[00:00:00] 罗伯塔佩斯： 在我们的下一次演讲中，Guthy-Jackson 慈善基金会执行董事 Jacinta Behne 将与我一起讨论 NMOSD CIRCLES 和 SPHERES 研究。 嗨，杰辛塔，很高兴再次见到你。

[00:00:18] 哈辛塔·贝内： 嗨，罗伯塔。

[00:00:18] 罗伯塔佩斯： 交给你。

[00:00:20] 哈辛塔·贝内： 伟大的。 罗伯塔，我的音频还好吗？

[00:00:22] 罗伯塔佩斯： 这十分完美。

[00:00:23] 哈辛塔·贝内： 精彩。

[00:00:24] 罗伯塔佩斯： 是的，我可以清楚地听到你的声音。

[00:00:25] 哈辛塔·贝内： 非常感谢，也非常感谢西格尔稀有神经免疫协会（Siegel Rare Neuroimmune Association，SRNA）。 今天很荣幸能与大家一起参加罕见的神经免疫研讨会，好吧，我有很多信息要分享。 我将以相当快的速度开始讲话，希望我不要讲得太快。 我是 Jacinta Behne，Guthy-Jackson 慈善基金会的执行董事。 今天我要谈谈两项 NMOSD 研究。 第一个是 CIRCLES，这是我们赞助的一项研究，第二个是 SPHERES。 一个刚刚启动的过程等等。 那么让我们继续吧。

[00:01:09] Guthy-Jackson 慈善基金会，我将为那些刚接触该基金会的人提供一些背景知识。 我们从 1 年 2008 月 15 日开始，一直保持强劲势头，直到现在，以及未来。 该基金会成立的初衷是维多利亚·杰克逊 (Victoria Jackson) 和比尔·古西 (Bill Guthy)，他们的首要任务是了解他们 XNUMX 岁的女儿阿里 (Ali) 所患的这种毁灭性疾病，这是公开信息，他们当时得知是NMO。 这是一种罕见的自身免疫性疾病，人们对此知之甚少。

[00:01:53] 因此，1 月 2008 日是 Guthy-Jackson 慈善基金会 XNUMX 年的正式开始日期。从那时起我就加入了这个组织，这是有回报的，同时也是充满挑战的，还有很多工作要做。 我们的首要目标、我们基金会的章程是研究。 我们的整体目标是推进 NMOSD 知识，我将略述一些我们很早就知道的事情，我们确实需要关注和形成这些事情，其中​​之一就是我们所说的 IPND，一个国际小组NMO的诊断。 当时的情况就是这样，遗憾的是现在在该国和世界的某些地区仍然如此，很难为 NMO 获得可靠、正确的诊断。

[00:02:45] 我们采访过的太多患者，有些花了 5 年、10 年、15 年才被诊断出来。 最近加入我们社区的患者告诉我们，有时只有几周的时间，所以我们非常努力地工作，并召集了一个由 20 名研究人员组成的小组，他们是来自美国和澳大利亚的全球研究人员。 他们工作了近两年，对2篇研究论文进行了审查，得出了所谓的IPND标准，这是NMO诊断的国际共识。 对了，很多人经常会问，那么NMO和NMOSD有什么区别呢？ 实际上，除非您想了解严格的定义，否则没有太大区别。

[00:03:33] NMOSD（SD 代表谱系障碍）将 NMO 源自一种自身的疾病，当时该疾病已与 MS 很好地区别开来。 我们最初被认为是 MS 变体，现在我们知道它非常独立，就像 MOG 也在这个过程中一样。 所以NMO，最初是NMOSD。 我们仍然会多次说“NMO”，两者都没有错。 我们还知道，我们必须找到一种针对复发的判定工具。 当患者发生最初的事件或第一次发作时，这当然是毁灭性的。

[00:04:15] 我们还了解到，从诊断之时起，直到，只要他们继续携带这种疾病并走这条路，问题是什么时候。 什么时候会再次复发？ 有什么办法可以让我知道任何早期迹象吗？ 我的医生如何确定我的病情复发？ 有时我会去找他和她，并说我想我是，但我不确定我是。 所以我们真的必须开发一种叫做复发导航工具的东西。 这花了几年时间，目前正处于验证阶段。 我们知道，我们必须让人们聚集在一起参加国际会议和研讨会，这也在我们的 ECTRIMS 上发生，在 2 天内，即 12 日，即 ECTRIMS 的前一天，并且尽早将人们聚集在一起。

