[00:00:00] Robert Pesce: Cara Amos is nu bij ons en ons volgende gesprek is A Treatment Option for NMOSD. Neem ook even de tijd om tijdens het symposium de Alexion AstraZeneca Rare Disease-expostand te bezoeken voor meer informatie. Maar nogmaals, ik word vergezeld door Cara Amos, Patient Education Manager bij Alexion AstraZeneca Rare Disease. Cara, aan jou.

[00:00:30] Cara Amos: Bedankt, Roberta. Nou, nummer één, het is geweldig en geweldig om deel uit te maken van dit evenement. Ik kijk ernaar uit om ooit persoonlijk samen te komen. Maar nogmaals, mijn naam is Cara Amos. Ik ben eigenlijk de National Director voor Patient Education Manager Team. Dus, ik heb een team van 10 mensen die wachten om met je te kletsen in het hokje. Dus, als je de kans krijgt, ga dan langs en bekijk ze. Maar vandaag gaan we het een beetje hebben over uw gezondheid op de eerste plaats zetten in NMOSD. Ik ben dus niet uw patiëntenvoorlichtingsmanager, maar ik heb een team van patiëntenvoorlichtingsmanagers. Er zijn er 10 in het hele land en ze zijn er om u tijdens uw reis te helpen, evenals uw verzorgers en uw gezin. Wat bieden wij? Wij bieden onderwijs. We gaan het vandaag een beetje hebben over een door de FDA goedgekeurde behandelingsoptie voor NMOSD, en we gaan het hebben over hoe u ook binnen uw gemeenschap steun kunt vinden.

[00:01:23] Waar gaan we het vandaag over hebben? Dus vandaag gaan we het eerst een beetje hebben over anti-AQP4 antilichaam-positieve NMOSD. We gaan enkele basisprincipes van de ziekte, de rol van complement en terugval bespreken. Daarna gaan we naar binnen om iets meer te leren over een door de FDA goedgekeurde behandelingsoptie voor deze ziekte. We gaan complementremming, werkzaamheid en veiligheid, vaccinaties en dosering bekijken. En last but not least, en ik denk dat een van de belangrijkste dingen die ik vandaag ga bespreken, enkele van de nuttige bronnen zijn die we bij Alexion aanbieden om je op je reis te helpen. Dus laten we meteen naar het eerste deel springen. Dus laten we het een beetje hebben over NMOSD, waar velen van jullie erg bekend mee zijn. Veel hiervan zal dus een recensie zijn. Maar we weten dat je met NMOSD nooit weet wanneer je volgende terugval zal plaatsvinden. Het is erg onvoorspelbaar.

[00:02:19] Dus als je met NMOSD leeft, is het eerste dat we weten dat dit een immuunstoornis is. Het is een razendsnelle auto-immuunziekte die ervoor zorgt dat je immuunsysteem je centrale zenuwstelsel aanvalt, en dus je hersenen, je ruggenmerg en je oogzenuwen aantast. En we weten dat potentiële schade komt in de vorm van terugvallen. En we weten dat elke NMOSD-terugval mogelijk blijvende schade kan veroorzaken. Er is onzekerheid, terugvallen zijn onvoorspelbaar. Ze kunnen ernstig en terugkerend zijn, en elke aanval kan blijvende schade aanrichten. Dus laten we het even hebben over de cijfers en de risico's. Dus mensen met anti-AQP4, antilichaam-positieve NMOSD, lopen een hoog risico op terugval, wat potentieel ernstig en terugkerend kan zijn.

[00:03:04] Dus ik ga je nu wat cijfers geven. Dus 73 procent van de mensen met NMOSD test positief voor anti-AQP4-antilichamen. En tot 93 procent van de mensen met anti-AQP4-antilichaam-positieve NMOSD is teruggevallen. Dus ik ga een beetje in een analogie springen om te praten over het complementsysteem, iets waar velen van jullie misschien van hebben gehoord. Dus, wat is het complementsysteem? En waarom activeren anti-AQP4-antilichamen het? Het complementsysteem maakt dus eigenlijk deel uit van je normale, functionerende immuunsysteem.

