[00:00:05] Dr. Carlos A. Pardo: Het is mij een groot genoegen om de volgende spreker voor te stellen. Dr. Kyle Blackburn van UT Southwestern. Kyle is de nieuwe generatie neurologen die neuro-immunologische aandoeningen gaan behandelen en het is een groot genoegen om Kyle voor te stellen, omdat Kyle een van onze voormalige SRNA-fellows is en zeer proactief is geweest bij UT Southwestern om te blijven werken en wanneer Dr. Ben Greenberg gaat met pensioen, ik weet niet of hij met pensioen gaat, Dr. Kylie, bedankt.

[00:00:57] Dr Kyle Blackburn: Bedankt. Dr Pardo. En het is een genoegen om hier weer te zijn. Ik denk dat de laatste keer dat we dit persoonlijk hebben gedaan drie jaar geleden was, dus het is altijd geweldig. Om iedereen eraan te herinneren dat Ben Greenberg niet snel met pensioen gaat. We hebben nog een weg te gaan.

[00:01:11] Dr. Carlos A. Pardo: Oke.

[00:01:11] Dr Kyle Blackburn: Oké, ik heb het nu. Dus ik ga het hebben over twee projecten waarbij de SRNA me de afgelopen jaren heeft ondersteund. En deze eerste is een project dat ik heb gelabeld, Know RND. Vooral omdat je afkortingen en sommige van je IRB-protocollen nodig hebt. Dus ik had wat nodig. Dit project is dus echt ontstaan ​​uit het idee om te leren hoeveel kennis mensen met zeldzame neuro-immuunziekten hebben over hun aandoening en ik wil alleen uitleggen hoe ik complicaties met kennis zie voordat we daarop ingaan. Dus ik denk dat iedereen hier in een ideale wereld hun diagnose op een zeer gestroomlijnde manier zou hebben ontvangen en ik wist niet dat George Clooney ter sprake zou komen tijdens ons gesprek over seksuele gezondheid dat niet was gepland.

[00:02:09] Het zou dus ideaal zijn als uw arts of uw leverancier uw symptomen beoordeelt, precies weet wat er aan de hand is, de juiste test uitvoert en een diagnose stelt. In dit geval gaan we acute slappe myelitis als voorbeeld gebruiken. Dat zou de ideale situatie zijn en soms sluit de zorg naadloos op elkaar aan. Maar helaas voor velen van jullie ziet jouw weg er zo uit.

[00:02:35] Je gaat naar meerdere doktoren, je krijgt meerdere dingen te horen, je bent waarschijnlijk het aantal mensen waarvan ik heb gehoord dat ze zich van de eerste hulp hebben afgekeerd met myelitis transversa. Maar ze krijgen meerdere verschillende dingen te horen. Het lijkt erop dat ik wat dingen heb waar ik doorheen moet klikken. Er zijn verschillende MRI-scans, herhaalde MRI's in de loop van de tijd. Er is, ik denk dat we het hebben gehoord. Het lijkt alsof al je bloed weg is. Het is niet mogelijk dat je meer zou kunnen geven. Er zijn meerdere ruggengraataftakkingen en toch begrijp je niet wat je toestand is en soms moet je naar een plek komen die vele, vele kilometers van je verwijderd is om dat te doen.

[00:03:15] En helaas voor sommige mensen krijgen ze nooit echt begrip en dat zijn slechts de factoren die specifiek zijn voor de gezondheidszorg. Er zijn natuurlijk veel andere barrières die ertoe kunnen leiden dat iemand een slecht begrip van zijn aandoening heeft, zelfs met de juiste diagnoses en niet in de laatste plaats van die dat de aandoening zeldzaam is. Natuurlijk kan het zeker zijn dat als je in de zorg zit, je misschien wat meer een beentje voor hebt.

[00:03:46] Er kunnen dus factoren zijn die specifiek zijn voor je achtergrond en opleiding en in de wereld van vandaag is wat er online beschikbaar is misschien achterhaald, zoals het een derde, een derde, een derde ding dat we meerdere keren hebben gehoord of gewoon verkeerde informatie die daar ook tegen was, maar dit zijn allemaal factoren die ertoe kunnen leiden dat iemand zijn toestand niet begrijpt en dat is problematisch omdat het echt begrijpen van uw gezondheidstoestand en enige basiskennis hebben over de ziekte zelf en wat eraan ten grondslag ligt, mensen helpt om te gaan de ziekte en het helpt complicaties te voorkomen.

