Huidige pediatrische onderzoeksstudies
SRNA helpt bij onderzoek om nieuwe manieren te vinden om ADEM, AFM, MOGAD, NMOSD, ON en TM te behandelen. Onderzoek is belangrijk om ons begrip van zeldzame neuro-immuunziekten te vergroten en betere behandelingen te ontwikkelen. Deelnemen aan onderzoek is een manier om bij te dragen aan deze inspanningen en een verschil te maken voor de hele gemeenschap van mensen met de diagnose zeldzame neuro-immuunziekten. Als u wilt helpen door deel te nemen aan deze onderzoeken, kunt u voor meer informatie contact opnemen met de vermelde studiecoördinator.
Studie van inebilizumab bij pediatrische proefpersonen met neuromyelitis optische spectrumstoornis
Horizon Therapeutics heeft een nieuwe studie beschikbaar voor pediatrische patiënten met de diagnose NMOSD. Dit is een fase 2, open-label, multicenter onderzoek om de farmacokinetiek (PK), farmacodynamiek (PD) en veiligheid van inebilizumab te evalueren.
Criteria voor deelnemers zijn onder andere:
- Moet tussen 2-18 jaar oud zijn
- Recent actieve recent actieve neuromyelitis optica spectrum stoornis (NMOSD)
- Seropositief voor auto-antilichamen tegen aquaporine-4 (AQP4-immunoglobuline [Ig]G)
Vind hier meer details en contactgegevens.
Pediatrische NMOSD-observatiestudie
Deze studie wordt gedaan om een database van pediatrische patiënten te ontwikkelen om de oorzaak, vroege detectie en beste behandeling van neuromyelitis optica spectrum stoornis (NMOSD) bij pediatrische patiënten te bestuderen.
Een belangrijke beperking bij het uitvoeren van geneesmiddelenonderzoek bij pediatrische patiënten met NMOSD is beperkte informatie over het verloop van de ziekte bij deze patiënten. Het verzamelen van klinische informatie in de loop van een observatieonderzoek van 1 jaar zou informatie opleveren over het natuurlijke beloop van de ziekte bij deze patiënten. Alle pediatrische patiënten die positief hebben getest op AQP4-antilichamen, ongeacht hun geografische locatie, kunnen deelnemen aan dit onderzoek.
Vind hier meer details en contactgegevens.
PEDIATRISCHE SONICS: Pediatrische studie van neuropsychologie en beeldvorming bij CZS-demyeliniserende syndromen (SONICS)
Onderzoekers vragen tieners met ADEM, NMOSD, MOGAD en TM en hun broers en zussen zonder een CZS-demyeliniserende stoornis in de leeftijd van 12-18 jaar om deel te nemen aan een observationeel onderzoek. Je hoeft geen broer of zus te hebben om mee te doen. Met een MRI die een sterkere magneet gebruikt, een gespecialiseerd beeld van de hersenen, kunnen onderzoekers van UTSW voorspellen of een persoon moeite heeft met leren.
Criteria voor deelnemers zijn onder andere:
- Diagnose van multiple sclerose, ADEM, NMOSD, TM of anti-MOG-antilichaam-geassocieerde CZS-demyelinisatie
- Leeftijd 12 tot en met 18 op het moment van inschrijving
Uitsluitingscriteria:
- Bekende geschiedenis van traumatisch hersenletsel waarvoor medische zorg nodig was
- Niet-Engels sprekend (gebaseerd op gestandaardiseerde neuropsychologische testen en vragenlijsten)
- Claustrofobisch, zwanger, de aanwezigheid van metalen beugels, implantaten of medische apparaten die onveilig zijn bij 3T of 7T en/of de MRI/MRS-signalen verstoren
Vind hier meer details en contactgegevens.
Acute slappe myelitis en gastheergenetica
Als u geïnteresseerd bent in deelname aan de Johns Hopkins Acute Flaccid Myelitis-studie, neem dan rechtstreeks contact op met Dr. Duggal op [e-mail beveiligd]. Deze studie schrijft personen met AFM en hun families in voor een genetische studie waarbij hun DNA wordt vergeleken met andere gevallen van AFM en met hun familieleden. Inschrijving voor de studie gebeurt via telefoon en e-mail, reizen is niet vereist. Met behulp van speekselopvangbuisjes wordt DNA uit speeksel gehaald.
Voor meer informatie over de studie, luister naar onze Vraag de Expert podcast overzicht van het onderzoek.
Een onderzoek naar de veiligheid en activiteit van eculizumab bij pediatrische deelnemers met recidiverende neuromyelitis opticaspectrumstoornis
Alexion Pharmaceuticals voert deze klinische proef uit. Het doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid en werkzaamheid van eculizumab bij pediatrische deelnemers (in de leeftijd van 2 tot < 18 jaar) met relapsing neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD).
Criteria voor deelnemers zijn onder andere:
- Mannelijke of vrouwelijke deelnemers tussen de 2 en 17 jaar met een lichaamsgewicht ≥ 10 kilogram (kg).
- Gevaccineerd tegen Neisseria meningitidis binnen 3 jaar voorafgaand aan of op het moment van starten met eculizumab. Deelnemers die minder dan 2 weken na ontvangst van een meningokokkenvaccin met de studiegeneesmiddelbehandeling beginnen, moeten tot 2 weken na de vaccinatie geschikte profylactische antibiotica krijgen.
- Gedocumenteerde vaccinatie tegen infecties met haemophilus influenzae type b en streptococcus pneumoniae, ten minste 2 weken voorafgaand aan de dosering volgens de lokale en landspecifieke immunisatierichtlijnen voor de betreffende leeftijdsgroep.
- Anti-aquaporine-4 antilichaam-positief en diagnose van NMOSD zoals gedefinieerd door de 2015 International Panel for Neuromyelitis Optica Diagnosis criteria.
- Historisch terugvalpercentage van minstens 2 terugvallen in de laatste 2 jaar, en met minstens 1 terugval in het jaar voorafgaand aan de screening.
Vind hier meer details en contactgegevens.
Neuroimaging en neurogedragsuitkomsten van pediatrische neuromyelitis opticaspectrumstoornis: een pilotstudie
Het primaire doel van deze studie is om te bepalen hoe goed specifieke neuroimaging-modaliteiten de verschillende aspecten van de abnormale ontwikkeling van witte stof geassocieerd met pediatrische NMOSD detecteren. Ons doel is om gegevens te verzamelen met behulp van neuroimaging verkregen bij 3.0 Tesla, evenals neurogedragsgegevens om neuroimaging-kenmerken en -functie in deze zeldzame populatie beter te karakteriseren.
Dit onderzoek verloopt in twee fasen. Voor het eerste deel ondergaan de deelnemers neuropsychologische (cognitieve) testen en hebben ze een "mock" of oefenmagnetische resonantie beeldvorming (MRI) scan". Het doel van deze "nep" -scan is om het comfort te verbeteren, mogelijke angst te verminderen en u te trainen om stil te blijven liggen terwijl u in de scanner ligt. Na de “mock”/oefenscan krijgen de deelnemers het MRI-onderzoek. De MRI-scan kan tot 1 uur duren. Deelnemers zijn gedurende één dag ongeveer 3-4 uur in dit onderzoek.
Criteria voor deelnemers zijn onder andere:
- Individuen van 13-18 jaar met NMOSD kunnen lid worden. We zullen ook normaal ontwikkelende personen van dezelfde leeftijd zonder NMOSD inschrijven om als controlegroep te dienen.
