Confronto dei tassi di recidiva e fallimento del trattamento tra i pazienti con neuromielite ottica: studio multicentrico sull'efficacia del trattamento

Meal et al. ha pubblicato uno studio retrospettivo che confronta i tassi di recidiva e di fallimento del trattamento di tre immunosoppressori (azatioprina, micofenolato e rituximab) usati per trattare la neuromielite ottica (NMO) o i disturbi dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD). Le persone con NMO/NMOSD hanno attacchi di neurite ottica, mielite trasversa che si estende per più di tre lunghezze vertebrali e circa il 70% di quelli con NMO sono positivi per gli anticorpi dell'acquaporina 4. I pazienti sono stati inclusi se avevano ricevuto azatioprina o micofenolato per almeno sei mesi o rituximab per almeno un mese, e sono stati inclusi anche i pazienti che hanno cambiato farmaco se soddisfacevano questi criteri. Gli autori hanno definito il fallimento del trattamento come "qualsiasi nuovo evento infiammatorio del sistema nervoso centrale che si è verificato nonostante il trattamento immunosoppressivo". Hanno anche definito le recidive "come nuovi sintomi e segni del sistema nervoso centrale che sono durati più di 24 ore con o senza una nuova lesione associata alla risonanza magnetica che migliora il gadolinio". Hanno definito i regimi di trattamento come "ottimali" o "subottimali" in modo da poter vedere se il fallimento del trattamento era dovuto a un trattamento non ottimale o si è verificato indipendentemente dal trattamento ottimale. I tassi di recidiva annualizzati (ARR) sono stati calcolati e hanno incluso il numero di recidive all'anno. Si trattava di uno studio retrospettivo non controllato che presenta limitazioni significative.

Azatioprina: 32 pazienti sono stati trattati con azatioprina e prednisone. Il 53% dei pazienti ha avuto almeno una ricaduta durante il trattamento. L'ARR prima del trattamento era 2.26, ma è sceso a 0.63 dopo il trattamento, con una riduzione del 72.1%.

Micofenolato: 28 pazienti sono stati trattati con micofenolato. Il 36% ha avuto almeno una ricaduta durante il trattamento e il 25% al ​​dosaggio ottimale ha avuto almeno una ricaduta. Complessivamente, l'ARR prima del trattamento era di 2.61, ma è sceso a 0.33 dopo il trattamento, con una riduzione dell'87.4%. L'ARR prima del trattamento ottimale era 2.55, ma è sceso a 0.25 dopo il trattamento, una riduzione del 90.2%. Tredici pazienti sono stati trattati anche con prednisone, ma sei delle recidive si sono verificate in pazienti trattati sia con micofenolato che con prednisone.

Rituximab: 30 pazienti sono stati trattati con rituximab. Il 33% ha avuto almeno una ricaduta durante il trattamento e il 17% dei pazienti con dosaggio ottimale ha avuto almeno una ricaduta. Complessivamente, l'ARR prima del trattamento era 2.89, ma è sceso a 0.33 dopo il trattamento, con una riduzione dell'88.6%. L'ARR prima del trattamento ottimale era 3.25, ma è sceso a 0.20 dopo il trattamento, una riduzione del 93.9%.

Trattamento misto: 18 pazienti hanno iniziato con un farmaco e sono passati a un altro. Nel 22% di questi pazienti entrambe le terapie hanno fallito.

Tutti e tre i trattamenti hanno ridotto i tassi di recidiva in questi pazienti NMO, ma quando dosati in modo ottimale, e anche non ottimale, il micofenolato e il rituximab hanno ridotto il tasso di recidiva più dell'azatioprina. Questa scoperta è supportata da un altro studio. Gli autori hanno affermato che rituximab e micofenolato possono essere trattamenti molto efficaci per NMO/SD. Raccomandano che quando il trattamento con micofenolato fallisce, questi pazienti dovrebbero passare rapidamente a un altro farmaco. Affermano inoltre che i pazienti che sperimentano il fallimento del trattamento con due farmaci possono prendere in considerazione altri trattamenti sperimentali come ciclofosfamide, metotrexato o eculizumab.

Ricerca originale: Mealy MA, Wingerchuk DM, Palace J, Greenberg BM, Levy M. Confronto dei tassi di recidiva e di fallimento del trattamento tra i pazienti con neuromielite ottica: studio multicentrico sull'efficacia del trattamento. JAMA Neurol. 2014;71(3):324-330.