NMOSD Therapeutics in een oogopslag

Hieronder vindt u antwoorden op vragen over de 3 door de FDA goedgekeurde medicijnen voor NMOSD en de 3 medicijnen die off-label worden gebruikt voor NMOSD. U kunt informatie over elk afzonderlijk medicijn vinden op hun speciale pagina: eculizumab, Inebilizumab, Satralizumab, Rituximab, mycofenolaatmofetil, Azathioprine.

Welke andere namen hebben deze medicijnen?

eculizumab	Inebilizumab	Satralizumab	Rituximab	mycofenolaatmofetil	Azathioprine
Soliris®	Uplizna™	Enspring®	Rituxan Truxema Mab Thera	CellCept Myfortisch	Azasan Imuran

Hoe werken ze?

eculizumab	Inebilizumab	Satralizumab	Rituximab	mycofenolaatmofetil	Azathioprine
Eculizumab is een complementremmer; het complementsysteem is een onderdeel van het immuunsysteem dat uw lichaam helpt bij het aanvallen van vreemde microben en het bevorderen van ontstekingen.	Inebilizumab werkt door B-cellen te doden, een type witte bloedcel waarvan wordt aangenomen dat het ontstekingen veroorzaakt die leiden tot letsel bij NMOSD. Mechanisch is dit medicijn vergelijkbaar met Rituximab.	Satralizumab werkt door remming van een bepaald eiwit, interleukine-6 genaamd, dat normaal functioneert om de communicatie tussen witte bloedcellen te bemiddelen en ontstekingsreacties van het immuunsysteem te verhogen.	Rituximab werkt door B-cellen te doden, een type witte bloedcel waarvan wordt aangenomen dat het ontstekingen veroorzaakt die leiden tot letsel bij NMOSD. Mechanisch is dit medicijn vergelijkbaar met Inebilizumab.	Mycofenolaat Motefil werkt door het aantal B- en T-cellen te verminderen, twee soorten witte bloedcellen waarvan wordt aangenomen dat ze ontstekingen en schade veroorzaken bij NMO. Mechanisch is dit medicijn vergelijkbaar met Azathioprine.	Azathioprine werkt door het aantal B- en T-cellen te verminderen, twee soorten witte bloedcellen waarvan wordt aangenomen dat ze ontstekingen en schade veroorzaken bij NMOSD. Mechanisch lijkt dit medicijn het meest op Mycofenolaat Mofetil.

Wie mag deze medicijnen niet gebruiken?

eculizumab	Inebilizumab	Satralizumab	Rituximab	mycofenolaatmofetil	Azathioprine
Gebruik geen Eculizumab als u een meningokokkeninfectie heeft of niet bent gevaccineerd tegen een meningitisinfectie, tenzij uw arts beslist dat een dringende behandeling met Eculizumab nodig is.	U mag Inebilizumab niet krijgen als u: 1) een levensbedreigende infusiereactie op inebilizumab heeft gehad, 2) een actieve hepatitis B-virusinfectie heeft, of 3) actieve of onbehandelde inactieve (latente) tuberculose heeft.	Gebruik Satralizumab niet als u: 1) allergisch bent voor ENSPRYNG of een van de ingrediënten in ENSPRYNG, 2) een actieve hepatitis B-infectie heeft, 3) actieve of onbehandelde inactieve (latente) tuberculose heeft.	Praat met uw arts over eventuele contra-indicaties voor Rituximab.	Praat met uw arts over mogelijke contra-indicaties voor Mycofenolaatmofetil.	Praat met uw arts over mogelijke contra-indicaties voor Azathioprine.

Hoe worden ze ingenomen?

eculizumab	Inebilizumab	Satralizumab	Rituximab	mycofenolaatmofetil	Azathioprine
Intravasculaire (IV) infusie in een poliklinisch infuuscentrum	Intravasculaire (IV) infusie in een poliklinisch infuuscentrum	Injecties onder de huid thuis	Intravasculaire (IV) infusie in een poliklinisch infuuscentrum	Orale pil thuis	Orale pil thuis

Hoe vaak worden ze over het algemeen genomen?

