Alexion inizierà la sperimentazione Soliris per i pazienti pediatrici con NMOSD
Alexion Pharmaceuticals sta conducendo uno studio di fase 2/3 per valutare la sicurezza e l'efficacia di eculizumab (Soliris) in particolare nei partecipanti pediatrici con disturbo dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD) recidivante.
Questo studio è uno studio interventistico, in aperto, a braccio singolo per soggetti pediatrici di età compresa tra 2 e 17 anni con NMOSD positivo per gli anticorpi anti-acquaporina-4. È aperto ai partecipanti in Giappone, Corea, Spagna e Stati Uniti. Tutte le località stanno attualmente reclutando tranne la Corea al momento della stesura di questo documento.
Il dosaggio di eculizumab si baserà sul peso corporeo del partecipante e, in quanto tale, poiché il peso può cambiare, anche la coorte di peso e il dosaggio del partecipante. A partire da una dose settimanale di eculizumab basata sul peso durante una fase di induzione, i partecipanti riceveranno un'infusione endovenosa ogni due settimane durante il periodo di trattamento primario per un totale di 52/53 settimane. Dopo aver completato il periodo di trattamento primario, i partecipanti possono continuare a ricevere eculizumab nel periodo di trattamento di estensione per 104 settimane.
Criteri di inclusione notevoli oltre alla positività dell'anticorpo anti-AQP4 e una diagnosi confermata di NMOSD, i partecipanti devono avere un'età compresa tra 2 e 17 anni (deve essere inferiore a 18 anni) e con un peso corporeo maggiore o uguale a 10 chilogrammi (o 22.0462 libbre) . I partecipanti dovrebbero aver avuto almeno due ricadute negli ultimi due anni, con almeno 1 delle ricadute verificatesi nell'ultimo anno prima dello screening. Coloro che partecipano allo studio e ricevono anche terapie immunosoppressive di supporto per prevenire le ricadute, sia in combinazione che come terapia singola, devono seguire un regime di dosaggio stabile per un periodo di tempo sufficientemente lungo.
I criteri di esclusione includono quelli con infezioni irrisolte o croniche che non sono state adeguatamente trattate con antibiotici, o prima dello screening hanno utilizzato rituximab o altri farmaci biologici entro sei mesi, mitoxantrone entro tre mesi, IVIG o scambio plasmatico (PLEX) entro tre settimane o immunomodulatori terapie per la sclerosi multipla (SM) entro tre mesi.
Coloro che sono interessati a questo studio possono trovare i criteri di inclusione/esclusione completi qui ed qui e deve contattare Alexion Pharmaceuticals per telefono, +1 855-752-2356, o via e-mail all'indirizzo [email protected].
