[00:00:00] 罗伯塔佩斯： 欢迎大家回来参加我们关于 Core TM 和 AFM 研究的下一次谈话。 UT Southwestern 神经病学系助理教授 Kyle Blackburn 博士和 2018 SRNA James T. Lubin 研究员加入了我的行列。 他将通过 CORE TM 研究告诉我们更多关于他在 TM 和 AFM 上进行的研究。 布莱克本博士，感谢您的光临。

[00:00:32] 凯尔布莱克本博士： 感谢大家。 我知道我们今天即将结束，但我很高兴与您交谈并告诉您这个机会，我们必须为围绕 TM 和 AFM 的研究做出有意义的贡献。 因此，像 Core TM 这样的研究，这个注册表，之所以出现，实际上是缺乏关于特发性横贯性脊髓炎结果的可靠数据，这实际上是由于许多因素造成的。 首先，这是一种相对不常见的情况，因此随着时间的推移收集大量患者一直很困难。 同样重要的是要注意横贯性脊髓炎的定义有点过时了，我实际上只是在这里看到了一个错字。 它们最后一次更新是在 2002 年，而不是 2004 年。

[00:01:36] 因此，我们使用的定义自从发现水通道蛋白 4 或 MOG 以来就没有更新过，这会产生很多问题。 由于这个原因，一些旧数据可能有点不一致。 然后我还想强调不一致的数据收集。 所以我们所拥有的，实际上已经有一些研究试图在更大范围内进行这项研究，但他们所能做的最好的事情就是查看诊断为横贯性脊髓炎的人的旧记录，并使用非常评估结果的粗略措施，我在右边向您展示的其中一个是修改后的 Rankin 量表，所以它是零，实际上有一个五级，这是严重的残疾，介于两者之间的是他们的不同级别定义为残疾，实际上他们指的是运动恢复。

[00:02:30] 这确实是它的主要目标，所以这是一个粗略的衡量标准。 它并没有真正让我们全面了解某人所经历的事情。 因此，迄今为止，已经进行了多次量化 TM 结果的尝试，但规模不是很大，而且非常粗略。 所以这就是我们介入的地方。这个项目在很大程度上拒绝了我的一位导师本格林伯格正在发起的一个名为Capture的项目，他试图在一定的时间范围内了解儿科病例。 实际上，随着时间的推移关注他们。 而且因为即使在更大范围内做某事也有很多兴趣，我们创建了这项研究，称为综合结果登记探索横贯性脊髓炎或 CORE TM。

[00:03:21] 因此，我们这项研究的目标是从已确诊的 TM 和 AFM 患者那里收集信息，并审查 MRI 扫描，并尽我们所能进行全面评估。 像这样的研究的美妙之处在于我们实际上必须对我们如何做到这一点非常有创意，因为这是一种罕见的情况，而且人们相对分散，不能总是去达拉斯这样的地方。 我们实际上已经尝试使这项研究可以远程完成，我稍后会解释。

[00:03:56] 对于这项特定的研究，我们确实向任何诊断为 TM 或 AFM 的人开放，他们可以访问用于诊断其状况的 MRI 扫描，并且没有年龄或截止值. 所以，你可能在 20 年前就拥有 TM，如果你可以访问你的 MRI 扫描和你的记录，你就有资格注册。 所以，我想涵盖一些目标。 从某种意义上说，真正最大的挑战之一就是尝试全面了解 TM 和 AFM 如何以全面的方式影响个人，并在某种程度上指导该社区的需求。

[00:04:39] 因此，正如我之前所说，许多研究都将移动性和运动功能作为他们可以收集到的最佳衡量标准。 但我们知道这里还有很多其他症状在起作用，我只是在这里列出了其中一些需要评估的症状，我需要更好地理解它们，当它们被量化时，这通常有助于指导治疗，并进一步学习。 当然，这项研究的第二个目的是评估诊断的准确性，这使得诊断脊髓问题变得非常困难。 如果你们听到了我演讲的一部分，就会发现我们谈论的内容有很多曲折。

[00:05:22] 这是梅奥诊所的一项研究，它实际上表明，当我们详细审查病例时，偶尔会有诊断为特发性横贯性脊髓炎的人来找我们，我们实际上可以多次改变诊断. 因此，我们实际上这样做也是为了了解诊断的准确性，了解社区中人们的诊断方式以及诊断的多样性。 所以，为了给你更多的信息，关于研究是如何进行的，我这里真的有两个不同的队列，然后队列意味着一群人。

[00:06:02] 除了儿科和成人患者队列，患者群体。 但是我们也根据他们的 TM 相对于他们注册的时间发生的时间来划分人们。 因此，对于两年前开始出现 TM 的人来说，这是一种工作流程。 你表达了对这项研究的兴趣，我会告诉你你会如何去做。 然后你填写一份知情同意书，所以我们会通过它向你发送一份同意书和一些关于研究的信息。 您有机会提出这些关于研究和后勤的问题。

