[00:00:00] Robert Pesce: Welkom terug, iedereen, voor ons volgende gesprek over de Core TM- en AFM-studie. Ik word vergezeld door Dr. Kyle Blackburn, assistent-professor bij de afdeling Neurologie aan de UT Southwestern, en 2018 SRNA James T. Lubin fellow. Hij gaat ons wat meer vertellen over het onderzoek dat hij doet naar TM en AFM via de CORE TM-studie. Dr. Blackburn, bedankt voor uw aanwezigheid hier en bij u.

[00:00:32] Dr Kyle Blackburn: Bedankt iedereen. Ik weet dat we vandaag tegen het einde aanlopen, maar ik ben blij om met je te praten en je te vertellen over deze kans die we hebben om een ​​zinvolle bijdrage te leveren aan het onderzoek rond TM en AFM. Dus de reden voor een studie zoals Core TM, dit register, om tot stand te komen, is eigenlijk een gebrek aan robuuste gegevens over de uitkomsten van idiopathische myelitis transversa, en dat is eigenlijk te wijten aan een aantal factoren. Ten eerste is dit een relatief ongebruikelijke aandoening, dus het verzamelen van grote aantallen patiënten is in de loop van de tijd moeilijk geweest. Het is ook belangrijk op te merken dat de definities voor myelitis transversa een beetje achterhaald zijn, en ik zag hier eigenlijk net een typefout. Ze zijn voor het laatst bijgewerkt in 2002, niet in 2004.

[00:01:36] We gebruiken dus definities die echt niet meer zijn bijgewerkt sinds de ontdekking van aquaporine-4 of MOG, en dat zorgt voor veel problemen. Sommige van de oude gegevens kunnen om die reden een beetje inconsistent zijn. En dan wil ik ook de inconsistente gegevensverzameling benadrukken. Dus wat we hebben, er zijn eigenlijk een paar onderzoeken geweest die hebben geprobeerd dit op grotere schaal te doen, maar het beste wat ze hebben kunnen doen, is door oude gegevens kijken van mensen met de diagnose myelitis transversa en zeer ruwe maatstaven om de uitkomst te beoordelen, en een daarvan die ik je hier rechts laat zien, is de gemodificeerde Rankin-schaal die, dus er is nul, en eigenlijk is er een niveau vijf, wat een ernstige handicap is, en daartussen zijn verschillende niveaus van wat ze definiëren als handicap, en waar ze eigenlijk naar verwijzen is motorisch herstel.

[00:02:30] Daar is dit echt zwaar op gericht, dus het is nogal een ruwe maatstaf. Het geeft ons niet echt een volledig beeld van wat iemand heeft meegemaakt. Dus tot op heden zijn er verschillende pogingen gedaan om TM-uitkomsten te kwantificeren, maar ze waren niet erg groot en ze waren erg ruw. Dus daar kwamen we tussenbeide. En dit project kwam grotendeels voort uit een project dat Ben Greenberg, een van mijn mentoren, aan het lanceren was, genaamd Capture, en hij probeerde binnen een bepaald tijdsbestek meer te weten te komen over pediatrische gevallen. En eigenlijk, volg ze in de loop van de tijd. En omdat er veel interesse was om iets te doen, zelfs op grotere schaal, hebben we deze studie gemaakt die de uitgebreide uitkomstregistratie wordt genoemd en waarin myelitis transversa of CORE TM wordt onderzocht.

[00:03:21] Ons doel met deze studie is dus om informatie te verzamelen van personen met TM en AFM bij wie de diagnose is gesteld, en om MRI-scans te bekijken en echt zo goed mogelijk een alomvattende beoordeling te maken. Het mooie van dit soort onderzoeken is dat we heel creatief moesten zijn over hoe we dit doen, omdat dit een ongebruikelijke aandoening is en mensen relatief verspreid zijn en niet altijd naar plaatsen als Dallas kunnen reizen. We hebben geprobeerd om er een onderzoek van te maken dat op afstand kan worden gedaan, en dat zal ik later uitleggen.

