Valutazione collaborativa della mielite trasversa pediatrica: comprendere, rivelare, educare

Lo studio Collaborative Assessment of Pediatric Transverse Myelitis: Understand, Reveal, Educate or CAPTURE è il primo studio internazionale su larga scala sulla mielite trasversa pediatrica. Finanziato dal Patient Centered Outcomes Research Institute (PCORI), questo studio è il primo nel suo genere a monitorare gli esiti dei pazienti pediatrici con MT. Identificare come i pazienti rispondono a varie terapie acute è di fondamentale importanza per diversi motivi. In primo luogo, determinare le risposte a diversi regimi terapeutici può identificare quali trattamenti funzionano meglio per quali pazienti. In secondo luogo, determinare i risultati tra i pazienti è di vitale importanza per comprendere le esigenze dei nostri pazienti relative al ripristino della funzione. Diverse aziende hanno sviluppato opzioni terapeutiche per riparare i danni al midollo spinale, ma stanno prendendo di mira condizioni come lesioni traumatiche e sclerosi multipla. Con i giusti dati sui risultati, potremmo rendere la MT una condizione ideale in cui le aziende biotecnologiche potrebbero investire. Ciò creerebbe enormi opportunità per la nostra comunità di pazienti.

Abbiamo bisogno dell'aiuto della nostra comunità di pazienti, operatori sanitari e professionisti medici per avere successo. Mentre alcuni pazienti saranno valutati in uno dei cinque centri partecipanti (UT Southwestern, Johns Hopkins, Kennedy Krieger Institute, Children's Hospital of Philadelphia e Toronto Hospital for Sick Children), stiamo cercando oltre 100 pazienti da seguire tramite sondaggi elettronici. Chiediamo ai pazienti e alle famiglie di accedere a un sito Web e rispondere alle domande sulla loro condizione. La prima raccolta dati deve avvenire entro 3 mesi dall'insorgenza dei sintomi. Pertanto, chiediamo il tuo aiuto! Man mano che vieni presentato alle famiglie che si trovano nel bel mezzo di una nuova diagnosi di MT, ti preghiamo di indirizzarle al sito Web SRNA (https://wearesrna.org/research/clinical-studies-trials) e Rebecca Whitney ([email protected] // 1-855-380-3330 interno 5). Ti stiamo cercando per aiutare le famiglie a comprendere l'importanza di questo studio e aiutarci a raggiungere i nostri obiettivi di reclutamento.

~ Benjamin Greenberg, direttore, programmi di mielite trasversa, neuromielite ottica e malattie demielinizzanti pediatriche