Impatto dell'infusione di cellule staminali mesenchimali autologhe sul disturbo dello spettro della neuromielite ottica: uno studio osservazionale pilota di 2 anni

Le cellule staminali mesenchimali derivate dal midollo osseo, o MSC, sono un tipo di cellula staminale che può differenziarsi o trasformarsi in altri tipi di cellule. Sono prelevati dal midollo osseo del paziente. Sono stati utilizzati in diverse malattie autoimmuni, inclusa la sclerosi multipla. Le MSC possono riparare i tessuti e anche inibire il sistema immunitario, offrendo un potenziale trattamento per il disturbo dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD). Le MSC vengono somministrate attraverso un'infusione.

I ricercatori hanno reclutato i partecipanti tra settembre 2013 e gennaio 2015. I partecipanti erano individui con una diagnosi di NMO (sulla base dei criteri di 2006; i criteri diagnostici sono stati recentemente aggiornati e possono essere trovati qui), o con neurite ottica ricorrente o mielite trasversa longitudinalmente estesa e che erano positivi agli anticorpi anti-AQP4. Sono stati valutati al basale, che era il giorno prima del trattamento con MSC, e 1, 3, 6, 9 e 12 mesi dopo il trattamento. I ricercatori hanno esaminato i risultati funzionali e strutturali. Gli esiti funzionali erano una scala (EDSS) che misura la disabilità, un test dell'acuità visiva e un test cognitivo chiamato PASAT (Paced Auditory Serial Addition Test). Gli esiti strutturali sono stati la risonanza magnetica del nervo ottico, del cervello e del midollo spinale e la tomografia a coerenza ottica (OCT), che esamina la retina. Hanno cercato ricadute, che erano sintomi neurologici nuovi o ricorrenti che duravano almeno 24 ore. Questi sintomi non sono stati conteggiati se erano dovuti a febbre o infezione. Per essere conteggiato come ricaduta, dovevano esserci almeno 30 giorni di separazione da un episodio precedente. Hanno anche esaminato la sicurezza del trattamento MSC.

Lo studio ha incluso 15 pazienti, con un'età media di 47 anni. La maggior parte dei partecipanti (87%) era positiva agli anticorpi anti-AQP4. Tutti avevano fallito un trattamento diverso prima dello studio, il che significa che avevano avuto almeno un attacco dopo aver ricevuto il trattamento. Questi trattamenti precedenti erano ciclofosfamide o azatioprina, con o senza steroidi.

Il trattamento MSC non ha causato effetti collaterali per la maggior parte dei partecipanti. Solo un paziente ha sviluppato una leggera febbre e dolore al ginocchio dopo il trattamento, ma questi sintomi sono scomparsi dopo che il trattamento è stato completato. Gli esami del sangue settimanali dopo il trattamento erano normali e nessun partecipante ha sviluppato tumori entro un anno dal trattamento.

Dodici pazienti non hanno avuto recidive a 12 mesi dopo il trattamento con MSC e tre hanno avuto almeno una ricaduta. Le ricadute sono state lievi. I loro punteggi di disabilità non sono peggiorati ei loro sintomi sono scomparsi dopo un mese. Il tasso medio annualizzato di recidiva era significativamente inferiore dopo il trattamento con MSC. Inoltre, dopo il trattamento vi erano significativamente meno lesioni nel nervo ottico e nel midollo spinale. Anche il punteggio medio di disabilità era più basso e c'era un miglioramento dell'acuità visiva e della cognizione. Avevano aumentato lo spessore dello strato di fibre nervose retiniche, il diametro del nervo ottico e l'area del midollo cervicale superiore. Tre mesi dopo il trattamento, i livelli di anticorpi anti-AQP4 sono diminuiti, ma questi livelli sono tornati nuovamente al basale a 6-12 mesi. Durante il secondo anno dello studio, 13 partecipanti erano liberi da ricadute. Come il primo anno, il tasso medio annualizzato di recidiva era inferiore rispetto a prima del trattamento e anche il punteggio medio di disabilità era inferiore rispetto a prima del trattamento.

Questo piccolo studio non ha avuto eventi avversi evidenti, gravi e supporta un investimento in studi controllati più ampi per comprendere il potenziale beneficio del trattamento MSC per NMOSD.