[00:06:39] 一旦您签署了同意书，我们就会收到它，我们会向您说明如何将 MRI 扫描和医疗记录发送到我们的中心。 一旦我们收到这些，我们就会以电子方式发送调查。 我们发送的调查大约需要半小时或更短时间才能完成，我想很多人告诉我。 如果您拥有所有信息，甚至可能需要更长的时间。 现在，对于人们，我们正在尝试探索长期结果，为此我为发病后不到两年的人添加了第二个数据收集。

[00:07:23] 所以他们会经历同样的过程，表达兴趣，填写同意书，提交 MRI 扫描和 CD。 提交核磁共振成像和医疗记录。 然后他们会填写调查，然后 2 年后会再次完成大部分调查。 我们正在努力查看是否有任何改善，您的状况是否有任何变化，并且真的只是想确保我们了解这种疾病对个人的长期影响。 因此，当我们进入冰山并深入了解时，调查将涵盖大量信息，因此他们会询问姓名，但他们会询问有关您的诊断和治疗的信息。

[00:08:10] 他们将给予，其中包括一定程度的流动性，这就是患者衍生疾病步骤。 这至少是关于您当前行动状况的问题。 但是会有关于抑郁和焦虑、疼痛、膀胱功能和一系列其他心理社会功能的问题，以及真正想知道 TM 或 AFM 如何影响这些措施。 所以，我们将再次走过这个过程。

[00:08:39] 对于有兴趣参与 CORE TM 和 AFM 注册的人来说，事先去收集您的医疗记录通常很有帮助。 真的最多，如果你住院了，那就是我们需要的记录范围。 当您被确诊时接受了哪些治疗？ 我们真的要看看那些东西。 看你住院时的检查。 但我们知道有些人没有住院。 它直到几个月后才被识别出来，所以在那些情况下，仅仅有神经病学笔记是有帮助的。 无论哪种方式，如果进行了 CSF 研究，我们当然希望看到 CSF 研究。 如果已经完成了血液检查，我们当然想看看血液检查。 看看它是否是一个综合评估。

[00:09:27] 当然，最大的要求之一是 MRI 扫描，原因是我们必须能够确认脊髓确实受伤了。 我们必须能够查看图像并看到。 因此，我们要求参与研究的每个人都将诊断时的 CD 图像发送给我们。 我们还建议通过允许您跟踪的服务发送这些信息。 这是一个大型医疗中心，因此我们希望能够知道它何时到达我们的中心，而且通常您可以找到位置，这有助于我们追踪事情，以防在回家的路上丢失东西。 所以。 这就是这部分的结尾。

[00:10:13] 如果你对这项研究感兴趣，我会喜欢的。 我们当然希望参与。 如果你能收集你的记录，收集你的核磁共振扫描，这是你可以表达兴趣的电子邮件地址，地址是 [电子邮件保护]。 这就是我现在要说的全部内容。 我们已经运营这个项目好几年了，每当有人表达兴趣时，我们都会感到非常兴奋，并且我们当然会尽力帮助促进尽可能多的医疗记录获取并将所有内容整合在一起。 但我很乐意回答任何人对我们注册表的任何问题。

[00:10:55] 罗伯塔佩斯： 伟大的。 非常感谢布莱克本博士。 我们感谢你的谈话。 我只是在与团队核实，是否有任何问题……

[00:11:09] 凯尔布莱克本博士： 当然

[00:11:10] 罗伯塔佩斯： …居住。 让我们来看看。 是的。 社区问题：您是否考虑过利用 PCORnet 为 CORE TM 招募参与者？

[00:11:23] 凯尔布莱克本博士： PCOR网？ 我们还没有。 不过，这是我们将来可能会探索的东西。

[00:11:33] 罗伯塔佩斯： 好的听起来不错。 还有一个，抱歉。 这就是现场活动的美妙之处。 开始了。 是否有 CORE TM 研究的网站链接？

[00:11:47] 凯尔布莱克本博士： 因此，没有特定的网站链接。 我知道，在 SRNA 网站上有可用的信息。 当然，我们最终可以获得一个链接并将其放入聊天中。 如果您想了解有关该研究的更多信息，最好的方法是，无论何时发送电子邮件，我们通常都会发送一封电子邮件，其中提供，一，同意，二，相当好的研究概述。 所以，如果您与我们联系，我很乐意分享我们的电子邮件。

[00:12:20] 罗伯塔佩斯： 完美的。 他们进来了，所以我正疯狂地移动，试图把他们都覆盖起来。 是否可以检查我们是否已经这样做了？

[00:12:29] 凯尔布莱克本博士： 当然！ 这会很容易。 如果你想发送一封电子邮件，只是说，“嘿。 我想我可能已经尝试注册了这个，”我很乐意检查一下我们的系统中是否有您。

[00:12:41] 罗伯塔佩斯： 完美的。 凯尔，很想参加这项研究，你能带英国的参与者吗？

[00:12:49] 凯尔布莱克本博士： 这是一个很好的问题。 所以，其实我们之前也招过英国有记录的人，所以肯定是可以的。 如果您能拿到 MRI 扫描图并获得病历，我们很乐意让任何有英文病历的人进行审查。

