Alexion start Soliris-onderzoek voor pediatrische patiënten met NMOSD
Alexion Pharmaceuticals voert een fase 2/3-onderzoek uit om de veiligheid en werkzaamheid van eculizumab (Soliris) te evalueren, met name bij pediatrische deelnemers met relapsing neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD).
Deze studie is een interventionele, open-label, eenarmige studie voor pediatrische personen van 2 tot 17 jaar met anti-aquaporine-4 antilichaam-positieve NMOSD. Het staat open voor deelnemers in Japan, Korea, Spanje en de Verenigde Staten. Alle locaties zijn momenteel aan het rekruteren, behalve Korea op het moment van schrijven.
De dosering van eculizumab zal gebaseerd zijn op het lichaamsgewicht van de deelnemer, en aangezien het gewicht kan veranderen, kunnen ook het gewichtscohort en de dosering van de deelnemer veranderen. Beginnend met een op gewicht gebaseerde wekelijkse dosis eculizumab tijdens een inductiefase, zullen de deelnemers tijdens de primaire behandelingsperiode gedurende in totaal 52/53 weken om de twee weken een intraveneus infuus krijgen. Na voltooiing van de primaire behandelingsperiode kunnen deelnemers gedurende 104 weken eculizumab blijven ontvangen in de verlengingsbehandelingsperiode.
Opmerkelijke opnamecriteria naast de anti-AQP4-antilichaampositiviteit en een bevestigde NMOSD-diagnose, deelnemers moeten tussen 2 en 17 jaar oud zijn (moet jonger zijn dan 18 jaar) en met een lichaamsgewicht van meer dan of gelijk aan 10 kilogram (of 22.0462 pond) . Deelnemers moeten in de afgelopen twee jaar ten minste twee terugvallen hebben gehad, waarvan ten minste 1 van de terugvallen in het afgelopen jaar vóór screening. Degenen die deelnemen aan de studie en ook ondersteunende immunosuppressieve therapieën krijgen om terugval te voorkomen, hetzij in combinatie of als een enkele therapie, moeten gedurende een voldoende lange tijd een stabiel doseringsregime volgen.
Uitsluitingscriteria zijn onder meer degenen met onopgeloste of chronische infecties die niet adequaat zijn behandeld met antibiotica, of die voorafgaand aan de screening binnen zes maanden rituximab of andere biologische geneesmiddelen hebben gebruikt, mitoxantron binnen drie maanden, IVIG of plasma-uitwisseling (PLEX) binnen drie weken, of immunomodulerende therapieën voor multiple sclerose (MS) binnen drie maanden.
Geïnteresseerden in dit onderzoek kunnen de volledige inclusie-/uitsluitingscriteria vinden hier en hier en dient telefonisch contact op te nemen met Alexion Pharmaceuticals, +1 855-752-2356, of per e-mail op [e-mail beveiligd].
