Een samenvatting van het AFM Virtueel Symposium 2020

De vijf delen van het symposium bestreken een breed scala aan onderwerpen over AFM-diagnose en acuut management, kritieke zorgmanagement, inzicht in pathogenese, virussen en immuniteit, langetermijnbeheer van AFM en orthopedische en chirurgische behandelingen voor AFM. We vatten enkele van de belangrijkste lessen samen die we hebben geleerd van leiders in de gemeenschap die hun carrière hebben gewijd aan het begrijpen van AFM en het helpen van gezinnen en kinderen. Alle sessies zijn opgenomen en beschikbaar hier.

Dr. Kevin Messacar van Children's Hospital Colorado begon de eerste sessie en bood een overzicht van ons huidige begrip van de AFM. Hij werd gevolgd door Rachel Scott, mede-oprichter van de Acute Flaccid Myelitis Association (AFMA), die haar krachtige verhaal en ervaring met de AFM-diagnose van haar zoon Braden, die in juli 2016 werd gediagnosticeerd. Dr. Janell Routh van CDC vertelde dat de laatste zes jaar van bewakingsgegevens hebben ons laten zien dat hoewel we elk jaar een constant laag basisniveau van AFM-zaken hebben, er in 2014 zeker iets is veranderd en we een piek van AFM-zaken om de 2 jaar begonnen te zien, meestal tijdens de late zomer/vroege herfst. Deze verandering lijkt verband te houden met de circulatie van enterovirus-D68 (EV-D68). Dr. Charles Chiu van de Universiteit van Californië in San Francisco sprak over de verbinding tussen AFM en EV-D68 en EV-A71, die virussen zijn die werden geïdentificeerd uit respiratoire secreties voorafgaand aan het begin van de zwakte uit monsters van kinderen met de diagnose AFM. Hij herinnerde ons eraan dat diagnose in AFM een uitdaging is, vooral als we de virussen in bloed of andere monsters willen kunnen identificeren, aangezien we het meestal niet in deze monsters kunnen vinden. Hij drukte het belang uit van het creëren van en investeren in nieuwe diagnosemethoden die sneller en nauwkeuriger zijn. Dan de impact van social distancing maatregelen van de COVID-19-pandemie op AFM werd besproken door Dr. Bryan Grenfell en Daniel Park. Het zal waarschijnlijk de gevoeligheid van de bevolking voor het virus vertragen en misschien zelfs vergroten, met de mogelijkheid van een grotere uitbraak in de toekomst.

Drs. Elizabeth Wells (Children's National), Sarah Hopkins (Children Hospital of Philadelphia) en Leslie Benson (Boston Children's Hospital) herhaalden allemaal voor kinderartsen en SEH-artsen in het hele land om denk aan AFM als ze een zwak kind zien en benadrukte voor ouders dat als een kind enige vorm van zwakte begint te ontwikkelen, onmiddellijk hulp moet zoeken bij een groot ziekenhuis ER, zelfs met de angst voor de COVID-pandemie. Afwijkingen in de afbeeldingen van het ruggenmerg in AFM zijn soms heel subtiel, vooral in de vroege fase, wat een uitdaging kan vormen bij het stellen van een diagnose. Dr. Olwen Murphy van de Johns Hopkins University besprak onderzoeksresultaten en somde op waar radiologisch op gelet moet worden bij het stellen van een diagnose. Dr. Roberta DeBiasi van Children's National Medical Center benadrukte de belangrijkste aspecten voor AFM onderscheiden van andere infectieuze oorzaken van slappe zwakte zoals Guillain-Barre en botulisme.

