AWARDS
FINANCIERING PROCES
Intentieverklaring voorafgaand aan de aanvraag
Alle aanvragers die geïnteresseerd zijn in het aanvragen van financiering van SRNA, moeten een intentieverklaring indienen waarin het project en de doelen worden beschreven waarvoor zij financiering zoeken.
Let op: wij zijn niet accepteert momenteel intentieverklaringen. Wanneer we beginnen met het accepteren van intentieverklaringen, kunt u de brief indienen hier. Deze worden beoordeeld door de leden van onze Wetenschappelijke Raad.
De aanvrager wordt binnen vier weken na beoordeling op de hoogte gebracht van ons besluit om, indien goedgekeurd, om een volledig voorstel te verzoeken.
Aanvraag
Volledige voorstellen moeten een gedetailleerde beschrijving bevatten van het onderzoeks- of klinische project dat geheel of gedeeltelijk zal worden ondersteund door de subsidie en een begroting met details van de geraamde kosten. Voorstellen worden beoordeeld door onze fundamentele en klinische wetenschappers en experts van de Wetenschappelijke Raad. Aanvullende expertise kan worden gezocht bij ad-hocbeoordelaars om een uitgebreide wetenschappelijke beoordeling te garanderen. Aanvragen worden beoordeeld op basis van innovatie, wetenschappelijke nauwgezetheid en overeenstemming met de missie van SRNA. Potentiële belangenconflicten voor beoordelaars en aanvragers moeten in de aanvraag worden vermeld en voorafgaand aan de beoordeling worden verklaard, en zullen worden uitgesloten van het beoordelingsproces. Belangenverstrengeling omvat tewerkstelling bij de aanvragende instelling en samenwerking aan het project waarvoor financiering wordt gezocht.
Aanbevelingen voor financiering worden gedaan aan de raad van bestuur van SRNA. De definitieve goedkeuring voor financiering wordt verstrekt door het bestuur.
AANVULLENDE RICHTLIJNEN
Aangezien de klinische zorg voor patiënten met ADEM, AFM, NMOSD, MOGAD, ON en TM een kerntaak is van SRNA, financiert de Vereniging alleen instellingen die een open praktijk onderhouden voor de acute, herstellende en langdurige zorg van deze ziekte. bevolking. Daarnaast moedigen we de instellingen die door SRNA worden gefinancierd aan om prioriteit te geven aan de zorg en behandeling van die patiënten tijdens de acute fase van deze aandoeningen.
Hoewel we erkennen dat onderzoek naar elk van de neuro-immuunziekten significante inzichten biedt over al deze aandoeningen, moeten de door SRNA gefinancierde projecten zich richten op ADEM, AFM, NMOSD, MOGAD, ON en TM.
Financiering van SRNA mag niet worden gebruikt om indirecte kosten te dekken.
PUBLICATIES EN RAPPORTAGEVEREISTEN
Als rapportage-eisen vereist SRNA dat u twee artikelen (als zesmaandelijkse rapporten) indient voor de SRNA-nieuwsbrief, waarin de voortgang en bevindingen van het onderzoek worden beschreven. We eisen ook dat er een eindrapport wordt ingediend waarin de besteding van de fondsen wordt beschreven en een korte samenvatting die we op de SRNA-website zullen publiceren. SRNA moet worden erkend in alle publicaties van onderzoeksresultaten die zijn ondersteund door een SRNA-subsidie.
PUBLIEK TOEGANGSBELEID
De Siegel Rare Neuroimmune Association financiert klinisch en biomedisch onderzoek om de oorzaken van acute gedissemineerde encefalitis, acute slappe myelitis, MOG-antilichaamziekte, neuromyelitis optische spectrumstoornis, optische neuritis en transverse myelitis beter te begrijpen; en om vroege diagnose, behandeling en genezing te bevorderen. De belangrijkste output van dit onderzoek is nieuwe kennis. Om ervoor te zorgen dat deze kennis kan worden geraadpleegd, gelezen, toegepast en voortgebouwd om onze doelen te bereiken, verwacht de Siegel Rare Neuroimmune Association van haar onderzoekers dat ze hun bevindingen publiceren in collegiaal getoetste tijdschriften.
