维埃拉生物： [00:00:00] 您好，欢迎光临。 感谢您今晚加入我们。 我们很高兴向您介绍 UPLIZNA，这是一种针对抗水通道蛋白-4抗体阳性成年 NMOSD 患者的治疗方法。 我们要感谢 SRNA 与 Viela Bio 合作，分享有关这种 NMOSD 新疗法的信息。 请注意今晚的网络研讨会将被录制。

[00:00:28] 首先，我要欢迎 GG deFiebre。 GG，请立即取消麦克风静音并打开视频。

GG deFiebre： [00:00:38] 大家好。 开始了。 让我开始分享。 我们开始了。 大家好。 希望每个人都能看到和听到我。 我叫 GG deFiebre，是 SRNA 的研究和教育副主任。

[00:00:54] SRNA 是一个非营利组织，专注于支持、教育和研究罕见的神经免疫疾病，包括 NMOSD，您可以在我们的网站 wearesrna.org 上了解更多关于我们的信息。 此外，对于一些能够参加的人，我们将在本周六举行为期一天的虚拟研讨会，我们将在会上讨论 NMOSD 可用的所有治疗方案，以及与代表的会议来自维埃拉生物。

[00:01:23] 我们对 Viela Bio 针对 NMOSD 患者的新疗法感到非常兴奋，并且非常感谢能够为我们的会员提供这种教育机会。 如果您对 SRNA 有任何疑问，请通过我们的网站或电子邮件与我们联系。 所以谢谢。 我们对此感到非常兴奋。

维埃拉生物： [00:01:49] 谢谢你，GG。 现在，我想介绍 Sheryl Lapidus。 Sheryl 是 Viela Bio 的患者参与负责人。 Sheryl，请取消麦克风静音并立即分享您的视频。

谢丽尔·拉​​皮杜斯： [00:02:04] 大家好。 我要去……我们开始吧。 你好。 GG，非常感谢。 我们 Viela Bio 想向 SRNA 的每个人表示诚挚的感谢，感谢你们的合作和共同主办这个分享 UPLIZNA 信息的机会。 我是 Viela Bio 的患者参与负责人，我很荣幸能够与 SRNA 和其他 NMOSD 患者倡导组织合作，为患者社区提供支持。

[00:02:40] 今晚你会听到几个人的消息。 首先，您会听到来自 Viela Bio 医疗事务部的 Maureen Mealy 博士的讲话。 她将向您简要介绍 NMOSD。

[00:02:55] 在 Mealy 博士之后，您将听到来自科罗拉多大学安舒茨医学院神经病学和眼科系的 Jeffrey Bennett 博士的讲话。

[00:03:05] Bennett 博士将审查 UPLIZNA、结束动量试验以及有关 UPLIZNA 的重要安全信息。 在 Bennett 博士之后，您会收到 Sally 的来信。 Sally 是一个与 NMO 一起生活的人，她将分享她的个人故事，因为她被开了 UPLIZNA。 所以她会讲一点她自己的经历。

[00:03:28] 最后，但肯定不是最后也是最不重要的是丹尼斯巴特勒。 Denise 是 Viela Bio 的患者支持服务总监，她将分享有关这些患者支持服务的信息。

[00:03:42] 请播放下一张幻灯片。 那么关于 Viela Bio 的一点点。 我们在 Viela Bio 的使命是改善受严重、服务不足、炎症和自身免疫性疾病影响的人们的生活。 我们以科学创新为先导，并坚信营造能够促进创造力和协作的环境。 请放下一张幻灯片。

[00:04:11] 我们的理念是多方面的，即改善获得创新药物的机会并关注服务不足的患者群体，同时促进科学文化并回馈我们的社区。 我们 Viela Bio 始终记得将患者置于我们所做的一切的中心。 再次感谢您加入我们，我们期待着在未来更好地了解您。 谢谢。

维埃拉生物： [00:04:41] 非常感谢，谢丽尔。 您现在将听到 Viela Bio 医疗事务部 Maureen Mealy 博士的讲话。 Mealy 博士，请立即取消麦克风静音并打开视频。

Maureen Mealy 博士： [00:04:56] 谢谢。 我很高兴今天能来到这里与大家交谈，我只需要花几分钟时间来谈谈 NMOSD。 请换下一张幻灯片。

[00:05:11] 你们中有些人患有 NMOSD，所以你们知道这是一种中枢神经系统自身免疫性疾病，优先针对视神经和脊髓，确实会导致视力问题，行动不便，疼痛以及肠和膀胱功能障碍的问题。

[00:05:34] 这只是这可能导致的一些主要问题，但众所周知，这种疾病确实涵盖了日常生活的许多方面。 现在，这是一种复发性疾病，每次复发都会导致残疾。 因此，我们确实从描述性研究中知道它确实会影响您的生活。

