[00:00:05] Krissy Dilger: Dag iedereen. Bedankt voor je deelname aan dit AFM Together-evenement. We zijn nu in het Q&A-gedeelte van het evenement met onze twee experts, Dr. Grace Gombolay en Dr. Cristina Sadowsky. Dus ik wil jullie allebei bedanken voor het meedoen en de tijd nemen om een ​​paar vragen voor ons te beantwoorden. Ik weet dat onze communityleden het erg op prijs stellen. Dus om te beginnen, beginnen we gewoon heel eenvoudig en vragen we wat acute slappe myelitis is en wat zijn de diagnostische criteria voor AFM? Dr. Gombolay, kunt u ons op weg helpen?

[00:00:44] Dr Grace Gombolay: Ja, absoluut. Dus acute slappe myelitis is waar patiënten binnenkomen met acute slappe ledemaatzwakte, wat betekent dat ze zwak zijn, ze kunnen hun armen of benen niet bewegen. Als ze slap zijn, wat betekent dat er een lage toon is. En dan betekent myelitis dat het een specifiek woord is dat ontsteking in het ruggenmerg betekent. Wat er dus meestal gebeurt, is dat deze patiënten zich presenteren nadat ze soms een week eerder verkoudheidssymptomen hebben gehad, soms gastro-intestinale symptomen zoals een buikgriep, en dan komen ze binnen met het ontwikkelen van zwakte. Vaak duurt het een paar uur tot een paar dagen om die zwakte te krijgen. Het is niet iets dat binnen vijf minuten of 30 minuten gebeurt.

[00:01:30] Als het een plotseling begin is, moeten we nadenken over andere oorzaken voor de zwakte. En dan, in termen van diagnostische criteria, kijken we in het algemeen naar de klinische symptomen, de timing van symptomen en dan krijgen we beeldvorming. Dus dat zou magnetische resonantiebeeldvorming of MRI van de hersenen en het ruggenmerg zijn. En we kijken zeker naar het ruggenmerg om te kijken naar die kenmerken die consistent zijn met AFM. Dus dat is kijken naar het ruggenmerg en kijken of het middelste deel van het ruggenmerg, waar de grijze massa zit, waar de cellichamen zoals onze neuronen zitten, en kijken of dat is aangetast. En dus, als je een patiënt ziet die slappe zwakte heeft of iemand komt binnen met slappe zwakte, ik bedoel, ze hebben een lage toon, ze zijn extreem zwak en dan zie je het bewijs van de betrokkenheid van grijze stof op het ruggenmerg, dat is als je aan AFM gaat denken.

[00:02:28] Krissy Dilger: Geweldig. Dank u en Dr. Sadowsky, heeft u iets toe te voegen of?

[00:02:30] Dr Cristina Sadowsky: Ik denk dat veel beoefenaars CSF-criteria zullen toevoegen. Het maakt dus deel uit van de work-up. Er zal dus een lumbale tap worden uitgevoerd en er zijn specifieke bevindingen in CSF met een aantal cellen die voornamelijk lymfocyten zijn en zeker geen groei. Er is hoop dat als we een heel vroeg monster krijgen, we misschien een ziekteverwekker kunnen kweken die een virus zou zijn. Maar tot op heden is dat nog niet gebeurd. We weten nog steeds niet of AFM dat is - we zouden de ziekteverwekker kunnen laten groeien of de reactie in het snoer is eigenlijk een reactie op de ziekteverwekker buiten het centrale zenuwstelsel. We weten dus niet of het een infectieuze pathologie is of dat het een auto-immuunreactie van het lichaam erop is, maar CSF is belangrijk om ook een differentiële diagnose te stellen met andere pathologieën die op dezelfde manier kunnen voorkomen.

[00:03:50] Krissy Dilger: Geweldig. Bedankt. Dit raakt aan waar je het net over had. Maar onze volgende vraag is wat veroorzaakt AFM of wat is er bekend over de oorzaak van AFM? En zijn er predisponerende factoren die tot nu toe zijn geïdentificeerd? Dr. Sadowsky, kunt u ons op weg helpen?

[00:04:10] Dr Cristina Sadowsky: Welnu, de algemene consensus is dat het enterovirus de belangrijkste ziekteverwekker is, hoewel er nog drie of vier of vijf andere mogelijke oorzaken zijn. Maar enterovirus D68 en A71 zijn degenen waarmee het meest wordt geassocieerd. En de associatie is epidemiologisch gedaan, wat betekent dat de gevallen van acute slappe myelitis zich voordeden in perioden waarin enterovirussen de overhand hadden, raasden door de gemeenschap. Er waren enige groei-identificatie van de ziekteverwekker, maar nogmaals, niet in het CSF maar in sommige andere monsters, dat kan de luchtwegen zijn, dat kan maag-darmontlasting zijn, enzovoort, maar dat is de stroom waarvan ik op de hoogte ben. Dus ik sta mijn co-panellid toe om toe te voegen.

[00:05:21] Dr Grace Gombolay: Rechts. Daar ben ik het mee eens. Ik denk dat er op dit moment een associatie is, wat betekent dat er dingen zijn die tegelijkertijd gebeuren en het is niet helemaal, we hebben geen oorzakelijk verband bewezen, wat betekent dat het enterovirus AFM veroorzaakt. Hoewel we denken dat er waarschijnlijk een verband mee is en er zijn een paar onderzoeken geweest die erop wezen dat het meer een auto-immuunoorzaak zou kunnen zijn. Hoewel we het nog steeds niet weten, zoals Dr. Sadowsky eerder zei, weten we nog steeds niet of het direct is, het virus dat daadwerkelijk de cellen binnendringt en letsel veroorzaakt versus het immuunsysteem dat op dat virus reageert.

[00:06:04] Maar er zijn aanwijzingen dat we weten dat het immuunsysteem erbij betrokken is, omdat er een onderzoek was naar antilichamen tegen het enterovirus en de overgrote meerderheid van de patiënten met AFM positieve antilichamen tegen het enterovirus had in het ruggenmergvocht. Dus helaas is dat testen meer op onderzoeksbasis dan op klinische basis. Het is nog niet iets dat we klinisch helemaal kunnen doen. Maar er is die suggestie dat er zeker een immuunsysteemcomponent is, maar of het puur immuunsysteem is versus het immuunsysteem en het virus moet nog binnenkomen.

[00:06:40] Krissy Dilger: Oke, bedankt. Deze volgende vraag leidt min of meer naar waar je het net over had over het onderzoek dat wordt gedaan. Wordt er momenteel onderzoek gedaan naar de AFM? En zijn er klinische onderzoeken waarvan mensen op de hoogte zijn of die aan de gang zijn? Dr. Gombolay, wilt u beginnen?

[00:07:01] Dr Grace Gombolay: Ja. Er wordt dus zeker veel werk verzet in AFM, alleen omdat we deze ziekte echt willen begrijpen. We weten dat het kan gebeuren, ook al is het zeldzaam, we weten dat het veel gevolgen heeft voor patiënten en families. Dus het is een van die dingen die we hebben gedaan. Een van de belangrijkste onderzoeken is dat er eigenlijk veel verschillende groepen zijn, er is bijvoorbeeld de Acute Flaccid Myelitis Working Group, de AFM Working Group, die wordt geleid door Dr. Carlos Pardo, die van Johns Hopkins is. Hij heeft echt een geweldige groep samengesteld van vele, vele individuen van vele instellingen in het hele land in verschillende subspecialiteiten. En dat is echt samengekomen om dit probleem echt aan te pakken.

