[00:00:02] كريسي ديلجر: مرحبًا ومرحبًا بكم في سلسلة البودكاست "اسأل الخبير" الخاصة بـ SRNA، "إصدار البحث". يحمل هذا البودكاست عنوان "زيادة الضغط داخل الجمجمة في مرض الأجسام المضادة لـ MOG لدى الأطفال". اسمي كريسي ديلجر، وقد قمت بإدارة هذا البودكاست. SRNA هي منظمة غير ربحية تركز على الدعم والتعليم والبحث في اضطرابات المناعة العصبية النادرة. يمكنك معرفة المزيد عنا على موقعنا على wearesrna.org. تتم رعاية سلسلة البودكاست "اسأل الخبير" الخاصة بنا جزئيًا بواسطة Amgen وAlexion وAstraZeneca Rare Disease وUCB.

[00:00:42] في هذا البودكاست، يسعدنا أن تنضم إلينا الدكتورة سينثيا وانغ والدكتورة ليندا نجوين. الدكتور وانغ هو طبيب أعصاب في المركز الطبي الجنوبي الغربي بجامعة تكساس وزميل سابق لجيمس تي لوبين. الدكتور نجوين هو زميل علم المناعة العصبية في جامعة تكساس الجنوبية الغربية. يمكنك عرض سيرتهم الذاتية الكاملة في وصف البودكاست. مرحبًا بكم وأشكركم على انضمامكم لي اليوم. في البداية، دكتور وانغ، هل يمكنك تقديم شرح موجز عن مرض الأجسام المضادة MOG؟

[00:01:17] الدكتورة سينثيا وانج: بالتأكيد. نعم. لذلك، مرض الأجسام المضادة MOG، أو المرض المرتبط بالأجسام المضادة MOG، MOGAD أطلقنا عليه اسم "MOGAD" فقط من أجل السرعة. إنها في المقام الأول - أعتقد أننا نعرف هذا في الغالب باسم متلازمة إزالة الميالين الحادة في الجهاز العصبي المركزي، على الرغم من ملاحظة تورط الجهاز العصبي المحيطي في بعض الأحيان. نحن نعلم أنه يختلف عن التصلب المتعدد والتهاب النخاع والعصب البصري المرتبط بالأجسام المضادة لـ aquaporin-4، على الرغم من أنه يمكن أن يظهر بشكل مشابه مع أعراض فقدان البصر أو ضعفه. ويعتمد التشخيص على اكتشاف الأجسام المضادة لـMOG، في الدم بشكل أساسي.

[00:01:55] وMOG هو بروتين موجود في الخلايا المنتجة للمايلين والمايلين. وهناك متلازمات سريرية معينة نربطها بها. تقليديا، هو التهاب الدماغ والنخاع المنتشر الحاد، وخاصة في الأطفال الأصغر سنا. في جميع المجالات، عند الأطفال والبالغين، نرى التهاب العصب البصري، أو التهاب النخاع، أو التهاب النخاع الشوكي، وهو مظهر آخر. وبما أن لدينا هذه الاختبارات التي أتاحت لنا إجراء المزيد من التحقيقات في المتلازمات الأخرى، فقد وجدنا أن التهاب الدماغ، بما في ذلك القشرة الدماغية فقط حيث قد تكون النوبات هي المظهر الأساسي أو أجزاء من الدماغ مثل المخيخ، من الممكن أيضًا أن يكون جذع الدماغ، أو الأجزاء المعزولة من الدماغ حيث لا تصاب بالاعتلال الدماغي أو نوع التغيير في الحالة العقلية الذي نراه مع ADEM.

[00:02:46] أحد الأشياء التي أحب أن أخبرها للعائلات، كما تعلمون، هو أحد العروض التوضيحية التي أحب تقديمها لأنها لا تتظاهر بالضرورة بأنها حالة مزمنة أو منتكسة مثل التصلب المتعدد وNMO. هناك مجموعات بيانات مختلفة، ولكن ربما ثلث إلى نصف الوقت، إذا تابعنا هؤلاء المرضى لفترة كافية، فسنرى انتكاسة. ولكن عادة، إذا تم التعرف عليه بسرعة وعلاجه بسرعة، فإن احتمال الإصابة بالإعاقة يكون منخفضًا. وأود أن أقول، نعم، لقد تسارعت الأبحاث بالفعل في السنوات الخمس الماضية مع توفر الاختبار تجاريًا. وفي وقت سابق من هذا العام، توصلت مجموعة الإجماع الدولي إلى أول معايير مقترحة للأمراض المرتبطة بالأجسام المضادة لـ MOG. لذا، نعم، أعتقد أنه وقت مثير للتواجد في هذا المجال والنظر إلى MOG.

