[00:00:05] Carlos A. Pardo 博士: 很高兴介绍下一位演讲者。 来自 UT Southwestern 的 Kyle Blackburn 博士。 Kyle 是新一代的神经学家，他们将负责治疗神经免疫疾病，很高兴介绍 Kyle，因为 Kyle 是我们以前的 SRNA 研究员之一，并且在 UT Southwestern 一直非常积极地继续工作，当 Dr . Ben Greenberg 退休了，我不知道他是否会退休，Kyle 博士即将到来并基本上继续领导研究罕见的神经免疫疾病。 凯尔，谢谢你。

[00:00:57] 凯尔布莱克本博士： 谢谢。 帕多博士。 很高兴再次回到这里。 我想我们最后一次亲自这样做是在三年前，所以总是很棒。 提醒大家，本·格林伯格不会很快退休。 我们还有很长的路要走。

[00:01:11] Carlos A. Pardo 博士： 好的。

[00:01:11] 凯尔布莱克本博士: 好的，我已经知道了。 所以，我要谈谈过去几年 SRNA 一直支持我的两个项目。 第一个是我标记为 Know RND 的项目。 主要是因为您需要缩写和一些 IRB 协议。 所以，我需要一些。 所以，这个项目真正诞生于了解患有罕见神经免疫疾病的人对他们的病情有多少了解的想法，我只想在我们开始之前解释我如何看待知识的并发症。 所以，我认为在座的每个人，在一个理想的世界里，都会以一种非常流畅的方式接受他们的诊断，而且我不知道乔治克鲁尼会在我们没有计划的性健康谈话中出现。

[00:02:09] 因此，理想的做法是让您的医生或您的提供者检查您的症状，确切了解发生了什么，进行适当的测试并做出诊断。 在这种情况下，我们将以急性弛缓性脊髓炎为例。 那将是理想的情况，有时医疗保健确实可以像那样无缝工作。 但不幸的是，对于你们中的许多人来说，你们的道路看起来是这样的。

[00:02:35] 你去看了很多医生，你被告知了很多事情，你可能是我听说因横贯性脊髓炎而被急诊室拒之门外的人数，这令人震惊。 但是他们被告知了多种不同的事情。 看起来我有一些我需要点击的东西。 有几次 MRI 扫描，随着时间的推移重复 MRI。 有，我想我们已经听说了。 好像你所有的血都没有了。 你不可能付出更多。 有多个脊椎穿刺，但您仍然不了解自己的状况，有时需要到离您很多很多英里的地方才能做到这一点。

[00:03:15] 不幸的是，对于某些人来说，他们从未真正理解过这些只是医疗保健的特定因素。 当然，还有许多其他障碍会导致人们对自己的病情了解甚少，即使诊断正确也是如此，尤其是这种情况很少见。 当然，如果你从事医疗保健，你可能会有更多的优势。

[00:03:46] 因此，可能存在特定于您的背景和教育的因素，然后在当今世界，在线提供的内容可能已经过时，例如我们多次听到的三分之一，三分之一，三分之一的事情或只是错误的信息也与之相反，但所有这些都是可能导致某人不了解他们的状况的因素，这是有问题的，因为真正了解您的健康状况并对疾病本身及其背后的原因有一些基本了解有助于人们管理这种疾病，它有助于预防并发症。

[00:04:45] 所以，如果我们以糖尿病为例，如果你不了解糖尿病是一种血糖疾病，你可能会更难理解为什么你需要这种胰岛素。 你不明白糖尿病有并发症。 您可能不了解可能会发生肾脏和神经系统并发症。 因此，在这些情况下，有大量数据表明，在更常见的情况下，对疾病的良好理解为您如何坚持治疗以及如何进行预防并发症所需的预防保健奠定了坚实的基础。 我认为这可能适用于我们今天所报道的疾病。 因此，为了弥合这一差距，我认为多年来与人们的对话中已经摒弃了很多。 人们渴望了解 SRNA 服务的社区有多少，他们对自己的状况了解多少？

[00:05:32] 这是一个很难填补的空白，因为这是一个非常大的群体，他们患有大量不同的疾病，而且当时确实没有这方面的数据。 因此，我们决定着手并尝试这样做。 因此，这是该项目将如何进行的总体概述。 所以，第一步是，你必须制定一个衡量标准，在研究中，仅仅说我做了一个测试是不够的。 我写的。 它确实必须经过几轮编辑。 人们必须就内容达成一致。 必须有某些领域是一致同意的，除此之外还必须有某种程度的我们称之为验证的内容，我们已经完成了这一步。 第二步实际上是试点测试。

[00:06:22] 所以，我们目前正处于这个阶段，我们正在少数人身上测试该措施，我选择了我自己的患者，而且我特别选择了那些不怕反抗的患者想法或与我谈论或坦率地谈论某事，因为我希望人们会大声说，嘿，这里需要进行更改以完善措施。 然后在最后一步中，实际上将传播该措施，以实际了解社区中这些罕见神经免疫疾病的一般知识。 所以，第一步是衡量发展，正如我所说的。 因此，我们有一个主要由 UT Southwestern 的临床医生组成的团队，但我们也有一名神经心理学家参与。