[00:07:43] En toen publiceerde de AFM-werkgroep onlangs een paper in Lancet waarin niet alleen enkele diagnostische criteria voor AFM werden besproken, maar ook overwegingen voor het omgaan met een patiënt, inclusief het evalueren van een persoon met AFM. Daarnaast heeft de NIH hier ook wat geld in gestoken. Er is een multicenter NIH AFM Natural History-onderzoek dat aan de gang is. Er zijn meerdere sites in het hele land die patiënten inschrijven voor deze studie. En het idee is dat we gewoon willen begrijpen wat er gebeurt. En dus, het is alles, van klinische symptomen, we registreren huishoudelijke contacten. Dus als er broers en zussen of andere mensen in huis zijn waarvan we denken dat ze ook zijn blootgesteld aan dezelfde ziekteverwekkers, maar geen AFM hebben, proberen we erachter te komen waarom dat gebeurt. Waarom krijgen sommige mensen wel AFM en niet? Het omvat ook MRI, de beeldvormingsfuncties en vervolgens verzamelen ze ook biospecimens, waaronder bloed- en ruggenmergvocht en ademhalings-, speekseltests en urine- en ontlastingstests. Dus we proberen al deze biospecimens te verzamelen om echt te proberen te begrijpen wat er bij deze ziekte gebeurt.

[00:09:02] Krissy Dilger: Oh, dat gebeurt veel. Het klinkt allemaal geweldig en gewoon blij dat er zoveel werk wordt gestoken om deze ziekte beter te begrijpen en hopelijk effectiever te behandelen. Dr. Sadowsky, had u nog iets toe te voegen? Of dekt Dr. Gombolay het allemaal?

[00:09:22] Dr Cristina Sadowsky: Nou, ja, omdat de prospectieve studies, de grote NIH-studie degene is die, denk ik, degene is die ons veel meer zal vertellen over de AFM en al het andere is een soort retrospectieve data-analyse of prospectieve interventies voor herstellende activiteiten, mensen kijken bij case-cohorten en ik ga zeggen dat dit op dit moment de stand van de techniek is, want er zijn er maar honderden, dit is een zeer weesziekte waarmee SRNA gewend is om te gaan. En er zijn slechts honderden, enkele honderden patiënten met de diagnose AFM in de wereld. Dus ja, er is een prospectief onderzoek naar gegevensverzameling dat afhankelijk is van de daadwerkelijk optredende ziekte. En gelukkig hadden we sinds 2018 geen groot aantal, een groot van die tweejaarlijkse piek van zaken. Maar dat belemmert ook het prospectieve onderzoek. Maar dat betekent niet dat de retrospectieve analyse ons geen informatie geeft over wat er met deze kinderen is gebeurd.

[00:10:43] Er zijn dus talloze artikelen die beide naar de virale etiologie kijken. Er zijn papers die kijken naar de rol van EMG, dan zijn er retrospectieve casusreeksen die kijken naar de resultaten na diverse interventies, waaronder zenuwoverdrachten. Dus al die literatuur draagt ​​bij aan het bouwen van deze database waar we naartoe kunnen gaan en een vraag kunnen stellen. En ik moedig iedereen aan die daar is en ik weet het niet, ik weet dat de gemeenschap een zeer grote invloed heeft op de medische professionals. Elk geval is belangrijk als we te maken hebben met meer dan 600 gevallen in de wereld van een ziekte. Dus het publiceren van een paper over één zaak of 10 zaken is belangrijk omdat we uiteindelijk kunnen kijken naar meta-analyse en overkoepelende meta-analyse dat we al die gegevens bij elkaar kunnen brengen en dat dr. Gombolay zei over de AFM Werken Groep. Dr. Pardo heeft deze geweldige, geweldige samenwerking met iedereen gedaan.

[00:12:09] We hebben mensen uit Zuid-Amerika, uit Europa, uit Australië, uit Azië, iedereen draagt ​​bij, want we hebben een heel groot verzorgingsgebied nodig om te begrijpen wat dit is. En luister, als deze ziekte niet meer voorkomt, ben ik blij. Maar zelfs die 20 tot 30 gevallen die als basislijn kunnen optreden, zijn mogelijk niet gerelateerd aan enterovirussen, maar kunnen verband houden met iets anders. Dat moeten we nog weten. En ik haal de CDC hier binnen omdat ze geweldig werk leveren door het publiek erover te informeren. En nogmaals, ik neem contact op met de gemeenschap omdat dit de stem is die het meest wordt gehoord.

[00:13:03] Krissy Dilger: Geweldig. Geweldig. Bedankt. Oké, onze volgende vraag gaat over vaccins. Dus, is er een vaccin in de maak voor enterovirus of EV-D68? Dr. Sadowsky, wilt u dit bespreken?

[00:13:20] Dr Cristina Sadowsky: Nou, ik ga dus zeggen dat ik daar niet de specialist in ben, maar ik begrijp dat er een vaccin is. Ik denk dat er aan verschillende vaccins wordt gewerkt, maar er is er een waarvan ik weet dat het een beetje dichterbij is, maar ik denk niet dat er al gegevens zijn gepubliceerd en ik ga zeggen dat ik kan niet meer zeggen dan dit, maar er zijn verschillende vaccins waarvan ik weet dat mensen eraan werken.

[00:13:55] Krissy Dilger: Geweldig. Dank u, Dr. Gombolay, is dat hetzelfde antwoord dat u zou geven of?

[00:14:00] Dr Grace Gombolay: Ja precies. Er is momenteel niets beschikbaar, maar er zijn zeker verschillende groepen die werken aan de ontwikkeling van zo'n vaccin.

[00:14:10] Krissy Dilger: Nou, dat is echt opwindend en opgewonden om daar meer over te leren zodra die gegevens openbaar beschikbaar zijn. Oké. Onze volgende vraag heeft weer te maken met vaccins. Dit was van een ouder. Ik ben bang om door te gaan met vaccinaties voor mijn kind. Ik heb verhalen gehoord over vaccins die AFM en TM bij kinderen veroorzaken. Ik wil dit niet nog een keer meemaken. Kan het poliovaccin AFM of andere vaccins veroorzaken? Kunnen ze een AFM-aanval uitlokken? Dr. Gombolay, wilt u dit bespreken?

[00:14:45] Dr Grace Gombolay: Ja absoluut. Dus als neuro-immunoloog zie ik kinderen die niet alleen AFM hebben, maar ook andere auto-immuunziekten die kunnen worden geassocieerd. Nogmaals, het is die associatie. We weten dat ze rond dezelfde tijd plaatsvonden. En dus, om te zeggen dat het vaccin het veroorzaakte, is echt moeilijk te zeggen. Maar aangezien het rond dezelfde tijd plaatsvond, zouden we die relatie zeker willen onderzoeken. Het is zeldzaam, maar ik heb zeker een paar patiënten gezien waarvan we denken dat er een tijdelijke relatie is met een vaccin, niet alleen met AFM maar ook met Transverse Myelitis of TM. En dat het kan gebeuren, maar ik denk dat we deze discussie voor elke patiënt en individu moeten individualiseren. Dus wat ik daarmee bedoel, is dat er veel zijn, er zijn miljoenen kinderen die deze vaccins krijgen. En dan zijn deze aandoeningen gelukkig zeldzaam en komen ze bij de meeste kinderen niet voor.

