丽贝卡·惠特尼： [00:00:03] 感谢大家今天来到这里，欢迎收看 SRNA 专家播客系列，这是与 CDC 合作的特别版。 今天的播客标题为“我的孩子刚刚被诊断出患有 AFM。 我需要知道什么？” 我叫丽贝卡·惠特尼 (Rebecca Whitney)，是西格尔罕见神经免疫协会 (Siegel Rare Neuroimmune Association, SRNA) 的儿科项目副主任，我将主持此播客。

[00:00:29] SRNA 是一家专注于支持、教育和研究罕见神经免疫疾病的非营利组织。 您可以在我们的网站 wearesrna.org 上了解更多关于我们的信息。 该播客是与疾病控制和预防中心病毒病司合作举办的。

[00:00:51] 该播客也正在录制中，并将在 CDC 和 SRNA 的网站上提供。 在通话期间，如果您有任何疑问，可以通过 Zoom 提供的聊天选项发送消息。 我们将尽最大努力解决您的问题，以及那些我们无法在规定时间内解决的问题，我们将在播客结束后与您单独跟进。

[00:01:12] 对于今天的播客，我们很高兴邀请到费城儿童医院的 Sarah Hopkins 博士和 Sarah Stoney 博士。 莎拉·霍普金斯 (Sarah Hopkins) 博士于 2004 年毕业于阿肯色大学医学院，并于 2009 年在辛辛那提儿童医院医疗中心完成儿科和神经病学住院医师培训，并在那里任教多年。

[00:01:37] 霍普金斯医生于 2014 年来到费城儿童医院，并于 2017 年成为多发性硬化症和神经炎症疾病科主任。霍普金斯医生对脊髓炎症性疾病感兴趣，并指导多学科CHOP 的脊髓炎诊所。 她对急性弛缓性脊髓炎 (AFM) 很感兴趣，并担任美国疾病控制和预防中心的神经病学顾问，负责与 AFM 监测相关的活动。 她是 NIH AFM 自然历史研究和国际小儿眼阵挛肌阵挛共济失调综合征登记处的首席研究员。 Hopkins 博士与宾夕法尼亚大学的 Jennifer Orthmann-Murphy 博士一起担任 CHOP/Penn Age Span MS 和 Neuroinflammatory Disorders Fellowship 的联合主任。

[00:02:29] 莎拉·斯通尼 (Sarah Stoney) 是获得执照的社会工作者，她于 2014 年毕业于韦斯特切斯特大学，获得社会工作硕士学位，此前她于 2006 年获得了同一学科的学士学位。她加入了费城儿童医院的神经科2014 年。此前，她曾在 Penn Medicine 切斯特县医院的急诊科工作，并在林肯家庭和青年中心担任家庭顾问。 在 CHOP，她协助患者及其家人驾驭复杂的医疗系统，向家庭及其学校和整个社区倡导，并为多个专科诊所的患者和家庭提供持续支持。

[00:03:11] 欢迎并感谢你们今天加入我们。

莎拉霍普金斯博士： [00:03:14] 非常感谢您邀请我们。 很高兴来到这里。

丽贝卡·惠特尼： [00:03:19] 谢谢。 今天播客的目标是在儿童被诊断出 AFM 后的关键且通常令人恐惧的时期为儿童和家庭提供支持。 他们通常已经经历了这么多的诊断，孩子和家人可能非常害怕接下来会发生什么，或者这种闻所未闻的诊断甚至意味着什么。

[00:03:42] 对于正在发生的事情，他们需要了解什么？他们从哪里开始提出问题和寻求支持？ 霍普金斯医生，我想我们可以先问你，一旦你怀疑或确认 AFM 诊断，家人需要了解哪些有关急性治疗的信息？

莎拉霍普金斯博士： [00:03:59] 嗯，我认为这是一个很好的问题。 当然，每个人都想知道的第一个，你知道，什么，你知道，我们要提供的东西是什么，这将解决问题。 因此，当我认为，考虑 AFM 治疗的最佳方法是了解我们的想法、什么、AFM 是什么以及我们认为导致它的原因，然后了解我们希望各种治疗的作用。

[00:04:26] 所以，所以当我们考虑一般的脊髓或大脑和脊髓时，我们会考虑神经细胞的工作方式。 你已经有了第一个从大脑开始并进入脊髓的神经细胞。

[00:04:40] 而且，你知道，如果你听过格林伯格博士讨论过这个问题，你就会知道第一根电线和第二根电线。 所以从大脑开始然后到达脊髓前角的神经细胞就是第一根电线。 然后在脊髓中，第一根导线与第二根导线连接。 第二个是运动神经元，然后发出神经支配身体不同部位的肌肉。 因此，当您遇到涉及第一神经的问题时，或者我们称神经学家为第一阶运动神经元时，您会遇到诸如无力之类的问题，但在神经学家测试时也会增加腿部肌肉张力和反射增加用锤子。

[00:05:29] 然而，当你的第二条电线或电机、二阶运动神经元出现问题时，你的反应就会很低，你会变得软弱无力，而且也很虚弱。 弱点的模式可能略有不同。 所以，当我们想到原子力显微镜时，我们认为正在发生的是一种病毒，我们认为至少我们所拥有的原子力显微镜流行病与肠道病毒有关，然后病毒攻击内角细胞，这是开始，有点，那些第二根电线。 这就是为什么我们的 AFM 患者会变得松弛或无力。 我们认为病毒实际上感染了前角。

[00:06:20] 这就是我们在 AFM 小鼠模型中看到的，以及我们在来自接受过 AFM 的人的旧式尸检标本中看到的。 幸运的是，我们没有最近爆发的那些，但我们拥有的旧信息表明它是脊髓的急性感染。 现在，令人困惑的是，当你的前角细胞感染时，你的，当你有这样的感染时，你的免疫系统会尝试处理感染。

