Tre farmaci approvati dalla FDA per adulti con NMOSD positivo agli anticorpi anti-acquaporina-4 (AQP4)

Ora ci sono tre Farmaci approvati dalla FDA per il mantenimento in NMOSD. Tutto ciò che viene prescritto viene fatto off-label.


In NMOSD, la probabilità di attività di malattia ricorrente è superiore al 90%. Con l'avvento del test anticorpale AQP4, riconosciamo un'ampia varietà di esiti, ma la condizione può ancora avere impatti devastanti a lungo termine. In genere è necessario un trattamento continuo con farmaci che sopprimono il sistema immunitario e aiutano a prevenire le recidive.

Ora ci sono TRE Farmaci approvati dalla FDA per il mantenimento in NMOSD. Tutto ciò che viene prescritto viene fatto off-label.

Soliris®️ (eculizumab) è stato il primo inibitore del complemento approvato dalla FDA indicato per il trattamento di adulti con NMOSD positivo agli anticorpi anti-acquaporina-4 (AQP4). Alexion offre supporto al paziente attraverso il suo Programma One Source.

Uplizna™ (inebilizumab-cdon) è stato il secondo trattamento approvato dalla FDA per NMOSD in pazienti adulti positivi agli anticorpi AQP4. Viela Bio si impegna ad aiutare i pazienti ad accedere a Uplizna e dispone di un team per supportare sia i pazienti che i loro partner di assistenza. Viela VIPs è un programma di supporto gratuito per pazienti, partner di assistenza e operatori sanitari. I case manager aiuteranno a navigare tra le esigenze di assistenza assicurativa e finanziaria, ove appropriato. Per ulteriori informazioni su questo programma, visitare VielaVIPs.com.

Enspryng™ (satralizumab-mwge) è il primo e unico trattamento sottocutaneo per gli adulti affetti da NMOSD positivo agli anticorpi AQP4. Genentech si impegna ad aiutare i pazienti ad accedere ai farmaci prescritti dal proprio medico. Per le persone con NMOSD, il team Enspryng Access Solutions è disponibile per rispondere a domande, fornire formazione sui prodotti, formazione sull'iniezione e aiutare le famiglie a comprendere la copertura assicurativa e navigare nelle opzioni di assistenza finanziaria appropriate per iniziare e rimanere su Enspryng. I pazienti possono chiamare il numero 1-844-NSPRYNG (844-677-7964) per parlare con un Patient Navigator o visitare Enspryng.com. 

Le tre terapie off-label attualmente utilizzate negli Stati Uniti sono il micofenolato mofetile (CellCept), il rituximab (Rituxan) e l'azatioprina (Imuran).

Per ulteriori informazioni su questi farmaci, consultare le seguenti risorse:

ABC di NMOSD: scelta di un'opzione di trattamento a lungo termine

Dott. Benjamin Greenberg, Brian G. Weinshenker e Stacey Clardy si sono uniti al secondo episodio di ABCs of NMOSD, intitolato "Scegliere un'opzione di trattamento a lungo termine". Il podcast inizia con una panoramica dei trattamenti più comuni del disturbo dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD) e dei loro effetti collaterali. Gli esperti discutono i tre nuovi trattamenti che sono stati recentemente sviluppati e discutono le differenze tra ogni trattamento. Parlano dei fattori da considerare quando si sceglie un'opzione terapeutica, dei motivi per cui una persona potrebbe cambiare trattamento e delle implicazioni assicurative. Infine, gli esperti discutono considerazioni pediatriche per il trattamento, come trovare studi e prove di ricerca e trattamenti supplementari per NMOSD oltre ai farmaci.

ABC di NMOSD: Comprensione dei risultati della sperimentazione clinica per le terapie NMOSD

Il Dr. Michael Levy e il Dr. Elias Sotirchos si sono uniti a GG deFiebre di SRNA per un podcast ABCs of NMOSD su "Capire i risultati degli studi clinici per le terapie NMOSD". Gli esperti medici iniziano spiegando le fasi di una sperimentazione clinica e i requisiti per l'approvazione della FDA. Quindi descrivono le differenze tra i tipi di studi ei vantaggi di ciascun tipo. Infine, il Dr. Levy e il Dr. Sotirchos discutono dei tre nuovi farmaci NMOSD e confrontano i risultati di ogni prova.

Presentazione RNDS 2020: Trattamenti a lungo termine per prevenire le ricadute

Il Dr. Michael Levy ha discusso le opzioni di trattamento a lungo termine utilizzate in NMOSD al nostro recente RNDS virtuale.