[00:15:51] Maar ook al is het zeldzaam, ik zeg altijd, weet je, zelfs als iets 0.00001% is als het jou overkomt, is het 100%, toch? En dus, ook al weten we dat er mogelijk een verband bestaat tussen vaccins en AFM of TM of andere aandoeningen, raad ik toch aan om vaccins toe te dienen aan kinderen, alleen omdat het een risico versus een voordeel is. Voor mij weegt het risico op een ernstige infectie zwaarder dan de risico's van mogelijke vaccingerelateerde complicaties. En ik zal persoonlijk zeggen, ik ben een moeder, ik heb drie kleintjes. Ik heb een vijfjarige, een tweejarige en een vier maanden oude. En dus, ondanks het zien van kinderen in mijn kliniek waarvan ik weet dat, weet je, we zeggen min of meer, oké, het is waarschijnlijk dat het vaccin dit bij je kind heeft veroorzaakt. Ik voel me nog steeds op mijn gemak bij het vaccineren van mijn eigen kinderen, alleen omdat dat risico op, die ernstige infectie meer schade kan aanrichten.

[00:16:31] En dan om de vraag te beantwoorden over het poliovaccin dat AFM veroorzaakt: ik ben niet op de hoogte van het poliovaccin dat AFM veroorzaakt. Er zijn absoluut zeldzame gevallen waarin het poliovaccin resulteerde. Maar dit was als het een levend verzwakt virus was, wat betekent dat het een levend virus was dat ze zwakker proberen te maken, maar bij die specifieke patiënt die dat specifieke vaccin kreeg, en het was waarschijnlijk gerelateerd aan veel factoren, waaronder het immuunsysteem. factoren in die persoon. Het virus werd actiever en veroorzaakte vervolgens poliomyelitis, wat eruit kan zien als AFM of AFM is een overkoepelende term voor poliomyelitis. Maar we raden het poliovaccin echt aan, vooral als het de geïnactiveerde versie is, alleen maar om poliomyelitis te voorkomen, omdat poliomyelitis ook vrij ernstig is en het herstel daarvan ook vrij slecht is.

[00:17:53] Krissy Dilger: Dr. Sadowsky, wilt u nog iets toevoegen?

[00:17:55] Dr Cristina Sadowsky: Ik heb niets toe te voegen aan de mening van een neuro-immunoloog en een moeder van kleine kinderen. Ik zal zeggen dat immunisatie vanuit een humanitair mondiaal perspectief levens redt. Dus ik weet dat wanneer we naar elke ziekte en elk medicijn kijken, we naar een patiëntgericht beeld kijken, maar dan met een infectieziekte, we moeten ook naar de rest kijken en ik luisterde gisteren naar NPR dat er gevallen zijn van malaria in de Verenigde Staten, en malaria is uitgeroeid in de Verenigde Staten, maar nu hebben sommige mensen in Texas en daarna Florida het opgelopen omdat het is binnengebracht en niet is ingeperkt, en dat is het verhaal met infectieziekten. Als er één geval van een besmettelijke ziekte optreedt, heeft dat gevolgen voor iedereen in de buurt. Dus misschien is dat nog een reden om uw kinderen te vaccineren. Ik heb volwassen kinderen en ze zijn volledig geïmmuniseerd.

[00:19:19] Krissy Dilger: Bedankt. Dat is nog een geweldig perspectief. Dus, ik denk een andere, we hebben twee vragen die verband houden met poliomyelitis en AFM en de relatie tussen de twee. Dus ik zal ze een beetje combineren. Iemand vroeg: hoe weten we dat recente gevallen van polio niet echt AFM zijn? We hadden ook iemand die deze vraag voorlegde. Ik begrijp het verschil niet tussen AFM en poliomyelitis. Waarin verschilt AFM van polio of is AFM niet gewoon een nieuwe naam voor Polio? Ik weet niet of een van jullie zich meer op zijn gemak voelt bij het beantwoorden van deze vraag. Dr. Gombolay, als u wilt, u knikt.

[00:20:02] Dr Grace Gombolay: Ja. Dus ik kan het doen omdat ik denk dat ik een deel van deze verwarring heb veroorzaakt. Dus acute slappe myelitis, ik ga gewoon terug naar die definitie is het syndroom waarbij iemand binnenkomt met slappe ledemaatzwakte en we zien een ontsteking in het ruggenmerg en/of in het ruggenmergvocht. Maar ik zal zeggen, dus AFM is deze grote paraplu en er zijn waarschijnlijk meerdere oorzaken die onder deze paraplu van AFM passen. Poliomyelitis is er een van.

[00:20:28] En als je poliomyelitis hebt, wat een onderdeel is van AFM, dan heb je eigenlijk het poliovirus dat is geïsoleerd, en we weten dat het poliovirus je AFM heeft geactiveerd. Maar vanwege het poliovaccin in de Verenigde Staten zullen de meeste gevallen van AFM eigenlijk niet gerelateerd zijn aan polio en daarom proberen we te onderzoeken hoe deze gevallen eruit zien, omdat ze op poliomyelitis kunnen lijken, maar niet worden veroorzaakt door het poliovirus. Dr. Sadowsky voelt zich vrij dit uit te werken en te verduidelijken.

[00:21:08] Dr Cristina Sadowsky: Ja. Jij hebt de verwarring niet gecreëerd. Ik denk dat je het in het begin noemde toen deze gevallen bekendheid kregen, we noemen het de polio van de 21e eeuw, enzovoort. Maar ja, het is een kalme verlamming die acuut begint. We noemen dit specifieke voorval AFM sinds 2012, 2014 om de twee jaar met een basisjaarlijks voorval, maar het is slappe verlamming met acuut begin en polio maakt er deel van uit, maar het heeft een etiologie. We weten wie het doet en we weten hoe we het moeten behandelen of voorkomen. Voorkom het, behandel het niet.

[00:21:58] Krissy Dilger: Gotcha. Nou, bedankt. En ik denk, ja, jij hebt de verwarring niet veroorzaakt. Ik denk dat dit vragen zijn die we vrij vaak krijgen. Dus bedankt voor het adresseren. Oké. We gaan verder met een ander onderwerp waar we veel vragen over krijgen. Heeft COVID voor AFM-zaken gezorgd? Dr. Sadowsky, ik weet niet of u dit wilt bespreken of doorgeven aan Dr. Gombolay. Een van beide.

[00:22:27] Dr Cristina Sadowsky: Dus ik ga zeggen dat ik persoonlijk alleen weet dat COVID transversale myelitis veroorzaakt of ermee wordt geassocieerd, omdat het wederom een ​​tijdelijke associatie is. En als ik hier wat verder op inga, als ik zeg myelitis transversa, en ik noem het geen acute myelitis transversa, dan verwijs ik naar het feit dat het een ander beeld heeft op de MRI en wordt geassocieerd met meer spasticiteit en zeker niet bij pediatrische patiënten bij volwassenen. Dat is dus mijn kennis.

