[00:00:00] Robert Pesce: Voor ons volgende gesprek word ik vergezeld door Jacinta Behne, uitvoerend directeur van de Guthy-Jackson Charitable Foundation, die zal praten over de NMOSD CIRCLES- en SPHERES-onderzoeken. Hallo Jacinta, leuk je weer te zien.

[00:00:18] Jacinta Behne: Hallo Roberta.

[00:00:18] Robert Pesce: Terug naar jou.

[00:00:20] Jacinta Behne: Geweldig. Roberta, is mijn geluid in orde?

[00:00:22] Robert Pesce: Het is perfect.

[00:00:23] Jacinta Behne: Geweldig.

[00:00:24] Robert Pesce: Ja, ik hoor je luid en duidelijk.

[00:00:25] Jacinta Behne: Heel erg bedankt, en heel erg bedankt aan de Siegel Rare Neuroimmune Association of SRNA. Het is zo'n eer om hier vandaag bij je te zijn voor je zeldzame neuro-immuunsymposium, en nou, laten we gewoon zijn, ik heb veel informatie om te delen. Ik ga met een vrij snelle klik en hoop dat ik niet te snel praat. Ik ben Jacinta Behne, directeur van de Guthy-Jackson Charitable Foundation. Vandaag ga ik het hebben over twee NMOSD-onderzoeken. De eerste is CIRCLES, een studie die we hebben gesponsord, en de tweede is SPHERES. Een die net wordt gelanceerd en zo. Dus laten we doorgaan.

[00:01:09] De Guthy-Jackson Charitable Foundation, ik zal je een beetje achtergrond geven om mee te beginnen voor degenen onder jullie voor wie het nieuw is. We zijn op 1 augustus 2008 begonnen en gaan sterk tot nu toe en in de toekomst. De aanleiding voor de oprichting van de stichting waren Victoria Jackson en Bill Guthy, die een hoge prioriteit hadden om iets te leren over deze verwoestende aandoening waarmee hun 15-jarige dochter Ali, en dit is openbare informatie, werd getroffen, en zij hoorde dat het destijds NMO was. Het was een zeldzame auto-immuunziekte en er was heel weinig over bekend.

[00:01:53] Dus 1 augustus is de formele startdatum voor de Guthy-Jackson Charitable Foundation in 2008. Ik werk sindsdien bij de organisatie en het is lonend en tegelijkertijd uitdagend geweest, en er ligt nog veel werk voor de boeg . Ons primaire doel, het statuut van onze stichting, is onderzoek. Ons hele doel is om NMOSD-kennis te vergroten, en ik zal wat dingen aankruisen waarvan we al vrij vroeg wisten, waar we ons echt op moesten concentreren en vorm moesten geven, en een ervan was wat we IPND noemden, een internationaal panel voor de diagnose NMO. Het was toen, zoals helaas nog steeds in sommige delen van het land en de wereld, moeilijk om een ​​betrouwbare, juiste diagnose voor NMO te krijgen.

[00:02:45] Veel te veel van onze patiënten met wie we praten, sommigen hebben 5, 10, 15 jaar nodig gehad om de diagnose te krijgen. De meer recente patiënten die zich bij onze gemeenschap hebben aangesloten, vertellen ons dat het soms maar weken geleden is, dus daar hebben we heel hard aan gewerkt en een panel van 20 onderzoekers bijeengebracht, wereldwijde onderzoekers van de Verenigde Staten tot Australië en terug. En ze werkten bijna 2 jaar, bestudeerden 250 onderzoekspublicaties en kwamen uit met wat de IPND-criteria worden genoemd, wat een internationale consensus is over de diagnose van NMO. Trouwens, veel mensen zullen het vaak vragen, dus wat is het verschil tussen NMO en NMOSD? Nou, eigenlijk is er geen groot verschil, tenzij je tot de strikte definitie wilt komen.

[00:03:33] NMOSD, de SD die staat voor spectrumstoornis, ontleende NMO aan een ziekte op zich, die toen al goed gedifferentieerd was van MS. We werden aanvankelijk beschouwd als een MS-variant, waarvan we nu weten dat het op zichzelf staat, net zoals MOG ook in dat proces zit. Dus NMO, aanvankelijk NMOSD. We zullen nog vaak NMO zeggen en geen van beide is verkeerd. We wisten ook dat we een hulpmiddel moesten vinden om recidieven te beoordelen. Wanneer patiënten hun eerste gebeurtenis of hun eerste aanval hebben, is dat natuurlijk verwoestend.