[00:07:10] 然后我们还得到了 SRNA 成员的反馈。 这些是测试涵盖的领域。 随着我们在其他阶段的适应，这可能会随着时间的推移而改变，但我们对神经解剖学有非常基本的了解，因此人们可能会经历神经系统症状的不同部分。 这是关于原因的几个问题，或者是从导致它们的某种原因来理解这些情况，然后，我想你昨天听过格林伯格博士关于复发的演讲，以及有时这不是一个简单的理解，而这肯定是我们看到的一个领域很多混乱。 因此，我们有几个关于病情复发和治疗的问题。 因此，我们确实要求人们也完成一些关于教育背景的信息，关于他们何时被诊断出来，他们是否仍在遵循可能影响他们对自己病情的理解的因素。

[00:08:11] 然后我们正在使用……我们有健康素养的衡量标准。 因此，健康素养是个人理解健康信息的能力。 无论是医生提供给他们的信息还是来自他们的保险等。 健康素养肯定是一件重要的事情，可能与您对病情的了解相关。 因此，我们目前处于第二步，我们实际上计划在五名患者中进行此操作，这些都是我的门诊患者，所以他们都是成年人。 到目前为止，在我就诊期间，我们已经以某种方式完成了五分之四的人，其中一名横贯性脊髓炎患者还没有落在我的腿上。 但我们已经让 NMO 和 MOGAD 的其他人参与进来。 因此，我们对这些人中的每一个人所做的是，他们像其他任何人一样在线进行测试，然后他们与我坐下来大约 30-45 分钟，我们刚刚讨论了它的进展情况。

[00:09:12] 我们审阅了每个问题，我问了一个关于措辞的详细评估，评估它的不同方式，就像我说的，我们只是在等待再做一个，然后我们将修改进一步制定措施并将其发送给另一轮评论，然后我们将继续进行第三步。 第三步是我们真正开放参与的地方。 在 COVID 期间，我们已经能够以虚拟形式同意，这使得想要参与但可能不会访问 UT Southwestern 的人更容易。 因此，我们很高兴地说，我们将能够通过所谓的 RedCap 打开它，它只是大多数医疗中心都可用的数据库软件，人们应该很容易同意，然后在可用后采取措施。 之后，我们将能够查看该度量并了解该度量的执行情况，并更多地了解有关社区特定条件的知识。

[00:10:22] 所以这是我正在进行的第一个项目，然后我们将讨论一个已经进行了一段时间的项目，那就是 CORE TM 注册表。 因此，注册表基本上只是数据的汇编，可以通过多种方式收集。 这是我自从第一次被介绍给横贯性脊髓炎协会以来就一直致力于的项目。 所以，为了解释一下我们为什么进行这个项目，很多关于横贯性脊髓炎和许多这些罕见病症的信息，以及人们所经历的结果，实际上都集中在严重依赖运动功能的措施上. 所以，在右边，我实际上向你展示了什么是改良的 Rankin 量表，它实际上在最近研究横贯性脊髓炎和结果的一篇主要论文中被引用。 修改后的Rankin量表是一种卒中量表，它确实非常依赖于运动特征，虽然人们试图对其进行调整以包括其他领域来捕捉结果，但因为它真正关注运动和活动状态，我真的觉得它是一个不完善的衡量，它没有衡量我们花了很多时间讨论的所有其他症状，在座谈会期间，我什至没有列出我们涵盖的所有潜在症状。

[00:11:49] 因此，我们确实需要创造性地收集脊髓炎患者的结果。 这个注册表肯定提供了这样做的机会。 我一片空白。 好的，我们开始吧。 所以，这就是研究的设计方式。 所以，我们再次希望，我们正在尝试招募来自……的人，这是我们能招募到的尽可能多的人。 因此，我们试图保持灵活性，但我们也希望专注于能够确认诊断，我们的目标之一也是查看诊断的准确性。 同样，人们被告知可能是横贯性脊髓炎，因为您听说有很多人可能被误诊并患有其他疾病，例如中风。 因此，我们当然会招收人员，人们同意我们现在使用的是旧学校的纸质同意流程，但仍在通过在线方式进行。 我们让人们发送他们的 MRI 图像和他们的病历，我们真的想要许多人的详细病历，这些病历是从他们被诊断出住院时开始的。

[00:13:01] 一旦我们有了这些，我们就会让人们完成调查，这就是研究的设计方式，这就是我们所处的位置。 所以，在研究中有一定程度的流失是正常的。 但这项研究肯定有一些障碍。 在上周之前，大约有 110 人通过电子邮件向我们表达了对这项研究的兴趣。 同样，有些人不跟进是正常的。 但我们只能得到它，实际上大约有 20 人同意了。 我回去重新计票，就像多年前的佛罗里达州选举一样。 实际上，我们现在已经招收了 13 名实际完成学习程序的人。 所以，我们比我们想要的三年要低一点。 一些信息 我们主要获得了有关成年人的信息。 这个 PDDS 分数是……这是我们修改过的疾病步骤分数。 它主要使用多发性硬化症结果供患者报告。 XNUMX 是使用晚期 CAIN 状态的个人。 就是那些处于最低点的人。

