CAPTURE: Een update van het langetermijnonderzoek naar transversale myelitis bij kinderen en acute slappe myelitis

Door Rebecca Whitney, Manager pediatrische programma's bij SRNA

In 2014 begonnen de Transverse Myelitis Association (SRNA) en zeven klinieken in Noord-Amerika, onder leiding van Dr. Benjamin Greenberg van het UT Southwestern Medical Center, aan een onderzoekstraject om de diagnose van transversale myelitis bij kinderen te volgen. Ik wist eerlijk gezegd niet wat ik van deze nieuwe onderneming kon verwachten, omdat ik voorheen alleen aan het einde van een onderzoeksstudie had deelgenomen, maar in mijn hart wist dat deze studie, VASTLEGGEN, was ongelooflijk waardevol en zou een impact hebben op de geschiedenis van onze kinderen en gezinnen. Ik was klaar om er deel van uit te maken, hoewel het moeilijk, vaak hartverscheurend werk was. Maar daarom wist ik ook dat ik er deel van uit moest maken. Het gaat me aan het hart en betekent iets zo ontzettend persoonlijk voor mij als ouder van een jong kind met de diagnose myelitis transversa.

VASTLEGGEN is de eerste in zijn soort - een prospectieve, observationele studie bij pediatrische myelitis transversa (TM) en acute slappe myelitis (AFM). Ontworpen om niet alleen de beeldvorming en klinische diagnosedetails van artsen te gebruiken, VASTLEGGEN verzamelt ook informatie van de kinderen en gezinnen zelf over hun resultaten, gerelateerd aan de behandelingen die ze hebben gekregen. Aanvankelijk vereisten de studiecriteria inschrijving binnen drie maanden na de diagnose. Na geluisterd te hebben naar feedback van SRNA en de oudergemeenschap, veranderden Dr. Greenberg en zijn team de inschrijving van de studie om patiënten op te nemen die binnen zes maanden na de diagnose zijn. Zelfs voor de meest goedbedoelende families die beloven te helpen door deel te nemen aan een onderzoek, zijn die eerste drie maanden na de diagnose vaak zo verbijsterend en onwerkelijk. We ontdekten dat we een betere inschrijvingsgraad en blijvende deelname zouden ervaren als we gezinnen de tijd zouden geven om zich aan te passen aan dit nieuwe domein van de geneeskunde waarin ze zich plotseling bevonden.

2014 bracht ook een "nieuwe variant" van TM aan het licht die in het hele land opdook: Acute Flaccid Myelitis of AFM. Vanwege de uitbraken van AFM ontdekten we dat onze correspondentie met gezinnen en aanmeldingen steeds vaker met AFM te maken hadden in plaats van met TM. Hoe dan ook, de studie bleef openstaan ​​voor beide diagnoses, en we zijn doorgegaan met zoveel te leren, vaak gedebatteerd tussen clinici en overheidsinstanties, over de acute behandelingen die de beste resultaten voor onze kinderen zouden kunnen opleveren. VASTLEGGEN is en blijft een cruciaal onderdeel van het gesprek en debat over acute behandelingen, aangezien het een reeds gevestigd mechanisme is voor het verzamelen van essentiële gegevens en de voortgang van kinderen tot een jaar na hun diagnose volgt. Tot nu toe hebben we 140 kinderen ingeschreven VASTLEGGEN.

VASTLEGGEN, door het werk van SRNA en het team van Dr. Greenberg in Dallas, heeft vooruitgang kunnen boeken en gaat nog steeds door met het inschrijven van nieuwe deelnemers met TM en AFM binnen zes maanden na diagnose via ons online cohort. Dit is ongelooflijk gezien het feit dat toen we begonnen, het onderzoek gepland was om de werving in 2018 te beëindigen. Hoe meer informatie we kunnen verkrijgen, hoe duidelijker de manier waarop we verder gaan – hoe we behandelingen en therapieën ontwikkelen, potentiële belanghebbenden betrekken, waaronder overheidsfunctionarissen en entiteiten, en uiteindelijk de beste resultaten voor kinderen bieden, of beter nog, voorkomen dat TM en AFM zelfs maar een bedreiging vormen voor onze kinderen. Nog ongelooflijker is het feit dat de recente IRB verandert in VASTLEGGEN zal ons in staat stellen om tot 2026 te blijven horen van de kinderen en gezinnen die eerder waren ingeschreven, mochten ze daarvoor kiezen!

