2018 Podcast over acute slappe myelitis
17 oktober 2018
LUISTEREN & ABONNEREN
OP ITUNES
DOWNLOAD MP3
DOWNLOAD PDF-TRANSCRIPT
Afschrift
GG de Fiebre: 00:00:01 Hallo allemaal en welkom bij de podcastserie SRNA Ask the Expert. Deze is getiteld Podcast 2018 over acute slappe myelitis. Mijn naam is Gg deFiebre en ik zal deze podcast modereren. SRNA is een non-profitorganisatie gericht op ondersteuning, onderwijs en onderzoek van zeldzame neuro-immuunziekten. U kunt meer over ons te weten komen op onze website op wearesrna.org. Deze podcast wordt opgenomen en zal beschikbaar worden gesteld op de SRNA-website en kan worden gedownload via iTunes. Als je tijdens het gesprek nog vragen hebt, kun je een bericht sturen via de chatoptie die beschikbaar is bij Goto Webinar. Voor de podcast van vandaag zijn we verheugd om vergezeld te worden door Dr. Benjamin Greenberg en Dr. Carlos Pardo. Dr. Greenberg behaalde zijn Bachelor of Arts aan de Johns Hopkins University en zijn Master in Moleculaire Microbiologie en Immunologie aan de Johns Hopkins School of Public Health in Baltimore, Maryland. Hij voltooide zijn residentie in neurologie in het Johns Hopkins Hospital en trad vervolgens toe tot de faculteit binnen de afdeling neuroimmunologie. In januari 2009,
GG deFiebre: 00:01:04 hij werd aangeworven op de faculteit van het Southwestern Medical Center van de Universiteit van Texas, waar hij werd benoemd tot plaatsvervangend directeur van het Multiple Sclerosis-programma en directeur van het nieuwe Transverse Myelitis en Neuromyelitis Optica Program. Dr. Greenberg wordt internationaal erkend als expert op het gebied van zeldzame auto-immuunziekten van het centrale zenuwstelsel. Zijn onderzoeksinteresses liggen zowel bij de diagnose als bij de behandeling van transversale myelitis, neuromyelitis optica, encefalitis, multiple sclerose en infecties van het centrale zenuwstelsel. In zijn huidige functie is hij momenteel directeur van het Neurosciences Clinical Research Center en is hij een Cain Denius Foundation Scholar. Dokter Carlos. Pardo is universitair hoofddocent neurologie bij de afdeling Neuroimmunologie en neuro-infectieuze aandoeningen en pathologie aan de Johns Hopkins University School of Medicine in Baltimore, Maryland. Hij is de hoofdonderzoeker van het Neuroimmunopathology Laboratory, lid van de HIV Neurosciences Research Group en klinisch neuroloog bij de Multiple Sclerosis and Transverse Myelitis Centers in het Johns Hopkins Hospital. Zijn klinische specialisatie ligt op neuroimmunologische en infectieuze aandoeningen van het zenuwstelsel, met bijzondere aandacht voor multiple sclerose, myelitis transversa, neurosarcoïdose en neurologische complicaties van auto-immuunziekten. Dus welkom en bedankt dat jullie vandaag bij ons zijn gekomen. We stellen het zeer op prijs.
Dr. Greenberg: 00:02:30 Blij om hier te zijn.
Dr Pardo: 00:02:32 Bedankt voor de uitnodiging, GG. Ben ook blij hier te zijn.
GG: 00:02:35 Bedankt. Dus we wilden deze podcast maken omdat we hoorden over een toename van gevallen van acute slappe myelitis. Eh, en dus om te beginnen zou ik willen dat we even praten over wat acute slappe myelitis is en wat het verschil is tussen TM, klassieke TM en AFM en hoe ze zich anders presenteren. Dr Greenberg?
Dr. Greenberg: 00:03:03 Dus het kritieke deel van acute slappe myelitis, wat dit onderscheidt als een subset of variant van myelitis transversa, is het deel van het ruggenmerg dat de meeste schade oploopt. Dus vanuit het oogpunt van motorische controle zijn er twee verschillende draden die verantwoordelijk zijn voor de overdracht van motorische impulsen van de hersenen naar de spier. De eerste draad vindt zijn oorsprong in de hersenen en daalt af in het ruggenmerg, waar hij zich hecht aan een tweede draad, een tweede neuron, die naar de spier gaat.
Dr. Greenberg: 00:03:46 Wanneer je het begin van die tweede draad beschadigt, leidt dat tweede neuron, dat neuron dat leeft in een deel van het ruggenmerg dat de grijze massa wordt genoemd, tot een bepaald patroon van zwakte. Het wordt gedefinieerd als slappe zwakte, waarbij de ledematen niet alleen zwak zijn, maar ook los zitten als spaghetti en mensen de typische reflexen verliezen die we kunnen vinden bij lichamelijk onderzoek. Terwijl, wanneer je de eerste draad beschadigt, de draad die in het ruggenmerg zit op weg naar beneden vanuit de hersenen, de resulterende zwakte een verhoogde tonus en verhoogde reflexen is. Het is een ander patroon van zwakte, afhankelijk van welke draad wordt aangetast. In elk scenario denken we dat er een zekere mate van ontsteking in het ruggenmerg is, of de ontsteking er nu per ongeluk is in de setting van een auto-immuunmyelitis, of dat de ontsteking er is om een infectie te bestrijden, zoals in de setting van een virale infectie. -geïnduceerde myelitis, denken we dat de acute slappe myelitis slechts een variant is waarbij de overheersende schade optreedt in de grijze massa die die tweede draad in het systeem aantast. De reden waarom de differentiatie belangrijk is, is dat, denken we, de oorzaken van acute slappe myelitis verschillen van de oorzaken van wat we zien bij transversale myelitis in de witte stof. En omdat er een andere presentatie en mogelijk een andere ideologie is, heeft onze benadering van deze twee voorwaarden enige overlap, maar ook een aantal zeer unieke stappen die we nemen.
GG deFiebre: 00:05:36 Begrepen. Dr. Pardo, heeft u daar iets aan toe te voegen?
Dr Pardo: 00:05:40 Dus ik denk dat dat een uitstekende uitleg is over wat acute slappe myelitis is, maar laat me even teruggaan naar de klinische problemen en wat een slappe myelitis wordt genoemd. Het komt erop neer, zoals Dr. Greenberg uitlegde, dat dit een ontsteking van het ruggenmerg is. De ontsteking van het ruggenmerg is zeer selectief in de grijze massa van het ruggenmerg in vergelijking met andere gevallen van myelitis. En de term slap betekent dat patiënten vaak erg slap zijn, dus ontwikkelen ze zwakte en zijn ze niet in staat om benen of armen te bewegen, en die spiergroepen hebben eigenlijk geen enkel bewijs van spiertonus, en dat is de definitie van slap. Maar het andere dat erg belangrijk is om te onderscheiden van andere oorzaken van transversale myelitis, is dat dit een acute en zeer minieme aandoening is. Met andere woorden, in vergelijking met gevallen van myelitis geassocieerd met sommige auto-immuunziekten zoals neuromyelitis optica, auto-immuunziekten zoals multiple sclerose of zelfs sommige post-infectieuze problemen, is acute slappe myelitis een zeer minutenlange ziekte die binnen enkele uren of een paar uur optreedt. van dagen. De meeste patiënten ontwikkelen dus in korte tijd neurologische problemen na een infectie van de bovenste luchtwegen of na een infectieus syndroom. Dat is dus de betekenis van de terminologie acute slappe myelitis.
GG deFiebre: 00:07:19 Geweldig. Bedankt. En zijn er andere verschillen in de presentatie dan, weet je, alleen de slapheid versus eh, weet je, meer spastische spieren zoals in termen van blaas- en darmproblemen of gevoelsproblemen of problemen, eh, je weet wel, met het gezicht of zoiets zoals dat? Dr Pardo?