Dr. Jessica Carpenter van Children's National Hospital in Washington DC en Dr. Rebecca Riggs van The Johns Hopkins Pediatric Intensive Care Unit deelden over kritisch beheer en ademhalingsbeheer van AFM. Meer dan de helft van degenen met de diagnose AFM heeft ondersteuning nodig op de intensive care (ICU) tijdens het acute deel van de ziekte, vooral degenen met zwakte van beide armen, hun nek- of gezichtsspieren. De meesten van hen kunnen echter ook snel van de IC naar een algemene verdieping overstappen. Acuut ademhalingsfalen (wanneer de longen niet genoeg zuurstof in het bloed kunnen krijgen) gebeurt bij AFM meestal als gevolg van zwakte van de spieren die ons helpen ademen en de behandeling hiervan moet altijd een prioriteit zijn wanneer AFM wordt vermoed. Hoewel op dit moment geen enkele medische therapie effectief is gebleken bij AFM, deelde Dr. Leslie Benson van het Boston Children's Hospital dat alle behandelingen die we momenteel gebruiken zijn off-label en gebaseerd op anekdotische ervaringen. Dit betekent ook dat er veel ruimte is om te leren, met zeer spannende dierproeven die momenteel worden uitgevoerd. Dr. Cristina Sadowsky, een van de organisatoren van het symposium en klinisch directeur van het International Center for Spinal Cord Injury van het Kennedy Krieger Institute, deelde een belangrijke boodschap dat passende revalidatie is de beste behandeling voor personen met AFM en vroege en langdurige revalidatie-interventies, veilig uitgevoerd onder medisch toezicht, zijn essentieel om de mobiliteit en onafhankelijkheid te hervatten. Zenuwgeleidings- en spieronderzoeken (registraties van hoe elektriciteit door een zenuw gaat en hoe een spier reageert) kunnen een zeer nuttig hulpmiddel zijn bij AFM voor diagnose, zowel om ons te vertellen welke spieren waarschijnlijk zullen herstellen, als in preoperatieve evaluaties vóór een operatie. overdracht van zenuwen of pezen. Dr. Matthew Elrick deelde meer over de neurofysiologie van AFM. Meghan Moore en Amy Bayliss van de Johns Hopkins Pediatric Intensive Care Unit benadrukten de noodzaak om ouders al heel vroeg bij het revalidatieproces van hun kind te betrekken, vanaf de IC-omgeving. We mogen de families nooit vergeten, vooral in de acute fase van de ziekte, waar er weinig controle is en veel angst. Communicatie met families en inzicht in hun situatie is van cruciaal belang voor succes in het voortdurende proces van poliklinische revalidatie.

Dr. Richard Scheuermann van het J. Craig Venter Institute in La Jolla, Californië, legde zich toe op meer uitleg over de EV-D68. Dankzij zijn onderzoek en dat van vele anderen hebben we nu aanwijzingen die wijzen op het idee dat de virus is de afgelopen jaren "geëvolueerd" en heeft het vermogen verworven om het ruggenmerg te "aanvallen" en AFM te veroorzaken. Dr. William Jackson van de Universiteit van Maryland liet ons zien hoe en wat er gebeurt als EV-D68 onze cellen infecteert, en Dr. Amy Rosenfeld van Columbia University legde uit hoe EV-D68 ons zenuwstelsel kan infecteren. Begrijpen hoe het virus in onze cellen werkt is de basis voor het identificeren van potentiële therapeutische doelen die de besmettelijkheid van het virus zouden kunnen verminderen.

