Cellule staminali nella mielite trasversa: siamo pronti?

Tutti sentiamo parlare di storie, studi e prove in tutto il mondo che sembrano promettenti, persino miracolosi quando si tratta dell'uso delle cellule staminali per recuperare la funzione. Cosa significa questo per malattie come la mielite trasversa? Perché non facciamo uno studio sulla nostra popolazione di pazienti? Che aspetto ha il futuro?

Una delle principali preoccupazioni relative all'utilizzo di linee di cellule staminali neurali approvate dalla FDA attualmente disponibili per una sperimentazione di rigenerazione nella mielite trasversa è il rigetto immunitario. Il sistema immunitario del paziente tenterà di rimuovere le cellule estranee che vengono trapiantate chirurgicamente nel midollo spinale danneggiato. Ciò potrebbe causare una maggiore infiammazione nel midollo spinale e un danno maggiore. I protocolli attuali richiedono l'uso di farmaci immunosoppressori per il rigetto del trapianto che vengono utilizzati in pazienti con trapianti di rene e cuore con solo modifiche minori.

Un potenziale modo per aggirare il problema del rigetto immunitario è utilizzare cellule staminali pluripotenti indotte dall'uomo (hiPSC). Le HiPSC sono cellule staminali individualizzate create da cellule della pelle e trattate in un piatto per regredire in uno stato simile a una cellula staminale embrionale. Le cellule possono quindi essere differenziate in avanti in qualsiasi tipo di cellula del corpo. Pertanto, utilizzando la tecnologia hiPSC, gli scienziati possono trasformare le cellule della pelle di un paziente nelle proprie cellule cerebrali. Il sistema immunitario del paziente riconosce ancora le cellule cerebrali appena formate come autonome e non estranee.

Il dottor Steven A. Goldman, professore e presidente del dipartimento di neurologia dell'Università di Rochester, neurologo capo dello Strong Memorial Hospital e capo della divisione di terapia cellulare e genica del dipartimento, ha dimostrato che le hiPSC raccolte dalla pelle possono svilupparsi in cellule produttrici di mielina. Gli hiPSC che ha usato sono stati creati nel 2008 e nel 2009 da cellule della pelle superficiali e cellule della pelle più profonde chiamate fibroblasti. Sono stati regrediti allo stato embrionale e congelati per l'uso nel presente studio del Dr. Goldman.

Il Dr. Goldman ha fatto crescere le cellule in una capsula di Petri e le ha esposte a vari ormoni e fattori di crescita in un processo in 6 fasi che ha richiesto tra 110 e 150 giorni. Questo processo ha portato allo sviluppo di due tipi di cellule staminali neurali, gli oligodendrociti produttori di mielina e gli astrociti di supporto. Le cellule staminali oligodendrocitarie sono state purificate per l'iniezione in topi speciali, il brividi topo, che sono geneticamente incapaci di produrre mielina propria. Nei successivi 3-5 mesi, le hiPSC purificate sono migrate in tutto il cervello del topo e hanno prodotto abbondanti quantità di mielina, sufficienti a mantenere in vita gli animali molto più a lungo dei 4 mesi in cui sono sopravvissuti gli animali non trattati. Questo studio è simile alla precedente pubblicazione del Dr. Goldman nel 2004 in cui ha dimostrato che le cellule staminali umane hanno la capacità di produrre mielina nel brividi topo, tranne per il fatto che in questo studio ha utilizzato linee hiPSC invece di cellule staminali fetali o adulte.

Le implicazioni di questo studio sono che le hiPSC sono in grado di produrre mielina proprio come le altre cellule staminali. Nel considerare i problemi di sicurezza relativi alle risposte immunitarie e al rigetto del trapianto, gli hiPSC sono un'opzione migliore. Questo studio fa una forte argomentazione contro i critici degli hiPSC che temono che queste cellule non funzioneranno altrettanto bene.

Per saperne di più sul potenziale delle cellule staminali, il Dr. Michael Levy ha scritto un articolo nel nostro diario di marzo 2012: clicca qui

Il Dott. Michael Levy, membro del Consiglio Medico e Scientifico di SRNA, è Professore Associato di Neurologia presso la Johns Hopkins University e dirige il Centro NMO. Il Dott. Levy è specializzato nel prendersi cura di pazienti con malattie neuro-immunologiche tra cui la sclerosi multipla, la mielite trasversa, la neurite ottica e la neuromielite ottica. In laboratorio, la ricerca del Dr. Levy si concentra sullo sviluppo di steli neurali per la terapia rigenerativa in queste malattie. Usa modelli di ratto e topo per testare la sopravvivenza, la differenziazione e la capacità funzionale delle cellule staminali neurali umane per migliorare la funzione neurologica in condizioni post-infiammatorie. L'obiettivo del suo lavoro di laboratorio e clinico è tradurre il lavoro scientifico di base sulle cellule staminali in una sperimentazione umana nella mielite trasversa e in altre malattie neuro-immunlogiche.