[00:05:08] 正如我所说，我们于 1 年 2008 月 20 日开始。 接下来的 1,800 月，我们举行了第一次圆桌会议，将临床研究人员聚集在一起。 他们大约有2008个人，我们行动迅速，我们的创始人要求他们一起工作，我们将努力资助研究并请他们学习和研究这种疾病。 患者永远是第一位的。 研究是我们的首要目标。 显然是为了患者的利益。 因此，我们投入了大量的时间和资源进行宣传和资源。 这本身可能是一个完全不同的演示。 我们统计了超过 XNUMX 篇研究出版物。 不，我们并没有把它们全部写出来，但是我们的国际临床联盟的成员，我们的 CIRCLES 研究人员，他们只是参加我们的会议并一起工作，自 XNUMX 年以来在出版方面已经变得相当多产。 我们将在这项研究中多谈一点，或者对不起，这是关于 SPHERES 的纵向研究的演示。

[00:06:15] 是的，我们致力于科学拯救生命。 我们已经资助了大约 103 项研究，无论是直接资助还是共享资助，提供了其他任何方式都无法获得的资源，而且我们还创造了发展科学的基础，以便我们知道 NMO 是什么和 NMO 不是什么。 自 70 年以来，我们已投资约 2008 万美元用于资助研究，并尽一切努力让人们聚集在一起继续对话。 我们有一个 NMO 生物存储库和数据存储库。 当我们转向 CIRCLES 时我会谈论这个。 我们非常非常努力地促进与我们所知道的三个制药组织的临床试验。 其结果是，到 2020 年，三种疗法已经上架，非常感谢这些行业成员。

[00:07:17] 我们成立了一个国际临床联盟，因为我们知道我们不知道世界各地治疗 NMO 的神经科医生是谁，现在我们在全球 112 个国家拥有 30 名成员。 我认为上周可能刚刚变成 31。 现在让我们转向 CIRCLES，它已经有至少 50 个，也许更多的研究项目，正如你所看到的这些照片，一位出色的、乐于助人的女士，她愿意在我们的病人日子里，我们每年都会设立一个绘图室，在这里，她微笑着献血，您将在下一张幻灯片中看到这些标本的去向。 它直接装入一个包装中，即一个装有小瓶的容器，然后进入我们位于印第安纳州格林菲尔德科文斯生物仓库的负80度冰箱中。

[00:08:10] 什么是圆圈？ 这是 NMO 的国际合作研究和临床纵向经验。 这是一个很长的标题，因此缩写为“CIRCLES”。 这是一项纵向观察研究方案。 我们对患者进行一段时间的跟踪，它已经成为一个成熟且值得信赖的患者研究平台，因为坦率地说，我们需要通过该数据存储库来推动研究，以便我们每天都能了解更多有关 NMO 的信息。 我们的数据库中有超过1万个临床数据元素，生物样本和数据收集期为2013年至2020年，共7年，有15个学术中心。 我们有超过 1,250 个病例和相应的对照参与者，如果您是其中之一，祝福您。 我们非常感激。

[00:09:09] LabCorp 和现在的科文斯从第一天起就支持 CIRCLES 研究中心。他们管理我们的生物样本存储。 当研究人员索取标本时，他们会将这些标本运送到美国和国际上。 犹他大学数据协调中心是临床生物样本数据库。 对于科文斯站点中的每个样本，都有一条并置的数据，即身份不明患者的临床数据，只需在数据协调中心通过条形码即可识别。 他们为我们进行生物统计学，并研究数据挖掘研究。 然后是 CIRCLES，CIRCLES 将于 1 年结束。现在是收集阶段。 当然，对样本和数据的需求仍然非常活跃，CIRCLES 仍然非常活跃，我们现在正在为研究提供这些资源。

[00:10:24] SPHERES 的研究赞助商是一个名为 Corevitas 的组织，我们已经从 CIRCLES 转变为 SPHERES。 他们被称为科罗娜。 他们最近更名为 Corevitas，SPHERES 研究现已开始招募。 显然，SPHERES 的重点是为了患者，但重点是代表利益相关者群体着眼于治疗效果、安全性和生活质量。 患者有机会了解解决方案以及解决方案的一部分。 Corevitas 在自身免疫领域拥有众所周知的专业知识，并且研究以 CIRCLES 经验为基础，我们在 NMOSD 患者、现在担任 PI 的关键意见领袖和临床医生之间拥有许多值得信赖的合作伙伴关系。