[00:03:36] كريسي ديلجر: مذهل. شكرا لك على هذه النظرة العامة. ونعم، أوافق على أنه يبدو مكانًا مثيرًا للتواجد فيه في المستقبل. دكتور نجوين، كيف أصبحت مهتمًا بالبحث في مرض الأجسام المضادة MOG؟

[00:03:52] الدكتورة ليندا نجوين: وكما أشار الدكتور وانغ، فهو يختلف عن التصلب المتعدد وNMOSD المرتبط بالجسم المضاد aquaporin-4. وقد تم وصفه مؤخرًا على أنه اضطراب إزالة الميالين في الجهاز العصبي المركزي. لذلك، في حين أن هناك معرفة متزايدة حول مظاهره السريرية المختلفة، فإنه يظل مرضًا لا يزال هناك الكثير مما يجب دراسته، بما في ذلك العوامل التي قد تكون مرتبطة بالنتائج طويلة المدى في البداية، خاصة إذا كان لديك مسار مرض أحادي الطور أو انتكاس مسار المرض.

[00:04:29] ثم أعتقد أن هناك ميزة أخرى كنت مهتمًا بها بشكل خاص وهي أنه، يختلف عن مرض التصلب العصبي المتعدد وNMO، الذي يؤثر في الغالب على البالغين، يمكن أن يؤثر MOGAD على الأطفال في ما يصل إلى 50٪ من الحالات المبلغ عنها. وعلى الرغم من كونه مرضًا نادرًا بشكل عام، إلا أنه يشكل جزءًا كبيرًا من المرضى الذين نراهم في عيادة المناعة العصبية للأطفال لدينا.

[00:04:57] كريسي ديلجر: فهمتها. شكرًا لك. ويسعدنا اهتمامك بالبحث في هذا الاضطراب لأنه نادر وأحدث كما ذكرنا من قبل، ومن المهم أن نتعلم المزيد عندما نستطيع. إذن، هل يمكنك التحدث عن خلفية هذه الدراسة؟ ما الذي أدى إلى تطوير هذه الدراسة البحثية بالذات؟

[00:05:20] الدكتورة ليندا نجوين: نعم، هناك عدد قليل من تقارير الحالات الصغيرة أو سلسلة الحالات التي تشير إلى زيادة الضغط داخل الجمجمة لدى مرضى MOGAD. ومن خلال "زيادة الضغط داخل الجمجمة"، أقول أن هناك ضغطًا متزايدًا داخل الجمجمة حول الدماغ. ولأن هذا نظام مغلق يتكون من أنسجة دماغية ثابتة، ودم، وحجم سائل شوكي - إذا كان هناك ضغط متزايد في هذه الحجرة - فقد يؤدي ذلك إلى تلف الدماغ أو تلف الحبل الشوكي بسبب وجود ضغط على الهياكل المهمة. وبالتالي، يمكن أن يزيد هذا من الإصابة التي تسببها بالفعل الالتهاب الناتج عن عملية المرض الأساسية.

[00:06:08] وهكذا، لاحظنا أن عددًا كبيرًا من مرضانا لديهم زيادة في الضغط داخل الجمجمة. وكانت هناك أسئلة تطرح حول كيفية التعامل مع هؤلاء المرضى. وهكذا، أجرينا هذه الدراسة البحثية تحديدًا، أولاً، تحديد تكرار زيادة الضغط داخل الجمجمة لدى مرضى الأطفال الذين يعانون من اضطراب MOGAD، ومن ثم، ثانيًا، لتقييم الارتباط بين زيادة أو زيادة الضغط داخل الجمجمة مع النتائج طويلة المدى. .

[00:06:44] الدكتورة سينثيا وانج: نعم، وأعتقد أنه - فقط لتكرار ما قاله الدكتور نجوين، أعتقد بشكل حدسي، أنه سيكون دائمًا، مثل هؤلاء المرضى الصغار الذين كانوا مذهولين جدًا، مما يعني أنهم لا يستجيبون، وغالبًا ما يحتاجون للذهاب إلى وحدة العناية المركزة لإدارة التنفس لأن حالتهم العقلية كانت مكتئبة للغاية. ونعم، أعتقد أنه كان هناك شعور بأنه إذا كان الشاب يعاني من بداية حادة جدًا لالتهاب منتشر على نطاق واسع، فإن أداءه يكون سيئًا. وعندما لم يكن لدينا نوع من القياس الموضوعي لنستمر به، فيما يتعلق بمعرفة ما كان يحدث في الدماغ، سواء قمنا بتصوير الأعصاب أو كان لدينا مقياس آخر لقياس الضغط المتزايد داخل الجمجمة.

