Het Pauline H. Siegel Eclipse Fonds

/in , /by

Vorige week publiceerden we een blog over de eerste door de FDA goedgekeurde celtherapie ter bevordering van herstel door myelineregeneratie bij myelitis transversa, die naar verwachting in 2018 van start gaat. We zijn buitengewoon enthousiast over deze studie en zijn zo blij dat u ook enthousiast bent!

Deze studie heeft geld nodig. Het CONQUER-programma op UT Southwestern heeft een gift van anderhalf miljoen dollar binnengehaald om de klinische delen van de fase I-studie te financieren. SRNA is doorgewerkt Het Pauline H. Siegel Eclipse Fonds om geld in te zamelen om niet-klinische kosten van de proef te dekken. Als we al het benodigde geld bij elkaar hebben, verwachten we medio 2018 met de inschrijving te kunnen beginnen. Elke dollar die u doneert aan The Eclipse Fund wordt aangevuld door een gulle donor tot $ 150,000.

Het Eclipse Fund is opgericht ter nagedachtenis aan Pauline H. Siegel. Pauline is helaas overleden op dinsdag 15 augustus 2017. Het was Pauline's diagnose van TM in 1994 die de vorming van SRNA katalyseerde. Meer dan 20 jaar werkte ze samen met haar man en SRNA-president, Sandy Siegel, om anderen in de SRNA-gemeenschap op te leiden, te ondersteunen en te inspireren. Ondanks de moeilijkheden waarmee ze te maken kreeg, slaagde Pauline er altijd in om de zegeningen van haar ervaring te zien en te voelen, en gaf ze nooit de hoop op een betere toekomst op. Pauline leefde haar leven terwijl ze probeerde de toekomst te verbeteren van andere mensen met TM en andere zeldzame neuro-immuunziekten - NMOSD, ADEM, ON en AFM. Ze was een krachtige pleitbezorger en raakte ons allemaal met haar medeleven en vitaliteit.

Pauline's ziekte is een erfenis van hoop en in haar naam zullen we onderzoek stimuleren om een ​​remedie te vinden voor zeldzame neuro-immuunziekten en herstel van het ruggenmerg mogelijk te maken. Bekijk de onderstaande video voor meer informatie over The Pauline H. Siegel Eclipse Fund:

Het fonds zal worden gebruikt om de onderzoeksportefeuille van SRNA te ondersteunen en te versnellen om ontdekkingen te financieren die rechtstreeks van invloed zijn op de levenskwaliteit van de leden van onze gemeenschap. Het Pauline H. Siegel Eclipse Fund zal kritisch onderzoek stimuleren om:

  • Herstelfunctie De eerste door de FDA goedgekeurde celtherapie ter bevordering van herstel door myelineregeneratie bij transverse myelitis zal naar verwachting in 2018 van start gaan. De Siegel Rare Neuroimmuno Association, Q Therapeutics en de University of Texas Southwestern sponsoren gezamenlijk deze eerste humane veiligheidsstudie om het centrale zenuwstelsel te behandelen ziekte.
  • Identificeer genen en oorzakelijk verband Onderzoek aan de Johns Hopkins University heeft een genmutatie (VPS37A) aangetoond waarvan momenteel bekend is dat deze alleen aanwezig is bij patiënten met transverse myelitis. Het Eclipse Fund zal de validatie van dit gen en zijn rol in oorzakelijk verband ondersteunen.
  • Diagnose verbeteren Biomarkers en nieuwe beeldvormende technieken, eenmaal geïdentificeerd en gevalideerd, helpen bij het nauwkeurig diagnosticeren van myelitis in de acute fase. Recente onderzoeken, gefinancierd door SRNA en uitgevoerd door het Rare Genomics Institute en het Johns Hopkins Transverse Myelitis Center, hebben een antilichaam onthuld bij TM-patiënten dat nader onderzoek behoeft en belooft meer details over de biologie van de aandoening te onthullen.
  • Onderzoek nieuwe therapieën Het Eclipse Fund tracht de ontwikkeling van wetenschappelijke ziektemodellen te financieren die kunnen worden gebruikt om bestaande medicamenteuze therapieën te testen. Het doel is ervoor te zorgen dat alle mogelijke therapieën voor herstel en reparatie worden onderzocht.