[00:06:54] 有时产生的炎症实际上会导致第一根电线受伤，这也会给你带来一些、一些肢体反射增强的症状。 所以更常见的事情是，如果你要这样做，第一根电线，你知道，你的手臂可能会有第二根电线。 然后是更长的第一根电线，向下延伸到您的腿部，您知道，您的手臂可能松软，但随后腿部的张力会增加。

[00:07:31] 所以我们遇到了前角病毒直接感染的问题。 然后我们可能会遇到免疫系统过度激活的问题，这可能会导致其他问题。 因此，在考虑脐带病毒的急性感染时，理想情况下我们会有一种直接作用于肠道病毒的抗病毒药物。

[00:07:55] 这是我们真正没有的东西。 我们尝试使用氟西汀。 如果你还记得的话，在 2016 年，我们认为也许，我们认为因为氟西汀在一个培养皿中抑制了病毒，也许将它提供给患有 AFM 的人可能会起作用，但这并没有真正实现不幸的是。

[00:08:16] 但是我们尝试治疗病毒感染的一种方法是给人们 IVIG，我们知道它包括抗体，在我们自己的病毒株中循环。 因此，我们的想法是尽快给人们提供这些抗体，以帮助对抗病毒，帮助对抗病毒感染。 然后，如果有证据表明您的免疫系统存在某种旁观者炎症。 所以也许，也许病人也有高反应，高反射，或者你看到一些涉及白质而不是，只是，只是脊髓的灰质，然后你考虑是否要给类固醇，这是免疫学世界的锤子。

[00:09:03] 你知道，他们确实在所有环境中抑制了免疫反应。 然后是血浆置换，这当然会清除可能导致脊髓出现其他问题的抗体。 虽然，重要的是要记住，这也会清除 IVIG，所以重要的是要考虑所有这些，所有这些可能发生的情况。

[00:09:25] 所以这些是使用的主要治疗方法。 您将看到的最常见的情况是，尤其是在开始时，人们试图用 IVIG 来抑制病毒感染。 然后根据情况，可以考虑类固醇或血浆置换，但这非常依赖于患者。

丽贝卡·惠特尼： [00:09:45] 好的。 是的，所以显然有一个需要遵循的命令，但这取决于在那个病人身上发现的情况。

莎拉霍普金斯博士： [00:10:01] 这也有点取决于差速器中还有什么。 你知道，有时我们第一次见到病人，我们确定他们有原子力显微镜。 但有时我们不确定他们是否患有 AFM，或者他们是否患有横贯性脊髓炎，或者您是否听说过 MOG 相关的脱髓鞘，这些疾病的治疗方法有所不同。

[00:10:19] 因此，重要的是有一位神经科医生可以与您讨论所有这些不同的可能性，以及为什么，有点，他们正在推荐他们当时推荐的东西。

丽贝卡·惠特尼： [00:10:30] 做出鉴别诊断，因为急性治疗可能不同。

莎拉霍普金斯博士： [00:10:36] 是的，取决于临床情况。

丽贝卡·惠特尼： [00:10:40] 好的。 通常是否存在一种偏好优于另一种的偏好？ 有什么……他们有不同的目标吗？

[00:10:51] 你谈到了一点点，你知道，就像静脉注射类固醇，篡改免疫系统。 在您讨论的三者中，您是否更喜欢通常效果更好的那个，或者您认为它的结果更好？

莎拉霍普金斯博士： [00:11:07] 好吧，实际上我可能应该在第一个问题中提到的另一件事是，我们没有任何通过研究证明适用于 AFM 的治疗方法。

[00:11:20] 这是出于很多不同的原因，我们可能会进入，可能会在以后进入。 但是，因此并没有一种规定的、明确的，“这是你必须在原子力显微镜中做的，”或“这是必须的，必须给出的顺序。” 再次重申，这实际上仅取决于临床医生对演示文稿的解释。 但在那里，我要强调的是，你知道，总是应该有一个理由，他们应该总是能够与病人的家人讨论这种推理。

丽贝卡·惠特尼： [00:11:53] 好的。 出色的。 这对于家庭能够询问和理解为什么一个人可能被给予而不是另一个人以及这些急性治疗的目标是什么非常重要。

[00:12:06] 你怎么知道，一旦你决定了急性治疗计划是什么，你怎么知道它是否有效？ 一个家庭应该期待看到什么？ 我知道有时候这会很困难，因为需要时间才能看到结果。 在您可以尝试另一种可用的急性治疗之前，您需要等待多长时间？

莎拉霍普金斯博士： [00:12:33] 好吧，那是一个很棒的问题，我希望我知道明确的答案。 你知道，我认为至少当我考虑给予 IVIG 时，我正在考虑尽我所能帮助免疫系统防止感染恶化，这是第一步也是最重要的一步。

[00:12:59] 正如我们已经讨论过的那样，没有很多证据表明这些治疗中的任何一种都能使人们明显好转，尤其是立即好转。 他们，他们都需要一些时间。 当我想到 IVIG 时，我在想，我能停下来吗，我能阻止事情变得更糟吗？

[00:13:21] 你知道，这些患者是，我们的 AFM 患者通常会在第一天变得更糟，大约五天。 而且我认为，如果我们能够缩短该期限，那将非常非常有帮助。 然后，有时如果有继发性炎症和白质束受累，那是那种感觉束以及那种，那是第一根电线。 你知道，有时我们会看到，我们会在急性感染期、类固醇或血浆交换之后给予。 那个额外的炎症，当那个额外的炎症下降时，它可以让你更清楚、快速地得到改善。