[00:04:15] Wat we ook hebben geleerd, is vanaf het moment van de diagnose tot, nou ja, tot zolang ze die ziekte voortdragen en dat pad bewandelen, de vraag is wanneer. Wanneer komt er weer een terugval? Is er een manier voor mij om eventuele vroege tekenen te kennen? Hoe kan mijn arts zeker weten dat ik een terugval heb? Er zijn momenten dat ik naar hem en haar toe ga en ze zie en zeg dat ik denk dat ik het ben, ik weet het niet zeker. We moesten dus echt werken aan iets dat de relapse-navigator-tool wordt genoemd. Dit heeft enkele jaren geduurd, het bevindt zich momenteel in de validatiefase. We wisten dat we mensen bij elkaar moesten brengen voor internationale conferenties en symposia, wat ook voor ons gebeurt bij ECTRIMS, in 2 dagen, op de 12e, de dag voorafgaand aan ECTRIMS, en mensen vroeg bij elkaar brengen.

[00:05:08] We zijn, zoals ik al zei, 1 augustus 2008 begonnen. In november hadden we onze eerste rondetafel om klinische onderzoekers bij elkaar te brengen. Het waren er ongeveer 20, en we hebben snel gehandeld, en onze oprichters vroegen hen om samen te werken en we zouden werken om studies te financieren en hen vragen om alsjeblieft deze ziekte te leren en te bestuderen. Patiënten komen altijd op de eerste plaats. Onderzoek is ons primaire doel. Uiteraard in het belang van de patiënt. We hebben dus veel tijd en middelen gestoken in belangenbehartiging en middelen. Dat kan op zichzelf al een heel andere presentatie zijn. We tellen meer dan 1,800 onderzoekspublicaties. Nee, we hebben ze niet allemaal geschreven, maar leden van ons internationale klinische consortium, onze CIRCLES-studieonderzoekers die gewoon naar onze conferenties komen en hebben samengewerkt, zijn sinds 2008 behoorlijk productief geworden in publiceren. We gaan wat meer praten in deze studie, of neem me niet kwalijk, deze presentatie over SPHERES, een longitudinaal onderzoek.

[00:06:15] Ja, we gaan over wetenschap die levens redt. We hebben ongeveer 103 onderzoeken gefinancierd, ofwel directe financiering, ofwel gedeelde financiering, we hebben middelen verstrekt die eenvoudigweg niet op een andere manier kunnen worden verkregen, en we hebben ook een golf van volwassen wetenschap gecreëerd, zodat we weten wat NMO is en wat NMO niet is . We hebben sinds 70 ongeveer $ 2008 miljoen geïnvesteerd in de financiering van onderzoek en doen er alles aan om mensen bij elkaar te brengen om het gesprek voort te zetten. We hebben een NMO biorepository en data repositories. Daarover zal ik het hebben als we ons tot CIRCLES wenden. We hebben heel, heel hard gewerkt om klinische proeven mogelijk te maken met de drie farmaceutische organisaties die we kennen. Het resultaat daarvan is dat er in 2020 drie therapieën op de plank liggen, en die leden uit de industrie zijn zo dankbaar.

[00:07:17] We hebben een internationaal klinisch consortium gevormd omdat we wisten dat we niet weten wie alle neurologen over de hele wereld zijn die NMO behandelen, en we hebben nu 112 leden wereldwijd en 30 landen. Ik denk dat het afgelopen week misschien net 31 is geworden. Laten we nu kijken naar CIRCLES, waarvan er minstens 50 zijn geweest, misschien meer onderzoeksprojecten, en zoals je deze foto's ziet, een geweldige, vrijgevige dame, die bereid is om op een van onze patiëntendagen te doen, we hadden elk jaar een salon ingericht , en hier geeft ze bloed met een glimlach, en je zult in de volgende dia zien waar die exemplaren naartoe gaan. Het zit rechtstreeks in een pakket, een container met flesjes die in een vriezer van min 80 gaan in onze biorepository in Covance in Greenfield, Indiana.