[00:04:45] Dus als we diabetes als voorbeeld nemen, als je niet begrijpt dat diabetes een bloedsuikerziekte is, kan het moeilijker zijn om te begrijpen waarom je deze insuline nodig hebt. Je begrijpt niet dat er complicaties zijn bij diabetes. U begrijpt misschien niet dat er nier- en neurologische complicaties kunnen optreden. Dus in die gevallen dat er veel gegevens zijn om aan te tonen dat bij meer algemene aandoeningen een goed begrip van de ziekte een stevige basis vormt voor hoe u zich aan de behandeling houdt en hoe u de preventieve zorg uitvoert die nodig is om complicaties te voorkomen. En ik denk dat dat waarschijnlijk ook geldt voor onze ziekten die we vandaag behandelen. Dus om deze kloof te overbruggen en ik denk dat veel hiervan door de jaren heen is afgewezen door gesprekken met mensen. Er was een verlangen om te leren hoeveel de gemeenschap die SRNA bedient, hoeveel kennis ze hebben over hun toestand?

[00:05:32] En dat is een moeilijke leemte om op te vullen, want het is een zeer grote groep mensen met een grote groep verschillende aandoeningen en er waren op dat moment echt geen gegevens over. Dus besloten we aan boord te gaan en dat te proberen. Dit is dus een algemene schets van hoe het project zal verlopen. Stap één is dus: je moet een maatstaf ontwikkelen en in onderzoek is het niet goed genoeg om alleen maar te zeggen dat ik een test heb gemaakt. Ik schreef het. Het moet wel een paar bewerkingsrondes doorlopen. Over de inhoud moeten mensen het eens zijn. Er moeten bepaalde domeinen zijn waarover men het eens is en verder moet er ook een zekere mate zijn van wat we validatie noemen en die stap hebben we doorlopen. De tweede stap is eigenlijk pilottesten.

[00:06:22] Dus we bevinden ons momenteel in deze fase waarin we de maatregel testen bij een klein aantal mensen en ik heb mijn eigen patiënten gekozen en ik heb specifiek patiënten gekozen die niet bang zijn om terug te dringen ideeën of praat of heb een openhartig gesprek met mij over iets omdat ik mensen wilde die zich zouden uitspreken en zeggen: hé, er moeten hier veranderingen komen die de maatregel zullen verfijnen. En dan zal er in de laatste stap daadwerkelijk een verspreiding van deze maatregel plaatsvinden om daadwerkelijk onder een steekproef van mensen te leren wat de algemene kennis is over deze zeldzame neuro-immuunziekten onder de gemeenschap. Stap één is dus maatontwikkeling waar ik het over had. We hebben dus een team dat voornamelijk bestaat uit clinici van UT Southwestern, maar we hebben ook een neuropsycholoog die meedoet.

[00:07:10] En dan hebben we ook feedback gekregen van leden van de SRNA. Dit zijn de domeinen die de test bestrijkt. Dit kan in de loop van de tijd veranderen als we ons aanpassen in de andere fasen, maar we hebben een heel basaal begrip van neuroanatomie, dus de verschillende delen van het zenuwstelsel symptomen die mensen kunnen ervaren. Het zijn een paar vragen over de oorzaak of het begrip van deze aandoeningen vanuit een soort van wat ze veroorzaakt en dan, ik denk dat je gisteren Dr. Greenberg's toespraak hebt gehoord over terugvallen en hoe dat soms geen eenvoudig begrip is en dat is zeker een gebied waar we zien veel verwarring. We hebben dus verschillende vragen over terugvallen en de behandeling van de aandoening. We vragen mensen dus om ook wat informatie in te vullen over hun opleiding, over wanneer ze de diagnose kregen, volgen ze nog steeds factoren die van invloed kunnen zijn op hun begrip van hun aandoening.

