Terapia NMOSD a colpo d'occhio

Di seguito puoi trovare le risposte alle domande sui 3 farmaci approvati dalla FDA per NMOSD e sui 3 farmaci utilizzati off-label per NMOSD. Puoi trovare informazioni su ogni singolo farmaco nella loro pagina dedicata: eculizumab, Inebilizumab, Satralizumab, Rituximab, Micofenolato Mofetil, Azatioprina.

Con quali altri nomi passano questi farmaci?

eculizumab	Inebilizumab	Satralizumab	Rituximab	Micofenolato Mofetil	Azatioprina
Soliris®	Upliza™	Enspryng®	Rituxan Truxema MabThera	Cellcept Myfortic	Azsan Imuran

Come funzionano?

eculizumab	Inebilizumab	Satralizumab	Rituximab	Micofenolato Mofetil	Azatioprina
Eculizumab è un inibitore del complemento; il sistema del complemento è una parte del sistema immunitario che aiuta il tuo corpo ad attaccare i microbi estranei e promuovere l'infiammazione.	Inebilizumab agisce uccidendo le cellule B, un tipo di globuli bianchi ritenuti responsabili dell'infiammazione che porta a lesioni nella NMOSD. Meccanicamente questo farmaco è simile a Rituximab.	Satralizumab agisce inibendo una certa proteina chiamata interleuchina-6, che normalmente funziona per mediare la comunicazione tra i globuli bianchi e aumentare le risposte immunitarie infiammatorie.	Rituximab agisce uccidendo le cellule B, un tipo di globuli bianchi ritenuti responsabili dell'infiammazione che porta a lesioni nella NMOSD. Meccanicamente questo farmaco è simile a Inebilizumab.	Micofenolato Motefil agisce diminuendo il numero di cellule B e T, due tipi di globuli bianchi ritenuti responsabili dell'infiammazione e del danno nell'NMO. Meccanicamente questo farmaco è simile all'azatioprina.	L'azatioprina agisce diminuendo il numero di cellule B e T, due tipi di globuli bianchi che si ritiene causino infiammazione e danno nell'NMOSD. Meccanicamente questo farmaco è molto simile al micofenolato mofetile.

Chi non dovrebbe assumere questi farmaci?

eculizumab	Inebilizumab	Satralizumab	Rituximab	Micofenolato Mofetil	Azatioprina
Non riceva Eculizumab se ha un'infezione da meningococco o non è stato vaccinato contro l'infezione da meningite a meno che il medico non decida che è necessario un trattamento urgente con Eculizumab.	Non deve ricevere Inebilizumab se ha: 1) avuto una reazione all'infusione pericolosa per la vita a Inebilizumab, 2) un'infezione da virus dell'epatite B attiva o 3) tubercolosi inattiva (latente) attiva o non trattata.	Non prenda Satralizumab se: 1) è allergico a ENSPRYNG o ad uno qualsiasi degli ingredienti di ENSPRYNG, 2) ha un'infezione da epatite B attiva, 3) ha una tubercolosi inattiva (latente) attiva o non trattata.	Parlate con il vostro medico di eventuali controindicazioni al Rituximab.	Parlate con il vostro medico di eventuali controindicazioni al micofenolato mofetile.	Parlate con il vostro medico di eventuali controindicazioni all'azatioprina.

Come vengono presi?

eculizumab	Inebilizumab	Satralizumab	Rituximab	Micofenolato Mofetil	Azatioprina
Infusione intravascolare (IV) in un centro di infusione ambulatoriale	Infusione intravascolare (IV) in un centro di infusione ambulatoriale	Iniezioni sotto la pelle a casa	Infusione intravascolare (IV) in un centro di infusione ambulatoriale	Pillola orale a casa	Pillola orale a casa

Con quale frequenza vengono generalmente assunti?

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Una infusione ogni due settimane; per iniziare la terapia è prevista un'infusione settimanale per cinque settimane, seguita da infusioni ogni due settimane	Una infusione ogni sei mesi, ad eccezione della prima dose che è suddivisa in due infusioni (alla settimana 0 e alla settimana 2)	Un'iniezione nella pelle al mese, ad eccezione del primo mese con iniezioni alle settimane 0, 2 e 4	Una infusione ogni sei mesi, ad eccezione della prima dose che è suddivisa in due infusioni (alla settimana 0 e alla settimana 2)	Due volte al giorno	Una volta al giorno

Qual è il dosaggio tipico?

eculizumab	Inebilizumab	Satralizumab	Rituximab	Micofenolato Mofetil	Azatioprina
900 mg ogni due settimane	300 mg ogni sei mesi	120 mg una volta al mese	1000 mg ogni sei mesi	1000 mg due volte al giorno	Il dosaggio si basa sul peso e sulla conta dei globuli bianchi; il dosaggio tipico è di circa 2-3 mg/kg/die

Quanto riducono il mio rischio di ricaduta?