[00:05:58] 因此，降低复发风险是控制这种疾病的重要组成部分。 请放下一张幻灯片。 现在，随着我们对这种疾病的了解越来越多，NMO 的流行及其人口统计数据确实在不断发展。 当然，非常特殊的 aquaporin-4-IgG 的发现帮助我们更多地了解这些，了解这种疾病的流行。 但它仍在继续发展，因为从业者对它的认识越来越多，而且随着时间的推移，诊断标准也在不断发展。 但我们确实知道这种疾病对有色人种女性的影响尤为严重。 每一名受影响的男性大约有九名女性受到影响。 并且发现非洲和亚洲血统的患病率更高。 真正处于人生巅峰的是女性。

[00:06:57] 中位发病年龄为 40 岁。 尽管受这种疾病影响的患者范围相当广泛。 正如我提到的，2004 年发现了一种高度特异性的抗体，即水通道蛋白 4 抗体。 而患者，大约 80% 的患者有这种抗体，他们在可用的最敏感的检测中患有这种疾病。 而且，这种抗体是一种致病性抗体，我们真的不知道为什么这些患者会针对我们所有人体内存在的一种良性蛋白质产生抗体。

维埃拉生物： [00:07:44] 谢谢你，Mealy 博士。 请和我一起欢迎 Jeffrey Bennett 博士。 Bennett 博士，您现在可以取消麦克风静音并打开视频。

杰弗里贝内特博士： [00:07:59] 大家下午好或晚上好。 我是科罗拉多大学 Anschutz 医学中心的 Jeffrey Bennett。 在接下来的几张幻灯片中，我将回顾 UPLIZNA 的一些临床试验结果、作用机制、处方信息和安全信息。 UPLIZNA 是 FDA 批准的治疗水通道蛋白 4 自身抗体血清阳性视神经脊髓炎谱系障碍，或我将缩写为 NMOSD 的药物。 正如本幻灯片左侧复发风险的 Kaplan-Meier 图所示，UPLIZNA 将 NMOSD 发作的风险降低了 78%。 在接受 UPLIZNA 治疗的 NMOSD 患者中，几乎约 90% 在 28 周时无复发，而接受安慰剂治疗的患者为 58%。 与 NMOSD 发作相关的住院治疗减少了近五倍，从安慰剂治疗患者的 50% 降至 UPLIZNA 治疗患者的 11%。

[00:09:13] UPLIZNA 通过消耗 B 淋巴细胞或 B 细胞起作用，从而调节免疫反应。 B 细胞耗竭在 NMOSD 治疗中发挥有益作用的确切机制尚不清楚，但可能涉及多种机制中的一种或多种，​​包括水通道蛋白 4 自身抗体的产生减少、从 B 细胞到其他免疫细胞的炎症信使分泌减少细胞，或者一般来说，免疫细胞活化的减少。 尽管 UPLIZNA 治疗对 NMOSD 的自身免疫反应有益，但并未增加感染风险。 与接受安慰剂治疗的患者相比，接受 UPLIZNA 治疗的患者出现副作用甚至严重不良事件的频率并不高。 如幻灯片所示，报告的最常见不良事件包括尿路感染、关节痛、头痛和背痛。 输注相关反应在接受治疗的患者中很少见，发生在不到 10% 的接受治疗的个体中。

[00:10:31] UPLIZNA N-MOmentum 试验是 NMOSD 中最大的随机双盲安慰剂对照临床研究，在超过 230 个国家招募了 25 名 NMOSD 患者。 UPLIZNA 作为单一疗法在水通道蛋白-4 血清反应阳性和血清反应阴性患者中进行了研究。 也就是说，在该治疗试验期间不允许进行其他免疫抑制治疗。 纳入的血清阴性患者数量相当少，因此结果和批准都集中在水通道蛋白 4-IgG 血清阳性患者身上。

[00:11:14] UPLIZNA 是一种治疗性单克隆抗体，可在 90 分钟内静脉输注。 初始治疗包括两剂 300 毫克，间隔两周给药。 随后的药物剂量每六个月给药一次。

[00:11:37] 无论您最近被诊断出患有 NMOSD、已经确定疾病并最近遭受攻击，或者甚至在几种未经批准的疗法中的一种没有复发，谨慎的做法是与您的医生讨论 UPLIZNA 是否可以有益于 NMOSD 的护理。 您的医生将能够审查有关 UPLIZNA 治疗和 NMOSD 整体护理的其他重要问题。 重要的是要记住，不仅要与您的医生讨论您的一般护理，还要讨论任何其他可能与隐匿疾病活动相关的细微症状，例如右侧的症状。