[00:03:40] En de manier waarop ik wil dat je hierover nadenkt, is dat ik het wil vergelijken met een sprinklersysteem. Het complementsysteem lijkt dus een beetje op het sprinklersysteem van je lichaam. Dus wanneer complement een virus, een bacterie of een verkoudheid detecteert, zal het ze gaan elimineren. Dus vergelijkbaar met hoe wanneer een sprinkler een brand detecteert, hij aangaat en probeert het vuur te doven. Dus als ik hier rechts van het scherm kijk en we zien dat, de sproeier aan de rechterkant, dus NMOSD hebben is alsof je een sproeisysteem hebt dat tegen je is gekeerd. Als je de ziekte hebt, doet complement zijn normale werk niet. De sproeier gaat gewoon de hele tijd af, ook als dat niet de bedoeling is. Het veroorzaakt dus schade door al het water. Je krijgt overstromingen, je krijgt schade.

[00:04:25] Dus echt, als follow-up kan uw arts u helpen begrijpen, of uw zorgverlener kan u helpen de rol van compliment in anti-AQP4-antilichaam-positieve NMOSD te begrijpen. We hebben u zojuist enkele gespreksstarters gegeven die u mogelijk kunt opschrijven voor uw volgende bezoek. U kunt vragen naar uw anti-AQP4-antilichaamstatus. U kunt praten over uw terugvallen; geen enkel symptoom is ooit te klein om op te noemen of zorg ervoor dat u er nota van neemt, zodat u het mee kunt nemen naar uw volgende afspraak. En dan risico. Concentreer u op hoe u het risico op terugval kunt verminderen, omdat we weten dat dit een belangrijk doel is om NMOSD onder controle te houden.

[00:05:04] Dus we gaan nu naar het behandelingsgedeelte. We gaan dus leren over een NMOSD-behandelingsoptie genaamd SOLIRIS. SOLIRIS is dus de eerste en enige complementremmer die door de FDA is goedgekeurd voor volwassenen met anti-AQP4-antilichaampositieve NMOSD. Dus, wat is SOLIRIS? Ik ga je dit voorlezen. SOLIRIS is dus een receptgeneesmiddel dat wordt gebruikt voor de behandeling van volwassen patiënten met een ziekte, NMOSD, die anti-AQP4-antilichaampositief zijn. Het is niet bekend of SOLIRIS veilig en effectief is bij kinderen met NMOSD. We willen natuurlijk altijd de veiligheidsgegevens en -informatie bekijken, dus ik ga dit met u doornemen. En terwijl we door het diadeck gaan, zult u merken dat er een toelichting is op de veiligheidsgegevens op volgende dia's. Maar ik ga de volgende twee dia's in detail bekijken. Belangrijke veiligheidsinformatie dus.

[00:05:57] Dus wat is het belangrijkste dat u moet weten over SOLIRIS? Het is dus een medicijn dat je immuunsysteem aantast. Het kan het vermogen van uw immuunsysteem om infecties te bestrijden verminderen. Het kan dus uw kans vergroten om ernstige en levensbedreigende meningokokkeninfecties te krijgen die snel levensbedreigend kunnen worden en de dood kunnen veroorzaken als ze niet vroegtijdig worden herkend en behandeld. Daarom vertellen we u hier nu over. Dus, ten eerste, u moet ten minste 2 weken vóór uw eerste dosis SOLIRIS een meningokokkenvaccin krijgen als u niet bent gevaccineerd. Als uw arts heeft besloten dat een dringende behandeling met SOLIRIS nodig is, moet u zo snel mogelijk een meningokokkenvaccin krijgen als u het op dat moment nodig heeft. Als u niet bent gevaccineerd en de behandeling met SOLIRIS onmiddellijk moet worden gestart, moet u bij uw vaccinaties ook twee weken antibiotica krijgen. En misschien heeft u in het verleden een meningokokkenvaccin gehad, maar heeft u misschien een extra nodig, en daarover zult u met uw arts praten. Dus meningokokkenvaccins verminderen uw risico, maar ze kunnen niet alle meningokokkeninfecties voorkomen, dus het is belangrijk om te herkennen wat de tekenen en symptomen zijn van meningokokkeninfecties als u SOLIRIS gebruikt. Dus sommige daarvan zijn hoofdpijn, stijve nek, koorts, rugpijn, verwardheid, spierpijn enzovoort.