[00:08:11] En dan gebruiken we... we hebben een zekere mate van gezondheidsvaardigheden. Gezondheidsgeletterdheid is dus het vermogen van een individu om gezondheidsinformatie te begrijpen. Of het nu gaat om informatie die ze van een arts hebben gekregen of van hun verzekering etcetera. En gezondheidsgeletterdheid zou zeker een belangrijk iets zijn dat zou kunnen correleren met de kennis van uw aandoening. Dus we zijn momenteel bij stap twee en we zijn eigenlijk van plan om dit bij vijf patiënten te doen en nogmaals, dit zijn mijn kliniekpatiënten, dus het zijn allemaal volwassenen. Tot nu toe hebben we op de een of andere manier vier van de vijf mensen voltooid tijdens mijn kliniektijd, één patiënt met myelitis transversa die niet in mijn schoot is beland. Maar we hebben anderen met NMO en MOGAD laten deelnemen. Dus wat we met elk van die individuen hebben gedaan, is dat ze de test hebben afgelegd alsof iemand anders online zou doen en daarna ongeveer 30-45 minuten met mij hebben gezeten en we hebben zojuist besproken hoe het ging.

[00:09:12] We nemen elke vraag door die ik heb gesteld, een gedetailleerde beoordeling van de formulering, verschillende manieren waarop deze kan worden beoordeeld en zoals ik al zei, we wachten gewoon om er nog een te doen en dan gaan we herzien de maatregel verder en stuur het op voor nog een ronde van opmerkingen en dan gaan we verder met stap drie. En in stap drie gaan we participatie daadwerkelijk openstellen. Tijdens COVID hebben we de mogelijkheid gekregen om toestemmingen in virtuele vorm te doen, wat het een stuk gemakkelijker maakt voor mensen die willen deelnemen die UT Southwestern misschien niet bezoeken. We zijn dus verheugd om te zeggen dat we dit kunnen openen via wat RedCap wordt genoemd, wat slechts databasesoftware is die beschikbaar is in de meeste medische centra en het zou voor mensen vrij eenvoudig moeten zijn om toestemming te geven en vervolgens de maatregel te nemen zodra deze beschikbaar is. En daarna kunnen we de maatregel bekijken en inzicht krijgen in hoe goed de maatregel presteert en iets meer leren over de kennis over de aandoening die specifiek is voor de aandoening in de gemeenschap.

[00:10:22] Dus dat is het eerste project waar ik aan werk en dan gaan we het hebben over een project dat al wat langer aan de gang is en dat is het CORE TM-register. Een register is dus in feite slechts een verzameling gegevens en kan op talloze manieren worden verzameld. En dit is een project waar ik aan heb gewerkt sinds ik voor het eerst werd voorgesteld aan de Transverse Myelitis Association. Dus, om een ​​beetje uit te leggen waarom we dit project hebben ondernomen, veel van de informatie die er is over myelitis transversa en veel van deze zeldzame aandoeningen en die kijkt naar de resultaten die mensen ervaren, is echt gericht op maatregelen die sterk afhankelijk zijn van de motorische functie. . Dus aan de rechterkant laat ik je eigenlijk zien wat de gewijzigde Rankin-schaal is, die feitelijk wordt aangehaald in een van de belangrijkste artikelen die recentelijk naar myelitis transversa en de resultaten hebben gekeken. De gemodificeerde Rankin-schaal is een slagschaal en is sterk afhankelijk van motorische kenmerken, hoewel mensen hebben geprobeerd hem aan te passen om andere domeinen op te nemen om resultaten vast te leggen, maar omdat hij zich echt richt op motorische en mobiliteitsstatus, heb ik echt het gevoel dat het een onvolmaakte schaal is. meet en het meet niet alle andere symptomen waar we vele uren over hebben gesproken en tijdens het symposium en ik noem niet eens alle mogelijke symptomen die we behandelen.

[00:11:49] Er is dus echt een behoefte om creatief te worden over hoe we resultaten verzamelen voor patiënten met myelitis. En dit register biedt zeker een kans om dat te doen. En ik ging blanco. Oké, daar gaan we. Dit is dus hoe de studie is opgezet. Dus we wilden, nogmaals, we proberen mensen in te schrijven van... dat waren echt zoveel mensen als we kunnen. We hebben dus geprobeerd flexibel te zijn, maar we wilden ons ook concentreren op het kunnen bevestigen van de diagnose en een van onze doelen was ook kijken naar de diagnostische nauwkeurigheid. Nogmaals, wat mensen wordt verteld, kan myelitis transversa zijn, zoals je hebt gehoord dat er veel mensen zijn bij wie een verkeerde diagnose kan worden gesteld en die een andere aandoening hebben, zoals bijvoorbeeld een beroerte. Dus we schrijven zeker mensen in, mensen stemmen ermee in dat we nu een ouderwets papieren toestemmingsproces gebruiken, maar het nog steeds online doen. We laten mensen hun MRI-beelden en hun medische dossiers opsturen en we willen echt gedetailleerde medische dossiers voor veel mensen die afkomstig zullen zijn van een ziekenhuisopname vanaf het moment dat ze werden gediagnosticeerd.