[00:13:07] 罗伯塔佩斯： 完美的。 MRI 从发病到现在有多长时间是否重要，如果您每 3 到 4 年进行一次，您是否也想要它们，以便您可以比较它们，例如？

[00:13:18] 凯尔布莱克本博士： 这是个好问题。 我们真正关注的主要 MRI 扫描是在诊断时获得的 MRI。 当然，如果您想发送其他人，我们也可以提供。 例如，如果 MRI 被认为是正常的，但后来显然被认为是异常的，那肯定是我们会考虑和审查的事情，但作为他们评估的一部分，有些人每隔几年就进行一次 MRI，因为这有人问，我们不一定需要所有这些。 我们只需要真正确保诊断和 TM 安全的那些。

[00:14:01] 罗伯塔佩斯： 好的，谢谢。 其他问题：个人获得自己的记录通常需要付费。 您是否可以选择提交表格让医院免费向您发送记录、图像给参与者？

[00:14:15] 凯尔布莱克本博士： 是的，这是一个很好的问题，不幸的是，这对我们来说是一个棘手的问题。 我们偶尔会帮助患者填写表格，以便我们可以请求他们是否是 UT Southwestern 的患者并且他们想参加。 因为我们建立了医患关系。 但是对于在 UT Southwestern 网络之外感兴趣的人来说，这样做对我来说更具挑战性，因为我们实际上是为了研究而不是为了临床目的而要求这些记录。 所以不幸的是，有时这个人不得不承担这些费用。

[00:14:52] 罗伯塔佩斯： 谢谢。 还有一个刚刚进来的：如果 MRI 扫描显示脊柱损伤，但诊断要晚很多怎么办？

[00:15:01] 凯尔布莱克本博士： 没关系。 我希望看到显示损伤的核磁共振成像以及针对这个特定个体的记录，当然，我们正在研究的其中一件事是，初步诊断是什么？ 所以，如果你在急诊室，我们看到很多人被诊断出患有格林-巴利综合征，所以在这种情况下，获得 MRI 和初步评估的记录可能会有所帮助，然后随后的评估导致横贯性脊髓炎的诊断。 我们当然会对这些感兴趣。

[00:15:40] 罗伯塔佩斯： 伟大的。 另一个。 “如果那些患有复发性 TM 的患者在初次就诊时和 5 个月后进行 MRI 检查怎么办？” 是的，所以这是一个问题。

[00:15:51] 凯尔布莱克本博士： 是的，这是一个非常有趣的问题。 当然，欢迎那些被诊断出患有 TM 的复发者提交这些，如果他们真的复发了并且已经在影像学上得到证实，我们会看一看。 这是一个有趣的情况，我们希望确保在审查记录时，我们认为我们同意诊断，但我们肯定会对注册和查看成像感兴趣。

[00:16:19] 罗伯塔佩斯： 好的谢谢。 我想我们还有一些时间。

[00:16:22] 凯尔布莱克本博士： 是啊。

[00:16:23] 罗伯塔佩斯： 这是另一个。 我认为您已经进入了此时提交的大多数问题的前三个。 “我的病灶很小，在医院错过了。 2 个月后，在进行额外的 MRI 检查后，我被诊断为特发性横贯性脊髓炎。 你想要所有这些初始扫描吗？”

[00:16:46] 凯尔布莱克本博士： 这是一个很好的问题，我认为在这种情况下，发送更多信息而不是更少信息总是一个好主意，这样我们就可以放心，我们已经得到了我们在审查时确保诊断所需的信息。 我绝对有兴趣在这个案例中看到第一次核磁共振成像，如果后续核磁共振成像显示出更突出的东西，那也很好。 我们很高兴看到这两者。

[00:17:17] 罗伯塔佩斯： 太好了谢谢。 另一个正在进来。我在我们说话的时候添加它。 还没看呢，一起来看看吧！ 是否有正式的研究申请可以提交给我们的顾问以解释我们希望参与的研究？

[00:17:34] 凯尔布莱克本博士： 这是个好问题。 我们有一个或两个临床医生有兴趣询问他们的患者是否可以参加一项研究，我们当然会提出这个问题。 目前还没有正式的研究申请，但我们可以为您提供我们可以为您提供的信息，您可以与您的团队共享这些信息。 根据对顾问的使用，我推测此人不是来自美国。 神经科医生通常不这么称呼。 实际上，我们在英国已经做到了这一点，另一位神经学家伸出援手，我们与他们分享了有关该研究的信息。 所以，你当然可以这样做。 我们可以向您提供他们可以查看的信息。 您可以与他们分享。 我们不介意

[00:18:27] 罗伯塔佩斯： 伟大的。 好吧。 我想我们已经问完问题了。 我没有看到任何新的人加入，所以非常感谢你，布莱克本博士今天抽出时间来就正在进行的研究进行非常全面的讨论。 感谢您的时间。

[00:18:47] 凯尔布莱克本博士： 谢谢你们。 我希望看到一些电子邮件。

[00:18:50] 罗伯塔佩斯： 听起来不错。 再见。