Drie door de FDA goedgekeurde geneesmiddelen voor volwassenen met anti-aquaporine-4 (AQP4) antilichaam-positieve NMOSD

Er zijn nu drie Door de FDA goedgekeurde medicijnen voor onderhoud in NMOSD. Al het andere dat wordt voorgeschreven, wordt off-label gedaan.


Bij NMOSD is de kans op terugkerende ziekteactiviteit groter dan 90%. Met de komst van de AQP4-antilichaamtest herkennen we een breed scala aan uitkomsten, maar de aandoening kan op de lange termijn nog steeds verwoestende gevolgen hebben. Doorlopende behandeling met medicijnen die het immuunsysteem onderdrukken en herhaling helpen voorkomen, is over het algemeen noodzakelijk.

Er zijn nu DRIE Door de FDA goedgekeurde medicijnen voor onderhoud in NMOSD. Al het andere dat wordt voorgeschreven, wordt off-label gedaan.

Soliris®️ (eculizumab) was de eerste door de FDA goedgekeurde complementremmer die is geïndiceerd voor de behandeling van volwassenen met anti-aquaporine-4 (AQP4) antilichaam-positieve NMOSD. Alexion biedt patiëntenondersteuning via haar OneSource-programma.

Uplizna™ (inebilizumab-cdon) was de tweede door de FDA goedgekeurde behandeling voor NMOSD bij volwassen patiënten die AQP4-antilichaampositief zijn. Viela Bio zet zich in om patiënten te helpen toegang te krijgen tot Uplizna en ze hebben een team om zowel patiënten als hun zorgpartners te ondersteunen. Viela VIPs is een gratis ondersteuningsprogramma voor patiënten, zorgpartners en zorgprofessionals. Casemanagers helpen waar nodig bij het navigeren door behoeften op het gebied van verzekeringen en financiële hulp. Voor meer informatie over dit programma kunt u terecht op VielaVIPs.com.

Enspryng™ (satralizumab-mwge) is de eerste en enige subcutane behandeling voor volwassenen met AQP4-antilichaampositieve NMOSD. Genentech zet zich in om patiënten te helpen toegang te krijgen tot de medicijnen die hun arts heeft voorgeschreven. Voor mensen met NMOSD is het Enspryng Access Solutions-team beschikbaar om vragen te beantwoorden, producteducatie en injectietraining te geven en gezinnen te helpen de verzekeringsdekking te begrijpen en de juiste financiële hulpopties te navigeren om Enspryng te starten en te blijven. Patiënten kunnen 1-844-NSPRYNG (844-677-7964) bellen om met een patiëntnavigator te spreken of Enspring.com. 

De drie off-label therapieën die momenteel in de VS worden gebruikt, zijn mycofenolaatmofetil (CellCept), rituximab (Rituxan) en azathioprine (Imuran).

Raadpleeg de volgende bronnen voor aanvullende informatie over deze medicijnen:

ABC's van NMOSD: een optie voor langdurige behandeling kiezen

Drs. Benjamin Greenberg, Brian G. Weinshenker en Stacey Clardy sloten zich aan bij de tweede aflevering van ABCs of NMOSD, getiteld "Choosing a Long-Term Treatment Option". De podcast begint met een overzicht van de meest voorkomende behandelingen van neuromyelitis optica spectrum stoornis (NMOSD) en hun bijwerkingen. De experts bespreken de drie nieuwe behandelingen die recent zijn ontwikkeld en bespreken de verschillen tussen elke behandeling. Ze praten over factoren waarmee rekening moet worden gehouden bij het kiezen van een behandelingsoptie, redenen waarom iemand van behandeling zou kunnen wisselen en implicaties voor de verzekering. Ten slotte bespreken de experts pediatrische overwegingen voor behandeling, het vinden van onderzoeksstudies en proeven, en aanvullende behandelingen voor NMOSD naast medicatie.

ABC's van NMOSD: inzicht in klinische onderzoeksresultaten voor NMOSD-therapieën

Dr. Michael Levy en Dr. Elias Sotirchos sloten zich aan bij GG deFiebre van SRNA voor een ABCs of NMOSD-podcast over "Understanding Clinical Trial Results for NMOSD Therapies." De medische experts beginnen met het uitleggen van de stappen van een klinische proef en de vereisten voor goedkeuring door de FDA. Vervolgens beschrijven ze de verschillen tussen typen onderzoeken en de voordelen van elk type. Ten slotte bespreken Dr. Levy en Dr. Sotirchos de drie nieuwe NMOSD-geneesmiddelen en vergelijken ze de resultaten voor elke proef.

RNDS-presentatie 2020: langetermijnbehandelingen om terugvallen te voorkomen

Dr. Michael Levy besprak de langetermijnbehandelingsopties die worden gebruikt bij NMOSD op onze recente virtuele RNDS.