[00:07:10] Dus we geven de dokterspraktijk en uw verpleegster eigenlijk een patiëntveiligheidskaart die zij u kunnen geven. En het is iets dat u daadwerkelijk in uw portemonnee kunt stoppen en bij u kunt dragen, dus als u naar een eerstehulpafdeling of een andere arts gaat, kunnen ze weten dat u SOLIRIS gebruikt. SOLIRIS is eigenlijk alleen beschikbaar via een REMS-programma. En dus wordt uw arts geïnformeerd over de patiëntenveiligheidskaart, zij zijn geïnformeerd over het feit dat u gevaccineerd moet worden. Ze hebben dus al die informatie en ondertekenen die voordat ze u SOLIRIS kunnen voorschrijven. Het is dus ook belangrijk om te weten dat het het risico op andere soorten ernstige infecties kan verhogen, zoals gonorroe en bepaalde schimmelinfecties, zoals Aspergillus.

[00:07:58] Dus terug naar het sprinklersysteem. SOLIRIS is dus een complementremmer. Daar is dat woord, complement, weer. Dus SOLIRIS remt complement, maar de exacte manier waarop SOLIRIS werkt als behandeling voor NMOSD is natuurlijk niet volledig bekend. Dus je kunt SOLIRIS zien als een manier om te voorkomen dat die sproeier doorgaat met afgaan wanneer dat niet de bedoeling is. SOLIRIS is opnieuw de enige door de FDA goedgekeurde complementremmer voor de behandeling van anti-AQP4-antilichaampositieve NMOSD bij volwassen patiënten.

[00:08:30] Dus we gaan de studie in en bekijken een klein deel van de studie voor SOLIRIS voor anti-AQP4 klinische studie, het heet PREVENT, bestudeerde de veiligheid en werkzaamheid van SOLIRIS in vergelijking met placebo. Het testte 143 volwassenen met anti-AQP4-antilichaam-positieve NMOSD, en het primaire doel van de studie was om de tijd tot de eerste vastgestelde terugval te bepalen. Wat is een vastgestelde terugval? We hebben je hier een referentie gegeven. Dus in wezen is het een onafhankelijke commissie van medische experts die bevestigen dat er daadwerkelijk een terugval is opgetreden in de studie. Dus, hier zijn de details van deelnemers die deelnamen aan de PREVENT-studie. Dus 143 volwassenen anti-AQP4 antilichaam-positieve NMOSD ingeschreven. 96 kregen SOLIRIS en 47 kregen een placebo. De demografische gegevens worden hier voor u vermeld. Wat betreft het gebruik van IST, immunosuppressieve therapie, gebruikten sommige patiënten corticosteroïden of andere, hoewel sommige mensen in het onderzoek alleen SOLIRIS kregen. Veel IST's, zoals rituximab, waren niet toegestaan.

[00:09:34] Wat was het primaire doel? Het primaire doel was om de tijd tot die eerste vastgestelde terugval te bepalen, en het gemiddelde aantal terugvallen dat deze patiënten hadden voorafgaand aan inschrijving was ongeveer twee per jaar in de 2 jaar ervoor. Het primaire doel van het PREVENT-onderzoek is dus bereikt. Dus ik ga een paar cijfers op de volgende twee dia's bekijken. Er was een vermindering van 94 procent van het risico op terugval voor patiënten die werden behandeld met SOLIRIS in vergelijking met placebo. Het primaire doel van de PREVENT-studie is wederom behaald en een ander getal is 98 procent. Bovendien was na 48 weken 98 procent van de met SOLIRIS behandelde patiënten geen terugval meer, tegenover de 63 procent die met placebo werden behandeld.