[00:14:15] 但同样，并不是每个人都有第二神经，有点参与。 所以，很难说，你知道，如果三到五天后你没有看到改善，那么你就需要再做一次治疗。 AFM 并不像我们其他一些神经免疫疾病那样清晰。

丽贝卡·惠特尼： [00:14:34] 好的。 这些治疗中有一些可以重复吗？ 他们需要重复吗？ 所以如果你给了 IVIG，并且你经历了一个疗程，是否有可能在尝试其他东西之前再次重复它？ 那有没有出现过？

莎拉霍普金斯博士： [00:14:55] 因此，通常情况下，原子力显微镜是一种一次性的东西。 实际上我会说通常，总是。 我不知道有谁看过两集 AFM。 这对我来说意味着你可能想要寻找，特别是寻找与第二集不同的原因。 但是如果，对于 IVIG，我的意思是，如果你一直在尝试干预感染，那么，你知道，这在急性感染期间会有帮助是有道理的，而不是你会看到的东西以后改进。

[00:15:32] 所以，所以我们通常只会给 IVIG 一次，在那里，你知道，可能有一些警告取决于介绍。 但几乎总是只有一剂 IVIG。

丽贝卡·惠特尼： [00:15:45] 好的。 而且，我也想澄清一下，那是我的，我的问题，是在紧急情况下，如果，如果它会在继续之前重复，到额外的。

莎拉霍普金斯博士： [00:15:58] 所以通常不会，需要注意的是给药方案会有所不同。 所以，剂量通常是每公斤两克。 在某些站点，我们会将其分成两天甚至四天。 但是，我们认为无论服用多少天，每公斤两克都是一剂。

丽贝卡·惠特尼： [00:16:20] 好的。 好的。 如果一个家庭或孩子在这些急性治疗过程中没有经历或没有看到改善怎么办？ 你如何处理这个问题？ 比如，下一步是什么？ 什么，他们应该问什么问题？

莎拉霍普金斯博士： [00:16:42] 好吧，真的，我想，当一个孩子第一次被诊断出患有 AFM 时，当然，作为你的父母，你的想法是，你知道，好吧，那怎么样我们要解决这个问题吗？

[00:16:56] 我，我完全理解。 但是因为使用原子力显微镜，我们没有经过专门证明可以使事情变得更好的治疗方法，我们发现，自从我们在 2014 年首次看到这种情况以来的过去几年里，真正的康复和物理治疗，职业，老实说，言语治疗可能比人们刚到医院时接受的急性治疗更重要。 因此，当这些患者在医院时，尽快开始物理和职业治疗，真正思考我们是什么，我们将如何做康复方面的工作来帮助这个患者好转？

[00:17:45] 这些都是非常关键的事情，因为患者甚至可以在数月和数月后通过增加康复治疗来改善他们的功能。 然后还有一些我们通常在发病后六个月左右考虑的外科手术。 像神经转移手术之类的东西，然后再晚一点，通常像肌腱转移手术来帮助改善那些功能。

[00:18:11] 所以还有其他选择，重要的是要在课程的早期就考虑进行康复和治疗，尤其是使用 AFM 时。

丽贝卡·惠特尼： [00:18:21] 好的。 出色的。 谢谢。 并稍微切换一下以确定正在发生的事情，进行诊断。 显然，核磁共振几乎是每个孩子都用 AFM 进行的检查。 在这种急性情况下，这些核磁共振检查多久进行一次？

[00:18:43] 你会进行急性治疗，然后再做一次 MRI 检查脊髓发生了什么吗？ 就成像而言，家庭应该期待什么？

莎拉霍普金斯博士： [00:18:55] 好吧，所以我认为这是中心之间略有不同的一件事。 重要的是要认识到，即使您真的怀疑 AFM，您知道，有时在症状出现后很快进行的脊髓 MRI 可能看起来正常或接近正常。

[00:19:14] 因此，如果第一次 MRI 正常，我们将在 XNUMX 到 XNUMX 天内重复进行，这并不罕见。 然后，至少在我们的中心，某人接受扫描的频率将取决于他们的表现。 你知道，我们确实在尝试治疗患者而不是治疗影像。

[00:19:37] 所以，如果，如果患者情况好转，可能不会出现重复图像，或者，如果患者情况稳定。 现在，如果患者病情恶化，您知道，通常大约一周左右会进行重复成像。 所以我认为，但我认为这会因中心和患者的临床表现而有所不同。

丽贝卡·惠特尼： [00:20:00] 好的。 好的。 在孩子经历这些对家庭来说很重要、需要考虑或需要注意的急性治疗时，可能需要采取任何其他干预措施或措施来支持他们吗？

莎拉霍普金斯博士： [00:20:17] 当然。 而且我认为，我真的认为支持性护理对于家庭和提供者来说真的非常重要。

[00:20:26] 因此，首先是 AFM，尤其是涉及您的手臂或与问题、吞咽困难或任何肌肉、任何颅神经无力有关的 AFM。 所以去的肌肉……供应你脸上肌肉的神经。 那些出现这种情况的患者在上脊髓发生病变的风险更高。

[00:20:52] 所以他们的颈椎。 这意味着他们出现呼吸困难的风险更高。 对于家庭和提供者来说，真正重要的是要意识到他们需要准备好通过肺功能测试来监测呼吸，而且他们真的需要做好准备，如果孩子呼吸困难就进行干预，因为这确实是对孩子和孩子的安全产生影响的事情。