Op het gebied van onderzoek deelden verschillende onderzoekers hun ongelooflijke werk, zowel in de basis- als in de klinische wetenschappen. Dr. Kenneth Tyler van de Anschutz Medical Campus van de Universiteit van Colorado heeft een muismodel van EV-D68 AFM. Hierdoor kon zijn onderzoeksteam met succes het effect testen van verschillende behandelingen zoals antivirale middelen, IVIG en steroïden op muizen die beenzwakte hebben door EV-D68. Goede diermodellen zijn een essentiële stap in de ontwikkeling van behandelingen voor welke ziekte dan ook. Dr. Priya Duggal van de Johns Hopkins Bloomberg School of Public Health heeft de afgelopen 8 jaar een zeer belangrijke inspanning geleverd bij het verzamelen van monsters en informatie van families in het hele land met als doel om beter de genetica van de ziekte begrijpen en kijken of we kunnen identificeren wie een groter risico loopt om getroffen te worden. Dr. Cristina Cassetti van het National Institute of Allergy and Infectious Diseases gaf ons een overzicht van waar we staan de ontwikkeling van een vaccin tegen EV-D68 dat momenteel wordt uitgevoerd bij het NIAID Vaccine Research Center. Dr. Matthew Vogt van de Vanderbilt University deelde zijn opwindende onderzoek naar de immuniteit van AFM met ons. Dr. Vogt herinnerde ons eraan dat hoewel bijna elke volwassene is blootgesteld aan EV-D68 en daarom immuniteit tegen het virus heeft ontwikkeld (door een "neutraliserend antilichaam"), kinderen in de leeftijdscategorie waarin AFM het meest voorkomt, dit niet lijken te doen. beschikken over deze immuniteit. Hij onderzoekt de mogelijkheid om kinderen te beschermen tegen de ziekte door ze te geven een immuunrespons (een antilichaam) tegen het virus. Tot nu toe heeft hij dit kunnen bewijzen bij muizen en hij kijkt ernaar uit om het te ontwikkelen voor gebruik bij mensen. Dr. David Kimberlin van de Universiteit van Alabama in Birmingham sprak over de Natuurhistorisch onderzoek van AFM, een nationale en internationale inspanning om zo snel mogelijk zoveel mogelijk over AFM te weten te komen.

Drs. Benjamin Greenberg van UTSW en Ann Yeh van The Hospital for Sick Children hielden inspirerende toespraken over het belang van het harmoniseren van alle ongelooflijke onderzoeksinspanningen met de realiteit in onze ziekenhuizen en met de families, zodat we veilige behandelingen kunnen bieden en de zorg voor deze kinderen. Ze hielpen ons om alle stukjes in elkaar te passen van wat we tijdens de lezingen leerden, en lieten ons een heel belangrijke boodschap achter: we moeten ons allemaal aanpassen aan de situatie, maar accepteren deze nooit. We moeten allemaal blijven samenwerken, inclusief de basiswetenschapper, de artsen, de belangenorganisaties en gezinnen, om onze kennis en de zorg die we aan onze kinderen geven te verbeteren.

Sarah Todd Hammer, een auteur, danseres en activist, startte het vierde deel van het symposium over het beheersen van de langetermijngevolgen van AFM met haar perspectief als persoon met AFM. Bij haar werd voor het eerst TM vastgesteld in 2010 op 8-jarige leeftijd en later werd opnieuw de diagnose AFM gesteld. Ze blijft dansen na haar diagnose en heeft ook drie boeken geschreven. Dr. Joyce Oleszek van de Universiteit van Colorado/Children's Hospital Colorado presenteerde vervolgens over de behandeling van chronische medische aandoeningen, zoals ademhalingsstoornissen, blaas- en darmstoornissen en functionele problemen in verband met AFM, inclusief maar niet beperkt tot pijn, vermoeidheid en contracturen.

Medische professionals van het Kennedy Krieger Institute presenteerden belangrijke informatie over behandeling en herstel van AFM. Dr. Michelle Melicosta en Kofi Anoh bespraken ademhalingsgezondheid in AFM, inclusief veelvoorkomende ademhalingsproblemen, de doelen van ademhalingsinterventies en hun institutionele ervaring met 19 intramurale gevallen van AFM. Dr. Courtney Porter besprak op activiteit gebaseerde herstellende therapie en de rol ervan bij de behandeling van mensen met AFM. Dit type therapie omvat functionele elektrische stimulatie, gewichtsbelasting, locomotorische training, taakspecifieke oefening en massale oefening. Janet Dean voegde toe aan de informatie over revalidatie door te discussiëren het verschil tussen revalidatie en revalidatie, hoe therapievoordelen bij een verzekeraar kunnen worden bepaald en strategieën voor het maximaliseren van een beperkt therapievoordeel. Drs. Mahim Jain en Cristina Sadowsky bespraken dat personen met AFM secundair verlies van botmineraaldichtheid ontwikkelen, wat het risico op breuken of andere orthopedische gevolgen kan vergroten. Hoewel er op dit moment beperkt bewijs is over de beste behandelingsmodaliteiten voor AFM, is het klinische doel van de behandeling het voorkomen van fracturen en andere orthopedische complicaties en het vergemakkelijken van verder herstel vanaf het moment van de AFM-diagnose.

