[00:00:00] 罗伯塔佩斯： 我们现在进入下一个演讲，它是关于理解基础科学和临床研究的。 昨天，UT Southwestern UC 教授 Benjamin Greenberg 博士加入了我的行列。 他还是横向脊髓炎和神经脊髓炎光学项目的主任，儿童健康中心儿科征服项目的主任，当然，还是 SRNA 委员会成员。 格林伯格博士，你好。 欢迎，交给你了。

[00:00:31] 本杰明·格林伯格博士： 嗨，罗伯塔。 谢谢，并感谢之前演示中的小组。 AFM 的主题非常重要，实际上，上一节中讨论的所有内容都与我们接下来 20、25 分钟要讨论的内容直接相关。 我将进行两次不同的演讲。 我将从所谓的研究介绍开始，我将分享我的屏幕。 让我们看看我们是否不能在这里正确地看到它。 只是一个瞬间。 当我们谈论研究时，我们会用很多不同的方式来谈论它。 你听说了很多正在进行的不同类型的研究。 了解这些是如何相互关联的很重要。 因此，我想做的是向大家介绍什么是研究以及我们如何进行研究。

[00:01:36] 罗伯塔佩斯： 本，我想我会为你分享它们。 或者，如果您可以停止共享。 你在阅读视图中吗？

[00:01:44] 本杰明·格林伯格博士： 是的，它只是在演示中。

[00:01:47] 罗伯塔佩斯： 好的。 我也可以，分享给你。

[00:01:49] 本杰明·格林伯格博士： 感谢。

[00:01:50] 罗伯塔佩斯： 请给我一点时间。 是的。 一秒。

[00:01:53] 本杰明·格林伯格博士： 因此，要了解的重要一件事是研究有多种不同的形式。 您在 AFM 演讲中听说过其中的一些内容。 我们听说过进行观察性结果研究的概念。 我们谈到了生物储存库的概念，很多时候它可能令人困惑。 那么，Roberta，如果你前进一张幻灯片。

[00:02:17] 首先要了解什么是研究。 研究的核心是提出和回答问题。 这就是所有的研究，但要以系统的方式进行。 所以，在下一张幻灯片上，我们会问这个问题，“我们为什么要做研究？” 最主要的原因是证明因果关系。 证明两种不同事物之间的关联对于了解疾病和确定有效治疗方法极为重要。 如果不进行研究来科学地证明事情为什么会发生或事情是如何发生的，那么我们能为患者提供的服务就会受到限制。 想想一个没有系统地进行研究的世界就很可怕。

[00:03:05] 在下一张幻灯片上，我举例说明如果没有进行良好的研究会发生什么。 我们仍然可以放血。 我们可以告诉人们，他们的状况是邪恶的体液或邪灵在全身运行的结果，如果你只是好好地流血，你会感觉好些。 在研究之前的日子里，这是一种公认​​的做法。 有些疗法很危险，但可以使用。 可卡因在医学上使用了几十年，因为它有好处。 它可以用作局部麻醉剂。 它可以用作一种假定的情绪调节剂，因为你在服用可卡因后感觉好多了。 但它带来了重大的危险。

[00:03:55] 还有一些疗法既无效也不安全，汞就是一个例子。 这些天我们谈论筛查汞中毒，重金属中毒与各种疾病有关，但多年来，汞被尝试作为各种疾病的治疗方法，包括梅毒和某些后来证明是自身免疫性疾病的疾病. 因此，在没有研究的情况下，人们会提出并尝试各种没有证据支持干预措施有效性或安全性的事情。

[00:04:26] 所以在下一张幻灯片上，我想举一个最近历史上的例子，说明研究如何拯救我们自己。 非常善意的人，无论他们是患者家属、医生、临床医生还是科学家，我们都想帮助人们。 但如果不进行研究，我们可能会造成重大伤害。 所以，我要告诉你米诺环素与肌萎缩性侧索硬化症 (ALS)（称为卢伽雷氏病）相关的故事。 所以，如果我们推进一个，幻灯片就会建立起来。

[00:04:57] 首先，重要的是要知道米诺环素是目前用作抗生素的安全分子。 还有，罗伯塔，如果你能提出一个。 哦，不，对不起。 回去。 我想这不是建立在你的基础上。 因此，在这张幻灯片上，它讨论了米诺环素是安全的。 我们将其用作抗生素。 众所周知，ALS 是一种致命的神经退行性疾病。 有趣的是细胞培养模型，所以在动物研究和培养皿中，米诺环素帮助神经元存活。 所以，每个人都看着这个说，“天哪，我们有一种目前在市场上销售的安全药物。 在模型系统中，它有助于拯救神经元，患有 ALS 的人正在死去。 我们需要让每个人都服用米诺环素。”