[00:03:56] En voor deze specifieke studie hebben we het echt opengesteld voor iedereen met een diagnose van TM of AFM die toegang heeft tot de MRI-scan die werd gebruikt om hun toestand te diagnosticeren, en dat er geen leeftijd of grens is . Dus je had 20 jaar geleden TM kunnen hebben en als je toegang hebt tot je MRI-scan en je gegevens, zou je in aanmerking komen om je in te schrijven. Dus ik wilde een paar van de doelen behandelen. Een soort van, en eigenlijk een van de grootste, is om te proberen een volledig begrip te krijgen van hoe TM en AFM individuen op een alomvattende manier hebben beïnvloed en een soort van leidraad zijn voor de behoeften van deze gemeenschap.

[00:04:39] Dus zoals ik al eerder zei, hebben veel onderzoeken zich gericht op mobiliteit en motorische functie als echt de beste maatstaf die ze konden verzamelen. Maar we weten dat er hier veel andere symptomen in het spel zijn en ik heb er hier een paar opgesomd die moeten worden beoordeeld en ik moet ze beter begrijpen en wanneer ze gekwantificeerd zijn, hielp dat vaak bij het begeleiden van behandelingen, en verder studie. En dan is het tweede doel van deze studie natuurlijk om de diagnostische nauwkeurigheid te beoordelen, waardoor het diagnosticeren van problemen met het ruggenmerg behoorlijk moeilijk kan zijn. Als jullie een deel van mijn toespraak hebben gehoord, kun je zien dat er veel wendingen in zitten terwijl we het erover hadden.

[00:05:22] En dit is een studie van de Mayo Clinic die daadwerkelijk aantoont dat af en toe mensen die bij ons komen met de diagnose idiopathische myelitis transversa terwijl we de zaak in detail bekijken, we die diagnose vaak kunnen veranderen . Dus we doen dit eigenlijk ook om te zien wat de diagnostische nauwkeurigheid is, om in de gemeenschap te zien hoe mensen worden gediagnosticeerd en wat de diversiteit van de diagnose kan zijn. Dus, om je wat meer informatie te geven, over hoe de studie wordt uitgevoerd, ik heb echt twee verschillende cohorten hier en dan zijn er cohorten, wat groepen mensen betekent.

[00:06:02] Naast pediatrische en volwassen patiëntencohorten, patiëntengroepen. Maar we delen mensen ook in op basis van wanneer hun TM plaatsvond ten opzichte van wanneer ze zich inschreven. Dus voor mensen die TM hebben gehad met een begin van meer dan twee jaar geleden, is dit een soort workflow. U toont interesse in de studie en ik zou u laten zien hoe u dat zou aanpakken. En dan vul je een geïnformeerde toestemming in, dus sturen we je een toestemmingsformulier en wat informatie over het onderzoek via dat formulier. Je hebt de mogelijkheid om deze vragen te stellen, over de studie en over logistiek.

[00:06:39] Zodra u het toestemmingsformulier hebt ondertekend, geven we u instructies over hoe u de MRI-scan en medische dossiers naar ons centrum kunt sturen. Zodra we die hebben ontvangen, sturen we enquêtes elektronisch. De enquêtes die we sturen, duren volgens mij volgens veel mensen echt ongeveer een half uur of minder om in te vullen. En als u al uw informatie voor u heeft, kan het zelfs iets langer duren. Nu, voor mensen, we proberen langetermijnresultaten te onderzoeken, dus om dat te doen heb ik een tweede gegevensverzameling toegevoegd voor mensen die minder dan twee jaar oud zijn vanaf het begin.

[00:07:23] Dus ze zouden hetzelfde proces doorlopen, interesse tonen, de toestemming invullen, MRI-scans en cd's indienen. Dien MRI's en medische dossiers in. En dan vulden ze enquêtes in en 2 jaar later vulden ze de meeste enquêtes opnieuw in. We proberen te zien of er enige verbetering is, is er enige verandering in uw toestand, en proberen er eigenlijk alleen maar voor te zorgen dat we de langetermijnimpact van deze ziekte op het individu begrijpen. Dus terwijl we de ijsberg ingaan en erdoorheen duiken, zullen de enquêtes veel informatie bevatten, dus ze zullen namen vragen, maar ze zullen vragen om informatie over uw diagnose en uw behandeling.