Drs. Sarah Kidd en Alexandra Hess van de Centers for Disease Control and Prevention (CDC) gaven CDC-programma-updates, inclusief voorbereiding op een piek in zaken in 2020, de activiteiten die ze tot nu toe hebben uitgevoerd en plannen voor aanvullende activiteiten in 2020. Rebecca Whitney en GG deFiebre van SRNA besproken wat SRNA heeft gedaan voor de belangenbehartiging van de AFM, waaronder onze onderwijsprogramma's, ondersteuning, onderzoek en training.

Dr. Margaret Tunney van het Kennedy Krieger Institute besproken coping en aanpassing voor kinderen met AFM, en hoe kinderen gemotiveerd te houden. Dr. Lana Harder van UT Southwestern en Children's Health gaf ouders tips over hoe ze op school voor hun kind kunnen pleiten, inclusief hoe ze de wet en de rechten van studenten kunnen begrijpen, het proces voor toegang tot ondersteuningsdiensten en het identificeren van bronnen.

Het vijfde en laatste deel van het symposium ging over orthopedische en chirurgische behandelingen bij AFM. Dr. Riley Bove van de Universiteit van Californië in San Francisco, zowel arts als ouder van een kind met AFM, begon de dag met een discussie over onvervulde behoeften bij de behandeling en het herstel van mensen met AFM. Dr. Bove legde uit dat onvervulde behoeften beginnen bij het begin, met moeilijkheden om een ​​snelle diagnose te krijgen, waaronder het navigeren door rehabilitatie-afwegingen, de emotionele impact en toegang tot doorlopende therapie om het herstel voort te zetten.

De rest van de dag waren er discussies over chirurgische opties voor AFM. Dr. Andrea Bauer van het Boston Children's Hospital bespraken peestransfers, de indicaties en contra-indicaties voor peestransfers, en hun mogelijke rol in AFM. Dr. Paul Sponseller van de Johns Hopkins School of Medicine besproken hoe de nek, schouders en wervelkolom te beheren door middel van orthopedische strategieën. Dr. Colyn Watkins van Boston Children's Hospital Management hield een lezing over gewrichtscontractuur, heupsubluxatie en ongelijkheid in lengte van ledematen in AFM, met een focus op bracing en chirurgische opties. Dr. Allan Belzberg van de Johns Hopkins School of Medicine zette de discussie voort door toe te spreken zenuwoverdrachten in de bovenste extremiteiten, terwijl Dr. Amy Moore van de Ohio State University School of Medicine besprak zenuwoverdrachten in de onderste ledematen, en Dr. Dan Zlotolow van Shriners Hospitals for Children bespraken zenuwtransfers voor de nervus phrenicus. Dr. Belzberg gaf een overzicht over zenuwtransfers en hoe ze werken en gaf voorbeelden van enkele gevallen van zenuwtransfers van de bovenste ledematen. Dr. Moore vervolgde de discussie door te beschrijven hoe ze principes van zenuwoverdracht in de bovenste extremiteiten toepast op de onderste extremiteiten. Om de gesprekken af ​​te sluiten, sprak Dr. Zlotolow over frenische reïnnervatie in AFM en de behoefte aan aanvullend onderzoek.

Ter herinnering: alle sessies zijn opgenomen en zijn samen met hun transcripties beschikbaar.