Impact van autologe mesenchymale stamcelinfusie op neuromyelitis Optica Spectrum Disorder: een pilot, 2 jaar durend observatieonderzoek
Van beenmerg afgeleide mesenchymale stamcellen, of MSC's, zijn een type stamcel dat kan differentiëren of in andere soorten cellen kan veranderen. Ze worden uit het eigen beenmerg van een patiënt gehaald. Ze zijn gebruikt bij verschillende auto-immuunziekten, waaronder multiple sclerose. MSC's kunnen weefsel repareren en ook het immuunsysteem remmen, wat een mogelijke behandeling biedt voor neuromyelitis optica spectrum stoornis (NMOSD). MSC's worden toegediend via een infuus.
Onderzoekers rekruteerden deelnemers tussen september 2013 en januari 2015. Deelnemers waren individuen met een diagnose van NMO (gebaseerd op criteria uit 2006; diagnostische criteria zijn onlangs bijgewerkt en kunnen worden gevonden hier), of met recidiverende neuritis optica of longitudinaal uitgebreide myelitis transversa en die anti-AQP4-antilichaampositief waren. Ze werden beoordeeld bij aanvang, de dag vóór de behandeling met MSC's, en 1, 3, 6, 9 en 12 maanden na de behandeling. De onderzoekers keken naar functionele en structurele uitkomsten. Functionele uitkomsten waren een schaal (EDSS) die handicap meet, een gezichtsscherptetest en een cognitieve test genaamd de Paced Auditieve Serial Addition Test (PASAT). Structurele resultaten waren MRI's van de oogzenuw, de hersenen en het ruggenmerg, en optische coherentietomografie (OCT), die naar het netvlies kijkt. Ze zochten naar terugvallen, dit waren nieuwe of terugkerende neurologische symptomen die minstens 24 uur aanhielden. Deze symptomen werden niet meegeteld als ze het gevolg waren van koorts of infectie. Om als een terugval te worden beschouwd, moest er ten minste 30 dagen gescheiden zijn van een vorige aflevering. Ze keken ook naar de veiligheid van de MSC-behandeling.
De studie omvatte 15 patiënten, met een gemiddelde leeftijd van 47 jaar. De meeste (87%) deelnemers waren anti-AQP4-antilichaampositief. Allemaal hadden ze voorafgaand aan het onderzoek een andere behandeling niet ondergaan, wat betekent dat ze na de behandeling minstens één aanval hadden gehad. Deze eerdere behandelingen waren cyclofosfamide of azathioprine, met of zonder steroïden.
De MSC-behandeling veroorzaakte bij de meeste deelnemers geen bijwerkingen. Slechts één patiënt ontwikkelde lichte koorts en kniepijn na de behandeling, maar deze symptomen verdwenen nadat de behandeling was voltooid. Wekelijkse bloedtesten na de behandeling waren normaal en geen van de deelnemers ontwikkelde tumoren binnen een jaar na de behandeling.
Twaalf patiënten hadden 12 maanden na MSC-behandeling geen terugval en drie hadden minstens één terugval. De terugvallen waren mild. Hun invaliditeitsscores werden niet slechter en hun symptomen verdwenen na een maand. Het gemiddelde terugvalpercentage op jaarbasis was significant lager na MSC-behandeling. Ook waren er na de behandeling significant minder laesies in de oogzenuw en het ruggenmerg. De gemiddelde invaliditeitsscore was ook lager en er was verbetering in gezichtsscherpte en cognitie. Ze hadden een grotere dikte van de zenuwvezellaag van het netvlies, een grotere diameter van de oogzenuw en een groter gebied van het bovenste deel van de cervicale streng. Drie maanden na de behandeling daalden de niveaus van anti-AQP4-antilichamen, maar deze niveaus gingen na 6-12 maanden weer terug naar de uitgangswaarde. Tijdens het tweede jaar van de studie waren 13 deelnemers terugvalvrij. Net als in het eerste jaar was het gemiddelde terugvalpercentage op jaarbasis lager dan vóór de behandeling en de gemiddelde invaliditeitsscore was ook lager dan vóór de behandeling.
Deze kleine studie had geen duidelijke, ernstige bijwerkingen en ondersteunt een investering in grotere gecontroleerde studies om het potentiële voordeel van MSC-behandeling voor NMOSD te begrijpen.