Bovendien is het een voorwaarde voor de financiering van de Siegel Rare Neuroimmune Association dat een kopie van alle gefinancierde onderzoeksresultaten, in de vorm van definitieve, collegiaal getoetste manuscripten, na acceptatie moet worden bezorgd aan de Siegel Rare Neuroimmune Association. Deze manuscripten zullen uiterlijk 12 maanden na de officiële publicatiedatum openbaar worden gemaakt op de website van de Siegel Rare Neuroimmune Association.
Deze vereiste is van toepassing op alle subsidies van de Siegel Rare Neuroimmune Association die na 1 januari 2012 worden toegekend.
Het beleid is ontwikkeld met de Scholarly Publishing and Academic Resources Coalition (SPARC) en is gebaseerd op het beleid dat is ontwikkeld door Autism Speaks, met toestemming van die organisatie.
SUBSIDIES DIE WE HEBBEN GEFINANCIERD
Beoordeling van aandoeningspecifieke kennis bij patiënten met zeldzame neuro-immuunziekten (2022-2023)
Toegekend aan: Kyle Blackburn, MD
UT Zuidwestelijk Medisch Centrum, Dallas, TX
Fellowship-onderzoeksproject naar idiopathische transverse myelitis (2022-2023)
Toegekend aan: Monique Anderson, MD, PhD
Massachusetts General Hospital en Harvard Medical School, Boston, MA
Beoordeling van de impact van sociale gezondheidsverschillen op handicaps en toegang tot zorg bij NMOSD-patiënten (2021-2023)
Toegekend aan: Sammita Satyanarayan, MD
Mount Sinaï Icahn School of Medicine, New York, NY
Genetische studie van acute idiopathische myelitis transversa (2017-2019)
Toegekend aan: Michael Levy, MD, PhD
Johns Hopkins University, Baltimore, MD
Ontwikkeling van onderzoeksstrategieën voor beoordeling en verbetering van de specificiteit van etiologische klinische diagnose (2016-2017)
Toegekend aan: Carlos Pardo-Villamizar, MD
Johns Hopkins University en Johns Hopkins Hospital, Baltimore, MD
Hersenbeeldvorming gebruiken om cognitieve disfunctie bij transverse myelitis te begrijpen (2016)
Toegekend aan: Lana Harder, Phd & Benjamin Greenberg, MD, MHS
Universiteit van Texas Southwestern en Children's Dallas, Dallas TX
*Gefinancierd via Cosano.org
Validatie van biomarkers bij transverse myelitis (2016)
Toegekend aan: Carlos Pardo-Villamizar, MD
Johns Hopkins-ziekenhuis, Baltimore, MD
Pediatrische zeldzame neuroimmunologie Biorepository (2016)
Toegekend aan: Benjamin Greenberg, MD, MHS
Universiteit van Texas Southwestern en Children's Dallas, Dallas TX
4e jaarlijkse patiëntenzorgsymposium georganiseerd door het Johns Hopkins Transverse Myelitis Center en het Johns Hopkins Project RESTORE (2016)
Toegekend aan: Johns Hopkins Transverse Myelitis Center
Johns Hopkins Transversale Myelitis Center, Baltimore, MD
Financiering van klinische ondersteuning voor Clinical Program Manager bij Johns Hopkins Transverse Myelitis Center (2013-2014)
Toegekend aan: Maureen Mealy, RN, BSN, MSCN
Mentor – dr. Carlos Pardo
Johns Hopkins University, Baltimore, MD
Biomarker-ontdekking voor transverse myelitis met behulp van menselijke proteoom-microarraytechnologie (2013-2014)
Toegekend aan: Cheng-Ho Jimmy Lin, MD, PhD, MHS
FIRST-STIM: afgifte van CZS-groeifactor en veranderingen in de inflammatoire omgeving als reactie op elektrische stimulatie bij proefpersonen met inflammatoire myelopathieën (2012-2013)
Toegekend aan: Daniel Becker, MD
Hugo W. Moser Research Institute aan het Kennedy Krieger Institute, Baltimore, MD