[00:23:17] Dr Grace Gombolay: Ja. Ik ben het eens met dr. Sadowsky. Er zijn hier en daar waarschijnlijk een of twee gevallen die zijn gepubliceerd met een kind of een patiënt die COVID had en vervolgens AFM ontwikkelde. Maar om te zeggen dat het de oorzaak was, is moeilijk te zeggen. Maar ik denk dat wat interessant is geweest, zoals Dr. Sadowsky zinspeelde, is dat de AFM dit over het algemeen elke twee jaar heeft. Dus toen we het voor het eerst opmerkten in 2012, was er een hobbel in het aantal gevallen in 2014, 2015 was stil, nam weer toe in 2016, '17 was weer stil, 2018 was eigenlijk de laatste keer dat we deze piek hadden. En dus verwachtten we deze piek in 2020 en in 2022, maar eigenlijk was het aantal gevallen maar heel weinig van die 20 tot 30 per jaar.

[00:24:08] En dat ondanks dat veel mensen COVID krijgen. Ik bedoel, ook al denk ik dat COVID mogelijk verband houdt met AFM, ik denk dat met het aantal mensen dat COVID heeft gekregen in de afgelopen drie jaar sinds de pandemie plaatsvond, maar ondanks dat ik maar heel weinig gevallen heb gezien, doe ik dat gewoon niet. Ik zie niet dat COVID de boosdoener zal zijn. Nogmaals, het kan hier en daar bij een handvol patiënten zijn. Maar dat zie ik niet als de belangrijkste drijfveer van de AFM.

[00:24:37] Dr Cristina Sadowsky: Ik denk dat het belangrijk is om te vermelden dat COVID wordt geassocieerd met lange COVID en dat komt voor bij kinderen, maar lange COVID wordt niet gekenmerkt door verlamming, maar de extreme vermoeidheid en de autonome disfunctie die gepaard gaat met de lange COVID zou bij het grote publiek niet kunnen bij de medische professionals, maar bij het grote publiek zou het in dezelfde categorie kunnen worden geplaatst. Maar als er iets is, neem dan contact op met uw kinderneuroloog, want ze zijn anders en de lange COVID heeft een symptomatische behandeling die zeer effectief is.

[00:25:30] Krissy Dilger: Begrepen. Bedankt. Onze volgende vraag gaat dus over het classificeren van zaken. Wat kwalificeert als een door de GGD gemeld geval van AFM? Hoe verschillen de CDC-criteria voor AFM van hoe een neuroloog AFM kan diagnosticeren? Dr. Gombolay, wilt u ons hiermee laten beginnen?

[00:25:54] Dr Grace Gombolay: Ja absoluut. Dus ik maak eigenlijk deel uit van het panellid van neurologen dat zaken beoordeelt voor de CDC. Dus ik kan commentaar geven op wat onze ervaring is geweest. Dus wat we van de CDC vragen, is dat als een clinicus vermoedt dat een patiënt AFM zou kunnen hebben gedefinieerd door de acute slappe verlamming en als op de ruggenmergbeeldvorming, er overheersende betrokkenheid van grijze stof is, wat betekent dat hoewel andere delen van de wervelkolom , omdat je in de wervelkolom zowel grijze stof als witte stof hebt, ook al is er een klein beetje witte stof bij betrokken. Als het erop lijkt dat er meer grijs dan wit in het spel is, moeten deze gevallen zeker worden gemeld aan de GGD. En nu dat gebeurt, is dat de clinicus het zal melden aan de lokale gezondheidsafdeling die vervolgens coördineert met de CDC. Ze sturen ons de informatie, de beelden, de MRI-beelden en vervolgens alle biospecimens die bij de CDC terechtkomen.

[00:26:43] Ik zal zeggen, dus het punt is dat onze classificatie tijd nodig heeft om terug te gaan naar de clinicus. Dit is dus niet het doel waarvoor we de diagnose voor de clinicus stellen, omdat clinici die diagnose en behandeling in realtime moeten stellen, terwijl ons verwerkings- of beoordelingsproces tijd kost voordat we terugkomen. En wat we eigenlijk doen is wat we ziektesurveillance noemen. We willen erachter komen hoe vaak AFM voorkomt in de gemeenschap. Wat zijn de tarieven van de AFM in de gemeente? En als we daar eenmaal naar kijken, doen we nu eigenlijk een secundair project waar we twee of drie jaar later teruggaan nadat iemand zei: oké, de CDC zegt dat je bent geclassificeerd als AFM, we weten niet wat uw werkelijke klinische diagnose op dat moment. We weten gewoon dat je voldoet aan de criteria van de slappe verlamming en de betrokkenheid van grijze stof.

[00:27:34] Nu gaan we terug naar die gevallen kijken en zeggen, oké, nu we al deze testen hebben teruggekregen, wat was de feitelijke diagnose voor elk van deze patiënten? Is het uiteindelijk myelitis transversa geworden? Waren het uiteindelijk andere door antilichamen gemedieerde syndromen zoals anti-MOG of myeline-oligodendrocyt-glycoproteïne of aquaporine 4-gerelateerde neuromyelitis optica-spectrumstoornis? Was er sprake van een infectie? Realiseerden we ons dat het een beroerte van het ruggenmerg was? Er zijn dus veel verschillende entiteiten die op AFM kunnen lijken. En dan proberen we later dit onderzoek te doen door te zeggen: oké, ook al zegt de CDC dat je geclassificeerd bent als AFM, we gaan - ben je nog steeds afhankelijk van wat je lokale clinicus, je neuroloog zegt dat je hebt, hebt ze behandelen je dienovereenkomstig van wat zij denken dat de diagnose is. Maar aan de achterkant proberen we erachter te komen hoe vaak AFM voorkomt en wat AFM inhoudt, zodat we kunnen beginnen met het analyseren van de verschillende oorzaken van deze entiteit.

[00:28:32] Krissy Dilger: Begrepen. Nou, dat was een geweldige uitleg en de perfecte persoon om het te vragen. Dus bedankt daarvoor. En dr. Sadowsky, was er iets dat u daaraan wilde toevoegen?

[00:28:41] Dr Cristina Sadowsky: Nope.

[00:28:41] Krissy Dilger: Geweldig. Dus deze volgende vraag is, ik denk een beetje meer over langetermijnverwachtingen. Dus, dr. Sadowsky, als u ons wilt laten beginnen, is het waarschijnlijk dat iemand na 10 maanden na de diagnose nog meer functie zal krijgen?

[00:29:01] Dr Cristina Sadowsky: Een nadrukkelijk ja. Dus nu we uiteindelijk zien, hebben we bijna 10 jaar ervaring met het cohort in 2012, enzovoort. We zien dat er voortdurende functieveranderingen zijn en het is moeilijk om ze op te splitsen omdat elke ouder veel doet om te proberen de neurologische en dagelijkse resultaten van hun kind te verbeteren. Maar in het algemeen stellen we vast dat kinderen verbeterden en functionele resultaten bereikten die wij als professionals niet hadden verwacht met het niveau van spierzwakte dat ze hadden. Ik kan niet zeggen dat dat gerelateerd is aan een specifieke interventie.

[00:30:06] Ik weet dat er enkele onderzoeken zijn die dat goed laten zien, als je in het begin deze specifieke kenmerken hebt, nogmaals studies, dit zijn casusreeksen. Als je de specifieke kenmerken hebt, als je hier meer last van hebt, is de kans groter dat je deze functie niet krijgt of als je een specifieke zenuwoverdracht hebt gehad, dan is de kans groter dat je deze specifieke functie verbetert. Maar deze zijn allemaal erg casusspecifiek. Als ik het als een paraplu beschouw, kan ik je vertellen dat ouders die niets anders deden dan revalidatie voor hun kinderen rapporteren naarmate ze groeien, verbetering in motoriek en dagelijks functioneren en ik ga Dr. Gombolay daar aan toevoegen .

