Gezamenlijke beoordeling van pediatrische transverse myelitis: begrijpen, onthullen, onderwijzen
De Collaborative Assessment of Pediatric Transverse Myelitis: Understand, Reveal, Educate or CAPTURE-studie is de eerste grootschalige internationale studie van pediatrische transverse myelitis. Gefinancierd door het Patient Centered Outcomes Research Institute (PCORI), is deze studie de eerste in zijn soort die de uitkomsten van pediatrische TM-patiënten volgt. Het is om verschillende redenen van cruciaal belang om vast te stellen hoe patiënten reageren op verschillende acute therapieën. Ten eerste kan het bepalen van de reacties op verschillende behandelingsregimes bepalen welke behandelingen het beste werken voor welke patiënten. Ten tweede is het bepalen van de uitkomsten bij patiënten van vitaal belang voor het begrijpen van de behoeften van onze patiënten met betrekking tot functieherstel. Een aantal bedrijven heeft therapeutische opties ontwikkeld voor het herstellen van schade aan het ruggenmerg, maar richt zich op aandoeningen zoals traumatisch letsel en multiple sclerose. Met de juiste uitkomstgegevens zouden we van TM een ideale situatie kunnen maken waarin biotechbedrijven zouden kunnen investeren. Dit zou enorme kansen creëren voor onze patiëntengemeenschap.
We hebben de hulp nodig van onze gemeenschap van patiënten, zorgverleners en medische professionals om te slagen. Hoewel sommige patiënten zullen worden geëvalueerd in een van de vijf deelnemende centra (UT Southwestern, Johns Hopkins, Kennedy Krieger Institute, Children's Hospital of Philadelphia en Toronto Hospital for Sick Children), zoeken we meer dan 100 patiënten die via elektronische enquêtes kunnen worden gevolgd. We vragen patiënten en families om in te loggen op een website en vragen over hun toestand te beantwoorden. De eerste gegevensverzameling moet binnen 3 maanden na het ontstaan van de symptomen plaatsvinden. Daarom vragen wij uw hulp! Als u wordt voorgesteld aan families die midden in een nieuwe TM-diagnose zitten, verwijs hen dan naar de SRNA-website (https://wearesrna.org/research/clinical-studies-trials) en Rebecca Whitney ([e-mail beveiligd] // 1-855-380-3330 toestel 5). We zijn op zoek naar jou om gezinnen te helpen het belang van deze studie te begrijpen en ons te helpen onze wervingsdoelen te bereiken.
~ Benjamin Greenberg, directeur, programma's voor transverse myelitis, neuromyelitis optica en pediatrische demyeliniserende ziekte
