Vraag en antwoord met betrekking tot IVIG-tekort
Een landelijk tekort aan een potentieel levensreddende behandeling, IVIG (intraveneuze immunoglobuline), is in 2019 een toenemende zorg geweest. Het tekort begon eind 2018 duidelijker te worden en heeft nog steeds gevolgen voor patiëntenpopulaties in het hele land. IVIG wordt vaak gebruikt door de gemeenschap van zeldzame neuro-immuunziekten als een acute behandelingstherapie, evenals een doorlopende behandelmethode voor aandoeningen waarbij herhaling van ontstekingsaanvallen een waarschijnlijke zorg is. SRNA heeft veel vragen gekregen van communityleden over dit tekort. Deze vragen zijn afkomstig van verschillende leden die elk van de stoornissen vertegenwoordigen, en vooral van degenen die zijn afgewezen voor hun afspraken of te horen hebben gekregen dat ze hun lopende behandeling voor MOG-antilichaamziekte (MOGAD) moeten wijzigen omdat IVIG niet beschikbaar is. We vroegen leden van onze Medische en Wetenschappelijke Raad om hun inbreng en visie op deze voortdurende zorg in relatie tot onze gemeenschap.
Waarom is er een tekort aan IVIG? Is het alleen te wijten aan productieproblemen? Is het een veelgevraagd product? Heeft een gebrek aan of een tekort aan bloed- of plasmadonaties iets te maken met het tekort?
Er is meer vraag naar immunoglobulineproducten dan er aanbod is. IVIG wordt gebruikt voor de behandeling van vele aandoeningen in meerdere specialismen (bijv. reumatologie, immunologie, hematologie/oncologie, kindergeneeskunde, neurologie). Het product begint met de donatie van plasma, maar doorloopt vervolgens een gecompliceerd, langdurig productieproces dat uiteindelijk leidt tot IVIG of andere immunoglobulineproducten. De meeste fabrikanten van het product melden een tekort, maar dit verschilt per regio en medische instelling. Een neuroloog in het SRNA-netwerk kreeg van zijn apotheek te horen dat een van de belangrijkste productiebedrijven hun productie stopzette om andere producten te produceren. Hij heeft dit echter niet kunnen verifiëren via officiële rapporten. Het doneren van plasma kan het probleem verhelpen, maar het zal enige tijd duren voordat een toename van de donaties leidt tot een toename van het aanbod, en de faciliteiten die de productie doen, moeten beschikbaar zijn. Het probleem is in de eerste plaats een fabricageprobleem en niet vanwege een gebrek aan donaties, hoewel donaties van bloed en plasma altijd nodig zijn.
Hoe lang zal dit naar verwachting invloed hebben op de SRNA-gemeenschap?
Het tekort zal naar verwachting tot ver in 2020 aanhouden. Veel gebieden en ziekenhuizen kunnen nog steeds IVIG krijgen en hebben protocollen ontwikkeld over welke patiënten de behandeling krijgen. Diagnoses waarvoor er robuust bewijs is dat de voordelen ondersteunt en diagnoses waarvoor geen andere behandelingsopties zijn, krijgen voorrang (bijv. de ziekte van Kawasaki). Het tekort is zorgwekkend als we naar 2020 kijken, wanneer we een toename verwachten van gevallen van acute slappe myelitis (AFM). IVIG heeft antilichamen die een effect kunnen hebben op het beperken van ontsteking of neutralisatie of replicatie van enterovirussen en wordt veel gebruikt bij de behandeling van AFM. Het wordt ook gebruikt als onderhoudsbehandeling in MOGAD, waar is aangetoond dat het goed wordt verdragen en in één onderzoek het mediane jaarlijkse terugvalpercentage (AAR) verminderde. Omdat het niet is goedgekeurd voor MOG-Ab-positieve patiënten, is het moeilijk geworden om deze patiënten op IVIG voort te zetten. Zoals met alle typische acute behandelingen voor de zeldzame neuro-immuunziekten, zijn er geen placebogecontroleerde gegevens die de werkzaamheid van IVIG in deze populatie bevestigen, omdat placebogecontroleerde onderzoeken moeilijk uit te voeren zijn, met name bij acute behandelingstherapieën. behandelingsoptie ter overweging.
Welke implicaties heeft het voor degenen die afhankelijk zijn van IVIG als continue therapie voor hun zeldzame neuro-immuunziekte (bijv. MOGAD)? Welke gevolgen heeft het voor degenen die pas gediagnosticeerd zijn en het nodig hebben als een acute behandeling (van toepassing op alle zeldzame neuro-immuunziekten, waaronder AFM, TM, enz.)?