[00:08:10] Ze gaan geven, er is een mate van mobiliteit inbegrepen en dat zijn de van de patiënt afgeleide ziektestappen. Het is in ieder geval een vraag over je huidige mobiliteitsstatus. Maar er zullen vragen zijn over depressie en angst, pijn, blaasfunctie en een reeks andere psychosociale functies, en ook echt proberen te weten hoe TM of AFM deze maatregelen hebben beïnvloed. Dus we zullen het proces min of meer opnieuw doorlopen.

[00:08:39] Voor mensen die geïnteresseerd zijn in deelname aan de CORE TM en AFM-registratie is het vaak handig om vooraf uw medische gegevens op te halen. Echt het meest, als je in het ziekenhuis bent opgenomen, is dat de omvang van de gegevens die we nodig hebben. Welke behandelingen werden toegediend toen u werd gediagnosticeerd? We gaan echt naar die dingen kijken. Uw examen bekijken op het moment van ziekenhuisopname. Maar we begrijpen dat sommige mensen niet in het ziekenhuis zijn opgenomen. Het werd pas vele maanden later herkend, dus in die situaties is het handig om neurologische notities te hebben. Hoe dan ook, als er CSF-onderzoeken zijn gedaan, willen we zeker CSF-onderzoeken zien. Als er bloedonderzoek is gedaan, willen we zeker een kijkje nemen naar het bloedonderzoek. En kijk of het een uitgebreide evaluatie was.

[00:09:27] En dan is natuurlijk een van de grote vereisten de MRI-scan en de reden is dat we moeten kunnen bevestigen dat er inderdaad een verwonding aan het ruggenmerg is. We moeten de beelden kunnen bekijken en zien. Daarom vroegen we iedereen die deelneemt aan het onderzoek om ons de beelden op een cd te sturen vanaf het moment van de diagnose. En we raden ook aan dat deze worden verzonden via een service waarmee u kunt volgen. Dit is een groot medisch centrum, dus we willen weten wanneer het ons centrum heeft bereikt en vaak kun je erachter komen waar en dat helpt ons dingen op te sporen voor het geval er iets verloren gaat op weg naar huis. Dus. En dat is echt het einde van dit gedeelte.

[00:10:13] Als je geïnteresseerd bent in de studie, zou ik dat geweldig vinden. Wij willen zeker meedoen. Als u uw gegevens zou kunnen verzamelen, uw MRI-scan zou kunnen verzamelen en dit is het e-mailadres waarmee u uw interesse kunt tonen, en dat is op [e-mail beveiligd]. En dat is eigenlijk alles wat ik er nu over te zeggen heb. We runnen dit al een paar jaar, we zijn erg enthousiast als iemand interesse toont, en we proberen zeker zoveel mogelijk te helpen bij het verkrijgen van medische dossiers en het bijeenbrengen van alles. Maar ik beantwoord graag alle vragen die iemand heeft over ons register.

[00:10:55] Robert Pesce: Geweldig. Heel erg bedankt Dr. Blackburn. We stellen uw praatje op prijs. Ik controleer gewoon bij het team of er vragen zijn binnengekomen...

[00:11:09] Dr Kyle Blackburn: zeker

[00:11:10] Robert Pesce: …live. Laten we eens kijken. Ja. Gemeenschapsvraag: Hebt u overwogen om PCORnet te gebruiken bij het werven van deelnemers voor CORE TM?

[00:11:23] Dr Kyle Blackburn: PCORnet? Dat hebben we nog niet. Het is echter iets dat we in de toekomst kunnen onderzoeken.

[00:11:33] Robert Pesce: Oke klinkt goed. Er is er nog een, het spijt me. Dit is het mooie van live-evenementen. Daar gaan we. Is er een websitelink voor het CORE TM-onderzoek?