eculizumab	Inebilizumab	Satralizumab	Rituximab	mycofenolaatmofetil	Azathioprine
Eén infuus om de twee weken; om de therapie te starten, is er één infusie per week gedurende vijf weken, gevolgd door infusies om de twee weken	Eén infusie om de zes maanden, met uitzondering van de eerste dosis die is verdeeld in twee infusies (in week 0 en week 2)	Eén injectie in de huid per maand, met uitzondering van de eerste maand met injecties in week 0, 2 en 4	Eén infusie om de zes maanden, met uitzondering van de eerste dosis die is verdeeld in twee infusies (in week 0 en week 2)	Twee keer per dag	Een keer per dag

Wat is de typische dosering?

eculizumab	Inebilizumab	Satralizumab	Rituximab	mycofenolaatmofetil	Azathioprine
900 mg om de twee weken	300 mg om de zes maanden	120 mg eenmaal per maand	1000 mg om de zes maanden	1000 mg tweemaal daags	Dosering is gebaseerd op gewicht en aantal witte bloedcellen; typische dosering is ongeveer 2 tot 3 mg/kg/dag

Hoeveel verminderen ze mijn risico op terugval?

eculizumab	Inebilizumab	Satralizumab	Rituximab	mycofenolaatmofetil	Azathioprine
In de klinische studie PREVENT verminderde eculizumab het risico op terugval met ongeveer 94%.	In de klinische studie N-Momentum verminderde Inebilizumab het risico op terugval met ongeveer 73% in vergelijking met personen met NMOSD die niet werden behandeld.	In de klinische studie Sakurastar verminderde Satralizumab het risico op terugval met ongeveer 55% in vergelijking met personen met NMOSD die niet in therapie waren.	Aangezien er nog geen klinische studie is uitgevoerd met deze medicijnen voor NMOSD, is de geschatte afname van het terugvalrisico niet berekend. Net als veel andere neurologische auto-immuunziekten, gebruikten artsen dit medicijn voordat er door de FDA goedgekeurde therapieën beschikbaar waren als algemeen immunosuppressivum. Het wordt door de meeste artsen nog steeds beschouwd als een standaardbehandeling en een mogelijke optie voor de behandeling van NMOSD.	Aangezien er nog geen klinische studie is uitgevoerd met deze medicijnen voor NMOSD, is de geschatte afname van het terugvalrisico niet berekend. Net als veel andere neurologische auto-immuunziekten, gebruikten artsen dit medicijn voordat er door de FDA goedgekeurde therapieën beschikbaar waren als algemeen immunosuppressivum. Het wordt door de meeste artsen nog steeds beschouwd als een standaardbehandeling en een mogelijke optie voor de behandeling van NMOSD.	Aangezien er nog geen klinische studie is uitgevoerd met deze medicijnen voor NMOSD, is de geschatte afname van het terugvalrisico niet berekend. Net als veel andere neurologische auto-immuunziekten, gebruikten artsen dit medicijn voordat er door de FDA goedgekeurde therapieën beschikbaar waren als algemeen immunosuppressivum. Het wordt door de meeste artsen nog steeds beschouwd als een standaardbehandeling en een mogelijke optie voor de behandeling van NMOSD.

Wat zijn de bijwerkingen?

eculizumab	Inebilizumab	Satralizumab	Rituximab	mycofenolaatmofetil	Azathioprine
De meest voorkomende bijwerkingen zijn hoofdpijn, infecties van de bovenste luchtwegen, hoge bloeddruk, misselijkheid, braken en diarree. Infusiereacties kunnen optreden, variërend van griepachtige symptomen, lage bloeddruk, netelroos tot zwelling, kortademigheid en, in ernstigere gevallen, shock. Er kan een ernstige infectie optreden die meningokokkenmeningitis wordt genoemd; dit komt van een bacteriële infectie die een ontsteking rond de hersenen kan veroorzaken.	Er is een hoger risico op infecties, meestal luchtweg- en urineweginfecties. Gewrichtspijn kan optreden. Infusiereacties kunnen optreden, variërend van griepachtige symptomen, lage bloeddruk, netelroos tot zwelling, kortademigheid en, in ernstigere gevallen, shock. Er kan reactivering zijn van oude infecties, zoals hepatitis en tuberculose, waarop uw arts zal screenen voordat u met de medicatie begint.	Bovenste luchtweginfecties, hoofdpijn, huiduitslag, gewrichtspijn, vermoeidheid en misselijkheid zijn de meest voorkomende bijwerkingen.	Er is een hoger risico op infecties, meestal luchtweg- en urineweginfecties. Er kan reactivering zijn van oude infecties, zoals hepatitis en tuberculose, waarop uw arts zal screenen voordat u met de medicatie begint. Infusiereacties kunnen optreden, variërend van griepachtige symptomen, lage bloeddruk, netelroos tot zwelling, kortademigheid en, in ernstigere gevallen, shock.	Diarree en buikkrampen komen het meest voor. Het aantal bloedcellen kan afnemen, waardoor het risico op infecties toeneemt. Er is een klein risico op bloed- en huidkanker.	Een griepachtige ziekte bij het starten van de medicatie, die met de tijd verbetert. Andere bijwerkingen zijn maagklachten, misselijkheid en braken. Het aantal bloedcellen kan afnemen, waardoor het risico op infecties toeneemt. Er is een klein risico op bloed- en huidkanker.