[00:08:10] Wat is CIRCLES? Het is een gezamenlijk internationaal onderzoek en klinische longitudinale ervaring in NMO. Dat is een lange titel, vandaar de afkorting CIRCLES. Het is een longitudinaal-observationeel studieprotocol. We volgen patiënten gedurende een bepaalde periode, het is een gevestigd en vertrouwd platform voor patiëntenstudies geworden, want eerlijk gezegd hebben we dat via die gegevensopslagplaats nodig om het onderzoek te voeden, zodat we elke dag meer kunnen leren over NMO. Er zijn meer dan 1 miljoen klinische gegevenselementen in onze databank, en de periode van biospecimen en gegevensverzameling samen was 2013 tot 2020, 7 jaar met 15 academische centra. We hadden meer dan 1,250 gevallen en respectievelijke controles die deelnamen, en als jij een van hen bent, zegene je. We zijn zo dankbaar.

[00:09:09] LabCorp en wat nu Covance is, hebben de CIRCLES-studielocaties vanaf dag 1 ondersteund. Zij beheren onze biospecimenopslag. Wanneer onderzoekers om exemplaren vragen, verzenden ze die exemplaren in de Verenigde Staten en internationaal. De gegevenscoördinatiecentra van de Universiteit van Utah zijn klinische biospecimendatabases. Voor elk exemplaar dat zich in de Covance-site bevindt, is er een verzameld stuk gegevens, klinische gegevens voor een niet-geïdentificeerde patiënt, eenvoudigweg geïdentificeerd door een streepjescode in het gegevenscoördinatiecentrum. Ze voeren biostatistieken voor ons uit en doen onderzoek naar datamining. Dan hebben we CIRCLES en is CIRCLES afgesloten in 2020. Dat is de verzamelfase. De verzoeken om specimens en gegevens zijn natuurlijk nog steeds erg actief, en CIRCLES is nog steeds springlevend, en we zijn nu bezig om die middelen voor studies te verstrekken.

[00:10:24] De studiesponsor voor SPHERES, we zijn van CIRCLES naar SPHERES gegaan, een organisatie genaamd Corevitas. Ze stonden bekend als Corona. Ze zijn onlangs Corevitas geworden en de SPHERES-studie schrijft zich nu in. En het hele punt van SPHERES is natuurlijk voor patiënten, maar het hele punt is kijken naar therapeutische effectiviteit, veiligheid en kwaliteit van leven namens de gemeenschap van belanghebbenden. Patiënten hebben de mogelijkheid om zich bewust te zijn van de oplossing en een deel van de oplossing. Corevitas heeft een bekende expertise op het gebied van auto-immuunziekten en de onderzoeken die zijn gebaseerd op de CIRCLES-ervaring, en we hebben een aantal vertrouwde partnerschappen tussen NMOSD-patiënten en belangrijke opinieleiders en clinici die nu als PI's dienen.

[00:11:20] Dus misschien word je iemand die deel gaat uitmaken van SPHERES. Als uw arts het u heeft gevraagd, hopen we dat u erover nadenkt, en als dat niet het geval is, kunt u het vragen, maar voor de duidelijkheid: als u SPHERES hoort, hebben we het daar over. Het is een unieke samenwerkingsomgeving. Het is belangrijk om te weten dat het van regelgevende kwaliteit is, wat betekent dat het gaat kijken naar veiligheid, werkzaamheid, door patiënten gerapporteerde resultaten en terugvallen, en er is een geweldige schaalvoordeel door opnieuw samen te werken met een consortium van farmaceutische partners voor data-elementen en biospecimen-acquisitie. Het is belangrijk om vanuit hun eigen perspectief over onze patiënten na te denken.

[00:12:00] Ik zou nu graag dieper willen ingaan op waarom en voor wie we dit doen, hier hebben we een vrouwelijke patiënt die voor NMO zei dat ik een zeer actieve en gelukkig werkende moeder en echtgenote was. Nu kan ik niet werken vanwege mijn handicap en incontinentieproblemen. Ik ben aangewezen op speciale transportdiensten die vaak onbetrouwbaar zijn. De kosten van medicijnen en diensten eisen een grote tol van mijn gezin. En als je een patiënt bent die deze sessie bijwoont, kan ik me voorstellen dat er wat geknikt wordt, want dit is een vrij standaard antwoord dat we van heel veel patiënten horen. Een mannelijke patiënt zei als NMO-patiënt dat ik bang ben dat mijn toestand zal verslechteren tot het punt dat ik fysiek, financieel en emotioneel een last voor mijn gezin zal worden. Ik wil niet alleen zijn en ik wil hen of wie dan ook niet tot last zijn. Alweer een vruchtbare uitspraak voor veel van onze patiënten.