[00:31:06] Dr Grace Gombolay: Ja, daar ben ik het mee eens. Ik ben altijd aangenaam verrast over hoe kinderen herstellen, omdat de meeste van deze patiënten kinderen zijn, er zijn enkele volwassenen die AFM kunnen hebben, maar over het algemeen, als dit bij kinderen voorkomt, ben ik altijd aangenaam verrast om te zien hoe kinderen hun functie krijgen. Ik denk dat het echt helpt om zo snel mogelijk bij die interventies betrokken te raken. Maar één ding weten we vooral bij revalidatie: het lijken misschien simpele oefeningen, maar wat je doet, is dat je de spieren traint, je traint de zenuwen, je stimuleert potentiële groeifactoren in de zenuwen en in het ruggenmerg. Dus zelfs als het op dit moment misschien niet lijkt te helpen, weet je nooit wat de voordelen op de lange termijn zijn. Dus gewoon echt zorgen dat je betrokken bent bij die therapieën kan helpen.

[00:31:52] Dr Cristina Sadowsky: Ik wil wel - ik vergat te vermelden dat het een goed idee is om uw neurochirurg of plastisch chirurg, degenen die de zenuwtransplantatie in uw gemeenschap uitvoeren, vroeg bij de beoordeling van de gevallen te betrekken, omdat vroege betrokkenheid leidt tot een betere planning. En er zijn enkele gevallen die baat zouden hebben bij eerdere dan misschien veronderstelde overdrachten. En ik heb het over zenuwoverdrachten, niet zozeer peesoverdrachten, maar ik weet dat er een neiging is van en ik ben een afkickkliniek. Dus ik ben altijd van activiteit, activiteit, ga je gang. Laten we de oefening doen. Maar ik schakel wel mijn zeer vriendelijke neurochirurg in omdat ik weet dat we samen een beter plan kunnen hebben. We kunnen dus die kleine veranderingen of het ontbreken van veranderingen aan die we verwachten als we de interventie toepassen. Dus ik ondersteun een beoordeling in de eerste drie maanden. Ik breng gewoon die specialisten mee, de elektromyograaf, meestal een neuroloog of een specialist in fysische geneeskunde of revalidatie, en de neurochirurg of de plastisch chirurg, de persoon in de gemeenschap, de chirurg in de gemeenschap die de overdracht doet. Dus, breng ze vroeg, zelfs als de operatie nooit zal plaatsvinden.

[00:33:28] Krissy Dilger: Oké. Geweldig. Ja, ik denk dat dat een goed advies is en ik ben het er helemaal mee eens. Oké. Onze volgende vraag, is het mogelijk dat een kind met de diagnose AFM later wordt veranderd in TM of MOG? We hebben nog een vraag. Ik weet niet zeker of het van dezelfde persoon is of niet, maar hoe zou dit kunnen veranderen of verschillen als er ook witte stof bij deze laatste kaart betrokken is? Onze dokter zegt dat ze nog steeds niet zeker weten of het AFM of TM is. Is het mogelijk om beide te hebben? Dus, ik bedoel, ik denk dat dit allemaal met elkaar te maken heeft. Dr. Gombolay, wilt u dit bespreken of een diagnose stellen?

[00:34:07] Dr Grace Gombolay: Ja. Dus soms, vooral in de vroege stadia, kan het heel moeilijk zijn om te zeggen wat een patiënt heeft. Ik baseer het niet alleen op de beeldvorming, maar ook op de klinische symptomen, omdat je beide kunt hebben. Dus je kunt iemand hebben met een heel vroege myelitis transversa die met slappe zwakte binnenkomt. Dus ze zien eruit als AFM, of je kunt iemand zijn die AFM heeft en ook veel oedeem in zijn ruggenmerg heeft. Dus ze zullen een aantal van die zogenaamde tekenen van bovenste motorneuronen hebben. Het gaat dus in het begin om de witte stofkanalen, maar het is na verloop van tijd dat je zult zien en dus kan het soms helpen om latere beeldvorming te krijgen en dan een soort van kijken naar het klinische gedeelte.

[00:34:45] Over het algemeen, hoewel dit afhankelijk is van de patiënt, is de manier waarop ik ernaar kijk dat als een patiënt een paar weken na het begin aanhoudend slap blijft, het moeilijk is om reflexen van hem te krijgen en dan krijg de speciale elektromyografie of zenuwgeleidingsonderzoeken, de speciale naaldtest om te kijken naar de functie van de zenuwen en de spieren en het toont aan dat de zenuwfunctie laag is en dat de zenuwen beschadigd zijn of dat de grijze stof erbij betrokken is, dat is meer AFM. Terwijl bij patiënten met myelitis transversa, zelfs als ze in het begin slap worden, in de komende weken zul je zien dat ze meer van die spasticiteit ontwikkelen, meer stijfheid, snellere reflexen. Dus elke keer dat ik op de knie van de patiënt tik, is het erg levendig, wat betekent dat het heel snel begint in plaats van een minimale reactie, dus dat kan gebeuren. Over het algemeen, en dat is een van de dingen die we proberen uit te zoeken. Wat is die grens tussen AFM en myelitis transversa? Als het meer betrokkenheid van grijze stof is, zijn we geneigd te zeggen dat het meer AFM is.

[00:35:46] Als er sprake is van betrokkenheid van witte stof, maar hoeveel is te veel betrokkenheid van witte stof? Wanneer wordt het transversale myelitis? Dus dat kan het een uitdaging maken en in tegenstelling tot de MOG-diagnose of de aquaporine-4 NMOSD, ja, soms kan ik later terugkomen omdat je iemand zou kunnen hebben die binnenkomt met MOG-antilichaam-geassocieerde stoornis of MOGAD en ze zien eruit als AFM in de begin. Maar pas als hun MOG-antilichamen terugkomen. Soms kan het tot vier weken duren, soms — Meestal is het sneller, maar het kan tot vier weken duren. Pas als de MOG-antilichamen terugkomen, zeg je: oh, dit is MOGAD. Mijn ervaring met MOGAD en aquaporin 4 is dat je past bij die transversale myelitis, gezien dat bovenste motorneuron risico. Er zijn een paar gevallen geweest waarin iemand dacht dat hij AFM had met een slappe zwakte en later de antilichaamtest had die positief was.

[00:36:38] Krissy Dilger: Begrepen. Ja. Oké. Bedankt. Dr. Sadowsky, iets toe te voegen?

[00:36:45] Dr Cristina Sadowsky: Nee. Weet je, er is hier altijd controverse over en het is een voortdurend gesprek. Ik denk dat mijn - het punt dat ik wil maken is dat er in de geneeskunde heel weinig dingen zijn die zwart en wit zijn, we noemen ze vaak syndroom omdat het een associatie van dingen is en de wetenschap stap voor stap bezig is met het beantwoorden van vragen , maar het is een continu proces. Dus wees geduldig met ons in de medische gemeenschap. Soms hebben we dat zwart-witantwoord niet, maar ieder van ons werkt eraan om dat antwoord te krijgen. En naarmate wetenschap en kennis vorderen, voegen we eraan toe, kunnen we veranderen. Dat betekent niet dat we in het begin ongelijk hadden. We wisten het gewoon niet. Ik weet dat dit een beetje filosofie is, omdat het van toepassing is op veel dat tegenwoordig in de wetenschap gebeurt.