[00:05:47] 对于米诺环素的安慰剂对照试验是否合乎道德，人们争论不休，有些人会因肌萎缩侧索硬化而服用米诺环素，有些人会服用安慰剂。 一场大战说这是不道德的，因为这些人正在死去，而我们知道米诺环素是安全的。 我们不需要证明安全性。 然而，经过长时间的辩论，安慰剂对照试验得以推进。 如果我们现在放映幻灯片，此处列出的出版物中的内容是非常专业的术语，但我会提请您注意底部。

[00:06:20] 服用米诺环素的个体比服用安慰剂的 ALS 患者死得更快。 我要再说一遍。 服用米诺环素的 ALS 患者死得更快。 他们衰退得更快，死得也更快。 作为抗生素，这是一种安全的药物，但在卢伽雷氏病的情况下却被证明是一种不安全的药物，因为它的作用与我们在动物身上或培养皿中看到的不同。 它没有保护个人。 它实际上导致了更快的衰退和更快的死亡。 因此，我们看到进行安慰剂对照试验的目的是保护我们免受自身伤害。 即使是最善意的研究也可能导致意想不到的后果。

[00:07:03] 因此，如果我们推进幻灯片，我们可以讨论我们如何进行研究。 所以，我给你举了一个干预试验的例子，一个安慰剂对照试验，但是有很多不同的研究：回顾性研究、流行病学研究、观察性研究。 从我们的研究方式来看，正确看待这些问题很重要。 所以，在下一张幻灯片上，你会看到，我认为它会逐步建立。 罗伯塔，如果你晋级，我们看看能不能成功。

[00:07:32] 罗伯塔佩斯： 是的。 让我停止共享并重新启动一秒钟，因为我认为它没有在构建。 但是，是的，我正在努力。

[00:07:38] 本杰明·格林伯格博士： 没问题。 因此，下一张幻灯片讨论的是我们如何从假设生成研究出发。 所以，在上次关于我们如何制作动物模型和细胞培养模型的 AFM 谈话中，你从 Amy 和 Nisha 那里听到了，Nisha 有了这些非常花哨和复杂的芯片，上面有很少的蛋白质，我们可以测试血液，我们可以看看是否或者你的血没有粘在芯片上。 这是假设生成，或者可能是临床前测试。 一般来说，这一切都在实验室里。

[00:08:11] 但随后我们进入干预研究，第一阶段，然后是第二阶段，然后是第三阶段研究。 这只是我们如何进行研究的一般思路。 我们可能会发现自己处于光谱的任何部分，但这不是我们唯一的途径。 在下一张幻灯片上，我们看到有很多机会可以协助研究，参与这些假设生成或临床前研究，甚至是观察性研究。 因此，例如，您可以参与共享数据的注册表。 您填写有关您的历史的信息，作为一个个体，您非常重要。 但是当我们有 1,000 个人并且可以比较和对比数据时，它就变得非常有价值。 在调查研究中，我们会提出非常具体的问题：您感觉如何？ 你好吗？ 我们可以验证结果措施。

[00:09:04] 然后你在 AFM 的最后一个会议上听到了很多关于共享样本的不可思议的价值。 现在，没有人喜欢抽血，尤其是我治疗的孩子不喜欢抽血。 因此，我们确实希望对这是一种牺牲这一事实保持敏感。 抽血有点痛。 如果有机会提供样本，我怎么强调它对正在进行的研究的价值都不为过。

[00:09:36] 然后是观察性和干预性试验。 观察性的，您同意定期进行评估，或定期签到以收集数据，而干预性的，我们实际上要对您做些什么。 认识到有不同类型的干预试验是极其重要的。 有所谓的开放标签介入试验，每个人都知道他们在做什么。 有一些随机试验，您可以随机接受两种疗法中的一种。 一种是已知的有效疗法。 另一种是新的实验疗法。

[00:10:07] 然后是安慰剂对照试验，人们随机选择一种药物或什么都不用，类似于米诺环素试验。 我们这样做的原因有时是我们对一种有效药物的假设被证明是不正确的。 事实证明，什么都不吃比服用我们推荐的药物更好。 因此，有很多不同的参与方式。

[00:10:28] 当我们接近尾声时，我想指出一些您可以去参加研究的具体地点。 因此，在下一张幻灯片中，重要的是要注意 SRNA 不仅参与讨论研究或报告研究结果，还参与促进研究并试图了解我们社区所有人所面临的状况。 如果你去 韦瑞斯RNA.org 网站，然后转到右上角的“参与”，您将有机会（如果您还没有）加入注册表或回答调查，或提供您的信息以便我们可以联系您进行研究未来。 作为在我们的部分出版物中使用过来自注册表的数据的人，我怎么强调它的价值都不为过。 因此，如果您能抽出时间填写这些问卷，有时还会弹出新的问卷，我们将不胜感激。