[00:13:01] En als we die eenmaal hebben, hebben we mensen die enquêtes invullen, zo is de studie ontworpen, en dit is waar we zijn. In onderzoek is het dus normaal dat er een zekere mate van verloop is. Maar deze studie heeft zeker een aantal barrières gehad. Voor vorige week hadden we ongeveer 110 mensen die ons een e-mail stuurden waarin ze interesse toonden in dit onderzoek. Nogmaals, het is normaal dat sommige mensen daar geen gevolg aan geven. Maar we zijn er alleen in geslaagd om het te krijgen en de aantallen rond de 20 stemden ermee in. Ik ging terug en deed een hertelling zoals de verkiezingen in Florida jaren geleden. En we hebben nu daadwerkelijk 13 mensen ingeschreven die de studieprocedures ook daadwerkelijk hebben doorlopen. Dus we zijn een beetje lager dan we willen zijn over drie jaar. Een klein beetje informatie We hebben voornamelijk informatie gekregen over volwassenen. Deze PDDS-score is een... het is een ziektestapscore die we hebben aangepast. Het gebruikt voornamelijk multiple sclerose-uitkomsten voor patiënten om te rapporteren. En een vier is een persoon die een late CAIN-status gebruikt. Dat zijn mensen wanneer ze op hun dieptepunt waren.

[00:14:14] En dan impliceert een één dat iemand een aantal symptomen heeft, meestal sensorische symptomen, maar verder een goed motorisch herstel heeft gehad. De immunotherapieën die vaak worden gebruikt, waren steroïden en vervolgens kregen een paar mensen IVIG en plasma-uitwisseling. Dus nogmaals, we hebben slechts 12 of 12 vakken kunnen inschrijven voor de finish. En ik heb geprobeerd te kijken waarom dat zo zou zijn. En ik denk echt dat het grootste blok is nadat mensen interesse hebben getoond of toestemming hebben gegeven, zelfs het verkrijgen van records. Medische dossiers zijn een hele klus om te verkrijgen. Ik heb zeker geprobeerd om tussenbeide te komen en mensen te helpen door zelf medische dossieraanvragen in te vullen en op te sturen voor dit onderzoek. Ook dan krijg ik niet altijd de dossiers en ook al is het een dokter die ernaar vraagt.

[00:15:06] Dus ik kan me alleen maar voorstellen dat het voor de patiënt een uitdaging kan zijn om de dossiers te krijgen. En dan zijn er nog enkele barrières die een aantal mensen hebben getoond die geen MRI-scan hebben of het echt niet kunnen opsporen en die ook barrières kunnen opwerpen. Dit zijn dus enkele dingen en dan zijn er waarschijnlijk nog een aantal factoren die ons aantal iets lager hebben gehouden dan we zouden willen. Zo specifiek voor dit register, moet elk register periodiek naar zijn procedures kijken en nieuwe processen evalueren. En sinds dit onderzoek is gestart, hebben we nieuwe maatregelen ontwikkeld, nieuwe toestemmingsprocessen die UT Southwestern toestaat om virtuele toestemming te krijgen, zullen het voor beide partijen een stuk gemakkelijker maken. Ik ben vastbesloten om de last van medische dossiers te verminderen, zo niet de vereiste voor medische dossiers te schrappen en te vertrouwen op patiëntrapporten om te voldoen aan enkele van de maatregelen die we hopen te verzamelen. Ik denk nog steeds dat MRI die gegevens en dit is zeer kritisch.

