Vergelijking van terugval en faalpercentages bij patiënten met Neuromyelitis Optica: multicenter onderzoek naar de werkzaamheid van de behandeling

Meely et al. publiceerde een retrospectieve studie waarin de terugval en faalpercentages van de behandeling werden vergeleken van drie immunosuppressiva (azathioprine, mycofenolaat en rituximab) die werden gebruikt voor de behandeling van neuromyelitis optica (NMO) of neuromyelitis optica spectrum stoornissen (NMOSD). Mensen met NMO/NMOSD hebben aanval(len) van optische neuritis, myelitis transversa die zich uitstrekt over meer dan drie wervellengtes, en ongeveer 70% van degenen met NMO zijn positief voor aquaporine 4-antilichamen. Patiënten werden geïncludeerd als ze azathioprine of mycofenolaat gedurende ten minste zes maanden of rituximab gedurende ten minste één maand hadden gekregen, en patiënten die van geneesmiddel wisselden, werden ook geïncludeerd als ze aan deze criteria voldeden. De auteurs definieerden falen van de behandeling als "elke nieuwe inflammatoire gebeurtenis in het centrale zenuwstelsel die optrad ondanks immunosuppressieve behandeling." Ze definieerden ook terugval "als nieuwe CZS-symptomen en -tekens die langer dan 24 uur aanhielden met of zonder een bijbehorende nieuwe laesie op gadolinium-versterkende magnetische resonantiebeeldvorming." Ze definieerden behandelingsregimes als "optimaal" of "suboptimaal", zodat ze konden zien of het falen van de behandeling het gevolg was van een suboptimale behandeling of ongeacht de optimale behandeling. Geannualiseerde terugvalpercentages (ARR's) werden berekend en omvatten het aantal terugvallen per jaar. Dit was een ongecontroleerde, retrospectieve studie met aanzienlijke beperkingen.

Azathioprine: 32 patiënten werden behandeld met azathioprine en prednison. 53% van de patiënten had minstens één terugval tijdens de behandeling. De ARR voor behandeling was 2.26, maar daalde tot 0.63 na behandeling, wat een reductie is van 72.1%.

mycofenolaat: 28 patiënten werden behandeld met mycofenolaat. 36% had tijdens de behandeling minstens één terugval en 25% bij optimale dosering had minstens één terugval. Over het algemeen was de ARR vóór behandeling 2.61, maar daalde tot 0.33 na behandeling, een vermindering van 87.4%. De ARR voor optimale behandeling was 2.55, maar daalde tot 0.25 na behandeling, een reductie van 90.2%. Dertien patiënten werden ook met prednison behandeld, maar zes van de recidieven deden zich voor bij patiënten die zowel met mycofenolaat als prednison werden behandeld.

Rituximab: 30 patiënten werden behandeld met rituximab. 33% had minstens één terugval tijdens de behandeling en 17% van de patiënten met optimale dosering had minstens één terugval. Over het algemeen was de ARR vóór behandeling 2.89, maar daalde tot 0.33 na behandeling, een vermindering van 88.6%. De ARR voor optimale behandeling was 3.25, maar daalde tot 0.20 na behandeling, een reductie van 93.9%.

Gemengde behandeling: 18 patiënten begonnen met het ene medicijn en stapten over op een ander. Bij 22% van deze patiënten faalden beide therapieën.

Alle drie de behandelingen verminderden het terugvalpercentage bij deze NMO-patiënten, maar wanneer ze optimaal werden gedoseerd, en zelfs niet optimaal, verlaagden mycofenolaat en rituximab het terugvalpercentage meer dan azathioprine. Deze bevinding wordt ondersteund door een andere studie. De auteurs verklaarden dat rituximab en mycofenolaat zeer effectieve behandelingen kunnen zijn voor NMO/SD. Zij bevelen aan dat wanneer de behandeling met mycofenolaat faalt, deze patiënten snel moeten worden overgeschakeld op een ander geneesmiddel. Ze stellen ook dat patiënten die falen van de behandeling met twee geneesmiddelen ervaren, andere experimentele behandelingen kunnen overwegen, zoals cyclofosfamide, methotrexaat of eculizumab.

Originele onderzoek: Mealy MA, Wingerchuk DM, Palace J, Greenberg BM, Levy M. Vergelijking van terugval en faalpercentages bij patiënten met Neuromyelitis Optica: multicenter onderzoek naar de werkzaamheid van de behandeling. JAMA Neurol. 2014;71(3):324-330.