[00:21:20] 其他需要考虑的事情是肠道和膀胱问题。 通常，我们的 AFM 患者没有长期的肠道和膀胱问题，但他们可能在早期出现暂时性问题。 所以像膀胱扫描这样的事情，并确保我们适当地控制便秘，这很常见，当你的肌肉，当你的躯干肌肉无力时。 你真的想确保你在帮助事情顺利进行。

[00:21:47] 其他事情，有时如果他们有呼吸困难，我们会做一些事情，比如隔膜超声检查，以确保，或者看看我们是否能弄清楚，你知道，是隔膜的一侧弱，有什么，我们可以做些什么来支持它吗？ 所以，这就是真正需要的支持性护理，以确保您的孩子正在获得。

丽贝卡·惠特尼： [00:22:10] 好的。 如果，如果一个家庭目前没有看到那些额外的护理团队成员，比如肺科医生或泌尿科医生，他们应该问是否，关于它？ 或者是更多的护理团队将要监控并将这些人带进来？

莎拉霍普金斯博士： [00:22:34] 所以，这取决于一点点。 如果有任何问题，您应该确定与这些人​​会面。

[00:22:43] 但是，例如，如果你只是腿部虚弱，那么你所有的肺功能测试可能都会正常，你永远，你永远不需要肺科医生。 但是，非常重要的是，他们要注意，注意所有这些事情，以便他们知道是否需要咨询那些医生。

[00:23:06] 在一些中心，他们也会咨询传染病专家。 因为那是将促进某种额外测试的人。 如果样本需要送CDC。 如果，你知道，如果需要对感染进行特殊测试，他们会帮助促进这一点。

丽贝卡·惠特尼： [00:23:27] 好的。 这让我想到了下一个问题，即疑似患有 AFM 或被诊断患有 AFM 的孩子可能会进行的特定测试，无论是影像学检查还是血液检查来帮助确认诊断，弄清楚到底发生了什么。

莎拉霍普金斯博士： [00:23:49] 好吧，所以有一些测试可以帮助确认诊断，然后有一些测试可以帮助我们弄清楚为什么这个人有这种诊断。

[00:23:58] 因此，最重要的问题之一是，当我们谈论与感染相关的 AFM 时，就像 AFM 病例中的颠簸一样，我们每隔几年就会遇到一次，直到社会疏远与 2020 年的冠状病毒有关。所以那些颠簸，它是，尝试确定是否有与之相关的病毒非常重要。

[00:24:24] 问题在于，您最有可能发现与之相关的病毒越快进行测试。 因此，我们实际上已经制定的协议是，当一个孩子来到急诊室并且我们担心他们可能患有 AFM 时，他们将接受病毒检测，然后再进行病毒检测. 所以说病毒检测是鼻咽拭子。 如果您进行过 COVID 测试，感觉就像是要触摸您的大脑，那是同一种拭子。 那就是，那是悲惨的。

[00:25:01] 然后，它还在您的血液中寻找肠道病毒，我们还将进行粪便检测以寻找肠道病毒。 而且我们通常会做脊椎穿刺，因为我们正在寻找，我们正在寻找与 AFM 诊断一致的蛋白质增加的细胞。

[00:25:24] 所以，你知道，就像我们谈到的那样，有时我们会在开始时对脊髓进行 MRI，这是正常的或相当轻微的参与。 所以我们正在寻找关于脊椎穿刺的额外支持证据。 如果有基于此的问题，我们可能会考虑的另一项测试是 MRI 和脊柱穿刺，然后是一项称为 EMG 的测试，我们在其中提供很少的电脉冲来测试，测试神经的完整性。

[00:25:56] 有时会有针头，肌肉中的针头也可以观察肌肉对神经刺激的反应。 这是一项通常用来验证它是你的前角、前角的测试，因此，涉及到的第二条神经的起点。 这样做是为了确认这种参与。

[00:26:23] 这样也有助于澄清图片。

丽贝卡·惠特尼： [00:26:26] 好的，谢谢。 非常感谢。 有点换档，你知道，在重症监护病房生孩子显然是非常痛苦的，而且，还有一种令人困惑的经历，我自己也去过那里。 这在后勤和情感上可能非常具有挑战性。

[00:26:49] 那么，Sarah Stoney，在这个急性期，社会工作是如何发挥作用并帮助养家糊口的呢？

莎拉·斯托尼： [00:26:59] 所以我，我总是和我的病人和家人开玩笑说，除非你问他们，否则你真的不知道社会工作者能提供什么。 所以永远不要退缩。 就像你遇到挑战一样，当你被录取时，我觉得你应该尝试与之交谈的第一批人是社会工作者，因为他们通常可以获得所有不同的资源通过这次紧急入场，您可以使用。 因此，例如，在 CHOP，我们在重症监护病房和整个医院提供服务，这些服务不仅可以真正帮助支持我们的患者，还可以帮助支持整个家庭，有时包括临床心理学家。

[00:27:39] 我们有儿童生活专家，可以与我们的患者和患者的兄弟姐妹一起工作，还有牧师，当然还有社会工作者。 社会工作者可以提供帮助的一件事是，除了让孩子住院这一极其痛苦的事件之外，我很高兴你提到了这一点，生活仍在继续。

[00:28:00] 所以日志，后勤方面的事情仍然需要处理，账单需要支付，人们需要请假去上班或上学等等。 我觉得这是社会工作者真正可以介入的最强大的领域之一，试图从父母的盘子里拿走一些，并能够帮助促进任何可能的事情，无论是帮助 FMLA 文书工作，我们是协助财政援助。

[00:28:26] 每家医院都有点不同，但那里肯定有支持，并且可能最好通过单位社会工作者来提供支持。

丽贝卡·惠特尼： [00:28:35] 好的，谢谢。 所以绝对要记住，你可以为整个家庭提供服务，包括那些后勤人员。 那么，是否有社区和支持资源，特别是家庭应该期望社会工作者可以帮助他们定位，无论是额外的保险还是您可以想到的任何其他资源？