[00:12:22] 回顾一下，UPLIZNA 是一种新型单克隆抗体疗法，已获批用于治疗水通道蛋白 4 血清阳性的 NMOSD。 活动性乙型肝炎和活动性或未经治疗的结核病患者不应接受 UPLIZNA。 在开始治疗之前，您的医生将对您进行乙型肝炎和结核病检测。 治疗前，患者应接受任何必需的疫苗接种，如果可能怀孕，请使用某种形式的积极节育措施。 目前尚不清楚 UPLIZNA 是否会伤害发育中的婴儿。 UPLIZNA 可能会进入母乳，因此应监测并适当重新安排哺乳期母亲的任何输注。

[00:13:12] 在 UPLIZNA 治疗期间，患者应与他们的处方医生联系，并告知他们治疗期间的任何不良事件或药物变化。 每年都会对患者进行检测，以确保他们没有感染乙型肝炎或没有经历过乙型肝炎病毒作用。

[00:13:33] UPLIZNA 可能会发生进行性多灶性脑白质病、JC 病毒潜伏病毒感染的再激活等行为。 虽然迄今尚未在接受血浆治疗的患者中报告 PML，但在接受其他 B 细胞耗竭疗法治疗的患者中很少报告 PML。 症状包括虚弱、混乱、失去协调或性格改变，可能与 NMOSD 发作相混淆。 提醒一下，UPLIZNA 与其他药物一起通过静脉内给药，以尽量减少输液相关反应。 第一剂是两次输注，间隔两周，随后每六个月输注一次。

[00:14:26] 可能的副作用包括输液相关反应、尿路感染、头痛和关节痛。 将对接受治疗的患者进行常规血细胞计数监测，以评估治疗效果并测试安全性。 非常感谢您的关注。

维埃拉生物： [00:14:47] 谢谢你，贝内特博士。 请注意，UPLIZNA 的完整安全信息和处方信息可在屏幕右侧底部的文件部分下载。 如需下载，请点击文档名称。 接下来，请和我一起欢迎莎莉。

莎莉： [00:15:07] 感谢您今天邀请我来与您分享我的故事。2016 年，我的右臂和手开始出现奇怪的疼痛，感觉像是麻木和枪击痛的结合。 起初，我以为我神经紧张，所以我去看了我的初级保健医生，试图找出问题所在。 在核磁共振成像之后，急诊室的医生确定我中风了。

[00:15:40] 当时这对我来说没有意义，因为我是一个健康、活跃的人，经常远足和定期进行体育锻炼。 所以我对此感到惊讶。 中风诊断后，我会见了神经科医生，并要求进行全面的核磁共振检查，包括我的颈椎，因为我的手臂疼痛。 MRI 显示我的颈椎有病变，我被诊断出患有多发性硬化症。 随着麻木感继续恶化，神经科医生将我转介到 NMO 卓越中心，以确定具体的 MS 类型和治疗方案。 神经科医生证实，病变仍在渗漏，疾病处于活动状态。 我一直接受口服泼尼松治疗，直到我可以服用静脉注射类固醇。

[00:16:39] 但是当我等待静脉注射药物获得批准时，呕吐开始了，我连续 24 小时不停地呕吐，不知道为什么。 后来我才知道这是NMOSD的症状之一。 我接受了静脉注射类固醇治疗，这减缓了麻木感，但疼痛仍在继续。

[00:17:03] 我的神经科医生决定进行脊椎穿刺和验血，结果显示存在水通道蛋白 4 抗体。 然后我终于被诊断出患有 NMOSD。 我了解到 NMOSD 可以以多种不同的方式表现出来，因此，它通常很难诊断。 我所面对的麻木和剧痛是由于我的脊髓发炎造成的。

[00:17:29] 我的神经科医生向我解释说，NMOSD 还会引起视神经炎症，导致视力疼痛和问题。 幸运的是，我的眼睛从未经历过任何这些症状。 从我最初的症状到我被诊断为 NMOSD 大约花了三个月的时间。 我直接知道，由于症状多种多样，这种疾病可能很难诊断。

[00:17:52] 通常有很多最初的误诊。 在我收到 NMOSD 诊断后，我的神经科医生告诉我 NMO 患者可用的治疗方案。 没有。 所以，当时没有批准的药物。 所以我参加了一项现在称为 UPLIZNA 的临床研究。 我的医生解释说，UPLIZNA 是为 NMOSD 患者设计的，旨在耗尽产生导致疾病的抗体的 B 细胞。 在进一步了解该药物后，我觉得它是适合我的药物，而且适合我的生活方式。 当我刚开始接受治疗时，我大约每月一次与医生会面，进行常规检查，看看我的反应如何。

[00:18:47] 使用 UPLIZNA 几年后，我现在每六个月接受一次输液。 它很适合我的日常生活。 在开始注射 UPLIZNA 之前，我首先接受了一种类固醇、一种抗组胺药和一种退烧药，以帮助缓解体重输注反应。 整个过程大约需要四个小时，然后是一个小时的观察。