[00:11:47] Dr Kyle Blackburn: Er is dus geen specifieke websitelink. Ik weet dat er informatie beschikbaar is op de SRNA-website. Zeker, we kunnen uiteindelijk een link krijgen en die in de chat gooien. Echt de beste manier om als u meer informatie over het onderzoek wilt weten, wanneer een e-mail wordt verzonden, sturen we meestal een e-mail met ten eerste toestemming en ten tweede een redelijk goed overzicht van het onderzoek. Dus ik zou graag onze e-mail willen delen als u contact met ons opneemt.

[00:12:20] Robert Pesce: Perfect. Ze komen binnen, dus ik beweeg me koortsachtig om te proberen ze allemaal bedekt te krijgen. Is het mogelijk om te controleren of we dit al hebben gedaan?

[00:12:29] Dr Kyle Blackburn: Zeker! Het zou heel gemakkelijk zijn. Als je een e-mail wilt sturen met alleen maar: 'Hé. Ik denk dat ik heb geprobeerd me hiervoor aan te melden,” Ik ben blij om te controleren of we u in ons systeem hebben.

[00:12:41] Robert Pesce: Perfect. Kyle, zou graag meedoen aan de studie, kun je Britse deelnemers meenemen?

[00:12:49] Dr Kyle Blackburn: Dat is een goede vraag. We hebben dus eerder mensen ingeschreven met records uit het VK, dus het is zeker mogelijk. Als u uw MRI-scan kunt krijgen en de medische dossiers kunt krijgen, zouden we graag iedereen die dossiers in het Engels heeft beschikbaar hebben voor beoordeling.

[00:13:07] Robert Pesce: Perfect. Maakt het uit hoe oud de MRI's vanaf het begin zijn, en als je er elke 3 tot 4 jaar een had, zou je die dan ook willen hebben, zodat je ze bijvoorbeeld kunt vergelijken?

[00:13:18] Dr Kyle Blackburn: Dat is een goede vraag. We zijn echt de belangrijkste MRI-scans waarop we ons richten, de MRI's die werden verkregen op het moment van diagnose. Zeker, als je anderen zou willen sturen, zouden we die beschikbaar hebben. Als er bijvoorbeeld werd gedacht dat de MRI normaal was, maar later duidelijk als abnormaal werd beschouwd, dan is dat zeker iets dat we in overweging zouden nemen en zouden beoordelen, maar sommige mensen hebben als onderdeel van hun evaluatie om de paar jaar een MRI gehad, omdat dit iemand vraagt, we hebben ze niet noodzakelijkerwijs allemaal nodig. We hebben alleen degenen nodig die de diagnose en TM hebben veiliggesteld.

[00:14:01] Robert Pesce: Oke, bedankt. Andere vragen: Er zijn vaak kosten voor individuen om hun eigen gegevens te krijgen. Heeft u een optie om een ​​formulier in te dienen zodat de ziekenhuizen u gegevens en afbeeldingen kunnen sturen zonder kosten voor de deelnemers?

[00:14:15] Dr Kyle Blackburn: Ja, dat is een goede vraag en helaas was dat een moeilijke vraag voor ons. We hebben af ​​en toe patiënten geholpen met het invullen van een formulier, zodat we ze kunnen vragen of ze patiënt waren bij UT Southwestern en ze wilden meedoen. Omdat we een arts-patiëntrelatie hebben opgebouwd. Maar voor mensen die buiten het UT Southwestern-netwerk geïnteresseerd waren, is het voor mij een beetje uitdagender om dat te doen, omdat we eigenlijk om deze gegevens vragen voor onderzoek en niet voor klinische doeleinden. Dus helaas moet de persoon soms die kosten op zich nemen.

[00:14:52] Robert Pesce: Bedankt. Er is er nog een die net is binnengekomen: wat als de MRI-scans schade aan de ruggengraat laten zien, maar de diagnose veel later komt?

