Premio dell'Istituto di ricerca sui risultati incentrati sul paziente per lo studio della mielite trasversa pediatrica

Il primo studio multicentrico, innovativo e pediatrico sulla mielite trasversa condotto dall'Università del Texas Southwestern a Dallas, insieme alla Transverse Myelitis Association, al Johns Hopkins Transverse Myelitis Center, al Children's Hospital di Philadelphia, al Kennedy Krieger Institute e all'Hospital for Sick Kids di Toronto , ha recentemente ricevuto un premio per la ricerca dal Patient-Centered Outcomes Research Institute (PCORI). Lo studio fa parte di un portafoglio di progetti che faranno avanzare il campo della ricerca sull'efficacia comparativa centrata sul paziente e forniranno ai pazienti informazioni che li aiuteranno a prendere decisioni più informate sulla loro cura.

Il Dr. Benjamin Greenberg, MD, MHS, Direttore del TM and NMO Center guiderà il progetto di ricerca presso l'UTSW di Dallas. Lo studio proposto, intitolato 'Ccollaborativo Avalutazione di Pediatrico Tmielite trasversa: Ucapire, Rvigilia, Educato' o CATTURARE, sarà il primo a combinare le valutazioni degli operatori sanitari e dei pazienti relative agli esiti della MT pediatrica. IL collaborazione coinvolgerà più centri sanitari in tutto il Nord America, la Transverse Myelitis Association e, soprattutto, i pazienti. Lo farà valutare lo stato attuale di Pediatrico TM in termini di diagnosi, trattamento e risultati. Alla fine, porterà a un miglioramento e una comprensione reciproca dello stato attuale delle cure per le persone affette da MT e rivelare quali sono le migliori pratiche attuali. I pazienti lo faranno educare clinici e lo studio educare il sistema sanitario più ampio su quali risultati sono importanti e raggiungibili. Svilupperà una misura di esito multimetrica basata su dati combinati generati dal paziente e generati dal fornitore che possono essere utilizzati in futuri studi controllati

“La mielite trasversa pediatrica è una rara condizione potenzialmente devastante che colpisce i bambini di tutte le età. Ad oggi, non c'è mai stato uno sforzo coordinato per comprendere l'esperienza del paziente o gli esiti clinici", ha affermato il dott. Greenberg. “Questa sovvenzione PCORI è la prima opportunità per uno sforzo internazionale per raccogliere dati sulla MT pediatrica con un'enfasi intensa sugli esiti riferiti da pazienti e familiari. Lavorando con istituzioni eccezionali e SRNA, abbiamo in programma di iscrivere famiglie da tutto il Nord America e ottenere una migliore comprensione di questa condizione. La collaborazione con i nostri pazienti e le famiglie è un'opportunità entusiasmante e gradita per fare progressi significativi!

Il Dott. Sanford Siegel, Presidente di SRNA ha aggiunto: “I genitori della nostra comunità sono incredibilmente ben istruiti sulla mielite trasversa e sono sostenitori informati ed efficaci delle cure mediche dei loro figli. Sono ben posizionati e altamente motivati ​​a dare un contributo significativo allo studio pediatrico di questo raro e impegnativo disturbo neuro-immunologico. Ad oggi non c'è stato un singolo studio o sperimentazione clinica per guidare qualsiasi trattamento della mielite trasversa o per guidare il trattamento di uno qualsiasi dei sintomi di questo disturbo. Il progetto CAPTURE rappresenta il primo studio ad analizzare sistematicamente i trattamenti acuti più efficaci e le pratiche di gestione dei sintomi nella mielite trasversa. I risultati di questo lavoro avranno benefici critici e di vasta portata per tutti coloro che riceveranno la diagnosi di mielite trasversa".

"Questo progetto è stato selezionato per il finanziamento PCORI non solo per i suoi meriti scientifici, ma anche per il suo potenziale di colmare un'importante lacuna nelle nostre conoscenze sulla salute e, in ultima analisi, aiutare i pazienti e coloro che si prendono cura di loro a prendere decisioni più pienamente informate sulla loro cura", ha affermato PCORI Direttore esecutivo Joe Selby, MD, MPH. “Il progetto riflette l'impegno di PCORI a sostenere la ricerca sull'efficacia comparativa incentrata sul paziente, un nuovo approccio alla ricerca sulla salute che enfatizza l'inclusione dei pazienti e degli operatori sanitari in tutte le fasi del processo di studio. Non vediamo l'ora di seguire i progressi dello studio e di lavorare con UTSW e le organizzazioni che collaborano per condividere i risultati".

Lo studio è uno dei 71 progetti per un totale di oltre 114 milioni di dollari approvati per il finanziamento dal Consiglio dei governatori di PCORI martedì 10 settembre. I premi erano un mix di progetti che includevano studi mirati specificamente al miglioramento dei metodi di ricerca. Tutti sono stati selezionati attraverso un processo di revisione altamente competitivo in cui scienziati, pazienti, operatori sanitari e altre parti interessate hanno contribuito a valutare più di 570 proposte che hanno risposto a cinque annunci di finanziamento PCORI.

Le proposte sono state valutate sulla base del merito scientifico, quanto bene coinvolgono i pazienti e le altre parti interessate, il loro rigore metodologico e quanto bene si adattano alle priorità di ricerca nazionali del PCORI. I premi fanno parte dell'ultima tornata di finanziamenti per la ricerca primaria del PCORI. Attraverso precedenti cicli di finanziamento, tra cui una serie di progetti pilota e altre iniziative, PCORI ha impegnato un totale di 304 milioni di dollari dal 2012 per sostenere la ricerca sull'efficacia comparativa incentrata sul paziente.

Per ulteriori informazioni sui finanziamenti PCORI, visitare https://pcori.org/funding-opportunities.

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A proposito di SRNA

La Siegel Rare Neuroimmune Association (SRNA) è una fondazione internazionale senza scopo di lucro dedicata al sostegno di bambini, adolescenti e adulti con uno spettro di malattie neuroimmuni rare: mielite trasversa, neuromielite ottica ed encefalomielite acuta disseminata. L'appartenenza a SRNA include le persone con queste malattie rare, i loro familiari e gli operatori sanitari e i professionisti medici che curano le persone con queste malattie. SRNA ha attualmente oltre 10,500 membri provenienti da più di 80 paesi diversi e ha un gran numero di gruppi di supporto negli Stati Uniti e in tutto il mondo. Maggiori informazioni sono disponibili su https://wearesrna.org.

 

A proposito di PCORI

Il Patient-Centered Outcomes Research Institute (PCORI) è un'organizzazione indipendente senza scopo di lucro autorizzata dal Congresso nel 2010. La sua missione è finanziare la ricerca che fornirà ai pazienti, ai loro caregiver e ai medici le informazioni basate sull'evidenza necessarie per migliorare- decisioni sanitarie informate. PCORI si impegna a cercare continuamente input da un'ampia gamma di parti interessate per guidare il proprio lavoro. Maggiori informazioni sono disponibili su www.pcori.org.