[00:37:54] Krissy Dilger: Gotcha. We hebben de volgende vraag al een beetje behandeld, maar ik ga het hier weggooien voor het geval je iets wilt toevoegen. Zijn er best practices als het gaat om het starten van fysiotherapie of het bepalen of chirurgische ingrepen nodig zijn na AFM? Dr. Sadowsky, ik weet dat u hier al een beetje over hebt gesproken, maar als u iets wilt toevoegen.

[00:38:21] Dr Cristina Sadowsky: Ik ga iedereen verwijzen naar de Lancet-paper over acute slappe myelitis. De best practices voor fysiotherapie beginnen al vroeg op de IC. Het kind ligt op de kinder-IC, begin vroeg met die interventie en volg de voortgang min of meer. Activiteit is belangrijk voor atrofie door niet-gebruik, voor verlamming, voor het feit dat kinderen ademhalingsstoornissen hebben en in eerste instantie autonome stoornissen. Dus dat wordt allemaal aangepakt met activiteit. Nogmaals, chirurgische ingreep, ik zei min of meer, breng iedereen in de kudde, want weet je, als je meer gedachten hebt om te bespreken, is één geval absoluut beter dan dat gewoon niet te hebben. Nogmaals, ga terug naar Lancet. Dat is zo'n beetje de richtlijn voor nu en dan zoeken naar expertisecentra als het gaat om het laten behandelen van een kind voor een weesziekte.

[00:39:29] Dat betekent niet dat je alleen maar naar een centre of excellence moet gaan, maar zoek naar de kennis die uit een centre of excellence komt en COVID heeft ons veel schade berokkend, maar het voegde wel toe telehealth of betere toegang tot telehealth. Neem dus contact op met de bekende centra die de artikelen over AFM publiceren, stel vragen, wees proactief. Als je daarheen kunt reizen, prima. Maar dat is geen vereiste. De vereiste is om de informatie te verzamelen en in uw gemeenschap te brengen, want hoe meer individuen, beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg, vertrouwd raken met de behandeling van een kind met een weesziekte, hoe beter de resultaten voor iedereen zijn.

[00:40:23] Krissy Dilger: Akkoord.

[00:40:25] Dr Grace Gombolay: Ja, als ik kan - ja, daar ben ik het mee eens. Ik wil alleen echt benadrukken dat als je geen lokale persoon in je gemeenschap hebt, ga je gang en neem contact op met de experts. Er zijn zoveel mensen in het hele land die heel aardig zijn, graag met patiënten en families praten en hen helpen. En zelfs als het een van die dingen is waarvoor je eens in de paar jaar kunt reizen om die beoordeling te krijgen, heb ik dit veel gedaan voor patiënten en families, waar ik een patiënt en familie eens per jaar zal zien, eens in de paar jaar. jaar, maar ik zal samenwerken met hun lokale neurologen of lokale artsen om hen te helpen bij het begeleiden van hun behandeling. En dat is dus een van de dingen waar we zeker mee kunnen helpen.

[00:41:09] Dr Cristina Sadowsky: We zouden SRNA moeten pluggen omdat SRNA dit dag in dag uit doet.

[00:41:16] Krissy Dilger: Ja. Als iemand contact met ons opneemt, helpen we u graag om mensen in contact te brengen met experts zoals u. En we hebben ook een medisch professioneel netwerk op onze website dat u kunt bekijken en zien wie specialiteiten heeft en in welk gebied ze zich bevinden en contactinformatie en dergelijke. Dus ja, maar bedankt voor dat punt, want ik denk dat dat een uitstekend punt is. Oké. Uw volgende vraag gaat over het postpoliosyndroom. Dit is dus een zorg voor volwassenen en senioren die als kind polio hebben gehad. Is dit een probleem voor kinderen met AFM? En kun je zelfs maar definiëren wat postpoliosyndroom is? Dr. Gombolay als je wilt beginnen?

[00:41:58] Dr Grace Gombolay: Ja. Het postpoliosyndroom is dus voor die patiënten die als kind polio hebben gehad en dan is het meestal poliomyelitis een eenmalige aanval. Je hebt dit en - we weten dat het komt doordat het poliovirus het ruggenmerg aantast en de neuronen in het ruggenmerg aantast, waardoor de - die de spieren voedt. En daarom krijgen we de zwakte. Maar het is meestal een eenmalig iets en dan zijn hun symptomen en alles een tijdje stabiel. Maar er is eigenlijk een subgroep van mensen die polio hebben gehad toen ze een kind waren en als ze volwassen worden, beginnen ze verergerende symptomen te krijgen. En het is meestal niet deze meer acute aanval waarbij alles binnen een paar dagen opkomt, het duurt maanden en jaren. Ze realiseren zich dat ze een verergerende handicap hebben, bijvoorbeeld meer problemen met motorische bewegingen en dat soort dingen.

[00:42:49] We weten niet wat het postpoliosyndroom veroorzaakt. We denken niet dat het komt door een heraanval van het poliovirus of reactivering, maar we weten het niet. We weten niet of uw immuunsysteem plotseling besluit ergens op te reageren en symptomen gaat veroorzaken. En dus weten we niet echt wat het triggert of wat het veroorzaakt. Tot nu toe - ik ben benieuwd naar de ervaringen van Dr. Sadowsky en tot nu toe heb ik dit niet gezien bij de kinderen die ik heb gezien met AFM, en ik heb het ook niet gezien in de literatuur. Maar het postpoliosyndroom doet zich voor, we hebben het over decennia, soms 10 tot 20 jaar na poliomyelitis, terwijl we die follow-up nog niet hebben gehad. We hebben een behoorlijk bedrag gehad. Dus over 2023 zo dicht bij 10, 11 jaar, maar we hebben die decennia van follow-up nog steeds niet gehad. Dus ik hoop dat dit niet gebeurt bij de kinderen met AFM, maar ik denk dat we het nog niet weten. Ik ben benieuwd wat de ervaring van Dr. Sadowsky is geweest.

[00:43:48] Dr Cristina Sadowsky: Ja, ik ben het eens met de AFM we hebben geen ervaring en we verwachten het nog niet. Zoals u zei, het duurt tientallen jaren en de postpolio, ja, het komt voor bij het ouder worden en hoewel we niet precies weten waarom sommige mensen meer zwak zijn dan anderen die polio-overlevenden zijn, weten we wel dat sarcopenie een medische diagnose is die invloed heeft op wij allemaal naarmate we ouder worden. Het heeft een ICD 10-code. Het wordt gedefinieerd door de Wereldgezondheidsorganisatie. Ik ben er vrij zeker van dat het een rol speelt. Sarcopenie betekent verlies van spiercellen, en dit gebeurt bij veroudering bij elk neurologisch intact individu, maar bij mensen met een neurologisch tekort heb je drie oorzaken van sarcopenie. Een daarvan is de neurologische oorzaak, alleen het laten vallen van motorneuronen zal spiercellen doden die door dat motorneuron worden geïnnerveerd. Dat is de eerste.