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Nello studio clinico PREVENT, Eculizumab ha ridotto il rischio di recidiva di circa il 94%.	Nello studio clinico N-Momentum, Inebilizumab ha ridotto il rischio di recidiva di circa il 73% rispetto agli individui con NMOSD non in terapia.	Nello studio clinico Sakurastar, Satralizumab ha ridotto il rischio di recidiva di circa il 55% rispetto agli individui con NMOSD non in terapia.	Poiché non è stato ancora eseguito uno studio clinico su questi farmaci per NMOSD, la riduzione del rischio di recidiva stimata non è stata calcolata. Come molte altre condizioni autoimmuni neurologiche, i medici hanno utilizzato questo farmaco prima che fossero disponibili terapie approvate dalla FDA come immunosoppressore generale. È ancora considerato uno standard di cura e una potenziale opzione per il trattamento di NMOSD dalla maggior parte dei medici.	Poiché non è stato ancora eseguito uno studio clinico su questi farmaci per NMOSD, la riduzione del rischio di recidiva stimata non è stata calcolata. Come molte altre condizioni autoimmuni neurologiche, i medici hanno utilizzato questo farmaco prima che fossero disponibili terapie approvate dalla FDA come immunosoppressore generale. È ancora considerato uno standard di cura e una potenziale opzione per il trattamento di NMOSD dalla maggior parte dei medici.	Poiché non è stato ancora eseguito uno studio clinico su questi farmaci per NMOSD, la riduzione del rischio di recidiva stimata non è stata calcolata. Come molte altre condizioni autoimmuni neurologiche, i medici hanno utilizzato questo farmaco prima che fossero disponibili terapie approvate dalla FDA come immunosoppressore generale. È ancora considerato uno standard di cura e una potenziale opzione per il trattamento di NMOSD dalla maggior parte dei medici.

Quali sono gli effetti collaterali?

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Gli effetti collaterali più comuni includono mal di testa, infezioni del tratto respiratorio superiore, ipertensione, nausea, vomito e diarrea. Possono verificarsi reazioni all'infusione, che vanno da sintomi simil-influenzali, bassa pressione sanguigna, orticaria a gonfiore, respiro corto e, nei casi più gravi, shock. Può verificarsi una grave infezione chiamata meningite meningococcica; questo è dovuto a un'infezione batterica che può causare infiammazione intorno al cervello.	Esiste un rischio più elevato di infezioni, più comunemente delle vie respiratorie e delle vie urinarie. Possono verificarsi dolori articolari. Possono verificarsi reazioni all'infusione, che vanno da sintomi simil-influenzali, bassa pressione sanguigna, orticaria a gonfiore, respiro corto e, nei casi più gravi, shock. Ci può essere la riattivazione di vecchie infezioni, come l'epatite e la tubercolosi, che il medico esaminerà prima di iniziare il trattamento.	Infezioni del tratto respiratorio superiore, mal di testa, eruzioni cutanee, dolori articolari, affaticamento e nausea sono gli effetti collaterali più comuni.	Esiste un rischio più elevato di infezioni, più comunemente delle vie respiratorie e delle vie urinarie. Ci può essere la riattivazione di vecchie infezioni, come l'epatite e la tubercolosi, che il medico esaminerà prima di iniziare il trattamento. Possono verificarsi reazioni all'infusione, che vanno da sintomi simil-influenzali, bassa pressione sanguigna, orticaria a gonfiore, respiro corto e, nei casi più gravi, shock.	Diarrea e crampi addominali sono i più comuni. Il numero di cellule del sangue può essere ridotto, aumentando il rischio di infezioni. C'è un piccolo rischio di tumori del sangue e della pelle.	Una malattia simile all'influenza all'inizio del trattamento, che migliora con il tempo. Altri effetti collaterali includono mal di stomaco, nausea e vomito. Il numero di cellule del sangue può essere ridotto, aumentando il rischio di infezioni. C'è un piccolo rischio di tumori del sangue e della pelle.

Cosa devo fare per prepararmi a prendere questi farmaci?

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Ricevi un vaccino meningococcico almeno due settimane prima di iniziare questo farmaco; parla con i tuoi medici su quale vaccino è meglio per te.	Il medico dovrebbe controllare le analisi del sangue per la conta delle cellule, gli enzimi epatici, le proteine chiamate immunoglobuline, la tubercolosi e l'epatite	Il medico dovrebbe controllare le analisi del sangue per la conta delle cellule, gli enzimi epatici, la tubercolosi e l'epatite	Il medico dovrebbe controllare le analisi del sangue per la conta delle cellule, gli enzimi epatici, la tubercolosi e l'epatite	Il medico dovrebbe controllare le analisi del sangue per la conta delle cellule e gli enzimi epatici. Dovresti sottoporti a un esame della pelle da un dermatologo.	Il medico dovrebbe controllare le analisi del sangue per la conta delle cellule e gli enzimi epatici. Dovresti sottoporti a un esame della pelle da un dermatologo.

