[00:00:00] 罗伯塔佩斯： 现在加入我们的是 Cara Amos，我们的下一个演讲是 NMOSD 的治疗选择。 还请在研讨会期间花点时间参观 Alexion AstraZeneca Rare Disease 展位以了解更多信息。 但再次，Alexion AstraZeneca Rare Disease 的患者教育经理 Cara Amos 加入了我的行列。 卡拉，交给你了。

[00:00:30] 卡拉·阿莫斯： 谢谢，罗伯塔。 好吧，第一，参加这次活动真是太棒了。 我期待有一天能亲自相聚。 但再一次，我的名字是 Cara Amos。 我实际上是患者教育经理团队的全国总监。 所以，我有一个 10 人的团队在展位等着和你聊天。 所以，当你有机会的时候，路过，看看他们。 但今天，我们要谈谈在 NMOSD 中将您的健康放在首位。 所以，我不是你们的患者教育经理，但我有一个患者教育经理团队。 他们在全国有 10 个，他们在这里为您以及您的护理人员和家人提供帮助。 我们提供什么？ 我们提供教育。 我们今天将稍微讨论一下 FDA 批准的 NMOSD 治疗方案，我们还将讨论如何在您的社区内找到支持。

[00:01:23] 那么，我们今天要聊什么？ 所以今天，我们先来谈谈抗 AQP4 抗体阳性 NMOSD。 我们将回顾一些疾病基础知识、补体的作用和复发。 然后，我们将深入了解 FDA 批准的这种疾病的治疗方案。 我们将回顾补体抑制、功效和安全性、疫苗接种和剂量。 最后但并非最不重要的一点是，我认为我今天要回顾的最重要的事情之一是我们在 Alexion 提供的一些有用的资源，以帮助您完成您的旅程。 那么，让我们直接进入第一部分。 那么，让我们谈谈你们中的许多人都非常熟悉的 NMOSD。 所以，很多这将是一个审查。 但我们知道，对于 NMOSD，您永远不知道下一次复发何时会发生。 这是非常不可预测的。

[00:02:19] 因此，当您患有 NMOSD 时，我们首先知道这是一种免疫疾病。 这是一种自身免疫性疾病，会导致您的免疫系统攻击您的中枢神经系统，从而影响您的大脑、脊髓和视神经。 我们知道，潜在的损害会以复发的形式出现。 我们知道任何 NMOSD 复发都可能造成永久性损害。 存在不确定性，复发是不可预测的。 它们可能很严重且反复发作，并且每一次出现都可能造成永久性损害。 那么，让我们谈谈数字和风险。 因此，患有抗 AQP4、抗体阳性 NMOSD 的人面临复发的高风险，这可能很严重且反复发作。

[00:03:04] 所以我现在要给你一些数字。 因此，73% 的 NMOSD 患者抗 AQP4 抗体检测呈阳性。 而且，高达 93% 的抗 AQP4 抗体阳性 NMOSD 患者已经复发。 所以，我将跳入一个类比来谈谈补体系统，这是你们中的许多人可能听说过的。 那么，什么是补体系统？ 为什么抗 AQP4 抗体会激活它？ 所以，补体系统实际上是正常运作的免疫系统的一部分。

[00:03:40] 我想让你思考这个问题的方式是，我想将它与自动喷水灭火系统进行比较。 所以，补体系统有点像你身体的洒水系统。 所以，当补体检测到病毒、细菌、感冒时，它会去消灭它们。 与洒水器检测到火灾时的方式非常相似，它会打开并尝试将火扑灭。 所以，当我看向屏幕的右侧时，我们看到了右侧的洒水器，所以拥有 NMOSD 就像拥有一个对你不利的洒水系统。 当您患有这种疾病时，补体无法发挥其正常作用。 洒水器一直在启动，即使它不应该启动。 因此，它会造成所有水的损坏。 你正在被洪水淹没，你正在遭受破坏。

