[00:00:02] 简介： “NMOSD ABC”是一个教育播客系列，旨在分享有关视神经脊髓炎谱系障碍 (NMOSD) 的知识，NMOSD 是一种罕见的复发性自身免疫性疾病，优先引起视神经和脊髓炎症。 “NMOSD ABCs”由 SRNA（Siegel Rare Neuroimmune Association）主办，并与 Sumaira 基金会和 Guthy-Jackson 慈善基金会合作。该教育系列是通过安进 (Amgen) 的患者教育补助金实现的。

[00:00:42] 克里斯西·迪尔格： 您好，欢迎来到“NMOSD ABC”播客系列。今天的播客标题为“NMOSD 从儿科护理过渡到成人护理”。我叫 Krissy Dilger，我主持了这个播客。 SRNA 是一家专注于罕见神经免疫性疾病的支持、教育和研究的非营利组织。您可以在我们的网站wearesrna.org 上了解有关我们的更多信息。

[00:01:10] 我们很高兴乔纳森·加利博士加入这个播客。加利博士是犹他州盐湖城犹他大学的神经科医生。您可以在播客描述中查看他的完整简历。欢迎并感谢您今天加入我的行列。您能否首先简要概述一下视神经脊髓炎谱系障碍？

[00:01:35] 乔纳森·加利博士： 是的，当然，绝对，谢谢你邀请我。很高兴来到这里。所以，视神经脊髓炎谱系障碍，或简称为NMOSD。如果你愿意的话，从历史上看，它可以分为几个不同的特征领域或疾病家族。事实上，从历史上看，它在很久以前就被认为是 MS 的变种，但我们知道现在的情况肯定不是这样。但从本质上讲，NMOSD 属于最经典的由水通道蛋白 4 抗体介导的综合征。

[00:02:28] 这实际上会对中枢神经系统中称为星形胶质细胞的支持细胞造成损害。然后还有一些下游免疫效应，最常损害视神经。因此，将来自眼睛的信息带回大脑或脊髓的神经。在极少数情况下，它也会影响大脑，但通常我们认为它主要影响视神经或脊髓。

[00:02:59] 最近，该领域内普遍存在一种我们称之为血清阴性 NMOSD 的概念，即符合视神经、脊髓受累特定诊断标准的患者，但不存在水通道蛋白4抗体。该领域存在一些争论，但总的来说，我们认为血清阴性 NMO 在某些方面与 aquaporin-4 患者是一种类似的疾病实体，尽管存在一些差异，我们不会深入探讨今天。

[00:03:37] 克里斯西·迪尔格： 好的谢谢。所以，今天我们讨论的是 NMOSD 的儿科过渡到成年期。那么，首先让我们开始讨论这个话题，儿童和成人 NMOSD 的表现是否存在差异？

[00:03:59] 乔纳森·加利博士： 是的，这是一个很好的问题。一般来说，您仍然可以看到我们的一些经典演示，其中包括视神经炎。通常，或者我经常应该说，双侧或双侧视神经都受到影响。您还可以再次看到脊髓受累，通常这就是我们所说的纵向广泛性。因此，这些脊髓病变比我们在多发性硬化症患者中看到的脊髓病变更长。双侧视神经炎和横贯性脊髓炎都是我们在儿科人群中常见的表现。

[00:04:46] 有趣的是，在儿科人群中，有更多的病例报道下丘脑受累，患者的下丘脑会出现炎症损伤，这实际上会导致激素问题，我们称之为激素产生问题内分泌疾病。我们的儿科患者确实往往有更多的所谓的脑部受累。因此，实际大脑本身的参与而不仅仅是视神经或脊髓。

[00:05:22] 您可以在成人中看到脑干受累，但在儿童中似乎更为普遍。在成人中，我们通常会看到所谓的后区综合征，即后区特别有炎症损伤。孩子们也可能有脑干受累。因此，当然，我们可以在儿科患者中看到与成人相同的表现，但表现范围更广泛一些。