Quale monitoraggio continuo dovrebbe avvenire durante l'assunzione di questi farmaci?

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I pazienti con NMOSD trattati con Soliris devono essere monitorati per segni precoci di infezione meningococcica. Non è raccomandato alcun monitoraggio continuo dopo l'interruzione di Soliris.	Screening annuale della tubercolosi e dell'epatite. Il medico può monitorare la conta ematica, incluso il conteggio delle cellule B, per determinare se il farmaco funziona ancora nel tuo corpo.	Screening annuale della tubercolosi e dell'epatite. Il tuo emocromo deve essere controllato sei settimane dopo l'inizio del farmaco per verificare il livello di neutrofili. I test di funzionalità epatica devono essere controllati mensilmente per i primi tre mesi, successivamente ogni tre mesi per il primo anno di terapia.	Screening annuale della tubercolosi e dell'epatite. Il medico può monitorare la conta ematica, incluso il conteggio delle cellule B, per determinare se il farmaco funziona ancora nel tuo corpo.	Dovresti sottoporti a un esame della pelle da un dermatologo ogni anno. Il medico dovrebbe controllare la conta ematica e gli enzimi epatici almeno due volte all'anno.	Dovresti sottoporti a un esame della pelle da un dermatologo ogni anno. Il medico dovrebbe controllare la conta ematica e gli enzimi epatici almeno due volte all'anno.

Chi produce questi farmaci?

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Eculizumab è prodotto da Alexion.	Inebilizumab è prodotto da Horizon Therapeutics.	Satralizumab è prodotto da Genentech (un membro di Roche).	Rituxan è prodotto da Genentech (un membro di Roche). MabThera è prodotto da Roche. Truxema, un biosimilare di Rituximab, è prodotto da Teva.	Cellcept è prodotto da Genentech (un membro di Roche). Myfortic è prodotto da Novartis.	L'azatioprina è prodotta da Pharmaceutics International.

Come posso ottenere aiuto per pagarli?

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Alexion offre supporto ai pazienti attraverso il loro Programma One Source	Horizon Therapeutics si impegna ad aiutare i pazienti ad accedere a Uplizna e dispone di un team per supportare sia i pazienti che i loro partner di assistenza. Horizon By Your Side è un programma di supporto gratuito per pazienti, partner di assistenza e operatori sanitari. I case manager aiuteranno a navigare tra le esigenze di assistenza assicurativa e finanziaria, ove appropriato. Per ulteriori informazioni su questo programma, per favore clicca qui	Genentech si impegna ad aiutare i pazienti ad accedere ai farmaci prescritti dal loro medico. Per le persone con NMOSD, il team Enspryng Access Solutions è disponibile per rispondere a domande, fornire formazione sui prodotti, formazione sull'iniezione e aiutare le famiglie a comprendere la copertura assicurativa e navigare nelle opzioni di assistenza finanziaria appropriate per iniziare e rimanere su Enspryng. I pazienti possono chiamare il numero 1-844-NSPRYNG (844-677-7964) per parlare con un Patient Navigator o fare clic qui clicca qui	Puoi collaborare con il tuo medico o con il dipartimento di assistenza sociale dell'ospedale locale per cercare di ottenere assistenza per questi farmaci	Puoi collaborare con il tuo medico o con il dipartimento di assistenza sociale dell'ospedale locale per cercare di ottenere assistenza per questi farmaci	Puoi collaborare con il tuo medico o con il dipartimento di assistenza sociale dell'ospedale locale per cercare di ottenere assistenza per questi farmaci

Le donne incinte possono assumere questi farmaci?

