Stamcellen bij myelitis transversa – Zijn we er klaar voor?

We horen allemaal verhalen, onderzoeken en onderzoeken over de hele wereld die veelbelovend, zelfs wonderbaarlijk klinken als het gaat om het gebruik van stamcellen om de functie te herstellen. Wat betekent dit voor ziekten zoals myelitis transversa? Waarom hebben we geen onderzoek in onze patiëntenpopulatie? Hoe ziet de toekomst eruit?

Een belangrijk punt van zorg bij het gebruik van momenteel beschikbare door de FDA goedgekeurde neurale stamcellijnen voor een regeneratieonderzoek bij myelitis transversa is immuunafstoting. Het eigen immuunsysteem van de patiënt zal proberen vreemde cellen te verwijderen die operatief in het beschadigde ruggenmerg zijn getransplanteerd. Dit kan leiden tot meer ontsteking in het ruggenmerg en grotere schade. De huidige protocollen vragen om het gebruik van immunosuppressieve medicijnen voor transplantaatafstoting die worden gebruikt bij patiënten met nier- en harttransplantaties met slechts kleine aanpassingen.

Een mogelijke manier om het probleem van de afstoting van het immuunsysteem te omzeilen, is het gebruik van door mensen geïnduceerde pluripotente stamcellen (hiPSC). HiPSC's zijn geïndividualiseerde stamcellen gemaakt van huidcellen en behandeld in een schaal om terug te gaan naar een embryonale stamcelachtige toestand. De cellen kunnen vervolgens naar voren worden gedifferentieerd in elk celtype in het lichaam. Zo kunnen wetenschappers met behulp van hiPSC-technologie de huidcellen van een patiënt in zijn eigen hersencellen veranderen. Het immuunsysteem van de patiënt herkent de nieuw gevormde hersencellen nog steeds als eigen, en niet vreemd.

Dr. Steven A. Goldman, professor en voorzitter van de afdeling neurologie aan de universiteit van Rochester, hoofdneuroloog van het Strong Memorial Hospital en hoofd van de afdeling cel- en gentherapie van de afdeling, toonde aan dat uit de huid geoogste hiPSC's met succes uitgroeien tot myelineproducerende cellen. De hiPSC's die hij gebruikte, zijn in 2008 en 2009 gemaakt van oppervlaktehuidcellen en diepere huidcellen, fibroblasten genaamd. Ze werden teruggebracht tot embryonale toestand en ingevroren voor gebruik in de huidige studie van Dr. Goldman.

Dr. Goldman kweekte de cellen in een petrischaal en stelde ze bloot aan verschillende hormonen en groeifactoren in een proces van zes stappen dat tussen de 6 en 110 dagen duurde. Dit proces leidde tot de ontwikkeling van twee soorten neurale stamcellen, myeline-producerende oligodendrocyten en ondersteunende astrocyten. De oligodendrocytenstamcellen werden gezuiverd voor injectie in speciale muizen, de riller muis, die genetisch niet in staat zijn om zelf myeline te produceren. Gedurende de volgende 3-5 maanden migreerden de gezuiverde hiPSC's door de muizenhersenen en produceerden grote hoeveelheden myeline, genoeg om de dieren veel langer in leven te houden dan de 4 maanden die de onbehandelde dieren overleefden. Deze studie is vergelijkbaar met de eerdere publicatie van Dr. Goldman in 2004, waarin hij aantoonde dat menselijke stamcellen het vermogen hebben om myeline te produceren in de riller muis, behalve dat hij in deze studie hiPSC-lijnen gebruikte in plaats van foetale of volwassen stamcellen.

De implicaties van deze studie zijn dat hiPSC's in staat zijn myeline te produceren, net als andere stamcellen. Bij het overwegen van veiligheidskwesties met betrekking tot immuunresponsen en afstoting van transplantaten, zijn hiPSC's een betere optie. Deze studie vormt een sterk argument tegen critici van hiPSC's die bang zijn dat deze cellen niet zo goed zullen presteren.

Om meer te weten te komen over het potentieel van stamcellen, schreef Dr. Michael Levy een stuk in ons tijdschrift van maart 2012: klik hier

Dr. Michael Levy, lid van de Medical and Scientific Council van SRNA, is assistent-professor neurologie aan de Johns Hopkins University en leidt het NMO Center. Dr. Levy is gespecialiseerd in de zorg voor patiënten met neuro-immunologische ziekten, waaronder multiple sclerose, transversale myelitis, optische neuritis en neuromyelitis optica. In het laboratorium ligt de onderzoeksfocus van Dr. Levy op de ontwikkeling van neurale stengels voor regeneratieve therapie bij deze ziekten. Hij gebruikt ratten- en muismodellen om de overleving, differentiatie en functionele capaciteit van menselijke neurale stamcellen te testen om de neurologische functie in post-inflammatoire aandoeningen te verbeteren. Het doel van zijn laboratorium- en klinische inspanningen is om het basale wetenschappelijke stamcelwerk te vertalen naar een menselijke proef in myelitis transversa en andere neuro-immunologische ziekten.