[00:15:01] Dr Kyle Blackburn: Dat is goed. Ik zou de MRI's willen zien die de schade lieten zien en in termen van gegevens voor deze specifieke persoon, zeker gezien, een van de dingen waar we ook naar kijken is: wat was de eerste diagnose? Dus als u zich op een spoedeisende hulp bevindt, zien we dat mensen vrij vaak de diagnose Guillain-Barré krijgen, dus in dit geval kan het nuttig zijn om de MRI en de gegevens van de eerste evaluatie te krijgen en vervolgens de daaropvolgende evaluatie die leidde tot de diagnose myelitis transversa. Daar zouden we zeker in geïnteresseerd zijn.

[00:15:40] Robert Pesce: Geweldig. Nog een. "Wat als degenen met recidiverende TM met MRI's worden uitgevoerd bij de eerste presentatie en 5 maanden daarna?" Ja, dus dit is een vraag.

[00:15:51] Dr Kyle Blackburn: Ja, dat is een hele interessante vraag. En terugvallende zeker iemand bij wie de diagnose TM is gesteld, is welkom om deze in te dienen, en als ze echte terugvallen hebben gehad en dat is bevestigd op beeldvorming, zouden we ernaar kijken. Dat is een interessante situatie waarin we er zeker van willen zijn dat als we het dossier bekijken, we denken dat we het eens zijn met de diagnose, maar we zouden zeker geïnteresseerd zijn in inschrijven en de beeldvorming zien.

[00:16:19] Robert Pesce: Oke, bedankt. Ik denk dat we nog wat tijd hebben.

[00:16:22] Dr Kyle Blackburn: Ja.

[00:16:23] Robert Pesce: Hier is er nog een. Ik denk dat je op dit moment bij de top drie van de meeste ingediende vragen komt. “Mijn laesie was erg klein, gemist in het ziekenhuis. Ik kreeg 2 maanden later de diagnose idiopathische myelitis transversa na een aanvullende MRI. Zou je al deze eerste scans willen?

[00:16:46] Dr Kyle Blackburn: Het is een goede vraag, en ik denk dat het in dit soort gevallen altijd een goed idee is om meer informatie te sturen in plaats van minder, zodat we ons op ons gemak kunnen voelen dat we hebben gevonden wat we nodig hebben om de diagnose veilig te stellen terwijl we deze beoordelen. Ik zou absoluut geïnteresseerd zijn in het zien van de eerste MRI in deze zaak, en als een vervolg iets meer prominent zou laten zien, zou dat ook geweldig zijn. We zouden beide graag zien.

[00:17:17] Robert Pesce: Geweldig bedankt. Er komt er nog een binnen. Ik voeg het nu toe. Ik heb er nog niet naar gekeken, dus laten we er samen naar kijken! Is er een formele onderzoeksaanvraag die we kunnen indienen bij onze consultants om uitleg te geven over het onderzoek waaraan we willen deelnemen?

[00:17:34] Dr Kyle Blackburn: Dat is een goede vraag. We hebben een of twee clinici gehad die geïnteresseerd waren om te vragen of hun patiënten konden deelnemen aan een onderzoek, en we brengen dit zeker ter sprake. Er is momenteel geen formele onderzoeksaanvraag, maar wat we wel kunnen doen, is u dezelfde informatie verstrekken als wij u de informatie kunnen geven, en u kunt deze delen met uw team. Op basis van het gebruik van consultants, ga ik speculeren dat deze persoon niet uit de VS komt. Zo worden de neurologen gewoonlijk niet genoemd. En we hebben dit in het VK gedaan waar een andere neuroloog contact opnam, en we deelden informatie over de studie met hen. Dus dat kan je zeker doen. We kunnen u de informatie geven die we hebben die zij kunnen beoordelen. Dat kun je met ze delen. Het maakt ons niet uit

[00:18:27] Robert Pesce: Geweldig. Akkoord. Ik denk dat we aan het einde van de vragen zijn gekomen. Ik zie geen nieuwe binnenkomen, dus heel erg bedankt, Dr. Blackburn, voor uw tijd vandaag en voor het geven van deze zeer uitgebreide lezing over het onderzoek dat wordt uitgevoerd. Bedankt voor je tijd.

[00:18:47] Dr Kyle Blackburn: Bedankt iedereen. Ik hoop wat e-mails te zien.

[00:18:50] Robert Pesce: Klinkt goed. Doei.