[00:07:29] بدا الأمر وكأننا سنطير بدون بوصلة أو أي أدوات ملاحية، على ما أعتقد. قد يبدو الأمر في بعض الأحيان، كما لو أن لدينا هذه الطائرة غير المستقرة التي نحتاج إلى الهبوط فيها، وبعد ذلك، إذا لم يكن لديك أي من هذه الأدوات، فسيصبح من الصعب حقًا معرفة ما عليك القيام به لمساعدة شخص ما في تجاوز ذلك. لذا، أعتقد أنه من المدهش العمل الذي قامت به لوضع بعض الأرقام الموضوعية ومعرفة تجربة مؤسستنا. لذا، نعم، عمل عظيم.

[00:07:57] كريسي ديلجر: مذهل. إذن، ما هو السؤال البحثي الواسع الذي تحاول هذه الدراسة الإجابة عليه، يا دكتور نجوين؟

[00:08:07] الدكتورة ليندا نجوين: نعم، كنا نحاول حقًا معرفة ما إذا كان هناك اختلاف في النتائج بين المرضى الذين لديهم ارتفاع في الضغط الافتتاحي، وهو ما يدل على زيادة الضغط داخل الجمجمة. وبعبارة "الضغط الافتتاحي"، كنت أشير إلى زيادة الضغط الافتتاحي على البزل القطني. ومن ثم مقارنتها بالمرضى الذين لديهم ضغط فتح طبيعي ومعرفة ما إذا كان هناك اختلاف في النتائج هناك. ومن ثم التساؤل بشكل مباشر عما إذا كان المرضى الذين يحتاجون إلى إدارة الضغط المتزايد داخل الجمجمة، كيف كانت نتائجهم على أساس فردي؟

[00:08:49] كريسي ديلجر: فهمتها. شكرًا لك. إذن كيف تم إعداد الدراسة؟ هل كان الأمر بأثر رجعي، عدد المرضى، هذا النوع من الأشياء؟

[00:08:59] الدكتورة ليندا نجوين: نعم، هذه هي تجربة مؤسستنا، وقد تم إجراء هذه الدراسة بأثر رجعي. قمنا بتضمين حوالي 86 مريضًا من الأطفال الذين استوفوا معايير التشخيص لـ MOGAD كما اقترحت مؤخرًا معايير الإجماع الدولي. ثم قمنا بمراجعة بياناتهم السريرية من الهجوم الأول ومن ثم نتائجهم طويلة المدى في المتابعة الأخيرة. مرضى MOGAD الذين تم تضمينهم على وجه التحديد هم أولئك الذين زاد لديهم الضغط داخل الجمجمة بناءً على قياسات ضغط الفتح و/أو أولئك الذين يحتاجون إلى أي تدخل للمساعدة في تعويض أو تقليل الضغط داخل الجمجمة في حدثهم الأول.

[00:09:53] وبعد ذلك، كما ذكرت، قمنا بتعريف "زيادة الضغط داخل الجمجمة" للتحليلات الجماعية بناءً على نتائج البزل القطني. عندما تقوم بهذا الإجراء، يمكن أن تحصل على ضغط فتح، وهذا يمكن أن يساعد في تقديم بديل لماهية الضغط في الجهاز العصبي المركزي. ونحدد "ضغط الفتح المرتفع" بأنه أكبر من 28 سم من الماء.

[00:10:26] كريسي ديلجر: فهمتها. إذن يا دكتور نجوين، ما هي النتائج التي توصلت إليها الدراسة؟

[00:10:34] الدكتورة ليندا نجوين: نعم، لذلك، في مجموعتنا المكونة من 86 مريضًا - ووجدنا أنه من بين جميع أولئك الذين خضعوا للثقب القطني، تم الحصول على ضغط الفتح لحوالي 50٪ منهم فقط. ولذا، فإننا نعمل مع مجموعة أصغر هنا. ومن بين هؤلاء الـ 50% من المرضى، كان 21% منهم يعانون من ارتفاع الضغط الافتتاحي. أي أن ذلك يشكل إجمالي تسعة مرضى. وهكذا، من بين التسعة، كان سبعة مصابين بـ ADEM أو التهاب الدماغ والنخاع الحاد المنتشر. كان أحدهم مصابًا بالتهاب العصب البصري، ثم كان لدى الآخر نمط ظاهري آخر لم يكن ADEM أو التهاب العصب البصري.