Dr Pardo: 00:07:40 Dus hele goede vraag. Dus een van de belangrijkste kenmerken van acute slappe myelitis, zoals ik al eerder zei, is nummer één, wordt vaak, zo niet bijna, vaak voorafgegaan door een infectie van de bovenste luchtwegen, en de infectie van de bovenste luchtwegen kan een paar dagen duren en onmiddellijk verdwijnen. na die luchtweginfectie ontwikkelen kinderen deze acute slappe myelitis. Het andere verschil, in vergelijking met andere auto-immuunziekten die het ruggenmerg aantasten, is dat de ziekte meestal kinderen tot 15 of zelfs 18 jaar treft. Acute slappe myelitis is zeer zeldzaam bij volwassenen. Er zijn ook volwassenen beschreven die zijn getroffen door syndromen die erg lijken op acute slappe myelitis, maar in het algemeen is het concept, het meest algemene concept, dat acute slappe myelitis een ziekte is die vooral kinderen treft. Het andere dat uiterst belangrijk is om te begrijpen, is dat naast het begin van zwakte en het begin van sommige, eh, bewegingsproblemen, sommige kinderen daadwerkelijk symptomen vertonen van wat we bulbaire disfunctie noemen. Laat me het uitleggen, dat is eigenlijk een gebrek aan kracht in de spiergroepen die het gezicht of de orale faryngeale spieren beheersen. En veel van deze patiënten ontwikkelen daadwerkelijk symptomen van ademnood, en sommige van deze patiënten ontwikkelen ook symptomen van gezichtsverlamming. Het is dus een combinatie van verschillende gebieden van betrokkenheid in het ruggenmerg en gebieden van betrokkenheid van een gebied van de hersenen dat we de hersenstam noemen, dat is eigenlijk de brug tussen de hersenhelften en het ruggenmerg. Dat zijn dus de belangrijkste kenmerken van een klinische presentatie van deze aandoening.
GG deFiebre: 00:10:05 Oké. Bedankt. Eh, en veel nieuwsverhalen verwijzen naar AFM als polio-achtig. Dr. Greenberg, kunt u iets vertellen over waarom dit is, hoe het wordt doorverwezen en hoe het verschilt van polio?
Dr. Greenberg: 00:10:21 Ja, en ik denk dat het de moeite waard is om op te merken dat de oorspronkelijke klinische terminologie polio myelitis een taal is die geworteld is in het beschrijven van een syndroom, en het syndroom is wanneer er een ontsteking van de grijze stof van het ruggenmerg is die leidt tot slappe zwakte. Toen het virus dat verantwoordelijk was voor de meerderheid van die gevallen in de vroege 19 honderden werd geïdentificeerd, kreeg het virus de naam "het poliovirus" vanwege de associatie met het syndroom. En in de loop van de tijd, decennia, hebben we geleerd om de twee gewoon te associëren; dat poliomyelitis, slappe zwakte, een aandoening was die werd gezien door het poliovirus. Terwijl slappe myelitis in werkelijkheid op sommige plaatsen wordt aangeduid als acute slappe verlamming, wordt het Landry's verlamming genoemd, wordt het poliomyelitis genoemd. Er zijn tientallen namen in de literatuur om dit syndroom van grijze stofschade te beschrijven, vermoedelijk door een virus.
Dr. Greenberg: 00:11:39 We weten dat er naast het poliovirus meerdere virussen zijn die dit soort schade kunnen veroorzaken, waarbij ze verschillen in hun virulentie, in hun prevalentie en in, uh, de frequentie waarmee ze ziekten bij mensen veroorzaken. En dus lijkt acute slappe myelitis klinisch sterk op poliomyelitis, gebaseerd op welk deel van het ruggenmerg intern wordt aangetast. Maar het poliomyelitissyndroom van het poliovirus heeft verschillende kenmerken. Het poliovirus veroorzaakt, wanneer het verlamming veroorzaakt, meer verlamming in het been dan in de armen, en in wat we het meest recent hebben gezien in 2014, 2016 en dit jaar, met de huidige uitbraak van acute slappe myelitis, is een overwicht van verlamming in de armen in plaats van de benen, hoewel het beide kan zijn. Bij een uitbraak van het poliovirus in een niet-gevaccineerde populatie, zal één op de 100 tot één op de duizend mensen die besmet raken met het poliovirus opnieuw een paralytische aandoening krijgen, in een niet-gevaccineerde populatie.
Dr. Greenberg: 00:12:56 Terwijl ik weet dat we in de setting van acute slappe myelitis gaan praten over oorzakelijk verband, maar de gedachte is dat het virus dat verantwoordelijk kan zijn voor de meeste van deze gevallen, de frequentie waarmee een geïnfecteerd persoon verlamd raakt veel lager is dan wat er gebeurt met het poliovirus. En dus is de taal verwarrend. Mensen zullen opkijken en zeggen: "Jeetje, dit lijkt precies op polio." En het antwoord is ja, vanuit een klinisch syndroomperspectief, maar het lijkt epidemiologisch niet op het patroon dat we zien van het daadwerkelijke poliovirus. En dus wordt er veel werk verzet, en ik weet niet of we erover kunnen praten, in verhouding tot wat onze huidige cijfers drijft. Het is de moeite waard om te weten dat acute slappe myelitis hier al tientallen jaren bestaat. Zelfs nadat polio in de Verenigde Staten was uitgeroeid, wat betekent dat er geen natuurlijk voorkomende infectie in de Verenigde Staten was, wat al tientallen jaren zo is, hebben we kinderen gehad met acute slappe myelitis, maar in veel kleinere aantallen . Als we terugkijken op onze instelling hier in Dallas bij Children's, hebben we gevallen van acute slappe myelitis gehad. Ik ben hierheen verhuisd in 2009 en we documenteren zaken sinds ik hier ben. Het is het aantal en de omvang en de clustering die de afgelopen jaren is veranderd.
GG deFiebre: 00:14:25 Rechts. En dus beantwoordde je min of meer de volgende vraag die ik ging stellen, die ging over de vraag of AFM nieuw is, en het klinkt alsof dat niet zo is, het is gewoon dat we het meer opmerken omdat de cijfers hoger zijn. Dus als vervolg hierop, waarom heeft AFM de neiging om in dit soort clusters te presenteren of eh, weet je, ook, weet je, om de twee jaar lijkt het sinds ongeveer 2014 te zijn? Dr Greenberg?
Dr. Greenberg: 00:14:50 Dus de clustering is de oorzaak van veel vragen en veel onderzoek en veel werk dat moet worden gedaan. Ik zal voor mezelf spreken, eh, in mijn interpretatie van de gegevens, en ik ben erg benieuwd naar Dr. Pardo om zijn mening te geven, is dat wat we zien in 2014, 2016 en 2018, geloof ik, gerelateerd is aan specifieke circulerende virussen, of in het bijzonder één bepaald virus. En in de loop van de tijd, als je kijkt naar de afgelopen 50 jaar, is dit virus genetisch veranderd en is de prevalentie in de Verenigde Staten veranderd. Het was een virus dat in de jaren 1960, -70, -80 nauwelijks voorkwam. Begin jaren 2000 waren er enkele gevallen van luchtweginfecties door dit virus. En toen we in 2014 kwamen, toen er een veel grotere uitbraak van dit virus was vanuit een ademhalingsperspectief, viel het samen met de eerste echte uitbraak van AFM-gevallen.