莎拉·斯托尼： [00:29:05] 百分之一百。 实际上这个列表会很长。 而且，其中很多因我们的患者所在的位置以及他们居住的地方提供的服务和组织而异。 无论您住在哪里，在收到此诊断后您要做的第一件事就是询问您的医院社会工作者您的孩子是否有资格获得医疗补助或医疗援助。

[00:29:32] 因此，不幸的是，每个州都不是联邦计划，但每个州都有针对 18 岁以下儿童的不同医疗 Medicaid 计划。在许多州，仅诊断或残疾程度就可以符合资格孩子寻求医疗救助。 为什么这如此重要，特别是对于处于 AFM 旅程开始阶段的家庭来说，真的是因为，二级保险将涵盖初级保险未涵盖的所有内容。

[00:30:03] 而且，从长远来看，帮助支付共同支付的免赔额并为家庭节省数千美元。 它并非在每个州都可用，但是，通常在不可用、有豁免计划或有其他可用资源的州。 因此，即使您所在的州没有特定的医疗补助计划，他们也可能会帮助您找到对您的医疗费用的某种财务补偿。

丽贝卡·惠特尼： [00:30:28] 好的。 而且，这让我想到，即使一个家庭有私人保险，仍然询问这些可能性很重要，因为根据诊断或潜在残疾，他们仍然有资格。 社会工作者是可以完成该申请或协助他们完成该申请的人。

莎拉·斯托尼： [00:30:52] 他们绝对可以协助他们完成该申请。 我们在儿童医院所做的一件重要事情是，我们为所有家庭准备了一封来自我们诊所的信，非常清楚地概述了为什么这个孩子有资格获得医疗援助。 这很有帮助。 因此，如果您正在与您的团队、您的医疗团队合作，请向他们索要一封信。 它使整个过程变得更加简单。

[00:31:21] 你知道，我一直在与家人进行这种对话。 申请任何类型的援助，尤其是通过政府组织申请，就像纳税一样，一点都不好玩。 这是非常、非常费力和具有挑战性的。 但从长远来看，从财务角度来看，这将是非常有益的。

[00:31:42] 我们早些时候谈过，霍普金斯博士提到了持续康复的真正迫切需要，例如 PT、OT 和其他疗法，并且获得医疗补助或医疗援助可能是您的入场券，以免这些访问每年都受到限制。 因此，不幸的是，我们确实有一些患者没有资格获得二级保险或医疗补助，我们通常会根据诊断尝试提倡和争取额外的就诊。

[00:32:14] 值得庆幸的是，那里有文献支持这一点，但如果你有二级医疗补助，那么这些访问将是无限的。

丽贝卡·惠特尼： [00:32:23] 好的，谢谢。 并谈论希望在他们仍处于急性阶段时开始的康复服务，因为这对他们的康复至关重要。

[00:32:41] 你是否也能够协助，一个家庭会去帮助他们协调在急性期之后发生的事情？ 一旦他们离开重症监护病房，进入普通的医疗急救室或可能位于不同地点的住院康复医院。 你能谈谈这个过程吗？

莎拉·斯托尼： [00:33:07] 是的。 因此，我认为 CHOP 如此有趣的一件事是，在幕后发生的一切可能是家庭和患者不一定看到的。 但是医院里几乎每个病人身上发生的协调和沟通的数量绝对是非同寻常的。

[00:33:27] 所以这是一个组合，你知道，不仅仅是我自己，还有住院和门诊的医疗团队。 因此，虽然可能会咨询 Hopkins 医生来诊治可能新诊断出 AFM 的患者，但她是一名门诊医生，只能根据她的专业水平进行咨询。

[00:33:50] 因此，门诊、住院团队、社会心理团队、护理团队，每个人都会共同合作，共同决定计划的内容。 社会工作者的作用在于我们确实协助执行。 因此，一旦我们知道计划是什么——您知道，它是在家庭开车距离内找到康复设施，还是帮助进行这些预约？

[00:34:16] 这些当然是我们可以协助的事情。

丽贝卡·惠特尼： [00:34:18] 好的，谢谢。 在紧急情况下经常出现的其他事情是可能会要求家庭参与研究。 他们已经被信息、新信息淹没了，这似乎是一个特殊的时间来接近是否可以参与研究。

[00:34:44] 霍普金斯博士，您能否解释一下为什么他们可能会在如此关键的时刻被要求这样做，也许可以解释一下研究在 AFM 中已经发挥并将继续发挥的作用？

莎拉霍普金斯博士： [00:34:58] 当然。 我很乐意。 所以就像我们已经谈过的一样，原子力显微镜还有很多悬而未决的问题。

[00:35:07] 关于什么是最好的急性治疗存在疑问。 你应该什么时候接受治疗？ 对结果影响最大的疗法是什么？ 还有一些潜在的新疗法正在酝酿中，比如对一种叫做肠道病毒 D68 的肠道病毒具有特异性的抗体，我们认为这是主要途径之一，也是 AFM 的主要原因之一。

[00:35:31] 所以有很多很多正在进行的问题需要回答。 AFM 最困难的事情确实是这种情况每隔几年就会发生一次，而且它们发生在该国的不同地区。 所以，由于这个原因，研究真的很困难，因为没有一个中心有大量的案例，而且不同的案例呈现不同。

[00:36:03] 因此，一名患者可能会出现手臂无力。 一个人可能双腿无力，一个人可能四肢无力。 而且我们不知道他们将如何做的预测因素是什么。 因此，现在有了 NIH AFM 自然历史研究，该研究中心遍布全国。