[00:10:23] Dus nogmaals, het is altijd belangrijk om onze veiligheidsinformatie hier en bijwerkingen te bekijken. Dus, enkele van de veelvoorkomende bijwerkingen, die we op een volgende dia weer zullen zien, worden hier voor u opgesomd. Verkoudheid, pijn of zwelling van uw neus en keel, diarree, rugpijn, duizeligheid, griepachtige symptomen, gewrichtspijn, mogelijke irritatie van de keel en blauwe plekken. Dit kan een lijst zijn van enkele van de bijwerkingen, niet allemaal, dus we willen altijd dat u alle bijwerkingen die u opmerkt, aan uw arts meldt als u SOLIRIS gebruikt.

[00:10:55] Dus nogmaals, we hebben veel gepraat over het meningokokkenvaccin en het krijgen ervan. En ik ga een beetje praten over waarom dat belangrijk is. U moet dat meningokokkenvaccin dus minstens 2 weken voor uw eerste dosis SOLIRIS krijgen, als u ze nog niet heeft gehad. En ze zijn nodig omdat SOLIRIS die complementremmer is, waar we het hadden over het sprinklersysteem. En omdat uw complementsysteem normaal gesproken helpt bij het bestrijden van die infecties, vergroot het uw kans om meningokokkeninfecties te krijgen. Dus we hebben het gehad over enkele van de andere infecties waarvoor het ook uw risico kan verhogen. En we hebben ook gesproken over hoe het krijgen van deze vaccins dat risico gaat verminderen.

[00:11:33] Waar kun je de vaccins krijgen? Ik denk dat het ook nuttig voor ons is om te delen waar je die vaccins zou kunnen krijgen. Dus het kantoor van uw arts, mogelijk bij een apotheek, misschien een plaatselijk gezondheidscentrum of gezondheidsafdeling, en ook reisklinieken. Maar natuurlijk zal uw arts of uw zorgteam u kunnen vertellen waar u die vaccinaties kunt krijgen. En ze zullen altijd verwijzen naar de meest actuele ACIP-aanbevelingen.

[00:11:59] Dus hoe vaak ontvangt u SOLIRIS? Het is een infuus. Het gaat hoogstwaarschijnlijk via een verpleegster rechtstreeks in je ader. En de dosering zal in twee fasen plaatsvinden. De eerste 5 weken ontvangt u eenmaal per week SOLIRIS. En daarna hoeft u nog maar eens in de 2 weken een infuus te krijgen. SOLIRIS is onderzocht als een doorlopende therapie, dus uw arts zal het tijdschema voor de behandeling met u bespreken. En als u een dosis mist, moet u uw voorschrijver hiervan op de hoogte stellen. Dus veel mensen willen weten hoe lang het duurt? Hoe lang duurt de infusie? U kunt verwachten dat de infusie ongeveer 35 minuten duurt, en dan kunt u waarschijnlijk een uur toezicht verwachten door een beroepsbeoefenaar in de gezondheidszorg, om er zeker van te zijn dat er geen infusiereacties zijn, alleen maar om u extra veilig te houden. En er is hier een punt over thuisinfusie, wat voor sommige patiënten een geweldige optie is. Maar het wordt grotendeels bepaald door uw verzekering.

[00:13:01] Voortbordurend op de veiligheidsinformatie, hebben we enkele van de bijwerkingen bekeken, maar ze worden hier nog een keer voor u vermeld. En het is erg belangrijk dat u deze of bijwerkingen waar u last van heeft, meldt. En er is hier informatie over waar u die kunt melden. Dus als laatste, maar daarom niet minder belangrijk, gaan we nogmaals door een deel van de bronnen die u in uw NMOSD-reis kunt overwegen. Dus, OneSource, dus je kunt je afvragen wat OneSource is? OneSource is dus een gratis en persoonlijk ondersteuningsprogramma voor patiënten dat wordt aangeboden door Alexion. Dus, mijn team van patiënteneducatiemanagers, er zijn er 10 in het hele land, we werken onder OneSource en we zijn hier om u te helpen, samen met de rest van ons OneSource-team. Wij kunnen ziekte-informatie verstrekken aan u en uw zorgverleners. Wij kunnen helpen met de zorgverzekering navigatie. Hulp bij doorlopende ondersteuning. Dus als er een levensgebeurtenis is waarbij u moet veranderen waar u uw infusie gaat ontvangen of uw verzekering verandert, is OneSource er om u te helpen.