Dr Greenberg: 00:15:58 En dit virus lijkt om de twee jaar in de Verenigde Staten opnieuw op te duiken vanuit het perspectief van een luchtweginfectie. En inderdaad, om de twee jaar vanaf 2014, 2016 en 2018 zien we deze uitbraken van acute slappe myelitis. Dus ik denk dat de clustering de verspreiding van het virus vertegenwoordigt in grotere grootstedelijke gebieden of gebieden waar sprake is van een aanzienlijke verspreiding van dit zeer algemene, zeer goedaardige voor de meerderheid van de mensen, respiratoire virus. Een ongelukkig select aantal individuen, eh, het virus kan het zenuwstelsel binnendringen en deze aandoening veroorzaken, acute slappe myelitis. Maar mijn lezing van de gegevens is dat dit verband houdt met een bepaald virus of een zeer beperkte familie van virussen die opduikt met een nieuwe neurovirulentie, het vermogen om dit syndroom van zwakte te veroorzaken. Eh, Carlos, uh, wat, wat vind je hiervan?
Dr Pardo: 00:16:55 Dus ik denk dat ik het volledig eens ben met uw verklaringen en inleiding op deze vraag. En ik denk dat ik dat onderwerp een beetje zal uitbreiden. Dus ik zal nogmaals benadrukken dat acute slappe myelitis niets nieuws is. En we weten het al na het bekijken van een kenmerk van acute myelitis of acute verlamming in verschillende centra, niet alleen in de Verenigde Staten, maar eigenlijk in veel delen van de wereld. Dus het idee dat dit een nieuwe stoornis of nieuwe ziekte is, is waarschijnlijk niet noodzakelijkerwijs correct. Maar het tweede dat heel fascinerend is, is waarom acute slappe myelitis in clusters opduikt, en ik zal het onderwerp virussen introduceren, en virussen in het algemeen hebben ons hele leven naast mensen bestaan. Met andere woorden, we hebben ons in wezen ontwikkeld als mensen en virussen waren er al. Dus zeer waarschijnlijk is de interactie tussen de mens en virussen er altijd al geweest. Het probleem is dat virussen, net zoals veel andere organismen, virussen verschillende soorten en verschillende families hebben, en dat veel van die verschillende soorten en families zich aanpassen aan verschillende omgevingen en een overdrachts- en verspreidingsvermogen hebben dat rechtstreeks verband houdt met hun omgeving. .
Dr Pardo: 00:18:27 Dus wanneer virussen veranderen, verspreiden ze zich ook, en de omvang van die verspreiding en verandering hangt af van veel genetische factoren. Het is dus zeer waarschijnlijk dat het virus dat betrokken is bij acute slappe myelitis ergens in de wereld inactief is geweest en op een gegeven moment in sommige delen van de Verenigde Staten is ontstaan en gevestigd omdat, zoals Dr. Greenberg zei, het gemuteerd of gemuteerd kan zijn. mogelijk genetisch gewijzigd en vervolgens verspreid naar verschillende populaties die vatbaar waren voor het virus omdat ze niet eerder aan dat virus waren blootgesteld. Met andere woorden, wanneer we een virus tegenkomen, ontwikkelen we het vermogen om het virus te bestrijden en de verspreiding van het virus en de overdracht van het virus te beheersen. Maar het is zeer waarschijnlijk dat de nieuwste stam of het virus dat wordt geassocieerd met acute slappe myelitis jaren daarvoor niet door de bevolking in de Verenigde Staten werd herkend. En dat is de reden waarom het patiënten tegenkomt die minder in staat zijn om het virus te bestrijden.
Dr Pardo: 00:19:45 Dus de reden dat het in eerste instantie opdook in Californië en Colorado in 2014 en zich later verspreidde naar andere staten in de Verenigde Staten in 2016 en nu praktisch in de hele Verenigde Staten is, is omdat het virus de typische patronen van virale verspreiding en overdracht volgt waarin het virus vereist niet alleen omgevingsfactoren die de overdracht van het virus mogelijk maken, maar ook een gastheer, in dit geval mensen, die vatbaar zullen zijn om de overdracht op datzelfde moment te vergemakkelijken om de overleving van het virus te behouden. Dus met andere woorden, wat we tegenkomen is een relatief nieuwe, nieuwe virusstam en een nieuwe populatie die niet immuun is voor dat virus en dat is de reden waarom kinderen vaak worden getroffen. Dus dat is de reden dat volwassenen er niet door worden getroffen, omdat we als volwassene misschien al enkele soorten van dit of soortgelijke virussen zijn tegengekomen en we niet vatbaar zijn voor het nieuwe virus.
Dr Pardo: 00:20:53 Dus we zijn resistent omdat ons immuunsysteem het virus kan bestrijden, maar kinderen niet. En dat is de reden waarom we deze zeldzame gevallen van acute slappe myelitis zien, vooral bij kinderen die vatbaarder zijn voor deze virale infecties. Dus de volgende vraag die we moeten stellen is, oké, dus het probleem is dat het virus het ruggenmerg binnendringt en schade veroorzaakt, of dat de immunologische reactie op het virus schade veroorzaakt aan de grijze massa van de ruggengraat. koord? Dat zijn de twee belangrijkste vragen die we de komende maanden moeten beantwoorden.
GG deFiebre: 00:21:37 Ik begrijp het. Dankjewel. En dus, wat begrijpen we ervan of deze virussen zelf schade aan het ruggenmerg veroorzaken of dat het gewoon een immuunrespons is die verantwoordelijk is voor de schade? Dr. Pardo, kunt u dat opvolgen?
Dr Pardo: 00:21:51 Dus sinds 2014 hebben veel onderzoekers in het hele land geprobeerd het virus te isoleren dat acute slappe myelitis veroorzaakt. En de basisnorm om aan te tonen dat het virus het centrale zenuwstelsel of het ruggenmerg binnendringt, is het isoleren van het virus van het ruggenmerg zelf of van het ruggenmergvocht. Dat is de vloeistof die al onze hersenen en het ruggenmerg bedekt. Die poging om de aanwezigheid van het virus in hersenvocht aan te tonen is op dramatische wijze mislukt. Met andere woorden, in zeer, zeer zeldzame gevallen is het virus geïsoleerd uit het ruggenmergvocht. En in de meeste gevallen is de enige associatie die we hebben kunnen vaststellen de respiratoire secretie of faryngeale secreties de enige bronnen waarin we de aanwezigheid van virussen kunnen aantonen. De virussen waar we het over hebben heet enterovirus. En enterovirus, eigenlijk is het een naam die misschien misleidend is, omdat enterovirus kan suggereren dat het uitsluitend een virus van het maagdarmstelsel is, en dat is niet noodzakelijkerwijs correct.
Dr Pardo: 00:23:13 Enterovirussen zijn over het algemeen virussen die verschillende organen kunnen aantasten, waaronder de bovenste ademhalingsorganen. En de meeste van onze patiënten met acute myelitis transversa ontwikkelen daadwerkelijk infecties van de bovenste luchtwegen, en de associatie met enterovirus is blootgelegd omdat het het enige deel van het lichaam is waar we die virussen hebben kunnen isoleren. En er is één virus dat bijzonder zorgwekkend is, het enterovirus D68. Dat is het virus waarvan wordt verondersteld dat het betrokken is bij de meeste gevallen van acute slappe myelitis. Er zijn echter andere virussen in dezelfde familie van enterovirussen, zoals een enterovirus dat A (zoals in appel) 71 wordt genoemd en dat betrokken is geweest bij de aanwezigheid van meningitis, encefalitis en ook acute slappe myelitis. Onlangs was er bijvoorbeeld in Colorado een demonstratie dat sommige van die patiënten met acute slappe myelitis problemen hadden met enterovirus A71.
