Le strategie di rimielinizzazione sono realistiche?
Al Simposio sui disturbi neuroimmuni rari del 2017, il dott. Benjamin Greenberg del Southwestern Medical Center dell'Università del Texas ha tenuto una parlare sulle strategie di rimielinizzazione e ha annunciato l'inizio di uno studio di Fase I sulla mielite trasversa. Questa è la prima terapia cellulare approvata dalla FDA per promuovere la riparazione attraverso la rigenerazione della mielina nella mielite trasversa, che dovrebbe iniziare nel 2018. L'Università del Texas Southwestern, Q Therapeutics, Inc. e la Siegel Rare Neuroimmune Association sponsorizzano in collaborazione questa prima terapia per la sicurezza umana studio per il trattamento delle malattie del sistema nervoso centrale.
In che modo questo processo è diventato realtà?
Il Dr. Greenberg ha presentato le fasi della ricerca clinica. Il primo passo è lo sviluppo preclinico per sviluppare l'agente, che si tratti di una cellula o di una molecola che deve poi essere testata per l'efficacia. Il passo successivo è dimostrare che non vi è alcuna tossicità evidente o attesa da quella terapia. Questo sviluppo preclinico può letteralmente richiedere anni o addirittura decenni per essere completato. Negli Stati Uniti, è richiesta l'approvazione normativa tramite la FDA, dove viene concessa quella che viene chiamata una domanda IND o Investigational New Drug. Uno studio di fase I ha principalmente lo scopo di misurare la sicurezza. Finché ci assicuriamo che un intervento sia sicuro, gli studi di fase II e fase III ottengono l'approvazione per commercializzare quella terapia nel resto del mondo.
Come fa questa terapia cellulare a rimielinizzare?
Q Therapeutics ha sviluppato una cellula precursore gliale ristretta che si sviluppa in oligodendrociti. Gli oligodendrociti sono cellule che producono mielina, l'isolamento attorno ai nervi. Nei topi nati con cellule nervose senza mielina, è stato dimostrato che queste cellule producono mielina.
Dove siamo ora?
UT Southwestern e Q Therapeutics, con il contributo di SRNA, hanno collaborato e presentato una domanda IND alla FDA, che è stata concessa nel luglio 2017. Ciò significa che la FDA ci ha dato l'approvazione per passare agli studi di rimielinizzazione umana per la mielite trasversa in uno studio di Fase I . Questo tipo di studio richiede finanziamenti. Il programma CONQUER dell'UT Southwestern si è assicurato un regalo di un milione e mezzo di dollari per finanziare le parti cliniche della sperimentazione di fase I. SRNA ha lavorato attraverso il Pauline H. Siegel Eclipse Fund per raccogliere fondi per coprire i costi non clinici. Se raccogliamo tutto il denaro necessario, prevediamo di iniziare le iscrizioni a metà del 2018. Lo studio di fase I includerà nove pazienti con mielite trasversa adulti non deambulanti che sono a più di un anno dalla loro diagnosi.
Come puoi essere coinvolto?
Se sei interessato a saperne di più su questo studio e altre ricerche, compila questo modulo. Puoi anche contribuire a Fondo Pauline H. Siegel Eclipse per raccogliere fondi per coprire il costo del processo. Ogni donazione ricevuta sarà abbinata dollaro per dollaro fino a $ 150,000 da un generoso donatore anonimo.