[00:11:20] 所以也许你会成为 SPHERES 的一部分。 如果您的医生问过您，我们希望您会考虑，如果他们没有问过您，您可以询问，但请您知道，如果您听到球体，那就是我们正在谈论的内容。 这是一个独特的协作环境。 重要的是要知道它的监管级别，这意味着它将关注安全性、有效性、患者报告的结果和复发情况，并且通过与制药合作伙伴联盟再次合作获取数据元素和生物样本，可以实现良好的规模经济。 从患者自己的角度考虑他们是很重要的。

[00:12:00] 我现在想深入了解我们这样做的原因和对象，这里有一位女性患者，她在 NMO 之前说我是一位非常活跃且工作愉快的母亲和妻子。 现在，由于我的残疾和失禁问题，我无法工作。 我必须依赖通常不可靠的特殊交通服务。 药品和服务的费用给我的家人造成了巨大的损失。 如果您是参加本次会议的患者，我可以想象您会点头，因为这是我们从许多患者那里听到的非常标准的反应。 一位男性患者表示，作为一名 NMO 患者，我担心自己的病情会恶化到成为家人身体、经济和情感上的负担。 我不想孤单，也不想成为他们或任何人的负担。 对于我们的许多患者来说，这一切又是一个丰富的陈述。

[00:13:00] 天哪，十多年来我们已经有了患者的故事，因为我们了解到每个患者都有他或她自己的故事，并且他们已经在我们的网站上以文本形式出现。 许多美丽的故事。 今年，我们让他们倾听他们的声音，所以这就是我们所说的来自患者和护理人员的小插曲，我认为最好不要让我做所有的谈话，而是听听护理人员的声音以及他们的道路如何NMO 已经进化了，我会让他介绍自己和他的女儿。

[00:13:40] 罗伯塔佩斯： Jacinta，我认为我们听不到音频，也许是因为……

[00:13:59] 哈辛塔·贝内： 我可能没有点击共享音频，您认为是这样吗？

[00:14:05] 罗伯塔佩斯： 我不知道。 或者可能是因为它正在你的耳机中播放。 我不知道。

[00:14:09] 哈辛塔·贝内： 我不知道。 好吧，让我继续吧……

[00:14:13] 罗伯塔佩斯： 对不起。

[00:14:13] 哈辛塔·贝内： 我很抱歉。 我要做的是，这个特别的小插曲可以在我们的网站上找到，用父亲唐纳德·坎贝尔的话说，这是一个关于他女儿利亚的美丽故事。 谁在 2000 年，不，是 1900 年代末，不是 1800 年代末，1999 末或 89 年，抱歉，我不记得确切的年份了。 但我想说的是，在99年，她患上了一种根本无法识别的疾病，Leah花了18年才得到正确的诊断。 那段时间她双目失明，一度截瘫。

[00:15:03] 她已经恢复了一些活动，他们是一个美好的家庭，在一起，唐纳德谈到他的妻子和利亚现在如何成为他的英雄。 他们不断前行，拥抱生活。 他已经成为一名出色的厨师、货车司机、轮椅导游等等，哦，他还洗衣服和洗碗。 所以，如果您想给我发送电子邮件或通过以下信息，我们可以向您发送这对父女的美丽故事的网址。 就这样，让我们​​进入下一页。 那么我们在哪里？

[00:15:52] 嗯，这是对患者和护理人员采取行动的呼吁。 你能提供什么帮助？ 因为我们从 NMO 患者和护理人员身上学到的一件事是，我们看到发生了很多事情。 我们能提供什么帮助？ 一些提供帮助的方法就是加入我们的社交媒体，继续向 NMO 宣传。 最特别的是帮助最近被诊断出的其他人，这样他们就不会感到孤独。 没有人应该对这一诊断感到孤独。 您可以在我们的小插曲节目中讲述您自己的故事，我将再次向您提供执行此操作的 URL，看看您如何实现这一目标。

[00:16:38] 当我们要求您参与 NMO 调查时，我们希望您能够做出回应。 它们是患者报告的结果，它们推动了我们的研究，它们推动了我们所知道的和真正需要从患者那里听到的信息。 护理人员，他们的日常经历是什么，各种各样的事情，因为 NMO 的最终功能性治愈最终取决于每个患者及其护理人员。 所以请帮助我们。 尽可能参加 NMO 活动。 全国各地都有地区患者日。 如果你在附近，你可能会参与其中。 众多的支持小组正在开展，当然还有我们一年一度的 NMO 患者日，我们期待着举办一次面对面的活动。 我们希望这一切能够在 2022 年实现，敬请期待。

