Attuali studi di ricerca pediatrica
SRNA aiuta con la ricerca a trovare nuovi modi per trattare ADEM, AFM, MOGAD, NMOSD, ON e TM. La ricerca è importante per far progredire la nostra comprensione dei disturbi neuroimmuni rari e sviluppare trattamenti migliori. Partecipare alla ricerca è un modo per contribuire a questi sforzi e fare la differenza per l'intera comunità di persone con diagnosi di malattie neuroimmuni rare. Se vuoi aiutare partecipando a questi studi, puoi contattare il coordinatore dello studio elencato per ulteriori informazioni.
Studio di Inebilizumab in soggetti pediatrici con disturbo dello spettro della neuromielite ottica
Horizon Therapeutics ha un nuovo studio disponibile per i pazienti pediatrici con diagnosi di NMOSD. Questo è uno studio di fase 2, in aperto, multicentrico per valutare la farmacocinetica (PK), la farmacodinamica (PD) e la sicurezza di inebilizumab.
I criteri dei partecipanti includono:
- Deve essere tra gli anni 2-18
- Disturbo dello spettro della neuromielite ottica recentemente attivo recentemente attivo (NMOSD)
- Sieropositivo per autoanticorpi contro acquaporina-4 (AQP4-immunoglobulina [Ig]G)
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Studio osservazionale NMOSD pediatrico
Questo studio è stato condotto per sviluppare un database di pazienti pediatrici al fine di studiare la causa, la diagnosi precoce e il miglior trattamento per il disturbo dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD) nei pazienti pediatrici.
Una delle principali restrizioni nell'esecuzione di studi sui farmaci nei pazienti pediatrici con NMOSD è costituita da informazioni limitate sul decorso della malattia in questi pazienti. La raccolta di informazioni cliniche nel corso di uno studio osservazionale di 1 anno fornirebbe informazioni sulla storia naturale della malattia in questi pazienti. Tutti i pazienti pediatrici risultati positivi all'anticorpo AQP4 indipendentemente dalla posizione geografica possono partecipare a questo studio.
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PEDIATRIC SONICS: studio pediatrico di neuropsicologia e imaging nelle sindromi demielinizzanti del SNC (SONICS)
I ricercatori stanno chiedendo agli adolescenti con ADEM, NMOSD, MOGAD e TM e ai loro fratelli senza un disturbo demielinizzante del SNC di età compresa tra 12 e 18 anni di partecipare a uno studio osservazionale. Non è necessario avere un fratello per partecipare. Con una risonanza magnetica che utilizza un magnete più forte, un'immagine specializzata del cervello, i ricercatori dell'UTSW potrebbero prevedere se un individuo potrebbe avere difficoltà con l'apprendimento.
I criteri dei partecipanti includono:
- Diagnosi di sclerosi multipla, ADEM, NMOSD, TM o demielinizzazione del SNC associata ad anticorpi anti-MOG
- Età compresa tra 12 e 18 anni al momento dell'iscrizione
Criteri di esclusione:
- Storia nota di lesione cerebrale traumatica che ha richiesto cure mediche
- Non anglofoni (basati su test e questionari neuropsicologici standardizzati)
- Claustrofobia, gravidanza, presenza di apparecchi metallici, impianti o dispositivi medici non sicuri a 3T o 7T e/o che interferiscono con i segnali MRI/MRS
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Mielite flaccida acuta e genetica dell'ospite
Se sei interessato a partecipare allo studio sulla mielite flaccida acuta della Johns Hopkins, contatta direttamente il Dr. Duggal all'indirizzo [email protected]. Questo studio arruola individui con AFM e le loro famiglie in uno studio genetico in cui il loro DNA viene confrontato con altri casi di AFM e con i loro familiari. L'iscrizione allo studio avviene tramite telefono e posta, non è richiesto alcun viaggio. Il DNA viene estratto dalla saliva, utilizzando tubi di raccolta della saliva.
Per maggiori informazioni sullo studio, ascolta la ns Chiedi all'esperto una panoramica del podcast sullo studio.
Uno studio sulla sicurezza e l'attività di Eculizumab nei partecipanti pediatrici con disturbo dello spettro della neuromielite ottica recidivante
Alexion Pharmaceuticals sta conducendo questo studio clinico. L'obiettivo di questo studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di eculizumab nei partecipanti pediatrici (di età compresa tra 2 e <18 anni) con disturbo dello spettro della neuromielite ottica recidivante (NMOSD).
I criteri dei partecipanti includono:
- Partecipanti di sesso maschile o femminile di età compresa tra 2 e 17 anni con peso corporeo ≥ 10 chilogrammi (kg).
- - Vaccinato contro Neisseria meningitidis nei 3 anni precedenti o al momento dell'inizio di eculizumab. I partecipanti che iniziano il trattamento con il farmaco oggetto dello studio meno di 2 settimane dopo aver ricevuto un vaccino contro il meningococco devono ricevere una profilassi antibiotica appropriata fino a 2 settimane dopo la vaccinazione.
- Vaccinazione documentata contro le infezioni da haemophilus influenzae di tipo b e streptococcus pneumoniae almeno 2 settimane prima della somministrazione secondo le linee guida di immunizzazione locali e specifiche del paese per il gruppo di età appropriato.
- Anticorpo anti-acquaporina-4 positivo e diagnosi di NMOSD come definito dai criteri di diagnosi del gruppo internazionale 2015 per la neuromielite ottica.
- Tasso storico di recidive di almeno 2 recidive negli ultimi 2 anni e con almeno 1 recidiva nell'anno precedente lo Screening.
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Neuroimaging e risultati neurocomportamentali del disturbo dello spettro della neuromielite ottica pediatrica: uno studio pilota
L'obiettivo principale di questo studio è determinare in che modo specifiche modalità di neuroimaging rilevano i diversi aspetti dello sviluppo anomalo della sostanza bianca associato a NMOSD pediatrico. Il nostro scopo è acquisire dati utilizzando il neuroimaging ottenuto a 3.0 Tesla, nonché dati neurocomportamentali per caratterizzare meglio le caratteristiche e la funzione del neuroimaging in questa rara popolazione.
Questo studio si svolge in due fasi. Per la prima parte, i partecipanti saranno sottoposti a test neuropsicologici (cognitivi) e si sottoporranno a una "finta" scansione di risonanza magnetica (MRI)". Lo scopo di questa scansione "finta" è migliorare il comfort, ridurre l'ansia potenziale e insegnarti a rimanere fermo mentre sei nello scanner. Dopo la scansione "finta" / pratica, i partecipanti sosterranno l'esame MRI. La scansione MRI potrebbe richiedere fino a 1 ora. I partecipanti sono in questo studio per un giorno per circa 3-4 ore.
I criteri dei partecipanti includono:
- Gli individui di età compresa tra 13 e 18 anni con NMOSD possono aderire. Arruolaremo anche individui in via di sviluppo tipico della stessa età senza NMOSD, per fungere da gruppo di controllo.