[00:04:25] 所以真的，作为后续行动，您的医生可以帮助您了解，或者您的保健医生可以帮助您了解赞美在抗 AQP4 抗体阳性 NMOSD 中的作用。 我们刚刚为您提供了一些可能会为您下次访问写下的对话开场白。 您可以询问您的抗 AQP4 抗体状态。 你可以谈谈你的旧病复发； 任何症状都不会太小而无法提及或确保您注意到这一点，以便您可以将其带到下一次约会。 然后冒险。 关注如何降低复发风险，因为我们知道这是控制 NMOSD 的重要目标。

[00:05:04] 所以我们现在要进入治疗部分。 因此，我们将了解一种名为 SOLIRIS 的 NMOSD 治疗方案。 因此，SOLIRIS 是第一个也是唯一一个被 FDA 批准用于患有抗 AQP4 抗体阳性 NMOSD 的成人的补体抑制剂。 那么，什么是 SOLIRIS？ 我要读这个给你听。 所以 SOLIRIS 是一种处方药，用于治疗患有 NMOSD 的成年患者，这些患者抗 AQP4 抗体呈阳性。 尚不清楚 SOLIRIS 对患有 NMOSD 的儿童是否安全有效。 因此，当然，我们总是希望审查安全数据和信息，所以我将与您一起讨论这个问题。 当我们浏览幻灯片时，您会注意到后续幻灯片上标注了安全数据。 但我将详细回顾接下来的两张幻灯片。 因此，重要的安全信息。

[00:05:57] 那么，关于 SOLIRIS，您应该了解的最重要的是什么？ 所以，它是一种影响免疫系统的药物。 它会降低免疫系统抵抗感染的能力。 因此，它会增加您患上严重且危及生命的脑膜炎球菌感染的可能性，如果不及早发现和治疗，这些感染可能会迅速危及生命并导致死亡，这就是我们现在告诉您的原因。 所以，第一，如果您没有接种疫苗，您必须在第一次服用 SOLIRIS 之前至少 2 周接种脑膜炎球菌疫苗。 如果您的医生决定需要用 SOLIRIS 进行紧急治疗，如果您当时需要，您应该尽快接种脑膜炎球菌疫苗。 如果您尚未接种疫苗并且必须立即开始 SOLIRIS 治疗，您还应该在接种疫苗时接受两周的抗生素治疗。 而且，您过去可能接种过脑膜炎球菌疫苗，但您可能需要再接种一剂，这就是您要与医生讨论的内容。 所以脑膜炎球菌疫苗确实可以降低您的风险，但它们不能预防所有的脑膜炎球菌感染，因此如果您正在接受 SOLIRIS 治疗脑膜炎球菌感染，那么重要的是要认识到什么是脑膜炎球菌感染的体征和症状。 因此，其中一些是头痛、颈部僵硬、发烧、背痛、意识模糊、肌肉酸痛等。

[00:07:10] 所以我们实际上给了医生办公室和你的护士一张病人安全卡，他们可以提供给你。 它是您实际上可以放入钱包并随身携带的东西，因此如果您去急诊室或其他医生，他们可以知道您在使用 SOLIRIS。 SOLIRIS 实际上只能通过 REMS 程序获得。 因此，您的医生会了解患者安全卡，他们会了解您需要接种疫苗的事实。 因此，在他们能够为您开出 SOLIRIS 处方之前，他们将拥有所有这些信息并在上面签字。 因此，知道它可能会增加其他类型的严重感染的风险也很重要，例如淋病和某些真菌感染，例如曲霉菌。

[00:07:58] 回到自动喷水灭火系统。 所以 SOLIRIS 是一种补体抑制剂。 又是那个词，补充。 所以 SOLIRIS 抑制补体，但当然 SOLIRIS 作为治疗 NMOSD 的确切方式尚不完全清楚。 因此，您可以将 SOLIRIS 视为进入并阻止洒水器在不应该的情况下继续启动。 SOLIRIS 再次成为 FDA 批准的唯一用于治疗成年患者抗 AQP4 抗体阳性 NMOSD 的补体抑制剂。