[00:36:23] 因此，现在开始在这些研究中招募新患者将帮助我们，帮助我们回答所有这些问题，这确实是一个巨大的贡献，家庭，家庭可以为即将到来的患者做出贡献原子力显微镜。 但在许多情况下，它们甚至对您自己的孩子有帮助，您知道。 就像我们谈到的那样，经常会有一些问题，你知道，我们能百分百确定这是急性弛缓性脊髓炎吗？

[00:36:54] 或者可能是横贯性脊髓炎或 MOG 相关疾病？ 因此，例如，当一名患者参加 AFM 自然历史研究时，会有一个针对进来的患者的裁决委员会。你知道，有一个委员会将审查 MRI 扫描和类似的东西。 所以，这实际上是您的医生提供帮助的好资源，您知道，确保，您知道，我们正在考虑所有不同的来龙去脉，我们已经，我们，我们确定我们已经正确的诊断之类的。 因此，这不仅是关于识别病例并捕获它们，以便我们可以了解更多相关信息，这到目前为止一直很困难，而且还涉及对每种儿童的最大程度的照顾。

丽贝卡·惠特尼： [00:37:45] 好的。 谢谢。 我知道你之前也谈到了一些测试和样本，我知道这也是一项重要的研究，正在收集这些不同的样本，以便我们帮助识别。

[00:38:01] CDC 已经进行了研究，不同的中心包括 SRNA 等组织也进行了研究。 因此，不参与对于帮助我们的子孙后代至关重要。

莎拉霍普金斯博士： [00:38:21] 绝对，绝对。

丽贝卡·惠特尼： [00:38:22] 是的。 还有一个问题。 有时我们的看护人会紧张地向他们的医生提问。 他们可能会觉得自己不是专家，而且他们不适合这样做。 但我认为，对于家庭来说，能够提出这些问题并与他们的医生保持良好的关系是至关重要的，因为那是他们的孩子。

[00:38:49] 那是他们的孩子正在经历这一切。 你对家庭有什么建议吗，无论是从医生的角度，还是从社会工作者 Sarah Stoney 的角度，作为支持家庭的社会工作者，如何与他们的护理团队沟通，如何去问问题，或者如果他们在这些交流中遇到困难怎么办？

莎拉霍普金斯博士： [00:39:18] 所以，所以我认为第一件事是我觉得，我觉得我总是告诉家人，你知道，你是你孩子的专家。 我认为那是绝对正确的。 你知道，我见过，我见过的 AFM 比你多，但我不，我不了解你的孩子。 所以，所以我需要你，我们需要，我们绝对需要家庭与我们一起工作，这样我们才能知道为他们的孩子做最好的事情的所有细节。

[00:39:48] 而且，我希望，你知道，那里会有对话，对话，两种方式，你知道，医生非常乐意回答问题，如果他们知道，如果他们知道他们在那里。 所以我真的鼓励你在没有得到答案的情况下继续提问，同时也让团队的其他成员参与进来。

[00:40:17] 例如，如果你，如果你没有从一位医生那里得到答案，那么，你知道，联系护士，在那里讨论你的担忧，联系社会工作者。 但是我们，我们真的在这里努力确保我们定期与家人坐下来，你知道，那是一对一的，但那也是，你知道，坐下来参加家庭会议，你知道，也许在第一周之后，第一周之后所有不同的专业，专业，所以我们确信，家人的问题得到了回答。

[00:40:51] 但也有很棒的外部资源，如 SRNA 和 AFM 家庭协会。 因此，家庭还可以接触到其他资源。

莎拉·斯托尼： [00:41:06] 是的。 我完全赞同霍普金斯博士所说的话，非常理解父母是他们孩子的专家。

[00:41:16] 因此，虽然霍普金斯博士和我们的团队带来了一定程度的专业知识，但我们的父母也这样做了。 因此，协作绝对至关重要。 因此，如果没有他们的批判性思维和他们的问题，我们将无法真正完全地完成我们的工作。 因此，我经常给家人的一个提示是，我们完全理解并认识到我们在门诊预约中谈论的很多内容令人不知所措、令人困惑，而且经常用难以理解的语言说出来。

[00:41:50] 我们理解这一点。 因此，我们尽量保持沟通渠道畅通。 所以我对家人的建议是，当你遇到新的门诊医生或团队时，弄清楚你的球员是谁。 如果您有医疗问题或其他一般支持，您会打电话给谁进行补充，您会打电话给谁。 知道，知道你的团队中有哪些关键人物。

[00:42:15] 另外，你，你可能有一天晚上正在洗碗，你想到了一个你忘记问医生的问题，在你身边放一个记事本，也许在附近的一个集中位置在电话里或厨房里，你可以记下这些问题的地方。 因为即使在那一刻，你会说，'哦，我会记得周五问霍普金斯博士的问题，'你可能不会，这没关系。

[00:42:40] 但我们想确保这个问题得到回答。 因此，请尝试在您可以记下这些问题的地方放一个垫子，并确保您的问题，您有机会在整个访问过程中提出这些问题。 我们当然不希望您离开时脑子里有任何额外的想法。 如果我们有可能为您回答问题或能够回答您的问题，那么就可以减轻您的负担。

莎拉霍普金斯博士： [00:43:08] 我们经常会要求家属在住院时也这样做。 你知道，问题会出现，然后家人会说，‘但你一走出门，我就会考虑更多’，这是 100% 正确的。

[00:43:22] 我们哪儿也不去。 我们通常整个星期都在那里。 当我们不在时，就会有其他人在。 所以，请保留一个连续的问题列表。 我们很乐意坐下来，和你一起经历那些。 并且，并且