Wat moet ik doen om me voor te bereiden op het gebruik van deze medicijnen?

eculizumab	Inebilizumab	Satralizumab	Rituximab	mycofenolaatmofetil	Azathioprine
Ontvang minimaal twee weken voordat u met dit medicijn begint een meningokokkenvaccin; spreek met uw arts over welk vaccin het beste voor u is.	Uw arts moet uw bloed controleren op het aantal cellen, leverenzymen, eiwitten die immunoglobulinen worden genoemd, tuberculose en hepatitis.	Uw arts moet uw bloedonderzoek controleren op celtellingen, leverenzymen, tuberculose en hepatitis	Uw arts moet uw bloedonderzoek controleren op celtellingen, leverenzymen, tuberculose en hepatitis	Uw arts moet uw bloedonderzoek controleren op celtellingen en leverenzymen. U moet een huidonderzoek ondergaan door een dermatoloog.	Uw arts moet uw bloedonderzoek controleren op celtellingen en leverenzymen. U moet een huidonderzoek ondergaan door een dermatoloog.

Welke voortdurende monitoring moet plaatsvinden bij het gebruik van deze medicijnen?

eculizumab	Inebilizumab	Satralizumab	Rituximab	mycofenolaatmofetil	Azathioprine
NMOSD-patiënten die Soliris krijgen, moeten worden gecontroleerd op vroege tekenen van meningokokkeninfectie. Na stopzetting van Soliris wordt geen voortdurende controle aanbevolen.	Jaarlijkse screening op tuberculose en hepatitis. Uw arts kan uw bloedtellingen controleren, inclusief het aantal B-cellen, om te bepalen of het geneesmiddel nog steeds in uw lichaam werkt.	Jaarlijkse screening op tuberculose en hepatitis. Uw bloedbeeld moet zes weken na het starten van de medicatie worden gecontroleerd om het neutrofielenniveau te controleren. Leverfunctietesten moeten de eerste drie maanden maandelijks worden gecontroleerd, daarna elke drie maanden gedurende het eerste jaar van de therapie.	Jaarlijkse screening op tuberculose en hepatitis. Uw arts kan uw bloedtellingen controleren, inclusief het aantal B-cellen, om te bepalen of het geneesmiddel nog steeds in uw lichaam werkt.	U moet jaarlijks een huidonderzoek door een dermatoloog ondergaan. Uw arts moet uw bloedtellingen en leverenzymen minstens tweemaal per jaar controleren.	U moet jaarlijks een huidonderzoek door een dermatoloog ondergaan. Uw arts moet uw bloedtellingen en leverenzymen minstens tweemaal per jaar controleren.

Wie maakt deze medicijnen?

eculizumab	Inebilizumab	Satralizumab	Rituximab	mycofenolaatmofetil	Azathioprine
Eculizumab wordt geproduceerd door Alexion.	Inebilizumab wordt geproduceerd door Horizon Therapeutics.	Satralizumab wordt geproduceerd door Genentech (een lid van Roche).	Rituxan wordt geproduceerd door Genentech (een lid van Roche). MabThera wordt geproduceerd door Roche. Truxema, een biosimilar van Rituximab, wordt geproduceerd door Teva.	Cellcept wordt geproduceerd door Genentech (een lid van Roche). Myfortic wordt geproduceerd door Novartis.	Azathioprine wordt geproduceerd door Pharmaceutics International.