[00:11:28] 在下一张幻灯片上，我将为 UT Southwestern 提供无耻的插件。 对于我们的临床试验，我们确实在我们的网站上搜索了研究机会，您可以在其中输入您的诊断，看看我们是否正在积极招募，如果我们正在进行药物研究，这些通常是介入性研究。 但非常重要的是，就药物研究而言，我将以最后一张幻灯片结束，即 ClinicalTrials.gov 网站。 美国的每一项介入临床试验都需要在 ClinicalTrials.gov 上注册，这意味着如果你想知道是否有新的治疗研究、干细胞研究、药物研究、康复研究、药物研究，都会在这个网站上。

[00:12:14] 在你可以输入你最感兴趣的情况或疾病的地方做得非常好。你可以输入你的邮政编码并要求在你所在地区进行研究，你可以将其限制在研究范围内已开放注册，因为这将列出所有已完成的研究，甚至包括已关闭注册的研究。 因此，这是一个很好的工具，可以真正了解并找到您参与研究的机会。 因此，有些人在听说研究时会假设要参与，他们必须参与药物研究，而事实是你没有。 提供你的数据和献血是非常有价值的，每个人都非常感激。 有很多机会参与。

[00:12:58] 所以要小心。 参与 SRNA。 他们保留为我们的患者群体招募的最新研究文件。 如果您有机会并且愿意并且有能力，我们欢迎您参与任何这些研究。 希望这对您介绍研究有所帮助。 我会听从 Roberta 的意见，我们是否应该休息一下然后返回，或者我们是否应该继续进行下一次谈话。 我知道此时人们已经在线一段时间了。

[00:13:26] 罗伯塔佩斯： 是的。 我会说，如果可能的话，让我们提出一两个问题，Ben，然后我们很快就会继续。 然后，如果适合您，我们将继续进行下一次谈话。

[00:13:35] 本杰明·格林伯格博士： 绝对没问题。

[00:13:36] 罗伯塔佩斯： 伟大的。 那么，问题来了：“我如何权衡参与试验的风险和收益？” 这是个好问题。

[00:13:46] 本杰明·格林伯格博士： 这是一个悬而未决的问题。 因此，要考虑三种类型的研究。 首先，一项没有采样、血液采样或其他任何东西的观察研究，真正唯一的风险是您的机密性。 因此，如果您要填写具有敏感性质的调查。 也许我们正在调查人们的性功能，或者我们正在调查人们的个人财务状况。 你的风险实际上是关于违反保密规定的。 而且我很想说永远不会发生违规和黑客攻击。 我会说临床试验并不是世界上黑客攻击的主要目标。 因此，我们采取了很多措施来保护您的数据。 所以，我会说风险很低。

[00:14:25] 对社区的好处是巨大的。 作为个人，对您的好处非常小。 所以，你是在无私地做这件事。 这是低风险的。 造福于社会，低价直接造福于你。 其次，如果我们在采集样本的地方进行研究，那么您面临的风险不仅仅是保密性。 现在我们增加了风险，例如抽血。 抽血是安全的，但令人不适。 而且，在那些情况下，研究的价值会上升。 我们正在获取生物材料，社区的潜在利益也会增加。 对您的直接好处通常仍然很低。 您正在等待整个社区受益。

[00:15:02] 然后我们进行药物试验，这就是它变得困难的地方。 风险取决于正在测试的药物或干预措施是什么，它是一种全新的未经批准的药物，还是过去已经批准但我们现在在新情况下使用的药物。 在那种情况下，我们知道风险，因为它已经被研究过，我们可以告诉你。 在新药情况下，风险很难量化。 您想花很多时间与调查人员讨论该干预的已知和未知信息。 做了什么动物模型，在它来到人类之前已经做了什么安全研究。

[00:15:41] 罗伯塔佩斯： 是的。 完美的。 那太棒了。 也许还有一个链接的，然后我保证我们将转到下一个演示文稿。 “提供我的血液样本用于研究有任何风险吗？”

[00:15:53] 本杰明·格林伯格博士： 是的。 两种风险：违反保密规定，然后只是实际程序本身。 抽血，从技术上讲，有些人在抽血时会晕倒，所以我猜有晕倒的风险。 您可能会在抽血部位出现瘀伤。 但我从未见过比这更重要的事情。

[00:16:10] 罗伯塔佩斯： 好的。 完美的。 好吧。 非常感谢，格林伯格博士。 而且我不小心已经给了一点赠品......

[00:16:18] 本杰明·格林伯格博士： 不，一切都很好。

[00:16:18] 罗伯塔佩斯： ......关于正在进行的下一次谈话。 好的。 完美的。

[00:16:30] 本杰明·格林伯格博士： 这是一个预览。