Laten we hier even over nadenken... Door huidige en toekomstige ingeschrevenen te volgen VASTLEGGEN tot 2026 hebben we 10 jaar – een decennium – van echte, door de patiënt gerapporteerde gegevens. Voor sommigen betekent dit dat wanneer ze hun herstel en resultaten rapporteren, we ze zullen volgen tot in de volwassenheid. We weten allemaal hoe snel kinderen groeien en eerlijk gezegd kan een diagnose van een zeldzame neuro-immuunziekte heel anders zijn voor een kind dan voor een volwassene, inclusief hun herstel. Wat een uitstekende gelegenheid om verandering en de toekomst van de geneeskunde met betrekking tot deze aandoeningen te beïnvloeden! Zoals het er nu uitziet, kunnen we niet teruggaan naar medische literatuur of geschiedenisboeken om te vinden wat we moeten doen voor een kind te midden van een AFM-uitbraak. Het potentieel om te leren van onze hartverscheurende ervaringen is verbazingwekkend. Terwijl ik hier zit en zie hoe mijn eigen kind herstelt van een grote operatie als gevolg van zijn TM-diagnose, nu bijna 12 jaar geleden, hoe het vandaag met hem gaat, ziet er zo anders uit dan we dachten of dachten 5 of 10 jaar geleden, of zelfs zes maanden post-diagnose. Aangezien we gedwongen zijn om deze diagnose onder ogen te zien en de vertakkingen van wat het betekent voor zijn welzijn, zijn groei, zijn mobiliteit, zijn levenskwaliteit, gaan we ervan leren en groeien, en hopelijk kunnen we andere helpen kinderen en gezinnen zoals wij.

VASTLEGGEN moet en zal doorgaan voor onze kinderen. We zullen de nieuw gediagnosticeerde patiënten binnen zes maanden blijven inschrijven en in de langetermijnstudie. Degenen die eerder waren ingeschreven VASTLEGGEN zal worden gecontacteerd door Tricia Plumb van UTSW om te zien of ze hun deelname willen verlengen. Ik hoop dat elk van de 140 deelnemers tot nu toe zal nadenken over de impact die ze kunnen hebben op onze gemeenschap en toekomstige kinderen door hun verhalen te blijven delen via de korte enquêtes. Het doel is dat elk kind/gezin elke 4 maanden een enquête invult en een korte, veilige videochat heeft met de studieleider(s). Als u of uw kind onlangs is gediagnosticeerd of u heeft eraan deelgenomen VASTLEGGEN en je deelname wilt verlengen, neem dan contact op met Tricia Lood or me.

De afgelopen jaren zijn we vaak benaderd door gezinnen die zes maanden of zelfs jaren na de diagnose verwijderd zijn, en we hebben gehoord: 'Hoe zit het met mijn kind? Hoe zit het met haar ervaring en haar herstel? Als u of uw kind voor zes maanden geleden de diagnose TM of AFM kreeg, zijn uw verhaal, uw herstel en uw resultaten ook belangrijk! Een nieuwe studie genaamd CORE TM is beschikbaar en schrijft momenteel deelnemers in, en is vergelijkbaar met CAPTURE. Voor meer informatie over CORE TM of om u aan te melden, kunt u dit doen via de SRNA-register. U kunt ook contact opnemen met Tricia Lood or me voor meer informatie.

Voor families van kinderen met de diagnose acute gedissemineerde encefalomyelitis (ADEM) of bij wie de diagnose mogelijk is veranderd van TM naar ADEM en niet langer in aanmerking komen voor CAPTURE, is er ook de mogelijkheid voor deelname aan het onderzoek. OPENING is momenteel aan het inschrijven en is ook een observationele studie die online wordt uitgevoerd. Voor meer informatie over OPENING, Neem contact op me, Tricia Loodof Dr Cynthia Wang.

Naast de hierboven genoemde mogelijkheden, de SRNA-register is altijd beschikbaar en iedereen met een zeldzame neuro-immuunziekte wordt uitgenodigd om deel te nemen aan de registratie.