Dr Pardo: 00:24:29 Het feit is dus dat we op dit moment geen direct bewijs hebben dat het virus het ruggenmerg rechtstreeks aanvalt. Dergelijke bewijzen hebben we nog niet. Het bewijs dat we hebben is indirect bewijs door de studies van de magnetische resonantie beeldvorming van het ruggenmerg die de schade van de grote materie aantonen. Dus verdachte nummer één is duidelijk dat het virus de grote zaak rechtstreeks aanvalt, maar de andere mogelijkheid is dat de immunologische reactie die kinderen ontwikkelen op dit enterovirus of deze virussen die geassocieerd zijn met de infectie van de bovenste luchtwegen, kan reageren in op een zeer abnormale manier en veroorzaakt schade aan de grijze massa van het ruggenmerg in een zeer diffuus patroon. Dus nogmaals, we hebben twee belangrijke vragen die we nog niet kunnen beantwoorden, is of het virus komt en de grijze massa direct beschadigt, of dat de immuunrespons, als gevolg van die infectie, verantwoordelijk is voor die schade aan de grijze massa. grijze massa.
GG deFiebre: 00:25:46 Bedankt. Eh, en dan Dr. Greenberg, is er een verband dat we hebben gevonden tussen AFM en vaccins?
Dr. Greenberg: 00:25:56 Uh, dus het korte antwoord is nee. Dus er zijn een aantal verschillende discussies geweest, eh, of het nu in de literatuur is of in gegevens die zijn gepost door de verschillende onderzoeksgroepen of zelfs in forums op, op Facebook en dat soort dingen. Een van de vragen die al vroeg opkwam, was of we het poliovirus daadwerkelijk zagen voorkomen bij niet-gevaccineerde personen of bij personen die waren gevaccineerd met een versie van het poliovirus, het orale poliovirus genaamd, dat in de Verenigde Staten echt niet meer wordt gebruikt. . En het antwoord was eigenlijk nee, we hebben het poliovirus niet kunnen identificeren bij een van de kinderen die deze aandoening hebben gehad in 2014, '16 of '18. En de overgrote meerderheid van deze kinderen heeft hun volledige vaccinatieschema gehad en is beschermd en heeft neutraliserende antilichamen tegen het poliovirus. De keerzijde van de vraag is gesteld, en dat wil zeggen, is er een verband tussen de vaccinatiestatus en het ontwikkelen van acute slappe myelitis, wat betekent dat vaccins een risicofactor zijn? En de gegevens zeggen tot nu toe nee. Het overweldigende aantal kinderen dat AFM heeft gekregen, heeft geen recente vaccinatie of blootstelling aan vaccins gehad. Deze gevallen hebben zich in deze jaren voorgedaan vóór het griepseizoen en de griepvaccinatie begint, wat een van de vragen is die opkomt, en er is geen enkel patroon geweest in de blootstelling aan vaccins van welke aard dan ook en het ontwikkelen van AFM. Dus tot nu toe kunnen we geen verband tussen de twee vinden.
GG deFiebre: 00:27:33 Oke, bedankt. En dan, in termen van hoe mensen zich presenteren en tot een diagnose komen, is een ontsteking van de oogzenuw of verlies van gezichtsvermogen of problemen met het gezichtsvermogen iets dat kan gebeuren met AFM, Dr. Greenberg?
Dr. Greenberg: 00:27:46 Dat zou ongebruikelijk zijn in onze ervaring. De overgrote meerderheid van de gevallen heeft een ontsteking van het ruggenmerg. Zoals Carlos al zei, zijn er zeker kinderen waarbij de hersenstam betrokken is, meestal de onderste hersenstam, wat kan leiden tot gezichtszwakte of slikproblemen. Maar een betrokkenheid van de oogzenuw zou iets zijn dat we hoogst ongebruikelijk zouden vinden voor het AFM-syndroom. Het is vermeldenswaard dat we in ieder geval in ons centrum twee gevallen hebben gehad waarbij het syndroom aanvankelijk op AFM leek en we een onderliggend auto-antilichaam hebben gevonden bij die patiënten, en ten minste één van hen had uiteindelijk oogzenuwbetrokkenheid . Dus als er atypische kenmerken zijn voor acute slappe myelitis, dan is het de taak van clinici en families om ervoor te zorgen dat de diagnose juist is. Maar betrokkenheid van de oogzenuw, althans in onze handen, zou zeer ongebruikelijk zijn. Carlos, heb je ervaring die anders zou zijn dan dat? Ziet u gevallen met betrokkenheid van de oogzenuw?
Dr Pardo: 00:28:52 Nee, nee, ik ben het met je eens. Als u optische neuritis ziet, is dat eigenlijk een vlag en moet u waarschijnlijk de diagnose van acute slappe myelitis opnieuw evalueren. In de gevallen die we tussen 2015 en nu hebben gediend, hebben we geen duidelijke betrokkenheid van de oogzenuw gezien. We hebben gezichtsverlamming en enkele van de onderste hersenzenuwen gezien, maar geen optische neuritis.
GG deFiebre: 00:29:19 Oké. Bedankt. En dan weet ik ook dat we het eerder hadden over het bovenste motorneuron en het onderste motorneuron. Maar heeft iemand met AFM zowel schade aan de bovenste als de onderste motorneuronen en demyelinisatie aan de voorkant? Iemand vroeg, deze persoon is gediagnosticeerd met idiopathische TM, maar vraagt zich af of het daadwerkelijk AFM is.
Dr. Greenberg: 00:29:43 Ja, als het goed is, Carlos, daar wil ik graag op inspringen, want dit is iets waar we veel tijd aan besteden. In onze ervaring hier is het antwoord een definitief ja dat er patiënten zijn die zouden voldoen aan de criteria voor AFM, wat betekent dat ze een overheersende hoeveelheid schade hebben, een voorliefde voor schade aan die voorhoorncellen, de grijze massa, de lagere motorneuronen , leidend tot slappe zwakte, maar die ook gelijktijdig ontstekingen en schade aan de witte stof en de sporen hebben. Dus het klassieke voorbeeld hiervan, en we hebben veel kinderen en volwassenen hiermee gezien, is een plaats van ontsteking in het cervicale ruggenmerg en alleen het cervicale ruggenmerg in de nek waar sprake is van slappe zwakte van de armen, omdat dat de grijze stof in de nek is aangetast, maar dan is er ook zwakte van de benen in verband met een verhoogde tonus omdat de witte stof in de nek is aangetast, waardoor de draden die op weg waren naar de benen, die bovenste motorneuronen, werden verstoord .
Dr Greenberg: 00:30:57 En de reden waarom de herkenning van dit fenomeen belangrijk is, en bij die patiënten is het de moeite waard om op te merken, ze kunnen sensorische veranderingen en darm-/blaasveranderingen hebben in mate die anders is dan bij AFM-patiënten waar de schade alleen in de grijze massa zit en beperkt is tot de grijze massa. In de gevallen waarin er schade is aan beide, is onze therapeutische benadering van die patiënten anders dan wanneer de grijze stof de enige plaats van schade is. En de theorie waar we mee werken is dat er misschien een virale infectie van de voorhoorns is die celdood en schade aan die lagere motorneuronen veroorzaakt, maar dat een virale infectie een immuunrespons kan opwekken, en dat de immuunrespons onafhankelijk verantwoordelijk kan zijn. voor extra schade aan het ruggenmerg. Als dat inderdaad het geval is, kan de toevoeging van ontstekingsremmende therapieën, of het nu gaat om steroïden of IVIG of plasmaferese, nuttig zijn om de witte stof te redden, zelfs als het de grijze stof niet helpt. Dus uitzoeken welke patiënten alleen grijze stof hebben versus een mix van grijze en witte stof, is iets waar we hier in ons centrum bijzonder in geïnteresseerd zijn.