[00:13:00] Al meer dan tien jaar hebben we verhalen van patiënten, omdat we hebben geleerd dat elke patiënt zijn of haar eigen verhaal heeft, en ze zijn in tekst op onze website verschenen. Veel mooie verhalen. Dit jaar hebben we ze laten luisteren naar hun stem, dus dit noemen we vignetten van patiënten en zorgverleners. NMO is geëvolueerd en ik zal hem zichzelf en zijn dochter laten voorstellen.

[00:13:40] Robert Pesce: Jacinta, ik denk niet dat we het kunnen horen, de audio, misschien omdat...

[00:13:59] Jacinta Behne: Ik heb misschien niet op audio delen geklikt, is dat wat er aan de hand is, denk je?

[00:14:05] Robert Pesce: Ik weet het niet. Of misschien omdat het in je koptelefoon streamt. Ik weet het niet zeker.

[00:14:09] Jacinta Behne: Ik weet het niet. Oké, laat me mijn gang gaan en gewoon...

[00:14:13] Robert Pesce: Het spijt me dat.

[00:14:13] Jacinta Behne: Het spijt me zeer. Wat ik ga doen, dit specifieke vignet is beschikbaar op onze website, en het is een prachtig verhaal in de woorden van de vader, Donald Campbell, over zijn dochter, Leah. Wie in 2000, nee het was eind 1900, niet eind 1800, eind 1999 of '89, het spijt me, ik weet het exacte jaar niet meer. Maar ik wil zeggen dat het in '99 is, ze kreeg een ziekte die gewoon niet kon worden geïdentificeerd, en het duurde 18 jaar voordat Leah de juiste diagnose kreeg. In die periode werd ze blind, een tijdje dwarslaesie.

[00:15:03] Ze heeft wat beweging teruggekregen, en ze zijn een prachtig gezin en samen, en Donald vertelt hoe zijn vrouw en Leah nu zijn helden zijn. Ze zijn vooruit gegaan en hebben het leven omarmd. Hij is een geweldige kok geworden, chauffeur van een busje, rolstoelbegeleider en zo, en ach, hij doet ook nog de was en de afwas. Dus alsjeblieft allemaal, als je me gewoon een e-mail wilt sturen of via info op, dan kunnen we je de URL sturen naar dit prachtige verhaal van deze vader en dochter. En daarmee gaan we naar de volgende pagina. Dus waar zijn we?

[00:15:52] Nou, dit is een oproep tot actie voor patiënten en zorgverleners. Hoe kan ik je helpen? Want het enige dat we hebben geleerd met NMO-patiënten en zorgverleners, is dat we zien dat er veel gebeurt. Wat kunnen we doen om te helpen? Sommige manieren om te helpen, zijn door gewoon met ons mee te doen op sociale media, blijf het bekend maken met NMO. Vooral om anderen te helpen bij wie onlangs de diagnose is gesteld, zodat ze zich niet alleen voelen. Niemand zou zich alleen moeten voelen met deze diagnose. Je kunt je eigen verhaal vertellen in ons vignettenprogramma, en nogmaals, ik zal je de URL geven om dat te doen, om te zien hoe je dat kunt bereiken.

[00:16:38] Als we u vragen om deel te nemen aan NMO-enquêtes, hopen we dat u reageert. Het zijn door patiënten gerapporteerde resultaten, ze voeden ons onderzoek, ze voeden wat we weten en echt moeten horen van patiënten. Zorgverleners, wat hun dagelijkse ervaringen zijn, van alles, want uiteindelijk zit de ultieme functionele remedie voor NMO in elke patiënt en zijn zorgverleners. Dus alsjeblieft, help ons daar alsjeblieft mee. Neem zoveel mogelijk deel aan NMO-evenementen. Er zijn regionale patiëntendagen in het hele land. Als je er in de buurt bent, kun je daar misschien aan deelnemen. Talloze steungroepen die aan de gang zijn, en natuurlijk ook onze jaarlijkse NMO-patiëntendag, waar we naar uitkijken om face-to-face te houden. We zouden graag zien dat dat in 2022 gebeurt, houd ons in de gaten.

[00:17:40] Moedig vervolgens donaties aan om ons onderzoek te helpen financieren. Zo zijn we gekomen waar we nu zijn. Daarmee wil ik je bedanken, ik wil vragen uitnodigen. Ik weet dat Roberta ons daarbij zal helpen, maar stuur alsjeblieft alle vragen die je hebt over dingen waarover ik vandaag heb gesproken rechtstreeks naar [e-mail beveiligd], en ik zal het naar je terugbrengen, Roberta. Ontzettend bedankt.