[00:11:22] وهكذا ما وجدناه في بيانات مجموعتنا هو أنه في أولئك الذين لديهم ضغط فتح مرتفع أكبر من 28 سم من الماء، كان هؤلاء المرضى أكثر عرضة للحاجة إلى الإقامة في وحدة العناية المركزة، والتدخلات الطبية أو الجراحية المطلوبة للمساعدة في تقليل الضغط داخل الجمجمة. كان لديهم فترة دخول أطول إلى المستشفى، ومدة متابعة أطول للمرضى الخارجيين. والأهم من ذلك، وجدنا أنهم كانوا النسبة الأعلى مع زيادة الإعاقة على المدى الطويل.

[00:12:07] ثم لاحظنا أيضًا، كما تعلمون، نظرًا لأن MOGAD يمكنه تقديم العديد من العروض التقديمية المختلفة، من بين العروض التسعة التي كان بها ضغط فتح مرتفع، كان معظمها من النمط الظاهري ADEM. وبعد ذلك، هذا هو التحليل الجماعي. لذلك، في التحليل الفردي لكل حالة على حدة، النظر إلى المرضى الذين تلقوا بالفعل أي تدخلات طبية أو جراحية (المعنى "الطبي"، مثل، كان عليهم الخضوع لبعض جرعات ملحية مفرطة التوتر للتحكم في مستوى الصوديوم لديهم أو يتم قمعهم بالفينوباربيتال. أو تتطلب إجراءات جراحية أو جراحة عصبية)، وجدنا أن ستة منهم مصابون بـ ADEM وواحد منهم لديه عرض يسمى التهاب الدماغ القشري القشري أو التهاب الدماغ القشري الدماغي.

[00:13:08] وهكذا، أعني، بشكل عام، بالنسبة لهؤلاء المرضى، هؤلاء المرضى السبعة الذين يحتاجون إلى كل هذه الإجراءات الطبية أو الجراحية، كما تعلمون، كانت لديهم جميع النتائج المختلفة، وكان مسارهم السريري في المستشفى جيدًا جدًا مختلف. ولكن ما كان ملحوظًا هو أنه، فيما يتعلق بالنتائج طويلة المدى، كان لدى جميعهم بيانات نفسية عصبية متاحة، وكان لديهم جميعًا على الأقل بعض العجز الذي تم تحديده. لذا، ما يعنيه كل هذا بشكل عام، ما وجدناه هو، بشكل عام، أن 21% من مرضى MOGAD، وخاصة أولئك الذين يعانون من ADEM، لديهم زيادة في الضغط داخل الجمجمة. وبعد ذلك، ارتبط ذلك باستخدام أكبر لموارد الرعاية الصحية ونتائج أسوأ على المدى الطويل.

[00:14:02] كريسي ديلجر: فهمتها. هذا أمر مثير للاهتمام ومن الجيد معرفته، وأنا متأكد من أنه سيكون له آثار على المضي قدمًا. لذا، الأمر الذي يقودني إلى سؤالي التالي. ماذا تعني هذه النتائج بالنسبة لمرضى MOGAD من الأطفال وكيف يمكن علاجهم عند ظهور اضطرابهم أو في مسار المرض؟ دكتور وانغ؟

[00:14:30] الدكتورة سينثيا وانج: نعم، أعتقد أن النتائج كلها، كما تعلمون، أعتقد أنها مليئة بالأمل لمعرفة إلى أين يجب أن نتجه بعد ذلك. عندما أجري محادثات مع العائلات، عادةً ما أكون متفائلًا جدًا، لكنني أعتقد أن البيانات - خاصة النوع - هي أن الأشخاص بشكل عام يقومون بعمل جيد بعد ADEM، ويتعافون. ولكن بعد ذلك يكون الأمر دائمًا مثل، ماذا يحدث لتلك الـ 10 أو 20٪ التي لا تعمل بشكل جيد؟ وأعتقد أن لدينا الآن خصائص أكثر تحديدًا لما قد يبدو عليه هؤلاء المرضى من حيث سماتهم الديموغرافية، ومن حيث النمط الظاهري ADEM وما قد يبدو عليه، كما تعلمون، في الأيام القليلة الأولى من وجودهم في المستشفى، الذين يحتاجون إلى أن تكون في وحدة العناية المركزة وربما تحتاج إلى خدمات داعمة أخرى.