[00:05:54] 克里斯西·迪尔格： 同样，儿童和成人 NMOSD 的治疗方式是否存在差异？

[00:06:04] 乔纳森·加利博士： 是的。因此，对于成人和儿童，我认为无论儿童还是成人，最重要的一点是，前期的积极治疗非常重要。因此，对于儿科人群，我仍然建议积极治疗。因此，在某些方面，治疗非常相似。因此，对患者的治疗的典型建议是高剂量静脉注射类固醇，通常持续三天，我更喜欢五天。

[00:06:43] 大多数时候，我们还会对患者实施血浆置换或血浆置换，因为我们知道 NMOSD 是一种侵袭性疾病，如果治疗不充分，您仍然可能会出现很多长期残疾。我倾向于建议至少使用类固醇和血浆置换进行积极治疗。我们知道，对于儿童来说，血浆置换术即使在很小的时候也非常安全。

[00:07:13] 所以，我想说的是，在大多数情况下，它们是相对相似的。就维持治疗而言，长期治疗的支柱是我们所说的类固醇保留治疗，即我们让患者服用免疫抑制药物来降低免疫反应，从而降低复发的风险。

[00:07:44] 我想说，目前最大的区别是 FDA 批准的几种较新的药物，至少对于血清阴性水通道蛋白 4 介导的 NMOSD 而言，这些药物仍在儿科人群中进行试验。而对于成人，我们有几种 FDA 批准的药物。话虽这么说，我不会说这对我们的儿科患者来说是一件令人沮丧的事情。我们仍然有几种药物在标签外使用。

[00:08:20] 在我们的诊所中，对于 18 岁以下的患者，我想说的最常见的药物可能是利妥昔单抗，它是一种 CD20 抑制药物。我也最常在我的成年患者中使用它，因为目前尚未证明它比其他一些较新的药物更有效。因此，对我来说，我的大多数患者，无论您是 15 岁、35 岁还是 60 岁，我个人可能更倾向于让患者开始使用利妥昔单抗。

[00:08:59] 所以，存在一些细微的差异，但我认为在大多数情况下，我们能够很好地管理患者，无论他们是儿童还是成人，无论是急性期还是长期期- 学期阶段。

[00:09:14] 克里斯西·迪尔格： 谢谢。那么，对于儿童时期被诊断患有 NMOSD 的人来说，是否担心该疾病对发育的影响或药物的影响？

[00:09:29] 乔纳森·加利博士： 这是一个很好的问题。因此，根据病变发生的部位，可能会出现一些长期的行动、行走或行走问题。特别是如果存在纵向广泛的脊髓损伤，可能会导致长期的问题。同样，如果患有视神经炎，您可能会再次出现长期视力障碍，具体取决于您对急性治疗的反应。

[00:10:08] 但除此之外，没有什么能够真正改变认知发展、其他发展或类似的事情。就治疗而言，任何免疫疗法都会担心潜在的感染风险增加、血源性恶性肿瘤的轻微增加以及类似的情况。但实际上，即使是药物本身也不应该对我们的患者造成任何重大的发育问题。

[00:10:45] 克里斯西·迪尔格： 知道了。很高兴知道。那么，对于患有 NMOSD 的青少年和接近成年的孩子来说，他们可以通过哪些方式开始为这种转变做准备呢？您的诊所是否使用任何工具来帮助儿童及其家人完成这一过程？

[00:11:07] 乔纳森·加利博士： 是的，这是一个很好的问题。因此，在我们的机构，我们有一个非常有趣的模式，我们的儿科患者在一个医疗系统中就诊，然后我们的医疗系统在成人方面是一个单独的系统。因此，我们的同事在诊治患有 MOG 甚至 MS 的患者时，他们经常会转向我们。

[00:11:39] 我们现在正在做的实际上是一种中间诊所，我们的儿科服务提供者将亲自来到成人诊所，最后一次看望他们的病人，让我们中的一位，其中一位成人提供者与患者会面并打招呼，然后基本上在成人一侧进行温和的交接。所以，这是一种重叠型模型。

