Onderscheiding van Patient-Centered Outcomes Research Institute om pediatrische transverse myelitis te bestuderen

De eerste multi-center, innovatieve, pediatrische transverse myelitis-studie onder leiding van University of Texas Southwestern in Dallas, samen met de Transverse Myelitis Association, Johns Hopkins Transverse Myelitis Center, Children's Hospital of Philadelphia, Kennedy Krieger Institute en Hospital for Sick Kids in Toronto , heeft onlangs een onderzoeksprijs ontvangen van het Patient-Centered Outcomes Research Institute (PCORI). De studie maakt deel uit van een portfolio van projecten die het veld van patiëntgericht vergelijkend effectiviteitsonderzoek zullen bevorderen en patiënten informatie zullen verschaffen die hen zal helpen beter geïnformeerde beslissingen te nemen over hun zorg.

Dr. Benjamin Greenberg, MD, MHS, directeur van het TM en NMO Center zal het onderzoeksproject leiden bij UTSW in Dallas. De voorgestelde studie, getiteld de 'Csamenwerkend Abeoordeling van Pediatrische Tomgekeerde myelitis: Ubegrijpen, Ravond, Educeren' of VASTLEGGEN, zal de eerste zijn die beoordelingen van zorgverleners en patiënten met betrekking tot pediatrische TM-uitkomsten combineert. De samenwerking zal meerdere gezondheidscentra in Noord-Amerika, de Transverse Myelitis Association en vooral patiënten betrekken. Het zal schatten de huidige staat van Pediatric TM op het gebied van diagnose, behandeling en uitkomsten. Uiteindelijk zal het leiden tot een verbetering begrip van de huidige status van zorg voor personen die lijden aan TM en onthullen wat zijn de huidige best practices. Patiënten zullen opvoeden clinici en de studie zal opvoeden het bredere gezondheidszorgsysteem over welke resultaten belangrijk en haalbaar zijn. Het zal een multimetrische uitkomstmaat ontwikkelen op basis van gecombineerde door de patiënt gegenereerde en door de zorgverlener gegenereerde gegevens die kunnen worden gebruikt in toekomstige gecontroleerde onderzoeken

“Mediatrische myelitis transversa is een zeldzame, potentieel verwoestende aandoening die kinderen van alle leeftijden treft. Tot op heden is er nooit een gecoördineerde poging geweest om de ervaring van de patiënt of de klinische resultaten te begrijpen”, aldus Dr. Greenberg. “Deze PCORI-subsidie ​​is de eerste gelegenheid voor een internationale inspanning om gegevens te verzamelen over kindergeneeskunde met een sterke nadruk op door patiënten en familie gerapporteerde resultaten. In samenwerking met uitstekende instellingen en SRNA zijn we van plan gezinnen uit heel Noord-Amerika in te schrijven en een beter begrip van deze aandoening te krijgen. Samenwerken met onze patiënten en families is een opwindende en welkome kans om zinvolle vorderingen te maken!”

Dr. Sanford Siegel, President van SRNA voegde hieraan toe: “De ouders in onze gemeenschap zijn ongelooflijk goed opgeleid over myelitis transversa en zij zijn geïnformeerde en effectieve pleitbezorgers voor de medische zorg van hun kinderen. Ze zijn goed gepositioneerd en zeer gemotiveerd om een ​​belangrijke bijdrage te leveren aan de pediatrische studie van deze zeldzame en uitdagende neuro-immunologische aandoening. Tot op heden is er geen enkele studie of klinische proef geweest om enige behandeling van myelitis transversa te begeleiden of om de behandeling van een van de symptomen van deze aandoening te begeleiden. Het CAPTURE-project vertegenwoordigt de eerste studie die systematisch de meest effectieve acute behandelingen en symptoombeheersingspraktijken bij myelitis transversa analyseert. De resultaten van dit werk zullen kritieke en verreikende voordelen hebben voor iedereen die de diagnose myelitis transversa krijgt.”

"Dit project werd geselecteerd voor PCORI-financiering, niet alleen vanwege zijn wetenschappelijke verdienste, maar ook vanwege zijn potentieel om een ​​belangrijke leemte in onze gezondheidskennis op te vullen en uiteindelijk patiënten en degenen die voor hen zorgen te helpen beter geïnformeerde beslissingen te nemen over hun zorg," zei PCORI Uitvoerend directeur Joe Selby, MD, MPH. “Het project weerspiegelt de toewijding van PCORI om patiëntgericht vergelijkend effectiviteitsonderzoek te ondersteunen, een nieuwe benadering van gezondheidsonderzoek die de nadruk legt op de inclusie van patiënten en zorgverleners in alle stadia van het studieproces. We kijken ernaar uit om de voortgang van het onderzoek te volgen en samen te werken met UTSW en de samenwerkende organisaties om de resultaten te delen.”

De studie is een van de 71 projecten voor in totaal meer dan $ 114 miljoen die op dinsdag 10 september door de raad van bestuur van PCORI zijn goedgekeurd voor financiering. De prijzen waren een mix van projecten, waaronder studies die specifiek gericht waren op verbetering van onderzoeksmethoden. Ze werden allemaal geselecteerd via een zeer competitief beoordelingsproces waarin wetenschappers, patiënten, zorgverleners en andere belanghebbenden hielpen bij het evalueren van meer dan 570 voorstellen die reageerden op vijf PCORI-financieringsaankondigingen.

Voorstellen werden beoordeeld op basis van wetenschappelijke waarde, hoe goed ze patiënten en andere belanghebbenden betrekken, hun methodologische strengheid en hoe goed ze passen binnen de nationale onderzoeksprioriteiten van PCORI. De prijzen maken deel uit van PCORI's laatste ronde van primaire onderzoeksfinanciering. Via eerdere financieringscycli, waaronder een ronde van proefprojecten, en andere initiatieven, heeft PCORI sinds 304 in totaal 2012 miljoen dollar toegezegd ter ondersteuning van patiëntgericht vergelijkend effectiviteitsonderzoek.

Ga voor meer informatie over PCORI-financiering naar https://pcori.org/funding-opportunities.

#####

Over SRNA

De Siegel Rare Neuroimmune Association (SRNA) is een internationale stichting zonder winstoogmerk die zich inzet voor de ondersteuning van kinderen, adolescenten en volwassenen met een spectrum van zeldzame neuro-immuunziekten: transverse myelitis, neuromyelitis optica en acute gedissemineerde encefalomyelitis. Het lidmaatschap van SRNA omvat personen met deze zeldzame aandoeningen, hun familieleden en verzorgers, en de medische professionals die personen met deze aandoeningen behandelen. SRNA heeft momenteel meer dan 10,500 leden uit meer dan 80 verschillende landen en heeft een groot aantal steungroepen in de Verenigde Staten en de rest van de wereld. Meer informatie is te vinden op https://wearesrna.org.

 

Over PCORI

Het Patient-Centered Outcomes Research Institute (PCORI) is een onafhankelijke non-profitorganisatie die in 2010 door het Congres is gemachtigd. Haar missie is het financieren van onderzoek dat patiënten, hun zorgverleners en clinici de evidence-based informatie zal bieden die nodig is om betere geïnformeerde beslissingen over de gezondheidszorg. PCORI zet zich in om voortdurend input te zoeken van een breed scala aan belanghebbenden om haar werk te sturen. Meer informatie is te vinden op www.pcori.org.