丽贝卡·惠特尼： [00:43:40] 是的。

[00:43:41] 是的，我认为重要的是要记住，毫无疑问，当涉及到您的孩子以及您正在经历的事情时，应该将其排除在外，并且，并且总是鼓励。

莎拉霍普金斯博士： [00:43:56] 如果你觉得有，那对我来说就是一个问题。

丽贝卡·惠特尼： [00:44:01] 太棒了。 很高兴知道。 非常感谢你们俩。 我们也确实有一个问题来自我们的社区。 而这个将是为了霍普金斯博士。 这就是关于开发 AFM 治疗方案的工作或研究。 PLEX 在最早检测中的有效性之间是否存在疑似联系？

[00:44:28] 换句话说，当病毒仍在积极攻击脊髓时，PLEX 最有效是否有意义？ 因为你给身体抗体来攻击病毒，病毒消失后类固醇效果更好，而免疫系统的炎症正在造成二次伤害？

莎拉霍普金斯博士： [00:44:47] 所以，再次回到我们在开始时讨论的内容，第一根电线，第二根电线，你正在寻找有效的治疗方法，假设你会认为的治疗方法最有可能帮助治疗急性感染的是 IVIG，您提供的抗体是……我们知道 IVIG 通常确实包含针对循环肠道病毒类型的抗体。

[00:45:13] 因此，这可能有助于治疗急性感染。 至少这就是我们使用它的原因。 当然，PLEX 实际上会，血浆交换实际上会做相反的事情。 它正在清除抗体。 所以，假设，可能，有些时候，你知道，在开始的时候，你，根据临床情况，你可能想要，你可能想要先给予 IVIG，然后再服用类固醇和 PLEX，如果患者因某种急性感染病得很重，如果有残留，请考虑稍后再给予。

[00:45:54] 但同样，非常非常基于每个患者。 但就治疗方案而言，我真的希望这些正在进行的研究中的一些能够帮助我们，尝试标准化对患者的一些评估，当他们第一次出现时，所以我们获取关于这些患者的所有相同信息，这样我们就可以帮助预测，你知道，谁需要，谁需要什么，以及，你知道，以什么顺序，以及可能的效果如何。 另一件事是其中一些可能会产生时间影响。 你知道，例如，我们从小鼠模型研究中知道，如果小鼠得到，如果小鼠真的很快得到 IVIG，那么它们就会这样做，然后它们会做得更好。

[00:46:43] 但是，你知道，其中一项研究是 24 小时或更短的时间。 有时我们无法快速将其提供给 AFM 患者。 所以还有很多关于治疗的问题有待回答，但我希望这些更大的研究和一些标准化的数据收集将开始让我们找到其中的一些答案。

丽贝卡·惠特尼： [00:47:06] 好的，非常感谢。 它，它提醒我，当父母向医生询问他们的问题时，就会有一些问题，答案确实是，‘我们不知道，而且，我们是，我们“仍在寻找，我们仍在，仍在努力追查到底。” 我们确实提出了另一个问题，那就是您如何让您的大孩子参与理解 AFM 诊断并让他们自己了解正在发生的事情？

莎拉·斯托尼： [00:47:44] 因此，在教育兄弟姐妹方面，很大程度上与你兄弟姐妹的年龄有关，你有兴趣提供教育。 在儿科医院，我们很幸运，而且大多数医院都有儿童生活专家。 他们是专门从事医疗游戏的精简硕士级别许可治疗师。

[00:48:09] 他们与各个年龄段的婴儿一起工作，你知道，在我们的新生儿重症监护室，一直到年轻人。 他们的真正专长是，以非常适合年龄的对话和理解来解释医学术语和语言以及医学疾病课程。 所以他们绝对是一个很好的资源。 如果没有可用的儿童生活专家，我会建议与社会工作者联系，但也鼓励哥哥姐姐，如果足够大，为他们的兄弟姐妹参加医疗预约，并可能准备好他们自己的问题清单，他们可能对诊断有担忧、疑虑或疑问，这样他们就有机会向医生提出严格从他们的角度出发的问题。

莎拉霍普金斯博士： [00:49:11] 我不确定这个问题是指大一点的孩子，比如大一点的兄弟姐妹还是刚刚被诊断出患有 AFM 的大一点的孩子。 但我认为儿童生活专家和社会工作者是很好的资源。 儿童生活专家非常善于解释孩子们可以理解的方式。 但老实说，我确实发现，我从格林伯格博士那里偷了一点东西——第一根电线，第二根电线——的整个讨论是，即使是为了，你知道，为了病人，为了孩子有时会有所帮助他们明白，你知道，问题出在哪里。 而且你知道，我们将如何通过康复和治疗以及其他事情变得更好。 因为我认为，我认为让孩子自己明白我们建议他们做所有这些，做所有这些工作确实是有原因的，这一点非常重要。 就是这样，这是有充分理由的。

[00:50:08] 我会说，这实际上是我之前在谈论顾问时想提到的一件事，你知道，这对于一个孩子来说是完全正常的，一个以前健康的孩子最近对原子力显微镜的诊断，要适应它有一些麻烦。 我的意思是，谁会，谁不会。 这是一个巨大的挑战。 因此，我认为牢记这一点，甚至让行为医学和我们的心理学家参与进来的门槛都很低，这一点非常重要。 所以记住这一点也很重要。

莎拉·斯托尼： [00:50:42] 当然。 我也想补充一点，霍普金斯博士。 因此，如果问题是针对使用 AFM 的大一点的孩子，那么实际上，我们讨论过的许多相同工具都可以应用。 我们的儿童生活专家不只是与兄弟姐妹一起工作。 事实上，他们确实像社会工作者一样与患者一起工作。 此外，真正鼓励他们成为他们医疗保健过程的一部分。