[00:12:11] 讨论最初发生在儿科方面，与我们的儿科提供者一起，当我们的患者进入青春期时，他们开始真正进行讨论，他们开始谈论诊所的转变和类似的事情。这样患者就不会不知道自己已经发生了这种转变。我认为，对于十几岁的患者来说，当你开始接近 18 岁这个神奇的年龄时，所有的转变都会真正发生，突然间你就从儿科方面走了出来，然后突然被认为是一个成人。

[00:12:53] 我认为你能做的最重要的事情就是确保你只和你现在的儿科神经科医生讨论，“这是什么样的，一旦我满 18 岁，谁来照顾我？那会继续是你吗？我要过渡到成人的一面吗？如果我这样做的话，会是什么样子？”所以，我认为在 15、16 岁左右进行这样的谈话只是为了让你意识到，并且你不会突然再次陷入这样的境地，“我稍后会见到你”，我认为这可能是最好的要做的事。

[00:13:26] 然后还与家人进行对话。你知道，不要在后勤方面走得太远，我想也许不一定对我们的青少年患者来说，但肯定对家庭来说，想想保险对我来说是什么样的？当然，如果有像我们这样从儿科转到成人的双系统模式，这不仅仅是改变诊所那么简单。

[00:13:55] 这实际上可能会改变保险提供商之类的事情。因此，我认为家庭需要牢记这一点，以及“我是否也需要考虑我的保险选择？”所以这最终不会成为一个大问题。

[00:14:11] 克里斯西·迪尔格： 是的，这确实有道理。所以，只是更多地谈论您诊所的这个过渡过程。所以，你说15、16是进程开始的时间。你能告诉我们更多关于时间线的信息吗，比如 18 岁，这是一条硬线还是渐进线？过渡的时间表是什么？

[00:14:37] 乔纳森·加利博士： 这是一个很好的问题。说实话，没有什么一成不变的。我有几个患者在 15 岁或 16 岁左右进行了过渡。这是在我们拥有更标准化的模型之前。梅丽莎·赖特 (Melissa Wright) 博士是我们的儿科神经科医生，接受过自身免疫方面的培训，在儿科方面具有开拓性。当我们最后讨论这个问题时，大约在 16、17 岁左右。我确信如果有人还没有准备好，她会等待。

[00:15:12] 了解她，她不会急于救人。我想说，16 到 18 岁可能是我们至少开始进行对话的典型年龄，然后可能是 17、18 岁左右，我们会让他们来到大学那边的过渡诊所。话虽这么说，很多时候，这取决于儿科神经科医生对他们想要治疗的年龄的舒适程度，我认为我们的治疗年龄是 18 岁或稍大一些。

[00:15:50] 部分原因在于成年神经科医生的舒适度以及他们适合治疗的年龄。我有几个 14 到 15 岁的病人，我很乐意治疗他们。所以，对我来说，这是非常舒服的。他们在那个年纪就直接过来了。那样也好。所以，实际上这更多的是患者和家人的准备。我认为这有助于指导这一点。

[00:16:18] 然后，就流程而言，儿科方面的支持人员确保将患者安排在成人方面的诊所，他们会见到赖特医生。然后，我们会再次见面并打招呼。最后，我们有诊所护士，他们非常参与我们的病人护理，通常会帮助协调家庭对话，并转移到成人方面。

[00:16:52] 当然，我们要与家庭解决的第一件事就是我们需要立即满足哪些需求，因为显然，这对每个人来说都是一个重大转变。

[00:17:07] 克里斯西·迪尔格： 耶，当然了。您提到了帮助实现这一转变的支持人员。我要问的另一个问题就像社会工作者或护士的角色一样。他们在这个转变中处于什么位置？在让他们在你的诊所里放松之前，他们会和那个病人待多久。您能谈谈那段经历吗？