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Non esiste una categoria di gravidanza della FDA assegnata a Eculizumab. Eculizumab è stato utilizzato in modo sicuro per il trattamento di altre condizioni mediche durante la gravidanza su base individuale, ma non è stato studiato in ampi gruppi di donne in gravidanza. Non è chiaro se questo farmaco sia generalmente sicuro per l'uso in gravidanza e dovrebbe essere discusso con il medico.	Non esiste una categoria di gravidanza della FDA assegnata a Inebilizumab. Gli studi hanno dimostrato che Inebilizumab può attraversare la placenta e ridurre i globuli bianchi fetali, in modo simile al Rituximab. Non è chiaro se questo farmaco sia sicuro per l'uso in gravidanza e dovrebbe essere discusso con il medico.	Non esiste una categoria di gravidanza della FDA assegnata a Satralizumab. Non ci sono stati danni negli studi sugli animali, tuttavia non sono stati eseguiti studi sull'uomo. Non è chiaro se questo farmaco sia sicuro per l'uso in gravidanza e dovrebbe essere discusso con il medico.	Rituximab è un farmaco di categoria C per la gravidanza. Questo può essere un farmaco che può essere assunto prima del concepimento se pianificato, ma dovrebbe essere discusso su base individuale con il proprio medico. I bambini di persone in gravidanza che assumono Rituximab possono avere un basso numero di cellule B, che può richiedere il monitoraggio.	No. Il micofenolato modafinil è una categoria di gravidanza D, il che significa che questo farmaco non è sicuro per l'uso durante la gravidanza. È associato ad un aumento del rischio di perdita di gravidanza e malformazioni congenite.	No. L'azatioprina rientra nella categoria di gravidanza D, il che significa che questo farmaco non è sicuro per l'uso durante la gravidanza. È associato ad un aumento del rischio di perdita di gravidanza e malformazioni congenite.

Informazioni sulla sperimentazione clinica

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Nello studio clinico PREVENT, sono stati studiati 143 individui positivi agli anticorpi AQP-4. Hanno ricevuto Eculizumab o placebo, tuttavia a entrambi i gruppi è stato permesso di continuare altri farmaci immunosoppressori (steroidi, azatioprina, micofenolato modafinil, ecc.).	Nello studio clinico N-Momentum, sono state studiate 230 persone. Erano sia positivi che negativi per l'anticorpo AQP-4. Gli individui che assumevano il farmaco sono stati confrontati con gli individui che non assumevano alcun farmaco, con una risposta leggermente migliore nei partecipanti sieropositivi con una riduzione del 77% del rischio di ricaduta.	Nello studio clinico Sakurastar, sono state studiate 95 persone. Erano sia positivi che negativi per l'anticorpo AQP-4. Gli individui che assumevano il farmaco sono stati confrontati con individui che non assumevano alcun farmaco, con individui sieropositivi che rispondevano molto meglio degli individui sieronegativi.	Gli studi su Rituximab sono stati in gran parte studi retrospettivi e non controllati con placebo, ma hanno indicato riduzioni dei tassi di recidiva per quelli con NMOSD.	Gli studi che hanno esaminato il micofenolato mofetile sono stati in gran parte studi retrospettivi e non controllati con placebo, ma hanno indicato riduzioni dei tassi di recidiva per quelli con NMOSD.	Gli studi sull'azatioprina sono stati in gran parte studi retrospettivi e non controllati con placebo, ma hanno indicato riduzioni dei tassi di recidiva per quelli con NMOSD.

La mia assicurazione coprirà questo?

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Questo dipenderà dalla compagnia assicurativa e dal codice di fatturazione utilizzato dal medico. Per domande specifiche, chiamare il numero di telefono del servizio clienti sul retro della tessera assicurativa con il nome del farmaco in questione, nonché il codice ICD (diagnostico) utilizzato dal medico.	Questo dipenderà dalla compagnia assicurativa e dal codice di fatturazione utilizzato dal medico. Per domande specifiche, chiamare il numero di telefono del servizio clienti sul retro della tessera assicurativa con il nome del farmaco in questione, nonché il codice ICD (diagnostico) utilizzato dal medico.	Questo dipenderà dalla compagnia assicurativa e dal codice di fatturazione utilizzato dal medico. Per domande specifiche, chiamare il numero di telefono del servizio clienti sul retro della tessera assicurativa con il nome del farmaco in questione, nonché il codice ICD (diagnostico) utilizzato dal medico.	Questo dipenderà dalla compagnia assicurativa e dal codice di fatturazione utilizzato dal medico. Per domande specifiche, chiamare il numero di telefono del servizio clienti sul retro della tessera assicurativa con il nome del farmaco in questione, nonché il codice ICD (diagnostico) utilizzato dal medico.	Questo dipenderà dalla compagnia assicurativa e dal codice di fatturazione utilizzato dal medico. Per domande specifiche, chiamare il numero di telefono del servizio clienti sul retro della tessera assicurativa con il nome del farmaco in questione, nonché il codice ICD (diagnostico) utilizzato dal medico.	Questo dipenderà dalla compagnia assicurativa e dal codice di fatturazione utilizzato dal medico. Per domande specifiche, chiamare il numero di telefono del servizio clienti sul retro della tessera assicurativa con il nome del farmaco in questione, nonché il codice ICD (diagnostico) utilizzato dal medico.

Sono approvati dalla FDA per NMOSD?

eculizumab	Inebilizumab	Satralizumab	Rituximab	Micofenolato Mofetil	Azatioprina
Sì	Sì	Sì	No, è usato off-label	No, è usato off-label	No, è usato off-label