[00:19:11] 我的护理团队还给我做了检查，以确保我在输液前身体健康。 虽然每个人对治疗的反应不同，但经过治疗后，我胃口大开，精力充沛，可以自己开车回家了。 迄今为止，我还没有经历过治疗的任何副作用。

[00:19:30] 这只是我的经验，患者应该始终与他们的医生讨论什么是正确的，正确的治疗方案。 自从使用 UPLIZNA 以来，我没有受到任何额外的攻击。 虽然知道我的免疫系统受到抑制，但我采取了某些预防措施，但我能够继续做我喜欢的事情。 我还能教二年级。 我可以旅行、与家人共度时光并在户外活动。 就个人而言，我对旅行、远离家乡和做我喜欢的事情感到不那么焦虑，因为自从使用 UPLIZNA 后我不再有攻击。 因为我手上有神经损伤，所以还是有些麻痛。 但总的来说，我的症状得到了控制，对 NMOSD 发作的恐惧不再指导我做出决定。 谢谢你听我的故事。

维埃拉生物： [00:20:31] 莎莉，非常感谢你与我们分享你的故事。 最后，我想介绍 Denise Butler，她是 Viela Bio 的患者支持总监。 Denise，不要忘记取消麦克风静音并立即分享您的视频。

丹妮丝·巴特勒： [00:20:46] 大家下午好。 非常感谢您今晚或下午加入。 同样，我的名字是 Denise Butler，Viela Bio 的患者支持服务总监。 我们非常感谢您今晚的时间和参与。 我想花点时间向您介绍一些有关 Viela VIP 计划的信息。

[00:21:06] 因此，当您想到 Viela VIP 时，VIP 肯定会脱颖而出。 大多数人认为非常重要的球员，非常重要的人。 那么，在 Viela Bio，我们认为 VIP 是一个非常重要的人和病人。 因此，我们试图通过我们的患者支持计划做并努力做的是创建一个全面的计划，该计划将涵盖所有接受过 UPLIZNA 处方的患者、他们的护理人员以及他们的医疗保健专业人员，因为我们明白这与 NMOSD 一起治疗和生活，确实需要所有相关人员的全面努力，以确保患者继续旅行并继续治疗。

[00:21:51] Viela VIP 计划提供个人护理经理。 他们能够提供福利调查，评估共付额援助，再次帮助患者，从头到尾的整个旅程。 正如 Sally 之前提到的，我们意识到诊断过程非常非常不同。 她的诊断过程非常短暂，但我们知道，并非每位患者都是如此。

[00:22:20] 因此，当患者接受 UPLIZNA 处方并且注册进入 Viela VIP 计划时，个案经理将采取个性化的方法来了解该患者在他们的旅程中的位置并制定治疗计划和节奏适用于该特定患者的后续行动。

[00:22:43] 我们的个案经理还能够提供教育资源，这将再次帮助教育，为您提供可能可用的选择和资源，无论是从情感支持的角度还是一个财政支持。 同样，对于 Viela VIPs 计划，注册的第一步是确保患者和开处方者之间进行对话，以确保 UPLIZNA 适合患者。

[00:23:16] 然后医生会填写患者转诊表并将其发送到 Viela VIP 计划中，这将开始每位患者的旅程。 我们确实有多种获取额外信息的方法。 如果您要问如何注册，最好的问题是首先开始与您的医生讨论如何完成患者转诊表。

[00:23:39] 推荐表格是可编辑的 PDF 版本，可以在我们的 Viela VIP 网站上找到。 它是 www.VielaVIPs.com。 如果医生或患者对该计划有其他疑问，我们为未投保患者提供哪些共付额或免费产品帮助服务，他们可以直接致电 (833) 842-8477 联系 Viela VIP。

[00:24:08] 那是 833-ViB-VIP。 同样，我们对 UPLIZNA 的推出和 Viela VIP 计划的推出感到非常兴奋。 如果需要任何问题，请提供我在下面列出的幻灯片最底部列出的电话号码和网站。 非常感谢您的时间和关注，祝您度过一个愉快的夜晚。

维埃拉生物： [00:25:01] 今天的网络研讨会到此结束。 我们代表 Viela Bio 感谢您今天抽出时间。 特别感谢 SRNA 允许我们与您的会员分享有关 UPLIZNA 的信息。 如果您对今天网络研讨会的信息有任何疑问，请发送电子邮件至 [电子邮件保护] 或联系您的医生。 Viela Bio 无法回答有关您自身状况的具体问题，但我们鼓励您联系您的医生以了解更多信息。 谢谢你，祝你度过一个美好的夜晚。