[00:17:39] 乔纳森·加利博士： 是的，绝对是。同样，这可能取决于诊所有哪些工作人员以及他们的规则是什么。至少对于我们的诊所来说，我们的护理人员非常非常参与患者护理。我可以告诉您，无论您是新的年轻成年患者，还是刚刚从儿科过渡，或者如果您是有新诊断的成年人，我们的护理人员仍然非常参与其中。

[00:18:17] 事实上，它们一直是患者护理体验中不可或缺的一部分。我的意思是，我们的护理人员非常重要和不可或缺，很多时候他们是对我们的消息收件箱进行分类、接听电话等事情的人，他们可能是与我们的患者交谈的关键人物比我们的供应商更均匀。再说一遍，这通常不会消失。我总是和我的病人开玩笑说我的诊所护士特雷西是真正的超级明星，从长远来看，他们常常仍然更喜欢她而不是我。

[00:18:56] 所以，我认为这对于第一次会议来说非常重要和不可或缺，在第一次会议中你可以见到你将长期工作的员工，有机会了解他们，与他们相处得舒服。我们在这个具体过程中没有大量的社会工作参与。我认为这当然是有益的。再说一遍，我认为我们的护理人员常常比任何人都更能满足这种需求。

[00:19:26] 克里斯西·迪尔格： 惊人的。显然，这是您的诊所从完全不同的中心的过渡。因此，您的护理团队将会发生很多变化。所以，你的神经科医生将会改变。我想，儿科和成人之间的护理团队还有其他差异或变化吗？儿科患者是否需要开始看望或成年后不再需要看望的人？

[00:20:00] 乔纳森·加利博士： 是的，这是一个好问题。就像你说的，当然会有新面孔全面出现，即使是像新的护理人员一样简单，诊所里会有新的医疗助理，诊所里会有新的抽血医生。您可能已经习惯儿科方面的工作人员很多年了，每个人甚至对于药房和类似的事情都是新的。

[00:20:34] 一般来说，至少在我们的诊所，我认为最重要的事情就是确保我们的患者能够会见，特别是那些他们将要经常交流的人。在过渡以及进入成人世界的过程中，我们的患者常常变得更加独立，潜在的父母不会像他们探访的一部分那样在场。

[00:21:01] 所以，这是我们在进行这种转变时发现的另一件事，不一定只是注意到那个具体的例子，而是各种各样的说法，现在我们正在进入成人阶段一边，“你有什么需求？”因为它们肯定与儿科方面不同，儿科方面我们不一定有相同的支持人员来帮助处理诸如学校之类的事情以及类似的事情。

[00:21:29] 我们有更多的社会工作支持人员来处理类似的事情，他们可能会更多地关注就业是什么样的？进入成人世界会是什么样子？诸如此类的事情。所以，这肯定是一个巨大的转变。我认为取得成功的最大方法实际上就是尽早与所有参与其中的人会面，并在过渡过程中与他们相处得舒适。

[00:21:54] 克里斯西·迪尔格： 是的，这绝对很重要。那么，在过渡到成人护理之后，作为神经科医生，您必须评估和盘点哪些事情？例如，药物剂量之类的事情是否会发生变化或重新评估？有这样的事吗？

[00:22:16] 乔纳森·加利博士： 耶，当然了。因此，每当我转换任何患者时，我都会查看他们的药物，以确保我们都在同一页面上。当然，药物剂量可以改变。在儿科方面，药物通常是基于体重的，尤其是现在的年轻人。一般来说，在青少年到年轻人中，情况要简单一些。我记得在我的儿科神经病学轮转中尝试做数学，有时我会带着计算器，因为它有点伤我的脑筋。

[00:22:57] 所以，当然我要考虑的事情之一是确保从免疫疗法的角度来看，剂量是可以的。确保我同意患者当前的剂量或当前的免疫治疗。然后，即使是像对症药物这样简单的事情，我也会检查剂量，确保我们服用足够的剂量，并确保我们实际上没有服用药物剂量不足。