Medische professionals blijven IVIG gebruiken voor acute behandelingen. Veel ziekenhuizen en artsen hebben protocollen ontwikkeld voor het gebruik van IVIG en vastgelegd welke patiënten en aandoeningen prioriteit krijgen om IVIG als acute behandeling te krijgen. Voor patiënten die dit krijgen voor langdurige behandelingen, proberen we ze op een product te krijgen met een betrouwbaar aanbod (bijv. privé-infuusklinieken, thuisverpleging, enz.). Als dat geen optie is (meestal beperkt tot de verzekering), zijn we gedwongen om naar andere behandelingsopties te kijken, zoals immunosuppressiva (bijv. rituximab, mycofenolaatmofetil of azathioprine).
Hoe beslissen zorgverleners welke patiënten IVIG krijgen?
Ziekenhuissystemen kunnen een multidisciplinaire groep opzetten om te bespreken welke patiënten IVIG als levensreddend medicijn nodig hebben. Deze omvatten kinderen met immunodeficiënties, kanker, de ziekte van Kawasaki en enkele andere zeldzame aandoeningen. Kinderen met acute, levensbedreigende aandoeningen zoals Guillain-Barré, encefalitis, myelitis, enz., krijgen indien nodig IVIG (bijvoorbeeld wanneer plasmaferese niet mogelijk is). Artsen en ziekenhuizen werken ook aan het beoordelen van patiënten die het mogelijk dringend nodig hebben versus degenen die mogelijk andere therapieën kunnen gebruiken of veilig een dosisverandering kunnen ondergaan.
Sommige families worden afgewezen voor hun infusieafspraken omdat hun ziekenhuis geen IVIG heeft – wat moeten ze in deze situaties doen? Moeten ze ergens anders zoeken naar hetzelfde product of moeten ze andere opties overwegen?
Het wordt aanbevolen dat ze kijken naar andere toeleveringsbedrijven of thuisinfusiebedrijven. Er zijn verschillende thuisinfusie- en leveringsbedrijven (verschilt per regio) die hebben gemeld dat ze momenteel geen tekort hebben aan IVIG-producten. Sommige artsen zijn erin geslaagd patiënten die herhaalde IVIG-infusies kregen, over te schakelen op thuisinfusies. Verzekeringsgoedkeuring hiervoor kan in sommige gevallen een beperkende factor zijn.
Zijn er instellingen die geen last hebben van het tekort omdat ze voldoende aanbod hebben?
Nogmaals, dit verschilt per regio en verandert regelmatig. De fabrikanten leveren aan het hele land en als er een tekort is, heeft dat gevolgen voor de hele aanvoerlijn. We weten niet precies hoeveel leveranciers/fabrikanten van IVIG er momenteel zijn in de VS/Noord-Amerika. FDA publiceerde een artikel in augustus 2019, waarin acht fabrikanten van IG-producten werden opgemerkt.
Mag iemand met een zeldzame neuro-immuunziekte bloed en/of plasma doneren? Moeten ze dat doen als er geen andere medische reden is om dat niet te doen?
SRNA werkt aan het vinden van aanvullende antwoorden van degenen die specifiek in de hematologie werken. Het wordt aanbevolen dat iedereen met een zeldzame neuro-immuunziekte bloed- of plasmadonaties bespreekt met hun verschillende artsen en tot een individuele, medisch passende conclusie komt of bloed- en/of plasmadonaties veilig voor hen zijn.
Wat kan een lid van de gemeenschap of een patiënt die IVIG gebruikt, doen om verandering op dit gebied te bewerkstelligen?
Het is de opvatting van de algemene medische gemeenschap dat het een productie- en vraagprobleem is, niet een probleem dat verband houdt met donaties. We raden aan om met uw specifieke medische instelling te praten over hun aanbod en met uw arts om uw individuele behandelingsopties te bespreken. Het kan ook nuttig zijn om dit probleem onder de aandacht te brengen door uw nationale en federale wetgevers te schrijven. Zoals eerder vermeld, is het probleem in de eerste plaats een fabricageprobleem en niet vanwege een gebrek aan donaties, hoewel donaties van bloed en plasma altijd nodig zijn.
Als u nog vragen heeft, of als u persoonlijk of professioneel bent getroffen door het tekort, horen we graag van u over uw ervaring. Stuur ons dan een e-mail op [e-mail beveiligd] te allen tijde.