[00:15:08] لذا، نعم، أعتقد أنه يساعد حقًا في تجميع عوامل الإعاقة طويلة المدى في MOG. بالنسبة للعديد من هذه الحالات، غالبًا ما نتساءل عن تراكم الإعاقة مع الانتكاس. لكنني أعتقد أنه إذا لم تساعد في تخفيف الإعاقة المحتملة في البداية، فسيصبح هذا سؤالًا مثيرًا للجدل. لذا، نعم، أعتقد أن هذه المواقف أيضًا لها نوع من التفاعل مع الطريقة التي قد نقرر بها ونقرر ترتيب أو تسلسل العلاجات الحادة.

[00:15:44] أعتقد أن الشيء الوحيد الذي يتبادر إلى ذهني هو أننا نريد دائمًا القيام بالشيء الأكثر عدوانية. نعطي المنشطات الوريدية، ونريد أن نبدأ بفصادة البلازما، ونرمي حوض المطبخ على المرضى. ما يذكره الدكتور نجوين هو أننا ربما نحتاج في بعض الأحيان إلى ارتداء قبعات أخرى ليس فقط من حيث كوننا أخصائيي المناعة العصبية والوصول إلى علاجاتنا المناعية، ولكن أيضًا التفكير في أشياء أخرى مهمة جدًا لفسيولوجيا المرضى مثل الحصول على أعتقد أن الأكسجين المناسب وتدفق الدم في الدماغ والضغط داخل الجمجمة يلعبان دورًا كبيرًا في معرفة كيفية اتخاذ تلك القرارات.

[00:16:22] لذا، أعتقد أن التفكير المبكر والوعي بالتدخلات الطبية والجراحية التي قد تكون مطلوبة هو أمر مفيد حقًا، وأي أدوات يمكننا تطويرها لتوفير نوع من الإرشادات العملية حتى نكون أكثر اتساقًا بشأن الحصول على الضغط الافتتاحي، أو نعرف مبكرًا أنه يجب إشراك أخصائي الأعصاب أو جراحي الأعصاب. لذا، نعم، أعتقد أن كل هذه الأشياء مهمة حقًا، وهي بالتأكيد نقطة انطلاق لمزيد من الدراسات.

[00:16:56] كريسي ديلجر: مذهل. وهكذا، كما قلت، بالنسبة لمزيد من الدراسات، هذا السؤال موجه لكما، هل تتوقع أن تتطور التكرارات المستقبلية لهذه الدراسة؟ دكتور وانغ، هل تريد أن تبدأنا؟

[00:17:16] الدكتورة سينثيا وانج: نعم، أعتقد أنه عندما نتحدث عن البيانات بأثر رجعي، سيكون من التلقائي أن نقول، "دعونا نجري بيانات مستقبلية،" حتى نتمكن من أن نكون أقل تحيزًا بشأن أخذ العينات وأشياء من هذا القبيل. لذا، آمل أن يكون هذا شيئًا لا تبدأ مؤسستنا فقط في النظر إليه، بل المؤسسات الأخرى. ومرة أخرى، أعتقد أنه إذا وجدنا أن بعض الأدوات، سواء كانت تقوم بالضغط الافتتاحي، أو تبحث في طرق باضعة وغير باضعة لقياس ICP مثل شاشات ICP، فإن مركزنا يستخدم أدوات أخرى مثل قياس حدقة العين.

[00:17:54] لذا، أعتقد أن العثور على الطرق الجيدة لتقييم ذلك ومتابعة تلك التغييرات بمرور الوقت أمر مهم حقًا. ونعم، آمل أن يسلط الضوء على أن هذا مجرد جهد جماعي - فهو لا يقتصر على التشاور مع اختصاصي المناعة العصبية فحسب، بل أيضًا معرفة الجوانب المختلفة لكيفية أداء المريض. كما تعلمون، في بعض الأحيان لا نفكر في العلامات الحيوية ونحب ديناميكيات العلاج الكيميائي بقدر ما تفعل المجموعات الأخرى، وأعتقد أن هذا يصبح مهمًا حقًا في هذه الحالة.

[00:18:27] نعم، أعتقد أن هذه بالتأكيد بعض الأشياء. ونعم، كما تعلمون، الدماغ عبارة عن صندوق مغلق. لذا، لا يوجد الكثير مما يمكننا فعله إذا كان التورم يفوق قدرتنا على معالجته. ولكن إذا تمكنا من رسم تلك العملية أو نشر هذا الالتهاب لاستيعاب الضرر المحتمل بطرق مختلفة، فأعتقد أن ذلك قد يكون مفيدًا لتحقيق النتائج.