[00:08:30] 因此，我们将进入研究并回顾一下 SOLIRIS 抗 AQP4 临床试验的研究，它称为 PREVENT，研究了 SOLIRIS 与安慰剂相比的安全性和有效性。 它测试了 143 名患有抗 AQP4 抗体阳性 NMOSD 的成年人，该研究的主要目标是确定首次判定复发的时间。 什么是判定复发？ 我们在这里给了你一个参考。 所以本质上，它是一个独立的医学专家委员会，确认研究中确实发生了复发。 所以，这里是 PREVENT 试验参与者的详细信息。 因此，招募了 143 名成人抗 AQP4 抗体阳性 NMOSD。 96 人接受了 SOLIRIS，47 人接受了安慰剂。 此处为您列出了人口统计数据。 就 IST 的使用、免疫抑制治疗而言，一些患者正在服用皮质类固醇或其他药物，尽管有些人在研究中只接受 SOLIRIS。 许多 IST，如利妥昔单抗，是不允许的。

[00:09:34] 主要目标是什么？ 主要目标是确定首次裁定复发的时间，这些患者在入组前的平均复发次数在前 2 年约为每年两次。 因此，实现了 PREVENT 研究的主要目标。 因此，我将在接下来的两张幻灯片中回顾几个数字。 与安慰剂相比，接受 SOLIRIS 治疗的患者复发风险降低了 94%。 PREVENT 研究的主要目标再次实现，另一个数字是 98%。 此外，在 48 周时，98% 接受 SOLIRIS 治疗的患者无复发，而接受安慰剂治疗的患者为 63%。

[00:10:23] 因此，再次重申，在此处查看我们的安全信息和副作用始终很重要。 因此，这里为您列出了一些常见的副作用，我们将在随后的幻灯片中再次看到这些副作用。 普通感冒、鼻子和喉咙疼痛或肿胀、腹泻、背痛、头晕、流感样症状、关节痛、潜在的喉咙刺激和瘀伤。 这可能是一些副作用的列表，而不是全部，所以我们总是希望您在使用 SOLIRIS 时向您的医生报告您注意到的任何副作用。

[00:10:55] 因此，我们又一次谈了很多关于脑膜炎球菌疫苗和接种的问题。 我将谈谈为什么这很重要。 因此，如果您尚未接种过脑膜炎球菌疫苗，则必须在首次接种 SOLIRIS 前至少 2 周接种。 而且，它们是必需的，因为 SOLIRIS 是补体抑制剂，我们在其中讨论了自动喷水灭火系统。 由于您的补体系统通常有助于抵抗这些感染，因此它会增加您感染脑膜炎球菌的几率。 因此，我们讨论了其他一些感染，它也可能增加您的风险。 而且，我们还讨论了获得这些疫苗将如何降低这种风险。

[00:11:33] 那么，您可以从哪里获得疫苗？ 我认为这对我们分享您可以在哪里获得这些疫苗也很有帮助。 因此，您的医生办公室可能在药房，可能在当地的健康中心或卫生部门，也可能在旅行诊所。 但当然，您的医生或您的医疗保健团队将能够指导您在哪里接种这些疫苗。 他们将始终参考最新的 ACIP 建议。

[00:11:59] 那么您多久收到一次 SOLIRIS？ 是输液。 它很可能通过护士直接进入您的静脉。 并且，给药将分两个阶段进行。 在前 5 周内，您将每周收到一次 SOLIRIS。 之后，您只需每 2 周输液一次。 SOLIRIS 是作为一种正在进行的疗法进行研究的，因此您的医生将与您讨论治疗时间表。 如果您错过了剂量，您需要让您的开处方者知道。 那么，很多人想知道需要多长时间？ 输液多长时间？ 您可以预期输液会持续大约 35 分钟，然后您可以预期医疗保健专业人员可能会进行一个小时的监测，只是为了确保没有输液反应，只是为了让您更加安全。 而且，这里有一点关于家庭输液，这对一些患者来说是一个很好的选择。 但这在很大程度上取决于您的保险。