GG deFiebre: 00:32:21 Oké, en om over te stappen, ik denk dat dat een goede overgang is om over behandelingen te praten. Dus we hebben bijgehouden wat de CDC heeft gezegd over behandelingen, namelijk dat ze momenteel geen behandelingen aanbevelen, maar we weten uit gesprekken met jullie twee en andere medische professionals dat sommige behandelingen worden gebruikt in AFM. Dus, Dr. Greenberg, vind je het erg om alleen maar te praten over wat deze behandelingen zijn, zijn ze effectief, zijn er risico's of voordelen voor deze behandelingen bij kinderen en volwassenen met AFM?
Dr. Greenberg: 00:32:54 Dus ik ga deze zeker niet alleen doen, dus Carlos maak je klaar, ik wil dat je ook commentaar geeft. Dit is de bron geweest van, ik denk dat het redelijk is om te zeggen, veel controverse. En ik wil eerst achtergrondinformatie geven over waarom het controversieel is, omdat ik het eigenlijk belangrijk vind, ongeacht wat onze persoonlijke opvattingen zijn, en ik heb zeer bevooroordeelde persoonlijke opvattingen en ik ga ze delen. Het is vermeldenswaard dat we geen robuuste gegevens hebben, wat betekent dat we allemaal proberen het beste uit onze aanbevelingen te halen. En dus wanneer verschillende groepen of individuen, en er een diversiteit aan meningen is, het niet eens zijn over de gedane aanbevelingen, kunnen ze de beste bedoelingen hebben met de aanbevelingen, of wij, inclusief ikzelf, gelijk of ongelijk hebben, maar ik zal uitleggen wat mijn lezen van de gegevens is. Er is een theoretische zorg die is omarmd en die deel uitmaakte van behandelingsaanbevelingen van collega's van de Centers for Disease Control in 2014 die zorgen baren over het gebruik van ontstekingsremmende therapieën zoals steroïden of plasmaferese bij acute slappe myelitis, want als de verwonding werd veroorzaakt door een virale infectie van het ruggenmerg, de theoretische zorg was dat de introductie van steroïden of plasma-uitwisseling het voor het lichaam moeilijker zou kunnen maken om het virus te bestrijden en dat het erger zou kunnen worden.
Dr. Greenberg: 00:34:27 Wij hebben een andere kijk en aanpak gekozen. In onze lezing, in de setting van infecties en het centrale zenuwstelsel, zijn er gegevens zowel in de setting van encefalitis en meningitis als allerlei virale en bacteriële infecties van het centrale zenuwstelsel, dat het risico van het gebruik van steroïden in die situaties lijkt extreem laag zijn. En bij veel patiënten lijkt er een voordeel te zijn. Evenzo lijkt het gebruik van plasmaferese bij personen met een aanhoudende infectie de infectie niet te verergeren. Dus in ons centrum, als er bewijs is van betrokkenheid van de witte stof, dat het niet alleen de grijze stof is, hebben we steroïden en plasmaferese gebruikt in een poging om het deel van het ruggenmerg te redden waarvan we theoretiseren dat het wordt beschadigd door de immuunrespons. en niet rechtstreeks door het virus. Toen we een analyse maakten van ongeveer 20 tot 30 op deze manier behandelde patiënten die we in onze kliniek hadden gezien, verbeterde de overgrote meerderheid van de patiënten die een combinatie van steroïden en plasmaferese kregen in de loop van de tijd, en we konden geen duidelijk verband met een slechtere resultaat zeker door die middelen te gebruiken.
Dr. Greenberg: 00:35:49 Het andere middel dat nogal wat in AFM wordt gebruikt, is intraveneuze immunoglobuline, wat in feite een grote pool van antilichamen is. En de theorie is dat de IVIG, de immunoglobuline, zowel ontstekingen kan helpen verminderen als mogelijk de infectie kan helpen bestrijden als er antivirale antilichamen in omloop zijn. Onze mening hier is dat we niet denken dat er risico's zijn aan de IVIG, we weten niet zeker of we het voordeel kunnen kwantificeren, maar we hebben het absoluut gebruikt in situaties waarin we dachten dat het verstandig was. Tot op heden is er geen enkel middel waarvan is aangetoond dat het een antiviraal vermogen heeft, of het nu gaat om een van de in de handel verkrijgbare antivirale middelen of er was ooit een onderzoek naar het gebruik van hoge doses PROZAC voor antivirale eigenschappen. Van geen van deze, vergeleken met het circulerende enterovirus waarin we geïnteresseerd zijn, is bewezen dat ze de virale replicatie veranderen. Dus hebben we ons gericht op de immunotherapie en daarna heel snel op de revalidatie omdat we verbetering zien bij kinderen, maar het zijn vooral de kinderen die het meest agressief zijn met hun therapiebenadering. Carlos, ik ben erg benieuwd naar jouw mening hierover.
Dr Pardo: 00:37:20 Dit is een podcast, en veel mensen zijn betrokken bij het luisteren naar onze mening, en wat ik moet benadrukken is dat we op dit moment weten dat we geen specifieke behandeling hebben voor acute slappe myelitis. Dus onze mening is een tegengif, en helaas is het, zoals bij veel zeldzame ziekten, extreem, extreem moeilijk om een zeer serieuze analyse te maken van gegevens die verband houden met de uitkomst na behandeling. Dus in onze ervaring hier in het noordoosten met de patiënten die we tussen 2014 en 2018 hebben gezien, is onze conclusie helaas dat geen van de behandelingen die we hebben gebruikt, de werkzaamheid heeft kunnen aantonen bij het voorkomen van de snelle ontwikkeling van het neurologische syndroom. Dus helaas moet ik zeggen dat ik een beetje conservatiever ben over de behandelingsaanpak. En ik zal zeggen dat we op dit moment geen zorgstandaard hebben, geen standaardbehandeling, en wat we doen is in feite empirische behandeling gebaseerd op onze ervaring met andere soorten ruggenmergaandoeningen.
Dr Pardo: 00:38:40 Dus in onze ervaring, bijvoorbeeld, wanneer we de analyse doen van de betrokkenheid van de grijze stof versus witte stof, is naar onze mening de meeste schade, de meeste betrokkenheid, de grijze stof. En helaas, wanneer patiënten op onze intensive care-afdelingen aankomen, hebben veel van de patiënten al zeer, zeer uitgebreide schade aan het ruggenmerg opgelopen. En een van onze benaderingen op dit moment is proberen de bestendiging van de immunologische reactie te minimaliseren door IVIG te gebruiken. Onze retrospectieve analyse van het gebruik van behandeling met steroïden en plasma-uitwisseling was niet erg positief, maar nogmaals, u moet er rekening mee houden dat we te maken hebben met andere kenmerken van de ziekte in vergelijking met andere immunologische problemen van het ruggenmerg. Dus, ik zal zeggen dat onze volgende uitdaging als zorgverleners voor patiënten met acute slappe myelitis is om onze gegevens bij elkaar te brengen en een echte analyse van die observaties uit te voeren, omdat, zoals Dr. Greenberg zei, de observaties die hij heeft, erg belangrijk zijn, vooral wanneer hij de omvang van de betrokkenheid van de grijze stof versus witte stof heeft geëvalueerd.
Dr Pardo: 00:40:15 Maar als we dezelfde analyse in andere delen van het land doen, is de boodschap die we horen dat de meerderheid van de patiënten eigenlijk niet al te veel kan winnen met het gebruik van een van de drie behandelingen die we gebruiken, zoals plasma-uitwisseling, IV-steroïden of zelfs IVIG. We zijn dus nog steeds op grond nul om een zeer goede of efficiënte behandeling van acute slappe myelitis te bereiken. En ik denk dat het onze rol als wetenschappers en zorgverleners in de komende maanden is om met betere ideeën en betere benaderingen te komen voor een goede behandeling van deze ziekte. En misschien is de beste aanpak om samen te komen en alle gegevens opnieuw te analyseren van alle centra in de Verenigde Staten die met deze ziekte te maken hebben gehad, en te kijken of we in staat zijn om met een meer definitief antwoord op die vraag te komen.