[00:18:53] كريسي ديلجر: قطعاً. دكتور نجوين، هل لديك أي شيء تضيفه؟

[00:18:56] الدكتورة ليندا نجوين: نعم، تلك هي النقاط الجيدة حقا. أعتقد أننا، بناءً على تجربتنا، لاحظنا زيادة الضغط داخل الجمجمة، وقد لاحظنا ذلك بشكل أكبر لدى مرضى MOGAD، لكن ليس من الواضح تمامًا ما إذا كانت هذه الزيادة في الضغط داخل الجمجمة فريدة من نوعها بالنسبة لـ MOGAD أو غيره من اضطرابات إزالة الميالين في الجهاز العصبي المركزي مثل التصلب المتعدد أو الأكوابورين. -4 نموسد. ولذا، أعتقد أن التالي، على الأقل ما كنا نحاول القيام به هو، لاستكشاف هذا الأمر بشكل أكبر، هو تنفيذ قياس روتيني للضغط الافتتاحي لجميع المرضى الذين يعانون من اضطراب إزالة الميالين في الجهاز العصبي المركزي.

[00:19:38] لذلك، كما ذكرت، تم قياس ضغط الفتح لـ 50% فقط من مرضانا. ولذا، فإن محاولة جعلها أكثر توحيدًا يمكن أن تزيد هذه النسبة وتسمح لنا بالدراسة بشكل أفضل، مما يزيد الضغط داخل الجمجمة بشكل عام. وأعتقد أن هذا، إلى جانب الفحص السريري، وتصوير الأعصاب، يمكن أن يسمح لنا بالتقسيم الطبقي المبكر للمخاطر بالنسبة للمرضى الذين يحتاجون إما إلى رعاية وحدة العناية المركزة أو و/أو استشارات جراحة الأعصاب في وقت مبكر جدًا من مرضهم أو ظهورهم. ونأمل أن يؤدي الوعي المبكر إلى تحسين النتائج.

[00:20:30] كريسي ديلجر: حسنا، عظيم. شكرًا جزيلاً لكما، على تخصيص الوقت اليوم للإجابة على أسئلتي ونأمل أن نساعد مجتمعنا في التعرف على هذا البحث الذي يجري لأنني أعتقد أنه مهم حقًا، ومن الرائع أن نتمكن من الوصول إلى هذه المعلومات للأشخاص الذين تتأثر بهذه الاضطرابات. لذا، أشكرك مرة أخرى على انضمامك إلي، ونأمل أن نتمكن من مواصلة المحادثة.

[00:20:57] الدكتورة سينثيا وانج: شكرا لك كريسي. نقدر دائمًا الدعوة، ونعم، القدرة على مشاركة الأشياء التي نعمل عليها.

[00:21:07] كريسي ديلجر: شكرًا لرعاة البودكاست "اسأل الخبير" Amgen وAlexion وAstraZeneca Rare Disease وUCB. تركز شركة Amgen على اكتشاف وتطوير وتسويق الأدوية التي تلبي الاحتياجات الحرجة للأشخاص المتأثرين بأمراض المناعة الذاتية النادرة والأمراض الالتهابية الشديدة. إنهم يطبقون الخبرة العلمية والشجاعة لتقديم علاجات ذات معنى سريريًا للمرضى. تعتقد أمجن أن العلم والرحمة يجب أن يعملا معًا لتحويل الحياة.

[00:21:41] Alexion، AstraZeneca Rare Disease هي شركة صيدلانية حيوية عالمية تركز على خدمة المرضى الذين يعانون من اضطرابات شديدة ونادرة من خلال ابتكار وتطوير وتسويق المنتجات العلاجية التي تغير الحياة. هدفهم هو تحقيق اختراقات طبية لا توجد حاليًا، وهم ملتزمون بضمان أن يكون منظور المريض والمشاركة المجتمعية دائمًا في طليعة عملهم.

[00:22:09] يبتكر UCB ويقدم الحلول التي تحقق تحسينات حقيقية للأشخاص الذين يعانون من أمراض خطيرة. إنهم يتشاركون مع المرضى ومقدمي الرعاية وأصحاب المصلحة ويستمعون إليهم عبر نظام الرعاية الصحية لتحديد الابتكارات الواعدة التي تخلق حلولاً صحية قيمة.