Opportunità di studio osservazionale NMOSD pediatrico

Un'opportunità di studio osservazionale NMOSD pediatrico è aperta per l'arruolamento di qualsiasi paziente pediatrico, di età compresa tra 2 e 17 anni, che sia risultato positivo per l'anticorpo AQP4, indipendentemente dalla loro posizione. Lo studio, condotto da Il dottor Sean Pittock della Mayo Clinic insieme ad Alexion Pharmaceuticals, è stato fatto per raccogliere informazioni per sviluppare un database sulla storia naturale di NMOSD in pazienti pediatrici che risultano positivi per AQP4-IgG.

La mancanza di informazioni sul decorso e sulla storia naturale della NMOSD nei bambini è un fattore limitante nell'esecuzione di studi sui farmaci per i bambini con questo disturbo. La partecipazione allo studio consentirà la raccolta di informazioni cliniche per un periodo di un anno per aiutare a informare sulla storia naturale di NMOSD e costruire un archivio di pazienti pediatrici. Un archivio o un database di informazioni consentirà alla comunità delle malattie rare e ai ricercatori medici e scientifici di aumentare la conoscenza del NMOSD. Identificherà anche le persone appropriate per specifici studi sui farmaci e potrebbe anche servire da gruppo di controllo per la ricerca futura.

Si tratta di uno studio osservazionale, prospettico e le informazioni (ad es. dati di riferimento, valutazioni self-report, ecc.) vengono raccolte nel corso di un anno: al momento dell'arruolamento, 3 mesi, 6 mesi, 9 mesi e 12 mesi (+ /- 1 mese per ogni punto temporale). Il viaggio alla Mayo Clinic non è necessario per la partecipazione!

È possibile trovare una descrizione completa dei dati raccolti, delle valutazioni self-report utilizzate e dei tempi per la raccolta dei dati qui.

I criteri di inclusione includono quanto segue:

1. AQP4 positivo.
2. Capacità di dare il consenso informato da parte del paziente o del caregiver.

Criteri di esclusione:

Impossibilità di completare i moduli richiesti tramite telefono, posta o e-mail.