Dr Pardo: 00:41:20 Dus het andere dat uiterst belangrijk is, is het feit dat we de acute slappe myelitis niet kunnen aanpakken tijdens de acute fase, wat niet betekent dat we de strijd feitelijk verliezen. Ik denk dat het belangrijkste is dat we ons meer bewust zijn van deze problemen, dat we in vergelijking met voorgaande jaren de verschillende soorten complicaties die we ervaren bij patiënten met acute slappe myelitis al beter begrijpen. Onze intensive care-artsen begrijpen de problematiek beter en pakken het probleem van de respiratoire insufficiëntie zeer efficiënt aan. En het belangrijkste is dat er na de acute fase veel te doen is met de fase van neurologische revalidatie en interventie met fysiotherapie, bezigheidstherapie en het beheer van de mobiliteitsstoornis die veel van de kinderen met acute slappe myelitis ervaart.
GG deFiebre: 00:42:28 Oke, bedankt. En dan over de GGD en hun inspanningen om de AFM te monitoren. We, weet je, we hebben enkele vragen gekregen van ouders van kinderen bij wie de diagnose AFM is gesteld door verschillende neurologen, maar weet je, de CDC telt ze niet mee als onderdeel van een bevestigd geval. Dr. Greenberg, weet u hier iets van of zou het verschil tussen de casusdefinitie en de klinische definitie kunnen zijn?
Dr. Greenberg: 00:43:01 Ja. De bron van veel controverse sinds 2014 en de oorzaak van veel gesprekken met de CDC, waarvan ik vanaf het begin moet zeggen dat ze aan de gang zijn. Voor de goede orde zeg ik dat ik het niet eens ben met alles wat er uit de GGD is gekomen ten opzichte van de AFM. Ik ben er echter vast van overtuigd dat de personen die bij de CDC werken, goedbedoelende personen zijn die dit goed proberen te krijgen. En de rol van een volksgezondheidsfunctionaris in de Verenigde Staten is erg ingewikkeld. Ik heb er echter geen probleem mee om mijn onenigheid te uiten als ik het er niet mee eens ben en ik werk net als vele anderen, waaronder Dr. Pardo en anderen, met hen samen zodat we kunnen proberen dit goed te krijgen. Om een epidemiologisch onderzoek te kunnen doen, of het nu gaat om longkanker of AFM of hartaanvallen, is een van de eerste stappen het opstellen van een casusdefinitie. Wie wordt er geteld en wie wordt niet meegeteld in die statistieken.
Dr. Greenberg: 00:44:14 En in het begin was het voor velen van ons duidelijk dat de casus, de oorspronkelijke casusdefinitie, te restrictief was ten opzichte van acute slappe myelitis. En de casusdefinitie is aan de gang, ondergaat herzieningen en wordt geëvalueerd, zelfs op dit moment, om te bepalen hoe we beslissen wie wordt geteld en wie niet. Het is vermeldenswaard dat de CDC afhankelijk is van lokale en nationale gezondheidsafdelingen om te helpen bij het rapporteren en classificeren van aandoeningen, en dat het vaak staats- en lokale gezondheidsafdelingen zijn die niet over voldoende middelen beschikken om verschillende gevallen te screenen of te categoriseren. En dus, hoewel een groot deel van de verantwoordelijkheid voor het organiseren hiervan stevig bij de CDC ligt, hebben ze niet elk aspect van het volgen van deze aandoening onder controle. En een nauwkeurige casusdefinitie krijgen is uiterst belangrijk. En ik zal een paar voorbeelden geven. In 2014 stond in de oorspronkelijke casusbeschrijving dat je jong moest zijn, je moest jonger zijn dan 21 jaar, oorspronkelijk jonger dan 18 en daarna 21.
Dr. Greenberg: 00:45:28 En we hadden meerdere patiënten, niet veel maar meerdere die ouder waren dan 21. En dus wisten we dat we te weinig hadden geteld. Ten tweede is het toezicht in 2014 pas echt begonnen in augustus. We hadden hier in Dallas in juni en juli patiënten die de telling niet haalden, dus die cijfers kunnen vertekend zijn. Als we vooruitspoelen naar 2018, blijft dit een vrijwillige meldingsplichtige aandoening, wat betekent dat de volksgezondheidsfunctionarissen van de Verenigde Staten en van verschillende plaatsen en staten niet alleen vertrouwen op clinici om het syndroom te herkennen, maar ook om de juiste volksgezondheidsfunctionaris te waarschuwen en vervolgens te verstrekken een aanzienlijke hoeveelheid gegevens, zodat een casusbepaling kan worden gedaan. Als een clinicus niet de stappen onderneemt om dat geval te melden, worden ze ontelbaar ten opzichte van de CDC. En hier zijn dus veel complexiteiten aan verbonden. De casusdefinitie hoort erbij, de behoefte aan betere rapportage hoort erbij. Maar er bestaat een zeer terechte zorg dat de gerapporteerde cijfers het aantal gevallen dat zich voordoet, zou onderschatten en niet overschatten. Ik denk niet dat het een log-fold of tienvoudige onderrapportage of onderrapportage is, maar ik denk wel dat het een onderrapportage is.
GG deFiebre: 00:46:51 Oke, bedankt. En dan wil ik het hebben over belangenbehartiging, omdat we daar een paar vragen over hebben gekregen, en praten over de prognose of langdurige zorg voor mensen met AFM. Dus, wat is de beste manier voor AFM-families om te pleiten voor meer onderzoek of de beste plaats om te doneren, of, dit is een vraag, met wie moeten we contact opnemen bij de GGD? Die drie vragen kregen we van, van iemand die het vroeg. Dus, dokter Greenberg?
Dr. Greenberg: 00:47:17 Dus wat betreft het ondersteunen van onderzoek en pleitbezorging, geef ik de Transverse Myelitis Association alle eer, niet alleen omdat, en in volledige openheid, ik, zoals Carlos en iedereen hier, lid ben van het bestuur en we een rol spelen in belangenbehartiging en belangenbehartiging. werken met de Transverse Myelitis Association voor belangenbehartiging. Ik geef de groep de eer omdat het altijd een organisatie is geweest die gelooft in een grote tentfilosofie, dat als we patiënten combineren met overlappende en kritisch gebonden syndromen – AFM als een variant van myelitis transversa, neuromyelitis optica, al deze aandoeningen – we zijn samen sterker dan wanneer we de soms willekeurige lijnen ontleden. En dus weet ik dat de Transverse Myelitis Association een pleitbezorger is, is geweest en nog steeds is voor families met acute slappe myelitis en, denk ik, een geweldige plek is om ondersteuning te bieden.
Dr. Greenberg: 00:48:17 In vergelijking met het proberen samen te werken met de CDC en volksgezondheidsfunctionarissen, als er interesse is in meer belangenbehartiging rond deze kwestie, is dit een van die momenten waarop praten met uw vertegenwoordiger of uw senator op lokaal, staats- en federaal niveau eigenlijk is bruikbaar. In wat vaak een cynische wereld van politiek kan zijn, reageren onze congresvertegenwoordigers en onze Amerikaanse senatoren vaak echt op families, meer dan organisaties, families die in hun district en in hun staat zijn, die naar hen toe komen en hen informeren en leren hoe deze toestand heeft hen als individu en als gezin beïnvloed. En hen vervolgens te vragen actie te ondernemen om te pleiten voor nationaal ondersteunde middelen. We hebben de hulp van de CDC nodig. We hebben de hulp van de NIH nodig.