Hoe kan ik hulp krijgen om ervoor te betalen?

eculizumab	Inebilizumab	Satralizumab	Rituximab	mycofenolaatmofetil	Azathioprine
Alexion biedt patiëntenondersteuning via hun OneSource-programma	Horizon Therapeutics zet zich in om patiënten te helpen toegang te krijgen tot Uplizna, en ze hebben een team om zowel patiënten als hun zorgpartners te ondersteunen. Horizon By Your Side is een gratis ondersteuningsprogramma voor patiënten, zorgpartners en zorgprofessionals. Casemanagers helpen waar nodig bij het navigeren door behoeften op het gebied van verzekeringen en financiële hulp. Voor meer informatie over dit programma, alstublieft klik hier	Genentech zet zich in om patiënten te helpen toegang te krijgen tot de medicijnen die hun arts heeft voorgeschreven. Voor mensen met NMOSD is het Enspryng Access Solutions-team beschikbaar om vragen te beantwoorden, producteducatie te geven, injectietraining te geven en families te helpen de verzekeringsdekking te begrijpen en de juiste financiële hulpopties te navigeren om Enspryng te starten en te blijven. Patiënten kunnen 1-844-NSPRYNG (844-677-7964) bellen om met een patiëntnavigator te spreken of klik hier klik hier	U kunt samenwerken met uw arts of de sociale werkafdeling van het plaatselijke ziekenhuis om te proberen hulp te krijgen bij het behandelen van deze medicijnen	U kunt samenwerken met uw arts of de sociale werkafdeling van het plaatselijke ziekenhuis om te proberen hulp te krijgen bij het behandelen van deze medicijnen	U kunt samenwerken met uw arts of de sociale werkafdeling van het plaatselijke ziekenhuis om te proberen hulp te krijgen bij het behandelen van deze medicijnen

Kunnen zwangere mensen deze medicijnen gebruiken?

eculizumab	Inebilizumab	Satralizumab	Rituximab	mycofenolaatmofetil	Azathioprine
Er is geen FDA-zwangerschapscategorie toegewezen aan Eculizumab. Eculizumab is op individuele basis veilig gebruikt voor de behandeling van andere medische aandoeningen tijdens de zwangerschap, maar is niet onderzocht bij grote groepen zwangere mensen. Het is onduidelijk of dit medicijn over het algemeen veilig is voor gebruik tijdens de zwangerschap en moet met uw arts worden besproken.	Er is geen FDA-zwangerschapscategorie toegewezen aan Inebilizumab. Studies hebben aangetoond dat inebilizumab de placenta kan passeren en foetale witte bloedcellen kan verminderen, vergelijkbaar met rituximab. Het is onduidelijk of dit medicijn veilig is voor gebruik tijdens de zwangerschap en moet met uw arts worden besproken.	Er is geen FDA-zwangerschapscategorie toegewezen aan Satralizumab. Er is geen schade aangericht in dierstudies, maar er zijn geen studies bij mensen uitgevoerd. Het is onduidelijk of dit medicijn veilig is voor gebruik tijdens de zwangerschap en moet met uw arts worden besproken.	Rituximab is een medicijn voor zwangerschapscategorie C. Dit kan een medicijn zijn dat vóór de conceptie kan worden ingenomen, indien gepland, maar dat op individuele basis met uw arts moet worden besproken. Baby's van zwangere mensen die Rituximab gebruiken, kunnen een laag aantal B-cellen hebben, wat mogelijk moet worden gecontroleerd.	Nee. Mycofenolaat Modafinil is zwangerschapscategorie D, wat betekent dat dit medicijn niet veilig is voor gebruik tijdens de zwangerschap. Het wordt in verband gebracht met een verhoogd risico op zwangerschapsverlies en aangeboren misvormingen.	Nee. Azathioprine is zwangerschapscategorie D, wat betekent dat dit medicijn niet veilig is voor gebruik tijdens de zwangerschap. Het wordt in verband gebracht met een verhoogd risico op zwangerschapsverlies en aangeboren misvormingen.