[00:44:59] De andere is onbruikbaar. Mensen met neurologische gebreken zullen minder actief zijn dan degenen die dat niet doen. En we hebben onbruikbare atrofie of sarcopenie. En dan de andere, de derde wordt ouder. Dus ik denk tussen die drie en enige genetische aanleg in, ik ben er vrij zeker van dat dat een rol speelt waarom sommige volwassenen met polio dit postpoliosyndroom ontwikkelen, wat een overdreven zwakte is in de gebieden die eerder werden getroffen door maar niet zo erg door het neurologische tekort. Dus ja, het is nog iets dat we bestuderen, maar we weten allemaal hoe we de spiermassa kunnen vergroten. Het heet oefening. En er zijn meerdere manieren om de spiermassa te verbeteren en dit is een van mijn ergernissen omdat het zo'n objectief resultaat is. Je kijkt naar die spier en je ziet hem groeien en we weten hoe we dat moeten doen. Het is niet - dit is geen raketwetenschap. Dus ga terug, we gaan terug naar oefening, activiteitspecifieke oefening, gerichte oefening die eigenlijk tot doel heeft de spiermassa te vergroten en overdreven zwakte te voorkomen en in gebieden met een neurologisch tekort die verband houden met zwakte.

[00:46:44] Krissy Dilger: Begrepen. Bedankt. Oké. Onze volgende vraag. Zijn er supplementen of speciale voeding waar we rekening mee moeten houden voor mijn tiener met AFM? Dr. Sadowsky, ik weet niet of u dit wilt bespreken.

[00:47:01] Dr Cristina Sadowsky: Ja tuurlijk. Ik begin graag. Het beste dieet is een dieet met een goede balans tussen ongeveer 40% eiwitten, 30% goede vetten en 30% goede koolhydraten. En we weten allemaal wat goede koolhydraten en goede vetten zijn. Ze zijn niet degenen in chocolade en niet het amandelijs. Hoewel je weet dat een keer per week een portie niet slecht is. Specifiek voor het vergroten van de spiermassa spelen eiwitten uiteraard de beste rol. Supplementen waarvan is onderzocht en waarvan is aangetoond dat ze de spiermassa verbeteren, zijn creatine en ik ga niet in op de wetenschap van GMO of wat voor schimmel dan ook, waar alle mensen die hun spieren laten groeien naartoe gaan. Maar er zijn onderzoeken gedaan bij mensen met een dwarslaesie bij personen met veel neurologische stoornissen, tetraplegie of zo, die aantonen dat het gebruik van zeven tot twintig gram creatine per dag als je het echt wilt - als je dat niet hebt een gezond dieet en als je wilt toevoegen, kan dat. Maar ik ga gezond eten is het beste.

[00:48:40] Supplementen, als je in een gebied woont waar je - of je bent lactose-intolerant en je kunt calcium en vitamine D uit natuurlijke bronnen halen, dan waarschijnlijk, maar je moet het gaan doen onder een voedingsbegeleiding, maar alles van een gezond, natuurlijk dieet zal op elk moment in uw leven in uw behoeften voorzien. Meet vitamine D en dat is een van mijn stokpaardjes, want we leven in dit zeer beschutte leven in de Verenigde Staten en het is goed om zo te zijn, want buiten is het in sommige gebieden 110 graden, plus te veel blootstelling aan de zon is niet goed voor je huid. Maar ik vind wel dat het meten van Vitamine D iets is wat je moet doen, maar verder gezonde voeding.

[00:49:40] Dr Grace Gombolay: Ik ben het ermee eens dat dat is wat ik mijn patiënten en families vertel. Binnen de AFM hebben we geen specifieke data, maar wel data over bijvoorbeeld andere ontstekingsziekten zoals multiple sclerose. AFM is geen multiple sclerose, dat wil ik duidelijk maken, maar we weten dat bij andere auto-immuunziekten, gezonde voeding, olijfolie, dus de gezonde vetten van olijfolie, meer vezels, waaronder meer fruit en groenten, we weten dat dat ontstekingen helpt voorkomen en dan zoveel mogelijk proberen te beperken. Zoals Dr. Sadowsky al zei, vooral je eenvoudige suikers of toegevoegde suikers, omdat dat bij sommige mensen mogelijk ontstekingen kan veroorzaken. Vermijd dat dus zoveel mogelijk. Nogmaals, ik denk dat af en toe een traktatie niet erg voor je zal zijn. Zoveel mogelijk, ja meer groenten en fruit, eiwitten, gezonde voeding, en ik controleer ook vitamine D.

[00:50:31] Krissy Dilger: Geweldig bedankt. Oké. Onze volgende vraag kwam van een ouder. Wanneer mijn dochter ziek is, is ze langer out en het raakt haar harder dan mijn andere kinderen. Waarom gebeurt dat? Is ze immuun gecompromitteerd? Is haar immuunsysteem jarenlang aangetast na AFM? Dr. Gombolay, wilt u dit bespreken?

[00:50:53] Dr Grace Gombolay: Ja. Dus ik hoor dit veel bij mijn patiënten met AFM en andere gerelateerde aandoeningen. En als ik denk aan een aangetast immuunsysteem, denk ik aan patiënten die meer, weet je, immunodeficiëntie hebben, wat betekent dat ze meer vatbaar zijn voor infecties. En zoals je hier vermeldt, duurt het langer om te herstellen. Maar de meeste patiënten die die vreselijke immuundeficiëntie hebben, worden vaak opgenomen omdat hun infecties zo erg zijn, dat er ernstige complicaties zijn. Ik zal zeggen dat patiënten die zo lang herstellen van infecties, moeilijk te zeggen zijn waar dat vandaan komt. Is dat gerelateerd aan een ontsteking daardoor? Heeft het meer met vermoeidheid te maken? Want als je een neurologische verwonding hebt gehad die de vermoeidheid vergroot, als we dit over de hele linie zien, of je nu een kind of een volwassene bent, dan heb je in het verleden een soort verwonding, zelfs als je het goed doet in goede tijden waarin je hebt tijden van stress zoals een ziekte of infecties, het kan moeilijker zijn om te herstellen in verband met vermoeidheid.

[00:51:57] En dus is het moeilijk als patiënten zich de hele tijd vermoeid voelen. Maar we noemden het goede dieet dat nuttig zal zijn, regelmatige lichaamsbeweging, er zijn eigenlijk gegevens die aantonen dat lichaamsbeweging vermoeidheid helpt voorkomen en helpt bij vermoeidheid, wat contra-intuïtief klinkt, toch? Want als je vermoeid bent, wil je niet sporten omdat je meer vermoeid raakt, maar sporten helpt juist bij vermoeidheid en daarna goed uitrusten en slapen. Ik zal zeggen dat het een van die dingen is, ik had niet gedacht dat ik in mijn kliniek veel over slaap zou praten, maar ik doe het de hele tijd omdat we allemaal op onze smartphones zitten. Iedereen heeft tegenwoordig smartphones, ook jongere kinderen, toch? Dus we zitten allemaal op onze smartphones. We kijken allemaal naar dingen. We zijn op YouTube, we zijn op Instagram, we zijn op TikTok, we zijn op Facebook, we zijn op al deze sociale media-dingen, wat geweldig is om contact te maken, maar tegelijkertijd beïnvloedt het onze slaap . En dus zijn er veel mensen die slecht slapen. Dus we willen ervoor zorgen dat we die dingen optimaliseren, zodat we beter kunnen herstellen van ziektes.

[00:52:58] Krissy Dilger: Begrepen. Dr. Sadowsky, wilt u nog iets toevoegen?

[00:53:02] Dr Cristina Sadowsky: Nee nee. Goede voeding, lichaamsbeweging en slaap gelden voor iedereen, levenslang. Ik denk dat dat eigenlijk het antwoord is voor bijna elk kind.