Dr. Greenberg: 00:49:19 Als we vaststellen dat een wijdverbreid virus dit veroorzaakt, en als het in de komende jaren niet weggaat en om de twee jaar blijft doen wat het doet, dan moet er een legitieme, serieuze investering zijn in een mogelijk vaccinatieprogramma en onderzoeken wat de manieren zijn om dit uit te roeien. En dat gaat alleen gebeuren als er steun op federaal niveau is. Dus vanuit een basisperspectief heb ik een sterke steun voor wat de Transverse Myelitis Association doet. En vanuit het oogpunt van belangenbehartiging denk ik dat iedereen die hierdoor is getroffen veel voor het veld kan doen door in contact te komen met hun vertegenwoordigers of senatoren en een stem te zijn en actief te zijn en een vertegenwoordiger te zijn.
GG deFiebre: 00:50:13 Dank u, dr. Greenberg. En Dr. Pardo, wat doen u en Dr. Greenberg en uw collega's samen om het bewustzijn te vergroten en diagnostische criteria en behandelingsinformatie naar andere medische professionals te sturen?
Dr Pardo: 00:50:25 Dus het is een heel interessante vraag, en het is een voortzetting van wat Dr. Greenberg zei. En ik denk dat het belangrijkste aspect van de rol van bijvoorbeeld de Transverse Myelitis Association niet alleen de belangenbehartiging van patiënten is, maar we hebben ook geprofiteerd van de steun om medische groepen allemaal bij elkaar te krijgen. En eigenlijk is het buitengewoon belangrijk dat jullie allemaal leren dat we samenwerken met veel collega's in het hele land. Dus de afgelopen weken kwamen we bij elkaar met onze collega's in Minnesota. We kwamen samen met onze collega's in Wisconsin in Pennsylvania, in Massachusetts. We hebben contact opgenomen met onze collega's in Colorado en Texas en Californië die eerder ervaring hadden met deze ziekte, en allemaal werken ze samen aan een beter begrip van acute slappe myelitis. Laat me je een voorbeeld geven. We proberen de vraag die we eerder hadden te begrijpen. Wat is de juiste behandeling? Wat is de beste manier om acute slappe myelitis te diagnosticeren? Wat is de beste manier om biologische monsters te krijgen om een diagnose te stellen?
Dr Pardo: 00:51:47 Wat is de beste manier om patiënten in revalidatie te krijgen? Dus we hebben de afgelopen weken in teamverband gewerkt aan aanbevelingen en richtlijnen die alle zorgverleners in de Verenigde Staten helpen om te gaan met de acute slappe myelitis, omdat dit een probleem is dat niet zal verdwijnen. Het is zeer waarschijnlijk dat deze uitbraak in de komende maanden voorbij zal zijn, en tegen februari 2019 zal zeer waarschijnlijk iedereen niet meer horen over gevallen van acute slappe myelitis. Maar vergeet het maar. We zullen datzelfde probleem de volgende zomer weer tegenkomen en misschien over twee of drie of vier zomers, en we zullen met precies dezelfde situatie te maken hebben als waar we nu mee te maken hebben. Dus de groep van zorgverleners, artsen, wetenschappers en alle mensen die zijn gesteund door de Transverse Myelitis Association en alle mensen die betrokken zijn geweest bij de recente uitbraken van AFM werken samen om dit syndroom beter te begrijpen.
Dr Pardo: 00:53:00 Ik zal iets noemen dat eerder is genoemd door Dr. Greenberg. CDC is een federale entiteit die verantwoordelijk is voor het toezicht op neurologische trauma's, infectieuze problemen en gezondheidsproblemen in het algemeen, maar in veel opzichten is de verantwoordelijkheid voor het schetsen van behandelingen, medische behandelingen geen CDC. Het is onze eigen verantwoordelijkheid als zorgverlener, als specialist in neurologie, als specialist in infectieziekten en als specialist in revalidatie, het is onze eigen verantwoordelijkheid om samen te komen en die richtlijnen en aanbevelingen te geven voor toekomstige uitbraken voor het beheer van patiënten met acute slappe myelitis. Dus dat is eigenlijk een belangrijk aspect van wat de Transverse Myelitis Association en de artsen en zorgverleners die met de Transverse Myelitis Association werken momenteel doen tijdens deze uitbraak.
GG deFiebre: 00:53:57 Bedankt. En heel erg bedankt voor jullie pleitbezorging. Weet je, het is echt belangrijk. Dus de laatste paar minuten wil ik het hebben over prognose en doorlopende zorg. Dus we kregen veel vragen over waar de prognose voor is, voor iemand met de diagnose AFM, en of er enige hoop is of dat er nu iets wordt onderzocht dat kan helpen de schade te herstellen die is aangericht? Dr Greenberg?
Dr. Greenberg: 00:54:27 Dus een van de dingen die zeker het vermelden waard is, en zoals Carlos zei, veel van wat er in het land gebeurt, komt voort uit ervaring en de ervaringen van verschillende mensen, is dat we verbetering zien. Het is langzaam maar gestaag, maar het gebeurt niet spontaan. Dus ik heb geen kind gezien dat minimaal of significant door deze aandoening was aangetast en plotseling spontaan de functie van een ledemaat terugkreeg. Maar wat ik heb gezien, zijn kinderen die, wanneer ze met hun gezin werken en slechts enkele echt inspirerende en indrukwekkende gezinnen, wanneer ze zeer toegewijd zijn aan het dagelijks herhalen van therapieën, kinderen zien verbeteren. We gebruiken twee modaliteiten naast de traditionele therapie om de verbetering te stimuleren. Tenminste in ons centrum geloven we nog steeds dat er een rol kan zijn weggelegd voor elektrische stimulatie van deze spiergroepen, zelfs als er geen duidelijke spiercontractie is.
Dr. Greenberg: 00:55:34 En er zijn enkele gegevens uit dierenonderzoek die suggereren dat dat kan helpen bij de reïnnervatie van een spier die zijn innervatie heeft verloren. En de tweede is dat we kinderen heel nauw volgen, zoals ik weet dat onze collega's bij Hopkins dat ook doen, om kinderen te identificeren die mogelijk in aanmerking komen voor zenuwtransplantatieprocedures om te proberen de functie te herstellen van een ledemaat of een deel van een ledemaat dat verloren is gegaan. innervatie. En dat vereist dat kinderen tijdens hun herstel, vooral gedurende die eerste 6 tot 12 maanden, heel zorgvuldig worden bekeken en worden beslist of er een rol is voor een transplantatieprocedure. Maar zelfs zonder chirurgische ingreep, de gezinnen die dat wel zijn, en de kinderen die echt een goed regime krijgen op het gebied van fysiotherapie en ergotherapie, zien we dat ze langzaam en gestaag verbeteren. We hebben meerdere kinderen gehad die begonnen als een quadriplegische en beademingsafhankelijke die nu lopen en zonder beademing, maar het gaat niet snel. Het gaat heel langzaam en alleen met een slopende hoeveelheid werk en een extreme toewijding aan dat schema. Maar het werkt. Met de investering lijkt het alsof het zich over een periode van vaak jaren terugbetaalt. Carlos, komt dat overeen met wat je hebt gezien of zijn we een buitenbeentje?
Dr Pardo: 00:56:58 Nee, ik denk dat dat precies is wat wij ook hebben gezien. Dus ik denk dat ik al onze patiënten altijd aanmoedig, niet alleen met acute slappe myelitis en hun families, maar ook alle patiënten met myelitis transversa en acute neurologische en chronische neurologische problemen. En het belangrijkste is de volharding en vooral de nadruk in het proces van rehabilitatie. We verwachten vaak magische oplossingen en snelle oplossingen, en helaas bestaan die oplossingen niet bij neurologische problemen. We moeten vertrouwen op doorzettingsvermogen en waarschijnlijk op betere benaderingen voor stimulatie van het centrale zenuwstelsel om een goede mate van functioneren van dat centrale zenuwstelsel te behouden. En dat is precies wat al deze technieken van elektrische stimulatie en revalidatie doen.