[00:23:30] 一般来说，当患者过渡时，他们已经在接受真正适当的免疫治疗。所以，我实际上不必花费大量时间重新发明那个轮子。我们很幸运，我们有一个很棒的小儿神经病学小组，说实话，当他们过来时，我并不太担心我们服用了错误的药物，或者我们必须重做任何事情。实际上，我会花最多的时间来检查从症状的角度来看您的迫切需求是什么。

[00:24:08] 我们能做些什么来真正让事情继续下去，我们能做些什么来让你感觉最好，让你在患有这种情况的情况下发挥最好的作用？所以，老实说，当我将患者转移到我最关注的地方时，“您的药物治疗方案中是否缺少一些真正能让您的生活更轻松的东西？”

[00:24:38] 克里斯西·迪尔格： 知道了。谢谢。 NMOSD 患者成年后，与神经科医生的预约频率是否存在差异？

[00:24:49] 乔纳森·加利博士： 我不一定这么认为。我认为大多数患者大约每六个月左右去看一次神经科医生。当然，对于年轻的儿科患者，如果有人处于诊断的早期阶段，那么对他们进行更多的检查是合理的。有时我们会每三个月进行一次访问，如果确实有必要的话，我个人仍然会在某人身上做类似的事情，特别是从症状管理的角度来看。

[00:25:39] 我不认为从我们的角度来看，至少这不是你走到成人一边就会被忽视或遗忘的事情。我认为这与您遇到的频率几乎相同。

[00:25:39] 克里斯西·迪尔格： 嗯，非常感谢您回答我们有关该主题的所有问题。离开我们之前，您有什么建议或信息想与正在过渡到成人护理的儿童或其家人分享吗？

[00:25:57] 乔纳森·加利博士： 耶，当然了。所以，我最大的建议，这可能是我在某些时候听到的很多患者的建议，这些建议只是为自己辩护。我认为在这之中 - 我认为你能做的最重要的事情就是，一旦你开始进入青春期，你会说，“几年后我将成为一个成年人”，只是进行这样的对话，“当我18岁的时候，我的未来会是什么样子？”这样你就可以为此做好准备。

[00:26:36] 我认为真正最重要的是，虽然儿科世界可能与成人世界略有不同，但我不会害怕向成人过渡。我可以告诉你，显然，我们都爱我们的青少年患者，但我们爱我们的成年患者并享受照顾他们。我认为对于所有新面孔来说这可能是一个巨大的飞跃。每个成年人也都对此感到兴奋。

[00:27:16] 我认为我们都对接管工作感到非常高兴，并且像青少年一样令人兴奋我认为对我个人来说，照顾年轻患者群体最有价值的事情之一是真的看着我的病人长大成人。这是我真正喜欢的事情。再次强调，确保自己为自己辩护始终非常重要。我想说，对于 10 岁到 85 岁的人来说，这始终很重要，但也不应该害怕。

[00:27:58] 请注意，如果您正在寻找提供者，请确保尝试查找评论以及有关提供者是否更愿意接受年轻患者或处于过渡期的信息。我认为这样做也非常重要。只是再次确认，只是重申，确保我认为最重要的是找到一位知识渊博的提供商，但您也感到满意的提供商也很重要。

[00:28:27] 克里斯西·迪尔格： 惊人的。嗯，非常感谢。这就是我对这个播客的全部内容。但我们非常感谢您抽出时间并今天加入我们。

[00:28:37] 乔纳森·加利博士： 是的，绝对的快乐。谢谢。

[00:28:42] 克里斯西·迪尔格： 感谢我们的“NMOSD ABCs”播客系列赞助商安进。安进公司专注于药物的发现、开发和商业化，以满足罕见、自身免疫和严重炎症性疾病患者的关键需​​求。他们运用科学专业知识和勇气为患者带来具有临床意义的治疗方法。安进相信科学和同情心必须共同努力才能改变生活。