Informatie over klinische proeven

eculizumab	Inebilizumab	Satralizumab	Rituximab	mycofenolaatmofetil	Azathioprine
In de klinische studie PREVENT werden 143 AQP-4-antilichaampositieve personen bestudeerd. Ze kregen ofwel Eculizumab ofwel placebo, maar beide groepen mochten doorgaan met andere immunosuppressieve medicatie (steroïden, azathioprine, mycofenolaat, modafinil, enz.).	In de klinische studie N-Momentum werden 230 personen bestudeerd. Ze waren zowel positief als negatief voor het AQP-4-antilichaam. Personen die het medicijn gebruikten, werden vergeleken met personen die geen medicijn gebruikten, met een iets betere respons bij seropositieve deelnemers met een vermindering van 77% in terugvalrisico.	In de klinische studie Sakurastar werden 95 personen bestudeerd. Ze waren zowel positief als negatief voor het AQP-4-antilichaam. Personen die het medicijn gebruikten, werden vergeleken met personen die geen geneesmiddel gebruikten, waarbij seropositieve personen veel beter reageerden dan seronegatieve personen.	Studies die rituximab onderzoeken, zijn grotendeels retrospectieve en niet-placebogecontroleerde onderzoeken geweest, maar hebben aangetoond dat het terugvalpercentage daalt bij mensen met NMOSD.	Studies die mycofenolaatmofetil onderzoeken, zijn grotendeels retrospectieve en niet placebogecontroleerde onderzoeken geweest, maar hebben aangetoond dat het terugvalpercentage daalt bij mensen met NMOSD.	Studies die azathioprine onderzoeken, zijn grotendeels retrospectieve en niet placebogecontroleerde onderzoeken geweest, maar hebben aangetoond dat het terugvalpercentage daalt bij mensen met NMOSD.

Dekt mijn verzekering dit?

eculizumab	Inebilizumab	Satralizumab	Rituximab	mycofenolaatmofetil	Azathioprine
Dit is afhankelijk van uw verzekeringsmaatschappij en de factuurcode die uw arts gebruikt. Bel voor specifieke vragen het telefoonnummer van de klantenservice op de achterkant van uw verzekeringskaart met de naam van het medicijn in kwestie, evenals de ICD-code (diagnostische code) die uw arts gebruikt.	Dit is afhankelijk van uw verzekeringsmaatschappij en de factuurcode die uw arts gebruikt. Bel voor specifieke vragen het telefoonnummer van de klantenservice op de achterkant van uw verzekeringskaart met de naam van het medicijn in kwestie, evenals de ICD-code (diagnostische code) die uw arts gebruikt.	Dit is afhankelijk van uw verzekeringsmaatschappij en de factuurcode die uw arts gebruikt. Bel voor specifieke vragen het telefoonnummer van de klantenservice op de achterkant van uw verzekeringskaart met de naam van het medicijn in kwestie, evenals de ICD-code (diagnostische code) die uw arts gebruikt.	Dit is afhankelijk van uw verzekeringsmaatschappij en de factuurcode die uw arts gebruikt. Bel voor specifieke vragen het telefoonnummer van de klantenservice op de achterkant van uw verzekeringskaart met de naam van het medicijn in kwestie, evenals de ICD-code (diagnostische code) die uw arts gebruikt.	Dit is afhankelijk van uw verzekeringsmaatschappij en de factuurcode die uw arts gebruikt. Bel voor specifieke vragen het telefoonnummer van de klantenservice op de achterkant van uw verzekeringskaart met de naam van het medicijn in kwestie, evenals de ICD-code (diagnostische code) die uw arts gebruikt.	Dit is afhankelijk van uw verzekeringsmaatschappij en de factuurcode die uw arts gebruikt. Bel voor specifieke vragen het telefoonnummer van de klantenservice op de achterkant van uw verzekeringskaart met de naam van het medicijn in kwestie, evenals de ICD-code (diagnostische code) die uw arts gebruikt.

Zijn ze door de FDA goedgekeurd voor NMOSD?

eculizumab	Inebilizumab	Satralizumab	Rituximab	mycofenolaatmofetil	Azathioprine
Ja	Ja	Ja	Nee, het wordt off-label gebruikt	Nee, het wordt off-label gebruikt	Nee, het wordt off-label gebruikt