[00:14:14] 然后一个意味着某人有一些症状，通常是感觉症状，但在其他方面有良好的运动恢复。 常用的免疫疗法是类固醇，然后少数人确实接受了 IVIG 和血浆置换。 再说一次，我们只能注册 12 个或完成 12 个科目到终点线。 我一直在努力研究为什么会这样。 我真的认为最大的障碍在于人们表达兴趣或同意之后，甚至是获取记录。 获取医疗记录是件苦差事。 我确实尝试过亲自填写医疗记录请求并让他们参与这项研究，从而介入并帮助人们。 即使那样，我也不总是能拿到记录，即使是医生问的。

[00:15:06] 所以，我只能想象在患者方面获取记录可能具有挑战性。 然后还有一些障碍，许多人表示有兴趣，他们没有进行 MRI 扫描或真的无法追踪它，这也会造成障碍。 所以，这些是一些事情，然后可能还有其他一些因素使我们的数字比我们想要的要低一些。 对于这个注册管理机构来说，每个注册管理机构都需要定期查看其程序并评估新流程。 自从这项研究开始以来，我们已经制定了新的措施，UT Southwestern 允许进行虚拟同意的新同意流程将使双方的事情变得容易得多。 如果不取消病历要求并依靠患者报告来满足我们希望收集的一些措施，我将坚定地致力于减轻病历负担。 我仍然认为 MRI 那个数据是非常关键的。

[00:16:13] 可能只有一部分我们必须接受的患者不会接受 MRI 检查，但如果有人可以让我们进行 MRI 扫描，我们肯定会将其作为一个选项因为它确实为我们提供了很多信息。 当我们寻找改善同意过程并消除其中一些障碍的方法时，我也认为有机会批判性地看待这个问题并说，除了我们想要的感觉疼痛和膀胱功能之外，还有其他结果吗？添加？ 在我创建此注册表时，我们实际上已经聘请了 UT Southwestern 多发性硬化症注册表方面最重要的专家之一。 所以，我很高兴地说，我将与她联系，看看她是否可以就如何改进注册表以及我们可能感兴趣的未来结果提供任何建议。 甚至有人讨论说，也许我们可以将其扩展到脊髓病的其他原因，而不仅仅是特发性 TM，以捕捉疾病状态的扩大表型。 这就是我真正为你们所有人准备的一切。 除了这张肯塔基州的照片，我一直想感谢大家的支持，我很乐意回答任何问题。 沙。

[00:17:43] 桑迪西格尔： 谢谢。 凯尔，你提出了一个非常有趣的问题。 那病历属于谁？ 他们在法律上属于谁？

[00:17:57] 凯尔布莱克本博士：实际上最近的立法规定您应该有权访问您的医疗记录，并且实际上可以自由访问它们，并且您应该可以使用它们。 现在，其中一些记录更旧。 所以，我不知道他们是否像他们应该的那样容易接近。 但是有人推动人们认识到这些记录应该是您的，并且您应该能够访问它们。 从我所看到的情况来看，这仍然不容易。 然后即使你获得了它们，有时甚至将它们送到另一个医疗中心也是另一个挑战。

[00:18:30] 桑迪西格尔: 这是联邦立法吗？

[00:18:33] 凯尔布莱克本博士: 我认为这是联邦的。

[00:18:34] 桑迪西格尔： 好的。 那太棒了。 所以，每个人都需要听到这一点，因为这非常重要，如果你要的话，你应该索取你的病历。 谢谢。

[00:18:49] 凯尔布莱克本博士：是的。

[00:18:53] 观众1: 关于病历，我知道大部分机构都用My Chart，你几乎可以比你的医生先拿到。 你可以下载它们。 问题是……这也是一个问题。 有时作为一名治疗师，我会想，为什么我要把它写在笔记里？ 但是有一个限制。 好像一年多了，没了。 所以，这就成了一个问题。 然后像我这样的人在 35 年前被诊断出来； 你不会找到那些记录。 那么多年前被诊断出的人如何适应这些研究模型呢？

[00:19:33] 凯尔布莱克本博士: 嗯，完全正确。 我认为这就是我们实现这些挑战的地方。 我们可能已经把更多的挑战摆在我们面前，我们需要实际获得好的信息。 所以这就是我认为我们开始退回其中一些内容的地方，至少让其中一些内容成为可选的，因为至少在一部分人中使用它们会很好，但开始更多地向社区开放它使这更具包容性。 我认为这真的是我的目标。

[00:20:05] 观众2：来自在线社区的问题——嗨，凯尔——问题来了。问题是，是否有任何计划将登记范围扩大到包括儿科？

[00:20:17] 凯尔布莱克本博士: 因此，登记处目前确实包括儿科。 因此，如果孩子或他们的家庭成员想注册，他们可以这样做。 谢谢你们。

[00:20:34] Carlos A. Pardo 博士: 谢谢你，凯尔。 郑重声明，格林伯格博士并没有退休。