[00:53:19] Krissy Dilger: Ja ik ben het met je eens. Oké. Dus onze volgende vraag gaat over de behandeling in die acute fase. Hoe wordt een nieuw geval van AFM behandeld? Werkt PLEX het beste en zo niet, wat dan wel? Dr Sadowsky?

[00:53:39] Dr Cristina Sadowsky: Ik ga dat aan Dr. Gombolay geven, want zij doet de acute zorg, ik zit meer in de acute zorg. En ik weet dat er drie interventies zijn die we gebruiken, maar één is gunstiger. Maar daar laat ik de specialist over.

[00:53:52] Dr Grace Gombolay: Ja. Dus als u de diagnose AFM krijgt, wat we proberen te doen en dan proberen we deze behandelingen in een vroeg stadium uit te voeren en wat we doen is het meest — er zijn geen gegevens die aantonen dat de ene behandeling beter werkt dan de andere, maar de meeste mensen zullen de voorkeur geven het geven van intraveneuze immunoglobuline of IVIG. De reden daarvoor is dat het kan helpen als je een ontsteking hebt, het kan helpen als je een infectie hebt en als iemand binnenkomt met koorts en vermoedt voor AFM, we willen er absoluut zeker van zijn dat er geen actieve infectie aan de gang omdat andere behandelingen, zoals bijvoorbeeld steroïden, dit mogelijk kunnen verergeren.

[00:54:27] De meeste experts zullen dus zeker IVIG geven en aanbevelen. De andere belangrijke acute behandelingen die we in deze fase zullen doen, kunnen steroïden zijn en kunnen plasma-uitwisseling of PLEX zijn, zoals u noemt. Er zijn niet veel goede gegevens die ondersteunen of steroïden of PLEX helpen of pijn doen bij AFM. Dus dat is een doorlopend gesprek, afhankelijk van de ernst van de symptomen, afhankelijk van hoe de beeldvorming eruit ziet, hoeveel witte stof erbij betrokken is, dat soort dingen. Wat is het tijdsverloop? Is de patiënt stabiel? En ze worden beter of hun symptomen worden erger? Dus we moeten meteen iets doen terwijl we wachten tot al die tests terugkomen. Het is dus een geval per geval, een patiënt-per-patiënt discussie. Maar over het algemeen zal ik IVIG geven, en afhankelijk van wat er nog meer gebeurt, zullen we overwegen om steroïden of plasma-uitwisseling te doen.

[00:55:24] Krissy Dilger: Geweldig. Bedankt. En dit is een soort gerelateerde vraag. Dus ik zal er gewoon mee meeliften. Hoe lang nadat een acute behandeling is uitgevoerd? Weten we dat het wel of niet werkt?

[00:55:35] Dr Grace Gombolay: Ja, dat is moeilijk, want wat we in termen van IVIG denken, is dat hoewel we zouden willen dat het meteen werkt, en ik heb gezien dat het vrijwel meteen werkte. Technisch gezien is het maximale effect van IVIG 10 tot 14 dagen, twee tot drie weken nadat we het hebben gegeven. Het is dus een van die dingen waarbij ik over het algemeen drie tot vijf dagen wacht nadat ik iets heb gegeven voordat ik een andere behandeling probeer als ik kan. Maar nogmaals, als ik iemand IVIG geef en ze beginnen onmiddellijk erger te worden, dan ga ik die vijf dagen niet wachten, ik ga nadenken over Oké, zullen we plasma-uitwisseling doen? Moeten we de steroïden doen? Moeten we meteen iets anders doen? Omdat ik geen vijf dagen wil wachten voordat ik het geef. Dus het hangt af van wat er gebeurt en als alles stabiel is, laten we zeggen dat iemand binnenkomt met AFM, ze liggen niet op de intensive care, ze liggen niet op de IC, maar ze zijn niet geïntubeerd. En we geven de IVIG, maar ze hebben geen verbeteringen laten zien, dan hebben we die discussie en het is vijf dagen geleden en ik zal die discussie hebben. Oké, wat zijn enkele andere behandelingen waar we over kunnen praten?

[00:56:42] Krissy Dilger: Gotcha. Bedankt. Oké. Onze volgende vraag gaat over een kind dat door de puberteit gaat. Dus, welke impact heeft AFM op een kind dat door de puberteit gaat? Dr. Sadowsky, ik weet niet of u dit wilt bespreken of doorgeven.

[00:57:01] Dr Cristina Sadowsky: Zeker. Nee. Ik denk dat een van de dingen waar ik proactief naar op zoek ben, is tijdens de groeifase, er is een musculoskeletale component die zal worden beïnvloed door het feit dat het kind verlamming heeft. Dus een van de dingen waar ik naar op zoek ben en die ik misschien moet aanpakken, is scoliose. En ik geloof echt dat er een - ik weet dat er een casusreeks is die kijkt naar het neurologische niveau en de eerste presentaties en de waarschijnlijkheid van het ontwikkelen van neurogene scoliose naarmate de tijd vordert. Een andere musculoskeletale complicatie die kan optreden bij kinderen die nog niet hebben gelopen, is de formatie - is een heupdislocatie, als het acetabulum, het kleine kommetje waarin de heupkop is ondergebracht, niet goed ontwikkeld is vanwege een gebrek aan gewichtsbelasting bij baby's die zijn geweest getroffen door verlamming gerelateerd aan AFM voordat ze liepen en gewicht droegen.

[00:58:22] Andere dingen, als er opnieuw musculoskeletale afwijkingen zijn, kan een discrepantie in de lengte van de ledematen zijn die we moeten aanpakken. Botmassa wordt verondersteld toe te nemen, en we weten allemaal dat kinderen met neurologische disfunctie, inclusief kinderen met AFM, aandoeningen zullen hebben die een verminderde botmassa zullen hebben, vooral in de ledematen die door verlamming zijn aangetast. Dus, proactief kijken om fracturen en dat soort verwondingen te voorkomen, dat is een soort van - Oh, misschien zou ik kinderen toevoegen die zo vroeg afhankelijk zijn van de ventilatieopeningen voor de leeftijd van acht, ze zouden zelfs kunnen verbeteren omdat de borstholte groeit en stabieler wordt vanaf het begin op een jaar of acht. Ze kunnen misschien voor een bepaalde tijd of voor altijd van de beademing af. Ik probeer na te denken. Ik weet het niet. Op dit moment geen hormonale problemen waar ik me van bewust ben. Dus als dat de bedoeling van de vraag was, dan ben ik - er zijn geen gerapporteerde hormonale gevolgen van AFM. Dus meestal musculoskeletaal van wat ik kan zeggen.

[00:59:57] Krissy Dilger: Begrepen. Dr. Gombolay, alles om heel snel toe te voegen voordat we kunnen [overspraak]

[01:00:01] Dr Grace Gombolay: Nee, dat doe ik niet. Ja, ik ben het eens met wat Dr. Sadowsky zei. Dus ja.

[01:00:05] Krissy Dilger: Oké. Geweldig. Nou, heel erg bedankt allebei. Helaas is dit uur voorbij gevlogen omdat jullie zo geweldig werk hebben geleverd door al deze vragen te beantwoorden, maar we hebben op dit moment geen tijd meer. Maar heel erg bedankt en hopelijk kunnen we dit gesprek in de toekomst voortzetten en misschien nog een paar vragen beantwoorden. Bedankt. Heb een geweldige rest van je dag.