Niet-infectieuze inflammatoire myelopathieën werden voorheen vaak gecategoriseerd als idiopathische myelitis transversa, maar de vooruitgang in neuroimaging en neuroimmunologie heeft meer specifieke diagnoses mogelijk gemaakt, zoals multiple sclerose (MS) en neuromyelitis optica (NMO). Met uitzondering van relapsing-remitting multiple sclerose (RRMS) zijn er geen bestaande therapieën die het beloop van deze ziekten veranderen. Mensen met deze aandoeningen stapelen onverbiddelijk invaliditeit op. Functionele elektrische stimulatie (FES) fietsen is een methode waarbij elektrische stroompjes op laag niveau worden toegepast op de been- en bilspieren om de verzwakte of verlamde spieren te laten samentrekken en een fietsende beweging van de benen te produceren. Het is het meest gebruikt bij de revalidatie van patiënten met traumatisch ruggenmergletsel (SCI). FES-fietsen is de afgelopen jaren een steeds belangrijkere modaliteit geworden bij de revalidatie van patiënten met verlamming. Er is aangetoond dat het meerdere primaire medische voordelen heeft, waaronder: verhoogde spiermassa, verbeteringen in botdichtheid, verbeterde cardiovasculaire functie, verbeterde darmfunctie, verminderde spasticiteit en vermindering van het aantal blaasontstekingen. Het belangrijkste is dat FES het spontane neurale herstelprogramma kan verbeteren en de ontstekingsomgeving in het CZS kan verminderen. Een van de belangrijkste onbeantwoorde vragen met betrekking tot deze technologie is: hoeveel FES is nodig om te resulteren in het meest optimale herstel? Momenteel wordt een ervaringsgerichte aanpak gevolgd (3 tot 5 FES-fietssessies per week van elk 1 uur). Uit uitgebreide klinische ervaring bij het International Center for Spinal Cord Injury wordt vermoed dat hoe meer FES wordt toegepast, hoe beter het herstel is. Om de optimale dosis FES te vinden, is een biomarker geïdentificeerd die kan worden gemeten in het ruggenmergvocht van individuen die FES krijgen. Hersenafgeleide neurotrofe factor (BDNF) niveaus correleren nauw met functioneel herstel. Momenteel zijn er geen gecontroleerde klinische onderzoeksgegevens beschikbaar over het effect van FES-ergometrie op de afgifte van neurotrofine en functioneel herstel na neurologisch letsel. Het doel van deze studie is het meten van CSF BDNF-concentraties als reactie op FES-ergometrie bij patiënten met inflammatoire myelopathieën. Daarnaast zullen klinische verbetering en markers van ontsteking als reactie op FES worden gemeten. Deze gegevens zullen cruciaal zijn voor het ontwerp van een fase 2/3 klinische studie die de werkzaamheid van FES bij patiënten met inflammatoire myelopathieën evalueert.
Evaluatie van het therapeutisch potentieel van carbenoxolon (CBX) voor de behandeling van transverse myelitis
Toegekend aan: Adam Kaplin, MD, PhD
Johns Hopkins University, Baltimore, MD
Cognitieve stoornissen komen voor bij ongeveer 50% van de patiënten met multiple sclerose en pilotgegevens suggereren dat dergelijke veranderingen ook vergelijkbaar voorkomen bij TM-patiënten. Momenteel zijn er geen behandelingen, zelfs niet experimentele, waarvan is aangetoond dat ze auto-immuun cognitieve stoornissen verbeteren. Het doel van deze studie is het evalueren van het therapeutisch potentieel van carbenoxolon (CBX) voor de behandeling van myelitis transversa (TM), met name de bijbehorende cognitieve stoornissen, met behulp van drie unieke diermodellen van TM. Carbenoxolon (CBX) is een stof die de endogene cortisolspiegel reguleert. CBX remt de activiteit van het enzym 11b-hydroxysteroid dehydrogenase 1 (11b-HSD1), waardoor de vormingssnelheid en concentratie van cortisol afneemt. Verhoogde cortisolspiegels veroorzaken degeneratie van de hippocampus, een hersengebied dat het genereren en terugroepen van herinneringen bemiddelt, en een verminderd ruimtelijk geheugen. Degeneratie van de hippocampus is aangetoond bij een verscheidenheid aan aandoeningen die vaak leiden tot cognitieve stoornissen, waaronder MS.
