Domande e risposte sulla carenza di IVIG

La carenza a livello nazionale di un trattamento potenzialmente salvavita, l'IVIG (immunoglobulina endovenosa), è stata una preoccupazione crescente per tutto il 2019. La carenza ha iniziato a diventare più evidente alla fine del 2018 e ha continuato a colpire le popolazioni di pazienti in tutto il paese. L'IVIG è spesso utilizzato dalla comunità dei disordini neuroimmuni rari come terapia di trattamento acuto, nonché come metodo di trattamento continuo per i disturbi in cui la ricorrenza di attacchi infiammatori è una probabile preoccupazione. SRNA ha ricevuto molte domande dai membri della comunità su questa carenza. Queste domande sono arrivate da vari membri che rappresentano ciascuno dei disturbi, e in particolare da coloro che sono stati allontanati dai loro appuntamenti o hanno detto che devono cambiare il loro trattamento in corso per la malattia da anticorpi MOG (MOGAD) perché l'IVIG non è disponibile. Abbiamo chiesto ai membri del nostro consiglio medico e scientifico il loro contributo e la prospettiva di questa preoccupazione in corso in relazione alla nostra comunità.

Perché c'è una carenza di IVIG? È dovuto solo a problemi di produzione? È un prodotto molto richiesto? La mancanza o la carenza di donazioni di sangue o plasma ha qualcosa a che fare con la carenza?  

C'è più domanda di prodotti a base di immunoglobuline che offerta disponibile. IVIG è usato per trattare molte condizioni in più specialità (p. es., reumatologia, immunologia, ematologia/oncologia, pediatria, neurologia). Il prodotto inizia con la donazione di plasma, ma poi passa attraverso un complicato e lungo processo di produzione che alla fine porta a IVIG o ad altri prodotti a base di immunoglobuline. La maggior parte dei produttori del prodotto segnala una carenza, ma questo varia a seconda della regione e dell'istituto medico. Un neurologo nella rete di SRNA è stato informato dalla sua farmacia che una delle principali aziende manifatturiere ha interrotto la propria produzione per produrre altri prodotti. Tuttavia, non è stato in grado di verificarlo tramite rapporti ufficiali. La donazione di plasma può aiutare il problema, ma ci vorrà del tempo prima che un aumento delle donazioni porti a un aumento dell'offerta, e le strutture che si occupano della produzione devono essere disponibili. Il problema è soprattutto una questione manifatturiera e non per mancanza di donazioni, anche se le donazioni di sangue e plasma sono sempre necessarie.

Per quanto tempo si prevede che questo avrà un impatto sulla comunità SRNA?  

 

Si prevede che la carenza durerà fino al 2020. Molte aree e ospedali sono ancora in grado di ottenere alcuni IVIG e hanno sviluppato protocolli su quali pazienti ricevono il trattamento. Le diagnosi per le quali esistono solide prove a sostegno dei suoi benefici e le diagnosi per le quali non ci sono altre opzioni terapeutiche hanno la priorità (p. es., malattia di Kawasaki). La carenza è preoccupante mentre guardiamo al 2020, quando prevediamo un aumento dei casi di mielite flaccida acuta (AFM). L'IVIG ha anticorpi che possono avere un effetto sulla limitazione dell'infiammazione o sulla neutralizzazione o sulla replicazione degli enterovirus ed è ampiamente utilizzato nel trattamento dell'AFM. Viene anche utilizzato come trattamento di mantenimento in MOGAD dove ha dimostrato di essere ben tollerato e in uno studio ha ridotto il tasso di recidiva annualizzato mediano (AAR). Poiché non è stato approvato per i pazienti positivi per MOG-Ab, è diventato difficile continuare a questi pazienti con IVIG. Come per tutti i tipici trattamenti acuti per i rari disordini neuroimmuni, poiché gli studi controllati con placebo sono difficili da eseguire, in particolare sulle terapie di trattamento acuto, non ci sono dati controllati con placebo che confermino l'efficacia delle IVIG in questa popolazione, ma rimane un trattamento comunemente usato opzione terapeutica da prendere in considerazione.

Quali implicazioni ha per coloro che si affidano alle IVIG come terapia continua per il loro raro disturbo neuroimmune (es. MOGAD)? Quali conseguenze ha per coloro che hanno ricevuto una nuova diagnosi e ne hanno bisogno come trattamento acuto (applicabile a tutti i rari disturbi neuroimmuni tra cui AFM, MT, ecc.)?  