Dr Pardo: 00:57:59 Dus ik zal zeker al onze patiënten en families aanmoedigen om volhardend te zijn. Ik bedoel, het feit dat het herstel niet binnen een week of twee weken plaatsvindt, betekent niet dat er geen herstel zal zijn. Er is herstel, en dat herstel kan langzaam zijn, maar kan worden bereikt gedurende weken, maanden en misschien wel jaren van een agressief proces van revalidatie en therapie. Technologieën gaan zeer snel en het is zeer waarschijnlijk dat we de komende maanden en jaren meer vooruitgang zullen zien bij het verbeteren van de mobiliteit en motorische functie van veel van onze patiënten met acute slappe myelitis. Daarom is het uiterst belangrijk om volhardend te zijn in dit proces.
GG deFiebre: 00:58:44 Bedankt. En aangezien we het einde van onze tijd naderen, heeft een van jullie nog laatste opmerkingen of dingen die we niet behandeld hebben waarvan je denkt dat we ze moeten noemen?
Dr. Greenberg: 00:58:55 Ik denk dat we veel terrein hebben bestreken, en dit is een probleem dat niet zal verdwijnen. En voor de gezinnen die hierdoor zijn getroffen, wil ik dat ze weten dat velen van ons zeer toegewijd zijn om betere therapieën te vinden en de resultaten voor uw kinderen en uw dierbaren te verbeteren. En we werken samen met SRNA om dat doel te bereiken, en tegelijkertijd werken we samen met collega's in het hele land, zodat we kunnen voorkomen dat dit in de toekomst met kinderen gebeurt. Er is veel werk aan de winkel, maar ik ben er vast van overtuigd dat we er gaan komen.
Dr Pardo: 00:59:44 En ik moet benadrukken dat er in het hele land veel zorgverleners zijn met zeer goede expertise, niet alleen op het gebied van neurologie maar ook op het gebied van revalidatie en andere gebieden die betrokken zijn bij myelitis transversa en myelitis in het algemeen. Dus we hebben het UT Southwestern Transverse Myelitis Center. We hebben een nieuw Transverse Myelitis Center in Cincinnati. We hebben een groep in Salt Lake in Utah die actief werkt aan myelitis. We hebben collega's in Boston die ook erg geïnteresseerd zijn in myelitis. We hebben het Johns Hopkins Transverse Myelitis Center. Er zijn dus mensen met expertise op het gebied van myelitis in verschillende delen van het land die beschikbaar zijn en klaar staan om te helpen als die hulp nodig is.
GG deFiebre: 01:00:23 Bedankt. En ik wil jullie allebei heel erg bedanken voor jullie leiderschap, medeleven en toewijding aan onze families en onze gemeenschap. Het betekent echt veel voor ons. Dus ja, daar zijn we je echt dankbaar voor.
Dr Pardo: 01:00:38 Bedankt GG.
Dr. Greenberg: 01:00:42 Dank je.
Dr Pardo: 01:00:42 En bedankt aan alle deelnemers aan deze podcast.
GG deFiebre: 01:00:43 Bedankt. Ja, en we zullen dit gesprek voortzetten met toekomstige podcasts en aanvullende bronnen naarmate we meer informatie krijgen. En dit is wederom opgenomen en zal beschikbaar worden gesteld op onze website. Dus heel erg bedankt.
Dr Pardo: 01:00:59 Dank je.
Dr. Greenberg: 01:00:59 Dank je.
Over onze gastsprekers
Benjamin Greenberg, MD, MHS
Universitair hoofddocent aan het UT Southwestern Medical Center; Vice-voorzitter van Translationeel Onderzoek en Ambulante Zorg, Afdeling Neurologie en Neurotherapeutica; Directeur, Transverse Myelitis, Neuromyelitis Optica-programma's; Co-directeur, pediatrisch CONQUER-programma
Dr. Benjamin Greenberg behaalde zijn Bachelor of Arts graad aan de Johns Hopkins University en zijn Masters Degree in Moleculaire Microbiologie en Immunologie aan de Johns Hopkins School of Public Health in Baltimore, Maryland. Hij ging naar de medische school aan het Baylor College of Medicine in Houston, Texas. Daarna voltooide hij een stage in de geneeskunde bij Rush Presbyterian-St. Lukes Medical Center in Chicago, Illinois voordat hij doorging naar zijn residency in neurologie in het Johns Hopkins Hospital in Baltimore, MD. Daarna trad hij toe tot de faculteit binnen de afdeling neuroimmunologie in Hopkins en werd mededirecteur van het Transverse Myelitis Center en directeur van het Encephalitis Center. In januari 2009 werd hij aangeworven op de faculteit van het Southwestern Medical Center van de Universiteit van Texas, waar hij werd benoemd tot plaatsvervangend directeur van het Multiple Sclerosis Program en directeur van het nieuwe Transverse Myelitis and Neuromyelitis Optica Program. Datzelfde jaar richtte hij het Pediatric Demyelinating Disease Program op in het Children's Medical Center in Dallas.
Dr. Greenberg wordt internationaal erkend als expert in zeldzame auto-immuunziekten van het centrale zenuwstelsel (bijv. transversale myelitis, neuromyelitis optica, ADEM en auto-immune encefalitis). Hij verdeelt zijn klinische tijd tussen het zien van zowel volwassen als pediatrische patiënten. Hij overlegt routinematig op de intramurale afdelingen van het Universitair Ziekenhuis, Zale Lipshy, Parkland en Children's. Zijn onderzoeksinteresses liggen zowel bij de diagnose als bij de behandeling van transversale myelitis, neuromyelitis optica, encefalitis, multiple sclerose en infecties van het zenuwstelsel. Hij is actief betrokken bij het ontwikkelen van betere manieren om patiënten met deze aandoeningen te diagnosticeren en te voorspellen. Hij heeft een poging geleid om de ontwikkeling van biorepository's te verbeteren en heeft uniforme protocollen opgesteld voor het hanteren en analyseren van monsters. Als onderdeel van dit initiatief heeft zijn onderzoek nieuwe biomarkers geïdentificeerd die mogelijk onderscheid kunnen maken tussen patiënten met verschillende neurologische aandoeningen. Hij coördineert ook proeven die nieuwe behandelingen bestuderen om neurologische schade te voorkomen en de functie te herstellen van degenen die al getroffen zijn. Hij is momenteel directeur van het Neurosciences Clinical Research Center en is een Cain Denius Foundation Scholar.
Carlos Pardo-Villamizar, MD
Hoogleraar neurologie en pathologie, afdeling neuroimmunologie en neuro-infectieuze aandoeningen aan de Johns Hopkins University School of Medicine
Dr. Pardo is hoogleraar neurologie en pathologie bij de afdeling Neuroimmunologie en neuro-infectieuze aandoeningen aan de Johns Hopkins University School of Medicine in Baltimore, Maryland. Hij is de hoofdonderzoeker van het Neuroimmunopathology Laboratory, lid van de HIV Neurosciences Research Group en klinisch neuroloog bij de Multiple Sclerosis and Transverse Myelitis Centers in het Johns Hopkins Hospital. Zijn klinische specialisatie ligt op neuroimmunologische en infectieuze aandoeningen van het zenuwstelsel, met bijzondere aandacht voor multiple sclerose, myelitis transversa, neurosarcoïdose en neurologische complicaties van auto-immuunziekten.
