'est pas sûr pour une utilisation pendant la grossesse. Elle est associée à des risques accrus de perte de grossesse et de malformations congénitales.

Informations sur les essais cliniques

Eculizumab	Inébilizumab	Satralizumab	Le rituximab	Mycophénolate mofétil	Azathioprine
Dans l'essai clinique PREVENT, 143 personnes positives pour l'anticorps AQP-4 ont été étudiées. Ils ont reçu soit de l'éculizumab, soit un placebo, mais les deux groupes ont été autorisés à continuer d'autres médicaments immunosuppresseurs (stéroïdes, azathioprine, mycophénolate modafinil, etc.).	Dans l'essai clinique N-Momentum, 230 personnes ont été étudiées. Ils étaient à la fois positifs et négatifs pour l'anticorps AQP-4. Les personnes prenant le médicament ont été comparées à des personnes ne prenant aucun médicament, avec une réponse légèrement meilleure chez les participants séropositifs avec une réduction de 77% du risque de rechute.	Dans l'essai clinique Sakurastar, 95 personnes ont été étudiées. Ils étaient à la fois positifs et négatifs pour l'anticorps AQP-4. Les individus prenant le médicament ont été comparés à des individus ne prenant aucun médicament, les individus séropositifs répondant beaucoup mieux que les individus séronégatifs.	Les études portant sur le rituximab ont été en grande partie des essais rétrospectifs et non contrôlés par placebo, mais ont indiqué des réductions des taux de rechute chez les personnes atteintes de NMOSD.	Les études portant sur le mycophénolate mofétil ont été en grande partie des essais rétrospectifs et non contrôlés par placebo, mais ont indiqué des réductions des taux de rechute chez les personnes atteintes de NMOSD.	Les études portant sur l'azathioprine ont été en grande partie des essais rétrospectifs et non contrôlés par placebo, mais ont indiqué des réductions des taux de rechute chez les personnes atteintes de NMOSD.

Mon assurance couvrira-t-elle cela ?

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Cela dépendra de votre compagnie d'assurance et du code de facturation utilisé par votre médecin. Pour des questions spécifiques, appelez le numéro de téléphone du service client au dos de votre carte d'assurance avec le nom du médicament en question, ainsi que le code ICD (diagnostic) utilisé par votre médecin.	Cela dépendra de votre compagnie d'assurance et du code de facturation utilisé par votre médecin. Pour des questions spécifiques, appelez le numéro de téléphone du service client au dos de votre carte d'assurance avec le nom du médicament en question, ainsi que le code ICD (diagnostic) utilisé par votre médecin.	Cela dépendra de votre compagnie d'assurance et du code de facturation utilisé par votre médecin. Pour des questions spécifiques, appelez le numéro de téléphone du service client au dos de votre carte d'assurance avec le nom du médicament en question, ainsi que le code ICD (diagnostic) utilisé par votre médecin.	Cela dépendra de votre compagnie d'assurance et du code de facturation utilisé par votre médecin. Pour des questions spécifiques, appelez le numéro de téléphone du service client au dos de votre carte d'assurance avec le nom du médicament en question, ainsi que le code ICD (diagnostic) utilisé par votre médecin.	Cela dépendra de votre compagnie d'assurance et du code de facturation utilisé par votre médecin. Pour des questions spécifiques, appelez le numéro de téléphone du service client au dos de votre carte d'assurance avec le nom du médicament en question, ainsi que le code ICD (diagnostic) utilisé par votre médecin.	Cela dépendra de votre compagnie d'assurance et du code de facturation utilisé par votre médecin. Pour des questions spécifiques, appelez le numéro de téléphone du service client au dos de votre carte d'assurance avec le nom du médicament en question, ainsi que le code ICD (diagnostic) utilisé par votre médecin.

Sont-ils approuvés par la FDA pour NMOSD ?

Eculizumab	Inébilizumab	Satralizumab	Le rituximab	Mycophénolate mofétil	Azathioprine
Oui	Oui	Oui	Non, il est utilisé hors AMM	Non, il est utilisé hors AMM	Non, il est utilisé hors AMM