I professionisti medici continuano a utilizzare IVIG per trattamenti acuti. Molti ospedali e medici hanno sviluppato protocolli per l'uso di IVIG e stabilito a quali pazienti e disturbi viene data la priorità per riceverlo come trattamento acuto. Per i pazienti che lo ricevono per trattamenti a lungo termine, stiamo tentando di fornirli a un prodotto con una fornitura affidabile (ad esempio, cliniche private per infusioni, assistenza infermieristica a domicilio, ecc.). Se questa non è un'opzione (tipicamente limitata dall'assicurazione), siamo costretti a considerare altre opzioni terapeutiche, come i farmaci immunosoppressori (p. es., Rituximab, Micofenolato Mofetile o Azatioprina).

 

In che modo i fornitori decidono quali pazienti ricevono IVIG?  

I sistemi ospedalieri possono istituire un gruppo multidisciplinare per discutere quali pazienti necessitano di IVIG come farmaco salvavita. Questi includono bambini con immunodeficienze, tumori, malattia di Kawasaki e alcuni altri disturbi rari. I bambini che presentano disturbi acuti potenzialmente letali come Guillain-Barré, encefalite, mielite, ecc., ricevono IVIG quando appropriato (ad esempio, quando la plasmaferesi non è fattibile). I medici e gli ospedali stanno anche lavorando per valutare i pazienti che potrebbero averne bisogno urgentemente rispetto a quelli che potrebbero potenzialmente utilizzare altre terapie o cambiare il dosaggio in modo sicuro.

Alcune famiglie vengono allontanate dagli appuntamenti per le infusioni perché il loro ospedale non ha IVIG – cosa devono fare in queste situazioni? Devono cercare altrove lo stesso prodotto o devono prendere in considerazione altre opzioni?  

Si consiglia di esaminare altre società di fornitura o società di infusione domestica. Esistono diverse società di fornitura e infusione domestica (varia in base alla regione) che hanno riferito di non essere attualmente a corto di prodotti IVIG. Alcuni medici sono stati in grado di passare i pazienti che ricevono ripetute infusioni di IVIG alle infusioni domiciliari. L'approvazione dell'assicurazione per questo può essere un fattore limitante in alcuni casi.

Ci sono istituzioni che non sono colpite dalla carenza perché hanno una fornitura sufficiente? 

Anche in questo caso, varia in base alla regione e cambia frequentemente. I produttori riforniscono l'intero paese e quando c'è una carenza, colpisce l'intera linea di fornitura. Non siamo a conoscenza di quanti fornitori/produttori di IVIG ci siano attualmente negli Stati Uniti/Nord America. FDA ha pubblicato un articolo ad agosto 2019, che ha rilevato otto produttori di prodotti IG.

Una persona con una malattia neuroimmune rara può donare sangue e/o plasma? Dovrebbero se non c'è un altro motivo medico per loro di non farlo?  

SRNA sta lavorando per trovare ulteriori risposte da coloro che lavorano specificamente in ematologia. Si raccomanda a chiunque sia affetto da una malattia neuroimmune rara di discutere le donazioni di sangue o plasma con i vari medici e di giungere a una conclusione individuale e clinicamente appropriata sul fatto che le donazioni di sangue e/o plasma siano sicure per loro.

Cosa può fare un membro della comunità o un paziente che utilizza IVIG per influenzare il cambiamento in quest'area?

È opinione generale della comunità medica che si tratti di un problema di produzione e domanda, non di un problema legato alle donazioni. Ti consigliamo di parlare con la tua struttura medica specifica per conoscere la loro fornitura e con il tuo medico per discutere le tue opzioni terapeutiche individuali. Potrebbe anche essere utile sensibilizzare su questo problema scrivendo ai legislatori statali e federali. Come affermato in precedenza, il problema è principalmente una questione di produzione e non per mancanza di donazioni, anche se le donazioni di sangue e plasma sono sempre necessarie.

 

Se hai altre domande o se sei stato influenzato personalmente o professionalmente dalla carenza, vorremmo conoscere la tua esperienza. Inviaci un'e-mail a [email protected] in ogni momento.