[00:16:13] Er is misschien een subgroep van patiënten die we moeten accepteren die geen MRI krijgen, maar als er mensen zijn die ons een MRI-scan kunnen geven, gaan we daar zeker een optie van maken omdat het ons veel informatie biedt. En terwijl we kijken naar manieren om het toestemmingsproces te verbeteren en enkele van deze barrières weg te nemen, denk ik ook dat er een mogelijkheid is om hier kritisch naar te kijken en te zeggen: zijn er andere resultaten dan dingen rond sensorische pijn en over blaasfunctie die we willen toevoegen? En in de tijd dat ik dit register heb gemaakt, hebben we zelfs een van de meest vooraanstaande experts op het gebied van multiple sclerose-registers aan UT Southwestern aangenomen. Dus ik ben erg blij om te zeggen dat ik contact met haar ga opnemen om te zien of ze advies kan geven over hoe we het register kunnen verbeteren, maar ook over toekomstige resultaten waarin we mogelijk geïnteresseerd zijn. En er is zelfs discussie dat we dit misschien zouden kunnen uitbreiden naar andere oorzaken van myelopathie dan alleen idiopathische TM om ook een breder wordend fenotype van de ziektetoestand vast te leggen. En dat is alles wat ik echt voor jullie allemaal heb. Afgezien van deze foto van Kentucky, wil ik altijd iedereen bedanken voor alle steun en beantwoord ik graag alle vragen. zanderig.

[00:17:43] Sandy Siegel: Bedankt. Kyle, je stelt een echt, ik denk interessante vraag. En dat is van wie zijn de medische dossiers? Van wie zijn ze wettelijk gezien?

[00:17:57] Dr Kyle Blackburn: Er is eigenlijk recente wetgeving die zou zeggen dat u toegang moet hebben tot uw medische dossiers en dat u er eigenlijk vrij toegang toe heeft en dat ze voor u beschikbaar moeten zijn. Sommige van deze records zijn ouder. Dus ik weet niet of ze zo toegankelijk zijn als ze zouden moeten zijn. Maar er is een druk geweest om te erkennen dat deze records van jou zouden moeten zijn en dat je er toegang toe zou moeten hebben. Het is nog steeds niet gemakkelijk van wat ik heb gezien. En zelfs als u ze aanschaft, is het soms een andere uitdaging om ze zelfs naar een ander medisch centrum te brengen.

[00:18:30] Sandy Siegel: Is dat federale wetgeving?

[00:18:33] Dr Kyle Blackburn: Ik denk dat het federaal is.

[00:18:34] Sandy Siegel: Oké. Dat is geweldig. Dus iedereen moet dat horen, want dat is van cruciaal belang, en u moet uw medische dossiers opvragen als u daarom vraagt. Bedankt.

[00:18:49] Dr Kyle Blackburn: Ja.

[00:18:53] Toehoorder 1: Wat betreft de medische dossiers, ik ken de meeste instellingen die My Chart gebruiken, u kunt ze bijna krijgen voordat uw arts dat doet. Je kunt ze downloaden. Het probleem is... dat is ook een probleem. Soms denk je als therapeut: waarom heb ik dat in het briefje gezet? Maar er is een grens. Het is meer dan een jaar of zo, het is er niet. En dus, dan wordt het een probleem. En dan iemand zoals ik die 35 jaar geleden werd gediagnosticeerd; je zult die records niet vinden. Dus hoe passen mensen die jaren geleden zijn gediagnosticeerd in deze studiemodellen?

[00:19:33] Dr Kyle Blackburn: Nou, dat klopt helemaal. En ik denk dat we die uitdagingen daar realiseren. We hebben misschien meer uitdagingen voor ons gelegd en we moeten daadwerkelijk goede informatie krijgen. Dus dat is waar ik denk dat we een aantal van deze terug beginnen te lopen en in ieder geval een aantal van deze dingen optioneel maken, omdat ze leuk zouden zijn om in ieder geval in een subgroep van mensen te hebben, maar ze beginnen het meer open te stellen voor de gemeenschap en maak dit meer inclusief. Ik denk dat dat echt mijn doel is.

[00:20:05] Toehoorder 2: Vraag van de - hallo, Kyle - vraag van de online gemeenschap kwam binnen. En de vraag is, zijn er plannen om het register uit te breiden met kindergeneeskunde?

[00:20:17] Dr Kyle Blackburn: Dus het register bevat momenteel kindergeneeskunde. Dus als een kind of een familielid zich wil inschrijven, kan dat. Bedankt iedereen.

[00:20:34] Dr. Carlos A. Pardo: Dank je, Kyle. Voor de goede orde, Dr. Greenberg gaat niet met pensioen.