[00:18:08] Robert Pesce: Ja, heel erg bedankt, Jacinta, en voor iedereen die kijkt, we hebben Donalds verhaal op je website gevonden en we hebben het met je gedeeld in de chat zodat ze er allemaal naar kunnen terugkijken.

[00:18:19] Jacinta Behne: Dank je.

[00:18:19] Robert Pesce: Ja, absoluut.

[00:18:21] Jacinta Behne: Dat is geweldig.

[00:18:23] Robert Pesce: We hebben een vraag. Moet ik toegang hebben tot mijn medisch dossier om deel te nemen aan een van de onderzoeken?

[00:18:31] Jacinta Behne: Oh, dat is zo'n geweldige vraag. Het antwoord is dat uw arts toegang nodig heeft. Het is via zijn medische dossiers, want je zult je arts in de kliniek zien, hij zal opnemen, wat vragen stellen, ongeveer dezelfde normale dingen die gebeuren als je je klinische examens hebt, en hij zal daadwerkelijk binnenkomen of zijn verpleegkundige voert deze gegevens rechtstreeks in het onderzoek in. Dus als uw arts u nog niet heeft gevraagd om deel te nemen, kunt u het hem gewoon vragen, of als u weet dat uw arts wil deelnemen, vraag hem dan om contact met mij op te nemen en we zullen er alles aan doen om dat mogelijk te maken. Het zou geweldig zijn.

[00:19:23] Robert Pesce: Perfect. Ja hartelijk bedankt. En een andere is waar je aankomende evenementen en onderzoek kunt vinden?

[00:19:29] Jacinta Behne: Oke geweldig. O, goede vraag. Aankomende evenementen zullen altijd op onze homepage staan, en op dit moment weten we dat er bijvoorbeeld een patiëntendag zal zijn in maart. Als pandemie het toelaat, zal het zijn, we hopen en plannen dat het face-to-face zal zijn. Het zal ook virtueel zijn en internationaal worden gestreamd, dus die informatie vind je op onze homepage. Ik denk dat het de komende weken ter sprake zal komen, en aankomend onderzoek, over het algemeen onderzoek dat je gaat horen over de onderzoeken en de publicaties nadat het onderzoek is afgerond. Wij kunnen u altijd vertellen wat er aan de hand is.

[00:20:16] Een goede manier is om onze break-outsessies bij te wonen, die we minstens één keer per maand hebben, soms meer. En de onderwerpen van die break-outsessies worden altijd ingegeven door wat de patiënten vragen. Twee geweldige mensen in ons patiëntenbelangenteam, onze directeur, Lisa McDaniel, haar medewerker, haar coördinator is Corey Wolf, en als je hun e-mailadressen kunt vastleggen, nogmaals, via info op of terwijl je door de website gaat. Ik zal jullie dit vertellen mensen, we weten dat onze website veel informatie bevat, en we nemen dat nu door om te proberen het nog beter te stroomlijnen zonder al te veel weg te laten. Dus alsjeblieft, sociale netwerken zijn een goede plek om een ​​bericht te vragen aan Lisa of Corey, of onze website. We zullen altijd vragen beantwoorden, we laten ze niet zomaar langs de kant vallen. Ik hoop dat dat helpt.

[00:21:19] Robert Pesce: Ja absoluut. Dat was een geweldig antwoord. Je hebt veel goede informatie gegeven over waar je de informatie kunt vinden.

[00:21:27] Jacinta Behne: Ja tuurlijk.

[00:21:27] Robert Pesce: Wel, Jacinta, ik denk dat we aan het einde van ons gesprek zijn gekomen.

[00:21:31] Jacinta Behne: Grote.

[00:21:31] Robert Pesce: Heel erg bedankt voor je tijd.

[00:21:33] Jacinta Behne: Dank je.

[00:21:33] Robert Pesce: Ik waardeer het echt. Het was goed je weer te zien.

[00:21:36] Jacinta Behne: Geweldig, Roberta.

[00:21:36] Robert Pesce: Bedankt voor alles wat je doet.

[00:21:38] Jacinta Behne: Bedankt, en aan al uw patiënten en zorgverleners en uw clinici, we zijn u zo dankbaar, omdat we niet zouden kunnen doen wat we doen zonder u. Hartelijk bedankt. Doei.

[00:21:50] Robert Pesce: Dank je wel, Jacinta. Doei.