[00:51:06] 你知道，在适合年龄的时候，鼓励他们向医生提出一两个问题，或者完全独立于他们自己。 所以这总是一个好主意。 我认为特别是对于我们的 AFM 患者，考虑到有一个如此严重的阶段，然后在真正漫长的康复之路上需要如此多的耐心，以至于他们中的许多人都有这样的经历，我们的孩子将面临挑战是完全可以理解的。

[00:51:39] 我非常坚定地相信，我认为所有青少年都应该接受某种行为健康治疗，但肯定是当你正在处理慢性诊断和恢复时间时，拥有这些支持是绝对合适的。 不用担心，你知道，可能过早地让那些东西到位，因为这样就有了一个既定的基础，这样当问题确实出现时，或者如果患有 AFM 的孩子开始真正面临挥之不去的残疾挑战，它在精神上影响了他们，他们已经有了可以去哪里寻求支持的基础。

丽贝卡·惠特尼： [00:52:18] 太棒了。 出色的。 谢谢。 感谢您强调拥有基线和行为医学支持的重要性。

莎拉霍普金斯博士： [00:52:32] 我可以添加一件事吗？ 而且我认为还有一个孩子愿意与之交谈的提供者。 就像我们最近有一个病人一样，我有，我自己和病人聊了一会儿。 事实证明，不能玩电子游戏是一个巨大的生活质量问题。 但是，你知道，事实证明我们很幸运拥有一位专门使视频游戏易于访问的职业治疗师。 所以这是我们真正能够提供帮助的事情。

[00:53:09] 因此，让孩子与临床团队至少有一点融洽关系，这对我们能够帮助他们最大限度地提高生活质量非常非常有帮助。

丽贝卡·惠特尼： [00:53:21] 好的，谢谢。 我们确实收到了另一个问题。 这是，我们现在相信我的儿子经历了脊髓中风而不是横贯性脊髓炎。

[00:53:33] 与我儿子的神经科医生和康复专家交谈时，我无法使用正确的语言。 我能否将他的损伤描述为损伤，或者损伤是 TM 或 AFM 特有的？ 如果有帮助的话，他的伤害是从 C3 到 T2。

莎拉霍普金斯博士： [00:53:53] 是的。 所以这是一个很好的问题。 而且我认为术语是，经常，经常是很多家庭的症结所在。

[00:54:04] 我想如果你把它描述成一个损伤，人们就会明白你是什么，你在说什么。 我认为这是一个完全可以接受的术语，并且可能是我会使用的。 任何其他任何事情都感觉有点难以交流。 我的意思是，实际上你正在处理的是一个没有获得足够血液供应的区域，然后是一个经常出现超出此范围的水肿的区域。

[00:54:41] 但我认为，我认为只要把它描述为一个损伤，绝对每个人都会明白你的意思。 那就是整个脊髓中风与 AFM 与横贯性脊髓炎有时，有时是一个非常困难和令人困惑的问题，令人困惑。 所以，所以我对此感到抱歉，因为我知道术语和事情通常非常困难，这可能是一个挑战。 但我认为病变很好。

丽贝卡·惠特尼： [00:55:08] 好的。 太感谢了。 实际上，我们的时间快结束了，我只是想看看你们是否还有什么想补充的，你们总是试图确保新来的家庭这种情况，你要确保他们知道并且理解。

莎拉·斯托尼： [00:55:34] 最后，我会，我会，因为我们没有过多提及它，最后，真的鼓励家庭在规划学校时利用他们的医疗团队。 我经常觉得，好像家人并没有意识到这实际上是我们可以而且应该参与的事情，特别是因为我们有这么多患者有资格参加 504 计划。

[00:55:55] 那些真的、真的是由医疗团队指导的。 因此，真正确保医疗团队和学校之间有清晰的沟通，所有这些都可以通过教育协调员或社会工作者来完成。 但要真正确保他们是该过程的一部分，以减轻您的一些压力。

丽贝卡·惠特尼： [00:56:15] 谢谢。 霍普金斯博士，您想补充什么吗？

莎拉霍普金斯博士： [00:56:19] 我想，我想真的要记住，你知道的，我们之前谈到的关于不存在，不要害怕提问。 你知道，我认为这真的很重要。 你知道，你可能会得到这样的回答：“我不知道。” 我的病人知道我，你知道，如果我不知道答案，他们，你知道，我会很清楚。 但我认为重要的是要问任何你不确定的事情，任何关于计划不清楚的事情，任何事情，任何类似的事情。

[00:56:52] 我真的很想要家人，你知道，这是一个令人困惑的时刻，我真的希望家人觉得他们有资源可以去，得到那些，那些问题的答案。 因为不应该有一些事情在你的脑后唠叨什么，我们考虑过这个吗？ 我们这样做了吗？ 您知道，您应该觉得自己的所有顾虑都已得到解决。

丽贝卡·惠特尼： [00:57:16] 太棒了。 谢谢。 我希望家人也明白，他们并不孤单。 还有其他家庭经历过这种情况，并且有一个由医学专家、科学家、父母和其他孩子组成的社区来支持他们。

[00:57:39] 因此，如果稍后收听此内容的任何人有任何问题，请随时与我们联系。

莎拉霍普金斯博士： [00:57:48]绝对。

丽贝卡·惠特尼： [00:57:49] 再次感谢你们今天加入我的行列，感谢你们为我们的社区提供的帮助和支持。

莎拉霍普金斯博士： [00:57:58] 非常感谢你邀请我。

莎拉·斯托尼： [00:57:59] 非常感谢。

丽贝卡·惠特尼： [00:58:00] 谢谢，再见。