Zijn remyelinisatiestrategieën realistisch?
Op het symposium over zeldzame neuro-immuunziekten in 2017 gaf dr. Benjamin Greenberg van het University of Texas Southwestern Medical Center een praten over remyelinisatiestrategieën en kondigde het begin aan van een Fase I-onderzoek naar myelitis transversa. Dit is de eerste door de FDA goedgekeurde celtherapie ter bevordering van herstel door myelineregeneratie bij transverse myelitis, die naar verwachting in 2018 van start gaat. De University of Texas Southwestern, Q Therapeutics, Inc. en The Siegel Rare Neuroimmuno Association sponsoren gezamenlijk deze eerste menselijke veiligheid studie om ziekten van het centrale zenuwstelsel te behandelen.
Hoe is deze proef werkelijkheid geworden?
Dr. Greenberg presenteerde de stadia van klinisch onderzoek. De eerste stap is preklinische ontwikkeling om het middel te ontwikkelen, of het nu een cel of een molecuul is, dat vervolgens op werkzaamheid moet worden getest. De volgende stap is om te bewijzen dat er geen duidelijke of verwachte toxiciteit van die therapie is. Deze preklinische ontwikkeling kan letterlijk jaren of zelfs decennia in beslag nemen. In de Verenigde Staten is wettelijke goedkeuring vereist via de FDA, waar ze een zogenaamde IND of een Investigational New Drug-aanvraag toekennen. Een fase I-studie is vooral bedoeld om de veiligheid te meten. Zolang we ervoor zorgen dat een interventie veilig is, krijgen fase II- en fase III-onderzoeken goedkeuring om die therapie in de rest van de wereld op de markt te brengen.
Hoe remyeliniseert deze celtherapie?
Q therapeutics ontwikkelde een gliaal-beperkte voorlopercel die zich ontwikkelt tot oligodendrocyten. Oligodendrocyten zijn cellen die myeline produceren, de isolatie rond zenuwen. Bij muizen die zijn geboren met zenuwcellen zonder myeline, is aangetoond dat deze cellen myeline produceren.
Waar staan we nu?
UT Southwestern en Q Therapeutics, met inbreng van SRNA, werkten samen en dienden een IND-aanvraag in bij de FDA, die in juli 2017 werd toegekend. Dit betekent dat de FDA ons goedkeuring gaf om in een Fase I-studie over te gaan tot menselijke remyeliniserende onderzoeken voor myelitis transversa. . Dit type onderzoek heeft geld nodig. Het CONQUER-programma op UT Southwestern heeft een gift van anderhalf miljoen dollar binnengehaald om de klinische delen van de fase I-studie te financieren. SRNA heeft via The Pauline H. Siegel Eclipse Fund gewerkt om geld in te zamelen om niet-klinische kosten te dekken. Als we al het benodigde geld bij elkaar hebben, verwachten we medio 2018 met de inschrijving te kunnen beginnen. De fase I-studie zal negen niet-ambulante volwassen patiënten met transversale myelitis omvatten die meer dan een jaar verwijderd zijn van hun diagnose.
Hoe kun je meedoen?
Als u meer wilt weten over dit onderzoek en ander onderzoek, vul dan dit formulier in formulier. U kunt ook bijdragen aan Het Pauline H. Siegel Eclipse Fonds om geld in te zamelen om de kosten van het proces te dekken. Elke ontvangen donatie wordt dollar voor dollar aangevuld tot $150,000 door een genereuze anonieme donor.