[00:17:40] 然后请鼓励捐款来资助我们的研究。 这就是我们能够达到现在的水平的原因。 在此我要感谢你们，我想请大家提问。 我知道罗伯塔会帮助我们，但如果您对我今天谈到的事情有任何疑问，请直接发送至 [电子邮件保护]，我会把它还给你，罗伯塔。 太感谢了。

[00:18:08] 罗伯塔佩斯： 是的，非常感谢你，杰辛塔，对于所有正在观看的人，我们在你的网站上找到了唐纳德的故事，并在聊天中与你分享，以便他们都可以回顾它。

[00:18:19] 哈辛塔·贝内： 感谢。

[00:18:19] 罗伯塔佩斯： 是的，绝对的。

[00:18:21] 哈辛塔·贝内： 那好极了。

[00:18:23] 罗伯塔佩斯： 我们有一个问题。 我是否必须访问我的病历才能参与其中一项研究？

[00:18:31] 哈辛塔·贝内： 哦，这是一个很好的问题。 答案是您的临床医生需要访问权限。 这是通过他的医疗记录，因为你将在诊所看你的临床医生，他会进行记录，提出一些问题，就像你进行临床检查时发生的正常事情一样，他实际上会进入或他的诊所。护士将这些数据直接输入到研究中。 因此，如果您的医生尚未询问您是否参与，您可以直接询问他，或者如果您知道您的临床医生想参加，请让他们与我联系，我们将尽一切努力实现这一目标。 那将是美妙的。

[00:19:23] 罗伯塔佩斯： 完美的。 是的，非常感谢。 另一个问题是在哪里可以找到即将发生的活动和研究？

[00:19:29] 哈辛塔·贝内： 好的，太好了。 哦，好问题。 即将举行的活动将始终出现在我们的主页上，例如，现在我们知道三月份将会有一个病人日。 如果大流行允许，我们希望并计划它将是面对面的。 它也将是虚拟的，并将在全球范围内进行流式传输，因此您可以在我们的主页上找到这些信息。 我认为这将是未来几周的问题，以及即将进行的研究，通常是研究完成后您将听到有关研究和出版物的研究。 我们总是可以告诉您发生了什么事。

[00:20:16] 一个好方法是参加我们的分组会议，我们每月至少举行一次，有时甚至更多。 这些分组会议的主题总是由患者提出的问题引发。 我们的患者倡导团队中有两位出色的人，我们的主任丽莎·麦克丹尼尔（Lisa McDaniel），她的同事，她的协调员科里·沃尔夫（Corey Wolf），如果您可以再次通过网站上的信息或在您浏览网站时捕获他们的电子邮件地址。 我会告诉你们这些人，我们知道我们的网站有很多信息，我们现在正在处理这些信息，以尝试更好地简化它，而不删除太多信息。 因此，社交网络是向 Lisa 或 Corey 或我们的网站询问消息的好地方。 我们将始终回答问题，我们不会让它们半途而废。 我希望这有帮助。

[00:21:19] 罗伯塔佩斯： 是的，一点没错。 这是一个很好的答案。 您提供了很多关于在哪里可以找到信息的好信息。

[00:21:27] 哈辛塔·贝内： 当然可以。

[00:21:27] 罗伯塔佩斯： 好了，杰辛塔，我想我们的谈话已经结束了。

[00:21:31] 哈辛塔·贝内： 大。

[00:21:31] 罗伯塔佩斯： 非常感谢您的参与。

[00:21:33] 哈辛塔·贝内： 感谢。

[00:21:33] 罗伯塔佩斯： 对此，我真的非常感激。 很高兴再次见到你。

[00:21:36] 哈辛塔·贝内： 太棒了，罗伯塔。

[00:21:36] 罗伯塔佩斯： 谢谢你所做的事。

[00:21:38] 哈辛塔·贝内： 谢谢你们，还有你们的患者和护理人员，还有你们的临床医生，我们非常感谢你们，因为没有你们，我们就无法做到这一点。 多谢。 再见。

[00:21:50] 罗伯塔佩斯： 谢谢你，杰辛塔。 再见。