[00:13:01] 因此，继续安全信息，我们审查了一些副作用，但在这里再次为您列出。 非常重要的是，任何困扰您的这些或副作用，您都要报告。 这里有关于您可以在哪里报告这些问题的信息。 最后但并非最不重要的一点是，我们将再次浏览一部分资源，供您在 NMOSD 之旅中考虑。 那么，OneSource，那么您可能会问什么是 OneSource？ 因此，OneSource 是 Alexion 提供的免费个性化患者支持计划。 所以，我的耐心教育经理团队在全国有 10 个，我们在 OneSource 下工作，我们在这里帮助你，以及我们 OneSource 团队的其他成员。 我们可以向您和您的护理人员提供疾病信息。 我们可以帮助您进行健康保险导航。 帮助持续支持。 因此，如果发生生活事件，您需要更改接受输液的地点或更改保险，OneSource 随时为您提供帮助。

[00:14:05] 最后是社区联系。 我认为这里最重要的一点是，我们确实提供面对面和在线会议和活动。 我们正在与我的团队进行更多的耐心支持会议。 我们可以帮助您与社区中的倡导团体建立联系。 而且，真的，我们可以提供帮助，我们让您有机会与像您一样的人联系。 接下来我要多谈谈这个项目。 所以，我不知道您是否听说过 Peer Connects，但这是 Alexion 提供的一个非常令人兴奋的计划。 因此，我们有一个 Peer Connects 计划，我们知道每个患有 NMOSD 的人都有自己的故事要讲述和分享。 所以现在有一种简单的方法可以与另一个患有抗 AQP4 抗体阳性 NMOSD 的成年人进行一对一交谈。 因此，Alexion Peer Connects 可以帮助您了解 NMOSD、它的影响以及如何忍受它。 可以提供他们自己的个人故事和旅程，并为您提供理解的声音和支持。 我将暂时搁置它，这样您就可以记下网站 NMOSDPeerConnects.com 或电话号码，您可以在其中拨入并与对等方建立联系。

[00:15:21] 所以，这里是 Glenice。 Glenice，在底部，她的照片，她是我们的明星之一，她是您可以通过 Peer Connects 联系的人。 所以，她在那里与你联系。 这是 Glenice 的一句话。 “Peer Connects 是我做的事情，因为我真正理解与抗 AQP4 抗体阳性 NMOSD 一起生活的感觉。 当我通过电话与某人交谈时，他们可以提出问题，我可以分享我的观点。 有时，我只是倾听。 其他时候，我可以提供支持或见解。” 我认为对于我们任何人来说，优先考虑您的健康和福祉是如此重要，甚至超越 NMOSD。

[00:16:03] 因此，我们真的想呼吁采取行动，与医生讨论您的身体健康、情绪健康、生活方式和健康，如果您对此感兴趣，还可能与支持小组联系。 所以真的，这是你的旅程。 这是你的方式。 我们真的就在 Alexion，在您的旅程中为您提供支持。 我们希望能够将您与社区中的人联系起来，如果您对此感兴趣，可能会让您参与我们的 Peer Connects 计划。 我们希望您与我们保持联系，并有可能通过 OneSource 与我们保持联系。 最后，我得到了网站 SOLIRISNMOSD.com。 我的 PEM 整个周末都会在展位上展示，他们实际上可以指导您如何在 AlexionOneSource.com 上找到您所在地区的 PEM，我们在那里有一个 PEM 查找器，您可以在其中连接您的 PEM。 今天很高兴来到这里。 谢谢你有我。 就是这样。

[00:17:01] 罗伯塔佩斯： 是的，谢谢。 非常感谢你，卡拉。 感谢您今天和我们在一起。 好吧，我想我们的舞台会谈现在已经结束了。 请前往会议区继续您的演讲。 我们在与 LA Campbell 的其中一场会议中遇到了一些技术问题。 我们正在努力解决这个问题，所以请继续关注，很快再见。 谢谢大家