[00:14:05] En dan als laatste hier, gemeenschapsverbindingen. Ik denk dat een van de belangrijkste punten hier is dat we fysieke en online bijeenkomsten en evenementen aanbieden. We houden veel meer patiëntenondersteuningsbijeenkomsten met mijn team. We kunnen u helpen om u in contact te brengen met belangengroepen in uw gemeenschap. En echt, we kunnen helpen, we geven je de mogelijkheid om contact te maken met anderen zoals jij. En ik ga hierna wat meer over dat programma praten. Dus ik weet niet of je al van Peer Connects hebt gehoord, maar dit is een erg opwindend programma dat Alexion aanbiedt. We hebben dus een Peer Connects-programma en we weten dat elke persoon met NMOSD zijn eigen verhaal te vertellen en te delen heeft. Dus nu is er een gemakkelijke manier om een-op-een te praten met een andere volwassene die leeft met anti-AQP4 antilichaam-positieve NMOSD. Dus, Alexion Peer Connects kan u helpen NMOSD te begrijpen, de impact ervan en hoe u ermee kunt leven. Kan hun eigen persoonlijke verhaal en reis vertellen en een begripvolle stem en ondersteuning voor u bieden. En ik laat dit even staan, zodat u mogelijk de website, NMOSDeerConnects.com of het telefoonnummer kunt noteren, waar u kunt inbellen en verbinding kunt maken met een collega.

[00:15:21] Dus dit is Glenice. Glenice, onderaan haar foto, ze is een van onze sterren, en ze is iemand met wie je mogelijk in contact kunt komen, met Peer Connects. Dus ze is er om contact met je te maken. En dit is een citaat van Glenice. “Peer Connects is iets wat ik doe omdat ik echt begrijp hoe het voelt om te leven met anti-AQP4 antilichaam-positieve NMOSD. Als ik met iemand aan de telefoon praat, kunnen ze problemen naar voren brengen en kan ik mijn standpunt delen. Soms luister ik gewoon. Andere keren kan ik ondersteuning of inzicht bieden.” Ik denk dat voor ieder van ons prioriteit geven aan uw gezondheid en welzijn zo belangrijk is, zelfs buiten NMOSD.

[00:16:03] We willen dus echt oproepen om met een arts te praten over uw fysieke gezondheid, uw emotionele gezondheid, levensstijl en welzijn, en mogelijk, als het iets is dat u interesseert, contact opnemen met een steungroep. Dus echt, het is jouw reis. Het is jouw manier. We zijn gewoon echt hier bij Alexion, hier om je te ondersteunen tijdens je reis. We willen u in contact kunnen brengen met mensen in de gemeenschap, u mogelijk laten deelnemen aan ons Peer Connects-programma, als dat iets is dat u interesseert. We willen dat je verbonden blijft, mogelijk met ons via OneSource. En hier aan het einde heb ik de website SOLIRISNMOSD.com. Mijn PEM's zullen het hele weekend in de stand staan, en ze kunnen je daadwerkelijk vertellen hoe je je eigen PEM in jouw regio kunt vinden op AlexionOneSource.com, en we hebben daar een PEM-zoeker, waar je verbinding kunt maken met je PEM. Het was een genoegen om hier vandaag te zijn. Bedankt dat ik hier mocht zijn. En dat is het.

[00:17:01] Robert Pesce: Ja bedankt. Heel erg bedankt, Cara. We stellen het op prijs dat u hier vandaag bij ons bent. Oké, ik denk dat we voorlopig aan het einde van onze podiumbesprekingen zijn gekomen. Ga naar het sessiegedeelte om verder te gaan met je tracktalks. We hebben wat technische problemen met een van de sessies, met LA Campbell. We proberen eraan te werken, dus houd ons in de gaten en tot binnenkort. Bedankt allemaal.